Neurologia
Przełom w leczeniu SMA: nusinersen dopuszczony do obrotu przez EMA
Opublikowano:
Przeprowadzone badania potwierdziły skuteczność leku, po podaniu którego stwierdzono poprawę rozwoju ruchowego oraz redukcję ryzyka zgonów wśród niemowląt chorych na rdzeniowy zanik mięśni.
Nusinersen był oceniany przez Europejską Agencję Leków (EMA) w ramach przyspieszonej ścieżki oceny w celu jak najszybszego udostępnienia terapii pacjentom z niezaspokojonymi potrzebami medycznymi.
"Jesteśmy przekonani, że nusinersen będzie miał istotny wpływ na życie niemowląt, dzieci i dorosłych żyjących z tą wyniszczającą chorobą” - powiedział Michel Vounatsos, prezes Biogen.
Nusinersen ma być podawany we wstrzyknięciu dokanałowym, poprzez które lek jest dostarczany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) otaczającego rdzeń kręgowy3, gdzie u osób z SMA dochodzi do degeneracji neuronów ruchowych w wyniku niedoborów białka przeżycia neuronów ruchowych.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Czytaj więcej
Polacy stworzyli narzędzie porządkujące zbiory danych na temat białek. Cenne, bo liczba ich znanych struktur rośnie błyskawicznie
Innowacje
Internetową platformę, które porządkuje ogromne światowe zbiory danych na temat białek, stworzyli naukowcy z Sano - Centrum Zindywidualizowanej Medycyny Obliczeniowej oraz Małopolskiego Centrum Biotechnologii Uniwersytetu...
Udostępnij artykuł: