Neurologia
Miglustat w chorobie Niemanna-Picka
Opublikowano:
Unia Europejska zatwierdziła miglustat w terapii postępujących objawów neurologicznych u dorosłych pacjentów oraz dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C (NPC). To pierwszy lek oficjalnie zatwierdzony w terapii tego schorzenia.
Zezwolenie zostało wydane w oparciu o wyniki wieloośrodkowego badania retrospektywnego na grupie 29 dorosłych pacjentów i młodzieży powyżej 12 roku życia oraz 12 dzieci. Skuteczność leku oceniono na podstawie prędkości poziomego ruchu sakadowego gałek ocznych (HSEM), która była głównym punktem końcowym.Po 12 miesiącach prędkość HSEM polepszyła się u pacjentów otrzymujących miglustat w porównaniu do standardowego leczenia. Poprawa była szczególnie znacząca po wykluczeniu pacjentów przyjmujących benzodiazepiny.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Czytaj więcej
Udostępnij artykuł: