Farmakologia
SMA: Nusinersen dopuszczony do sprzedaży
Opublikowano:
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Nusinersen – pierwszy lek, który może być stosowany w terapii rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci i dorosłych. Preparat jest wstrzykiwany do płynu mózgowo-rdzeniowego.
Skuteczność leku wykazano na podstawie analizy tymczasowej badania, do którego włączono 121 dzieci z wczesną postacią SMA rozpoznaną przed ukończeniem 6 miesiąca życia.
Pierwszą iniekcję badani otrzymali przed 7 miesiącem życia. Aż 40 proc. pacjentów w badanej grupie opanowało kamienie milowe rozwoju motorycznego, m.in. kontrolę głowy, siedzenie, stanie czy chodzenie.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Udostępnij artykuł: