Prof. Jemielity: pracujemy nad rozwojem technologii mRNA, tym interesują się najwięksi gracze

Tegoroczny laureat Nagrody Fundacji na rzecz Nauki Polskiej zwraca uwagę, że Polska to kraj, który ma dobre zespoły naukowe zajmujące się technologią mRNA pod względem jej wykorzystania w terapii.

Technologia mRNA to rozwiązanie z olbrzymim potencjałem

– Technologia mRNA ma olbrzymi potencjał, można ją wdrażać w różnych obszarach terapeutycznych. Nasz zespół pracuje np. nad szczepionkami przeciwnowotworowymi bazującymi na mRNA. Prace te są częściowo finansowane przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju oraz prywatnego inwestora. Pracujemy też nad rozwojem samej technologii mRNA, co ma charakter uniwersalny w kontekście terapii mRNA, tymi rozwiązaniami interesują się najwięksi gracze na tym polu terapeutycznym - zaznacza ekspert.

Podkreśla: - Uważam, że to co robimy w naszym ośrodku, ma głęboki sens i możemy liczyć na zainteresowanie firm, które będą w stanie dalej rozwijać nasze badania.

Ekspert zaznacza, że jego zespół opracował nową modyfikację, pozwalającą, jak wykazały eksperymenty na zwierzętach, nawet stukrotnie zwiększyć produkcję białka w porównaniu z technologią mRNA stosowaną w szczepionkach przeciw COVID-19.

- To zmiana w ważnej części mRNA, która zwiększa produkcję białka w komórkach. Obecnie jesteśmy w trakcie wyjaśniania, jaki jest mechanizm działania tak modyfikowanego mRNA, dlaczego tak istotnie wpływa ona na produkcję białka w komórkach. Mamy własną hipotezę, ale potrzebujemy jeszcze trochę czasu, by ją potwierdzić i wyniki te opublikować - tłumaczy.

W jego ocenie takie nowatorskie rozwiązanie to klucz do sukcesu w tych terapiach.

Bezpieczeństwo terapii zależy od dawki mRNA

– Chodzi o to, żeby z jak najmniejszej ilości mRNA uzyskać jak najwięcej potrzebnego białka i uzyskać oczekiwany efekt terapeutyczny. Podawanie mRNA w większych ilościach nie jest całkowicie obojętne dla organizmu (tak jak i każdej substancji medycznej). O ile w szczepionkach przeciwko COVID-19 udało się znaleźć dawkę, która jest jednocześnie skuteczna i bezpieczna, to w innych terapiach może to być znacznie trudniejsze, dlatego niezbędny jest dalszy postęp na tym polu - tłumaczy.

Prof. Jemielity podkreśla, że należy zdać sobie sprawę z tego, iż w leczeniu niektórych chorób mRNA będzie musiało być cyklicznie powtarzane. W takim przypadku dawka powinna być jak najmniejsza, żeby układ immunologiczny niespecyficznie nie opowiadał na mRNA.

Firma BioNTech korzysta z odkryć polskich badaczy

Ekspert przypomina również, że to w jego ośrodku opracowano technologię pierwszej generacji, pozwalającą zwiększyć stabilność podawanego do organizmu mRNA, jak też to, żeby był on bardziej konkurencyjny dla mRNA endogennego, czyli wytwarzanego przez nasze komórki.

– Uniwersytet Warszawski, który jest właścicielem związanego z tym patentu, udzielił licencji do naszego wynalazku w tym zakresie firmie BioNTech. Nie został on jednak wykorzystany w szczepionce mRNA przeciwko COVID-19. Jest stosowany przez licencjobiorcę w kilkunastu badaniach klinicznych nad terapeutycznymi szczepionkami przeciwnowotworowymi. My z kolei mamy już opracowane kolejne generacje tego rodzaju modyfikacji mRNA. Rozwijamy je w ExploRNA Therapeutics, spółce spin-off UW. którą założyłem w roku 2019 wraz z naukowcami z Uniwersytetu Warszawskiego i Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego - zaznacza.

Onkologia, choroby rzadkie, medycyna regeneracyjna to pole dla mRNA

Jak wyjaśnia, firmy farmaceutyczne szczególnie dużo inwestują w rozwój szczepionek przeciwnowotworowych, które będzie można stosować w leczeniu pacjentów onkologicznych, w tym ttzw. szczepionek spersonalizowanych. Są one projektowane dla poszczególnych pacjentów po ustaleniu, jakie mutacje występują w ich nowotworach. Taka szczepionka będzie bardziej skutecznie “szkolić” układ immunologiczny pacjenta w walce z nowotworem.

Dodaje: - Na bazie mRNA opracowywane są też leki, które mają być pomocne w leczeniu genetycznych chorób rzadkich, chorób metabolicznych, powodowanych tym, że w organizmie brakuje jakiegoś ważnego białka lub jest ono zdefektowane.

– Technologia mRNA może umożliwić suplementację takiego białka w tych komórkach i tkankach, w których go brakuje lub jest ono niewłaściwie zbudowane. mRNA próbuje się też wykorzystać w innych dziedzinach, np. w medycynie regeneracyjnej - tłumaczy.

Ekspert podkreśla, że prowadzone są również badania, które próbują łączyć technologię mRNA z metodą CRISPR9, czyli tzw. nożyczkami molekularnymi, za którą przed dwoma laty przyznano Nagrodę Nobla w dziedzinie chemii.

- Dzięki niej można próbować naprawiać „zepsute” geny, które powodują poważne choroby - wyjaśnia.

Kolejny przełom w immunoonkologii już za dwa lata?

Prof. Jemielity wyjaśnia również, że na początku listopada podczas konferencji naukowej, która odbyła się w Berlinie i była poświęcona w całości terapeutycznemu mRNA, zapytał przedstawicieli firm farmaceutycznych, które są liderami w badaniach nad lekiem onkologicznym opartym na mRNA, kiedy taki lek trafi do szpitali. - Zapowiedziano, że kolejnego przełomu w zastosowaniu mRNA w immunoonkologii można oczekiwać za dwa lata. Jestem jednak ostrożny w prognozach, nowotwory są trudniejszym przeciwnikiem niż koronawirus - zaznaczył.

Dodał: - Jestem jednak optymistą. COVID-19 wiele zmienił na tym polu, pojawił się pierwszy terapeutyk na bazie mRNA, czyli szczepionka przeciwko temu wirusowi. To bardzo przyśpieszy wprowadzanie na rynek nowych terapii z wykorzystaniem mRNA.

Zespół prof. Jemielity bez dotacji ABM, nie startował w konkursie

Prof. Jemielity zwrócił uwagę, że jego zespół, uznawany za najlepszy w Polsce, w zakresie badań nad wykorzystaniem technologii mRNA w lekach i szczepionkach nowej generacji, nie wziął udziału w konkursie Agencji Badań Medycznych na dotację do badań w tym zakresie.

Jak wyjaśnił, powodem tej decyzji był nieopowiadający zespołowi regulamin konkursu.

– Jest w nim zapis pozwalający wykupić rezultaty projektu badawczego na każdym etapie jego realizacji. Projekty w tym konkursie zakładają doprowadzenie ich do pierwszej fazy badań klinicznych - i słusznie. Ale trzeba jeszcze przeprowadzić drugą i trzecią fazę badań klinicznych, by uzyskać nowy produkt terapeutyczny i go zarejestrować. A to już nie jest możliwe bez udziału dużej firmy farmaceutycznej. Takie przedsięwzięcie wymaga ogromnych środków i - moim zdaniem - są one poza zasięgiem zarówno naszych agencji finansujących, jak i polskich firm. Zapis o wykupie sprawia, że żadna poważna firma nie podejmie współpracy na dalszym etapie badań - podsumowuje ekspert.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Poznanie roli niekodującego RNA może przyczynić się do powstania nowych leków. Trwają badania

Kopeć: grant ABM dla polskich firm farmaceutycznych szansą na większe bezpieczeństwo lekowe