Fundacja SMA: najnowsze decyzje refundacyjne w obszarze SMA zapewniają leczenie wszystkim chorym

  • Marzena Sygut
opublikowano: 30-08-2022, 11:40

Dzięki decyzji ministerstwa zdrowia od września żaden z polskich chorych na SMA nie pozostanie bez możliwości leczenia - komentuje najnowsze decyzje refundacyjne dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni prezes Fundacji SMA Dorota Raczek.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
Fundacja SMA zapewnia, że dzięki obecnym decyzjom refundacyjnym w obszarze SMA żaden pacjent nie pozostanie bez leczenia.
Fundacja SMA zapewnia, że dzięki obecnym decyzjom refundacyjnym w obszarze SMA żaden pacjent nie pozostanie bez leczenia.
Fot. iStock

W poniedziałek, 29 sierpnia, minister zdrowia Adam Niedzielski poinformował w mediach społecznościowych, że spotkał się z przedstawicielami neurologów, w których kręgu zainteresowania są pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni oraz z przedstawicielami Fundacji SMA.

Trzy terapie SMA w refundacji, dyskutowano warunki dostępności

Jak poinformował minister zdrowia, “omawiany jest dostęp do każdej z trzech terapii na #SMA, z których dwie wchodzą w życie 1 września.”

Dla pilnego obserwatora rynku świadczeń medycznych nie jest tajemnicą, że spotkanie w resorcie zdrowia to pokłosie “szumu”, który zrobił się wokół refundacji terapii genowej (Zolgensma). Zgodnie z decyzją Ministerstwa Zdrowia lek ten wejdzie do refundacji z ograniczeniem wiekowym.

Oznacza to, że z terapii genowej będą mogły skorzystać dzieci do 6 miesiąca życia, które do tej pory nie były leczone żadnym innym lekiem i mają nie więcej niż trzy kopie genu SMN2. To oznacza, że rocznie w Polsce z terapii genowej skorzysta ok. 33 dzieci spośród 50. rodzących się z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Taka decyzja nie spotkała się z pozytywną reakcją rodziców dzieci starszych niż 6 miesięcy, które również liczyły na dostęp dla swoich dzieci do terapii genowej. W dyskusję dotyczącą zastosowanego kryterium wieku w przyjętym przez MZ programie lekowym obok rodziców zaangażowali się dziennikarze, politycy, Rzecznik Praw Obywatelskich.

Fundacja SMA dziękuje ministrowi za decyzję

Puls Farmacji poprosił o komentarz prezeskę Fundacji SMA obecną na wczorajszym spotkaniu w Ministerstwie Zdrowia - Dorotę Raczek.

W odpowiedzi nadesłanej do naszej redakcji prezes Raczek napisała: “Fundacja SMA przekazała na ręce ministra Miłkowskiego podziękowania od środowiska rodzin SMA za decyzję o refundacji dwóch kolejnych terapii w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni – terapii genowej lekiem Zolgensma i pierwszego leku doustnego Evrysdi”.

Przedstawicielka Fundacji SMA wyjaśniła też, że dzięki sprawnie funkcjonującemu programowi przesiewowemu noworodków możliwa jest obecnie szybka diagnoza choroby, a co za tym idzie, także szybkie rozpoczęcie leczenia.

“Warto podkreślić, że decyzje refundacyjne to nie tylko nowa szansa dla noworodków do 6 miesiąca życia na zastosowanie terapii genowej. To również szansa na włączenie leczenia doustnego Evrysdi u chorych, którzy nie mogli skorzystać z terapii jedynym refundowanym dotychczas lekiem - Spinrazą” - podkreśliła.

Dodała, że “dzięki decyzji Ministerstwa Zdrowia od września żaden z polskich chorych na SMA nie pozostanie bez możliwości leczenia. Fundacja SMA raz jeszcze dziękuje za pozytywne decyzje ministerstwa i wyraża nadzieję na dalszą współpracę i owocny dialog w przyszłości”.

Pozytywnie o decyzjach refundacyjnych wypowiedzieli się też neurolodzy

Członkowie Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych oświadczyli: "Chcielibyśmy zdementować krążące w mediach fałszywe informacje o pozostawieniu bez leczenia dzieci powyżej 6. miesiąca życia lub młodszych wcześniej leczonych preparatem nusinersenu. Oświadczamy, że wszystkie dzieci z rozpoznanym rdzeniowym zanikiem mięśni są i będą nadal objęte leczeniem nusinersenem. Nie ma więc żadnych podstaw do stwierdzenia, że ktokolwiek pozostawił dzieci bez skutecznego leczenia. Kryteria włączenia pacjentów do programu lekowego były szeroko dyskutowane przez ekspertów neurologów dziecięcych i neurologów. Oparte są na danych naukowych zaczerpniętych z dostępnych badań i literatury przedmiotu. Program został skonstruowany tak, aby wszyscy pacjenci byli objęci należną im opieką i niepozostawieni bez leczenia".

PRZECZYTAJ TAKŻE: Leczenie dzieci z SMA: MZ apeluje o odpowiedzialność za słowa

Minister Niedzielski odpowiada RPO ws. refundacji leku na SMA. Akcentuje względy bezpieczeństwa

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.