Czy terapia CAR-T wreszcie otrzyma refundację w Polsce?

opublikowano: 02-06-2021, 17:08

Terapia CAR-T to nowoczesna metoda leczenia ratująca życie dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B oraz dorosłych z chłoniakiem. Czy po ponad dwóch latach od rejestracji CAR-T polscy pacjenci wreszcie będą mieli szanse na refundowane leczenie tą terapią?

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych, w ramach obchodów Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi, który przypada 28 maja, zorganizowała konferencję „Innowacje w hematoonkologii – nadzieja dla pacjentów, oszczędność dla systemu”. Podczas spotkania wiele uwagi poświęcono terapii CAR-T. Plany refundacyjne Ministerstwa Zdrowia na najbliższe miesiące przedstawił wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski. Z jego wypowiedzi wynika, że najbliższym czasie, prawdopodobnie na lipcowej liście refundacyjnej, pojawią się nowe terapie dla pacjentów hematoonkologicznych. Jest szansa także na refundację terapii CAR-T. Maciej Miłkowski podczas konferencji Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych powiedział, że trwają rozmowy z firmami farmaceutycznymi, które opracowały terapię CAR-T i są zainteresowane finalizacją refundacji tych terapii dla polskich pacjentów.

Tylko cztery ośrodki w Polsce

Przedstawiciel Ministerstwa Zdrowia wyjaśnił, że terapie te mają być refundowane w systemie płacenia przez NFZ za leczenie, które przynosi oczekiwane efekty.

Doświadczenia klinicystów pokazują, że terapia CAR-T, która komercyjnie została podana w Polsce kilkorgu dzieciom i dorosłym, u większości chorych prowadzi do remisji choroby potwierdzonej w badaniach obrazowych. Oznacza to, że u pacjentów z opornymi zmianami po podaniu terapii CAR-T dochodzi do zniknięcia zmian nowotworowych. Obecnie terapia CAR-T podawana jest w Polsce w czterech ośrodkach: w Oddziale Hematologii i Transplantacji Szpiku Szpitala Klinicznego Przemienienia Pańskiego UM w Poznaniu, w Klinice Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie Państwowego Instytutu Badawczego z oddziałem w Gliwicach, w Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu oraz w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego – Klinice Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych w Warszawie.

Największe wyzwanie refundacyjne

Prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, zapytana o priorytety w leczeniu pacjentów hematoonkologicznych związane z refundacją nowych terapii również wspomniała o CAR-T.

„Potrzeby pacjentów wzrastają z roku na rok. Dzieje się tak dlatego, że hematoonkologia jest dynamicznie rozwijającą się dziedziną medycyny. Myślę, że o najważniejszym priorytecie wspomniał już minister Maciej Miłkowski – jest nim dostęp polskich chorych do terapii CAR-T. Technologia ta jest bardzo nowoczesna, uzyskała rejestrację Europejskiej Agencji Leków w 2018 roku dla chorych na chłoniaki agresywne B komórkowe i dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, zarówno w populacji osób dorosłych do 25 r.ż, jak i w populacji pediatrycznej. Myślę, że terapia CAR-T stanowi obecnie największe wyzwanie refundacyjne. Użyłam słowa wyzwanie, bo ta refundacja jest wyzwaniem systemowym, a także klinicznym i organizacyjnym. Od dłuższego czasu trwają prace nad refundacją tej technologii i, jak wynika z wypowiedzi ministra Miłkowskiego, jest szansa, aby w tym roku się to dokonało” – powiedziała dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Połączenie fizjologii z technologią

Terapia CAR-T to połączenie fizjologii z najbardziej nowoczesną technologią. Prof. dr hab. n. med. Lidia Gil z Kliniki Hematologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego w Poznaniu wyjaśnia, że w terapii CAR-T wykorzystuje się własny układ odpornościowy pacjenta do walki z chorobą nowotworową, pobierając określoną frakcję komórek odpowiedzialnych za odporność przeciwnowotworową i przeciwinfekcyjną.

Onkologia
Ekspercki newsletter z najważniejszymi informacjami dotyczącymi leczenia pacjentów onkologicznych
ZAPISZ MNIE
×
Onkologia
Wysyłany raz w miesiącu
Ekspercki newsletter z najważniejszymi informacjami dotyczącymi leczenia pacjentów onkologicznych
ZAPISZ MNIE
Administratorem Twoich danych osobowych będzie Grupa Rx sp. z o.o. Klauzula informacyjna w pełnej wersji dostępna jest tutaj

„Pobrane komórki podlegają modyfikacji genetycznej poza organizmem pacjenta, a po przetoczeniu ich potrafią nie tylko zniszczyć komórki nowotworowe, ale także rozmnażać się i pozostać w organizmie, po to, aby nie dopuścić do nawrotu choroby. Wydaje się, że na świecie jesteśmy wszyscy, w kontekście tej terapii, na początku drogi, ponieważ wszystkie kolejne powstające cząsteczki są bardziej doskonałe, w porównaniu do tych pierwszych zarejestrowanych. Mają one lepsze efekty uzyskiwania odpowiedzi hematoonkologicznej w postaci mierników, którymi posługujemy się na co dzień, a z drugiej strony, są coraz bardziej bezpieczne. Terapia CAR-T to także przełom intelektualny – wydaje się, że w przyszłości może zastąpić dotychczas stosowane leczenie w wielu chorobach hematologicznych. Metoda ta jest badana także w innych schorzeniach, np. w chorobach autoimmunologicznych, w leczeniu zakażeń, a być może będzie wykorzystana również w chorobach degeneracyjnych w przyszłości” – wyjaśniła prof. Lidia Gil.

Prof. dr hab. n. med. Alicja Chybicka: Bardzo się cieszę, że terapia CAR-T znajdzie się na liście refundacyjnej [KOMENTARZ]

O KIM MOWA
O KIM MOWA

Prof. dr hab. n. med. Alicja Chybicka - specjalista w dziedzinie pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej, immunologii klinicznej, transplantologii klinicznej, medycyny paliatywnej, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej, “Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.

Obietnice o refundacji terapii CAR-T słyszeliśmy od dawna. Bardzo się cieszę, jeśli faktycznie stanie się tak, że 1 lipca terapia CAR-T, znajdzie się na liście refundacyjnej. Rzeczywiście na ostatniej Komisji Senackiej Zdrowia, pan minister Miłkowski powiedział, że tak się stanie najpóźniej we wrześniu, a najprawdopodobniej w lipcu. Cieszę się, ponieważ do chwili obecnej siedmioro dzieci w naszym kraju dostało to leczenie. Ta siódemka dzieci nie byłaby już wśród nas, gdyby nie terapia CAR-T. O efektach leczenia u jednego z dzieci, trudno jeszcze mówić, gdyż otrzymało terapię kilka dni temu, ale pozostała szóstka została wyleczona. Są to dzieci zdrowe, a co więcej, dzieci, które czują się doskonale, pięknie rosną, rozwijają się. Pamiętajmy, że przed zastosowaniem CAR-T, dzieci te żyły z wyrokiem śmierci, ich dni były policzone. A ponieważ wykorzystano u nich wszystkie możliwości terapii, nie miały szans na skuteczne leczenie. Metoda CAR-T jest niewątpliwie świetna, bo w analogicznym okresie, dzieci, które chorowały na podobny typ białaczki, a nie otrzymywały tej terapii, umierały. Dzięki ludziom dobrej woli, którym kłaniam się za dobre serce i hojność, zebrano dla tej siódemki i kolejnej dwójki dzieci, która dostanie CAR-T do 15 lipca 2021 r., środki na leczenie. Jeśli w lipcu CAR-T pojawi się na liście refundacyjnej, środki które uzbierano na leczenie naszych pacjentów, będziemy mogli przeznaczyć na terapię innych chorych, którzy nie mają dostępu do refundowanego leczenia. Podsumowując, decyzja o refundacji terapii CAR-T trwała w Polsce za długo. Wiem, że Ministerstwo Zdrowia w tej kwestii miało dobrą wolę, ale negatywna opinia AOTMiT również spowodowała, że refundacja została odsunięta w czasie. A przypomnijmy, że te dzieci nie mogą czekać. Chciałabym podziękować Ministerstwu Zdrowia za tę decyzję, przede wszystkim w imieniu rodziców i dzieci, które w przyszłości będą leczone CAR-T.

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: Monika Rachtan

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.