Zmienią się zasady oceny i refundacji leków

Pod koniec okresu przeznaczonego na składanie uwag do projektu nowelizacji ustawy refundacyjnej „Puls Medycyny” zorganizował konferencję z cyklu „Polityka lekowa”. Przedstawiciele branży farmaceutycznej mieli możliwość przedstawienia ministrowi Krzysztofowi Łandzie swoich uwag i spostrzeżeń. Nie brakowało pochwał dla części nowych rozwiązań ani krytyki pod adresem innych. Firmy farmaceutyczne dokładnie analizują rządowe plany, według których elementem oceny innowacyjnych leków wchodzących na listy refundacyjne ma być skala inwestycji rozwijanych w Polsce przez ich producentów. Krajowi producenci niepokoją się, że zbyt małą wagę przywiązuje się do zapewnienia bezpieczeństwa lekowego kraju dzięki lekom generycznym.

Zapowiadany przez Ministerstwo Zdrowia wzrost nakładów na refundację leków ma wynikać ze wzrostu gospodarczego i większych dochodów NFZ ze składki zdrowotnej oraz programu bezpłatnych leków dla seniorów. W ustawie refundacyjnej pozostanie górny pułap 17 proc. budżetu funduszu z przeznaczeniem na leki. Dla lekarzy najistotniejsza zmiana dotyczy powrotu do zasady refundacji według wskazań medycznych, czyli odejścia od ograniczeń ChPL.

Przedstawiamy najciekawsze wypowiedzi ekspertów uczestniczących w dyskusji.

PAWEŁ HINCZ, kancelaria WKB Wierciński, Kwieciński, Baehr:

Autorzy ustaw powinni zawsze dążyć do wypracowania jasnych i precyzyjnych przepisów prawa. Odnoszę wrażenie, że trochę tego brakuje w nowelizacji ustawy refundacyjnej. Wprowadza ona szereg nowych rozwiązań, co do których warto się zastanowić, czy zostały w sposób jasny i precyzyjny określone. Chociażby współczynnik innowacyjności — czy ta nowa, zakładam, że dobra zmiana została jasno i precyzyjnie określona? Kolejna, niezmiernie istotna kwestia to możliwość zmiany decyzji refundacyjnej przez ministra zdrowia. Takie postępowanie powinno być absolutnie ekstraordynaryjne, a przesłanki prowadzące do niego jasno określone. Nie jestem do końca przekonany, że tak się stało. Kwestia nowego podejścia do ordynacji leków — według wskazań medycznych, a nie tylko według ChPL — czy to nie jest zbyt nieprecyzyjne i niedokładne? Wątpliwości budzi także korelacja tego projektu z przepisami innych ustaw, np. dotyczącymi szczepionek.

JULIUSZ KRZYŻANOWSKI, współzarządzający praktyką Life Sciences w kancelarii WKB Wierciński, Kwieciński, Baehr:

Szukając w projekcie ustawy dobrych rozwiązań z punktu widzenia precyzyjności i jednoznaczności regulacji warto wskazać na uproszczenie mechanizmu payback i odejście m.in. od skomplikowanego mechanizmu korygującego. Projekt nowelizacji reguluje także procedurę wczesnego udostępniania produktu leczniczego. Patrząc od strony legislacyjnej korzystne jest także wprowadzenie odrębnej procedury wnioskowania o refundację i ustalenia urzędowej ceny zbytu leków dopuszczonych do obrotu w ramach importu równoległego. Ponadto w projekcie proponuje się rozwiązanie, które pozwoli na zakończenie dyskusji, czy do wywozu leków za granicę stosuje się urzędową marżę hurtową.

Przy programach lekowych warto pochwalić postulowane przez branżę wprowadzenie definicji „opisu programu lekowego”, który stanie się zbiorem informacji zawierającym nazwę programu, stosowane w nim leki oraz warunki ich stosowania. Pozytywnie należy ocenić także odejście od obowiązku składania analiz racjonalizacyjnych oraz wprowadzenie uzasadnienia ceny zamiast analizy ekonomicznej w przypadku leków stosowanych we wskazaniach ultrarzadkich przy refundowanych odpowiednikach. Zwiększenie transparentności oraz wprowadzenie publikacji obwieszczeń zawierających listę leków refundowanych co 3 miesiące to również dobre zapisy.

Co można zrobić, żeby ustawa była jeszcze lepsza? Zasadnym wydaje się wprowadzenie nadal brakujących regulacji nakazujących wykorzystanie środków zaplanowanych, a niewykorzystanych w danym roku na refundację, np. na innowacje. Warto także rozważyć zmianę przepisu art. 5 ustawy o refundacji, ponieważ w tej chwili płatnik za leki wielocząsteczkowe płaci w sposób niewspółmierny do ich realnej wartości. Być może przydałoby się również umożliwić składanie uproszczonych analiz: klinicznej i ekonomicznej w przypadku cząsteczek mających ugruntowane zastosowanie i podlegających refundacji od wielu lat.

STEFAN BOGUSŁAWSKI, Sequence:

Kluczowe jest zagadnienie, ile pieniędzy przeznaczamy na refundację, jakie wpływy się na nią składają oraz jak tę kwotę dzielimy, czyli na co ją wydajemy. Po zapoznaniu się z projektem ustawy mamy bardzo wiele pytań o to, jak będą wyglądać konkretne rozwiązania, ponieważ dokument ten niektórych kwestii nie wyjaśnia. Jednocześnie słyszeliśmy szereg bardzo ciekawych deklaracji pana ministra, wypowiadanych przy okazji różnego rodzaju konferencji, które nie zawsze znajdują odzwierciedlenie w treści projektu, jego uzasadnieniu czy ocenie skutków regulacji.

Budżet refundacyjny po stronie wpływów ma pewną kwotę alokowaną z budżetu — aktualnie NFZ, a w przyszłości z funduszu celowego, będącego częścią budżetu państwa. Ta kwota nadal ma nie przekraczać 17 proc. budżetu na świadczenia. Tu pojawia się pierwsza niejasność, bo dochodzą dodatkowe środki w postaci budżetu na innowacje. Ich wysokość jest wskazana w ocenie skutków regulacji — to 10 milionów, 50 milionów, 100 i więcej milionów w kolejnych latach. Nie wiemy, czy te dodatkowe pieniądze „mieszczą się” w ramach tych 17 proc., czy powiększą całą sumę przeznaczoną na leki.

W planie budżetu NFZ na 2017 rok kwota na refundację leków wynosi 11,8 miliardów złotych. Pojawiły się w nim pieniądze przeznaczone na finansowanie bezpłatnych leków dla pacjentów powyżej 75. roku życia, których pierwotnie tam nie było. To w oczywisty sposób wpływa na całkowity bilans środków na farmakoterapię, de facto go uszczuplając. Jak więc rozumieć wymienione elementy budżetu? Projekt ustawy właściwie nic na ten temat nie mówi.

Natomiast po stronie wydatków mamy do czynienia z czterema głównymi elementami. Po pierwsze jest to refundacja apteczna, dosyć przewidywalna, choć zmienna, bo zależąca od trendów w zużyciu leków, poziomu cen, efektów negocjacji cenowych czy też konkurencji między firmami. Drugą część stanowią programy lekowe, o których decyduje ministerstwo — tutaj możemy także z rozsądną dokładnością przewidzieć wydatki w kolejnych latach. Podobnie jest z katalogiem chemioterapii, która stanowi trzecią część wydatków. Pozostają wreszcie pewne środki, które, jeśli dobrze rozumiem zapisy nowej ustawy, mają być przeznaczane na finansowanie nowych leków.

Pan minister mówił kiedyś w tym kontekście o 2 miliardach złotych — rozumiem, że jest to docelowa kwota, która miałaby się zmaterializować w 2020 roku. Patrząc na rok 2017 mówimy zatem o kwocie rzędu 100 milionów złotych, co w ogóle nie ma odzwierciedlenia w tym projekcie ustawy. I nie wiemy, czy te pieniądze będą w jakikolwiek sposób „znaczone”, czy ta kwota zostanie zabudżetowana. W obecnej ustawie pojawiała się ona w postaci rezerwy i nie była używana, a zatem ten zapis był ewidentnie zły. Tymczasem projekt nowelizacji nie odnosi się do tej kwestii — likwiduje się rezerwy, natomiast pula pieniędzy do sfinansowania nowych produktów nie jest poza „budżetem na innowację” opisana.

KRZYSZTOF ŁANDA, wiceminister zdrowia

Nie jest tak, żebyśmy mieli problemy z przewidywalnością wydatków w częściach lekowych koszyka świadczeń refundowanych. Wręcz odwrotnie, części lekowe koszyka są zapisane de facto za pomocą technologii medycznych, a więc w sposób bardzo precyzyjny. W niektórych przypadkach, tam, gdzie istnieje ryzyko przekroczeń i konieczność ingerencji w relację pacjent-lekarz, możemy zawęzić albo wykroczyć poza wskazania z charakterystyki produktu leczniczego. W przypadku leków o ugruntowanej pozycji w lecznictwie i stosunkowo tanich nie ma, w mojej ocenie, ryzyka przekroczeń finansowych, dlatego regulator nie powinien ingerować w relacje lekarz-pacjent.

Ogólne założenie Ministerstwa Zdrowia w kwestii polityki lekowej jest takie, że budżet na leki będzie rósł. Ponieważ obowiązuje zapis o 17 proc., wraz ze wzrostem PKB na osobę i wzrostem zatrudnienia wielkość tych środków finansowych będzie rosnąć. Z drugiej strony mamy do czynienia z ciągłą erozją cen. Dzięki dodatkowym środkom i oszczędnościom przyznajemy refundację nowym cząsteczkom, innowacyjnym lekom i jest to dokonywane w ramach tego samego lub rosnącego budżetu. W ostatnim okresie, w sposób bezpieczny dla wydatków płatnika, zostało objęte refundacją bardzo wiele nowych, wysoce skutecznych, ale i drogich leków, również stosowanych w chorobach powszechnych.

MACIEJ BOGUCKI, ekspert ds. zdrowia:

W projekcie ustawy pojawia się nowy mechanizm, tzw. refundacyjny tryb rozwojowy (RTR) do oceny zaangażowania firm farmaceutycznych w rozwój polskiej gospodarki. Mamy tu do czynienia z beczką miodu, a dziegciem jest to, że nikt na razie nie wie, jak ten tryb ma funkcjonować. Dlaczego RTR to dobry pomysł? Przede wszystkim dlatego, że od lat oczekujemy zgodnych z unijnymi zasadami mechanizmów wsparcia branży, która działa w Polsce. Ministerstwo Zdrowia zaczęło od najtrudniejszego, wydawałoby się, rozwiązania, czyli wsparcia poprzez refundację. Każdy kraj stara się w granicach prawa chronić swój rynek i wręcz powinniśmy szukać rozwiązań, które będąc zgodne z prawem unijnym jednocześnie wspierają rynek krajowy. Mamy tu sytuację podobną do systemu podatkowego. Wiadomo, że każdy podmiot gospodarczy ma obowiązek rygorystycznie wykonywać zobowiązania podatkowe, jednocześnie jego świętym prawem jest szukanie zgodnych z prawem rozwiązań optymalizujących podatki. Wydaje mi się, że wcześniej o tym zapominaliśmy i bardzo się cieszę, że Ministerstwo Zdrowia oraz Ministerstwo Rozwoju taką drogę zauważyły.

Dotychczas rozumiałem, że celem RTR jest właśnie wspieranie przedsiębiorstw, które działają w Polsce, w aspekcie zapewnienia bezpieczeństwa lekowego, czyli mówiąc wprost — lokalnej produkcji. Do tego dochodzą jeszcze takie elementy, jak kapitał ludzki, zatrudnienie, dostęp do nowoczesnych technologii, innowacji, inwestycje, rozwój. Mam wrażenie, że ta pierwsza część gdzieś nam ucieka i w zasadzie mówimy tylko o realizacji nowych inwestycji. Wciąż czekamy na sam wzór RTR. Nasuwają się zatem pytania: jakie parametry będą brane pod uwagę w zapisach dotyczących refundacyjnego trybu rozwojowego. Czy w związku z tym premiowane będą tylko nowe inwestycje, czy również działania, które już aktualnie są realizowane? Kto będzie beneficjentem RTR: czy tylko firmy oferujące najnowsze technologie medyczne, czy również te oferujące produkty generyczne z wartością dodaną? Dla zainteresowanych firm ważne jest też, czy rzeczywiście koszty opinii związanych z RTR muszą być tak wysokie. Koszt powinien odzwierciedlać tylko niezbędne nakłady administracji. Jeżeli koszty będą wyższe, to będzie to ukryty podatek.

KRZYSZTOF ŁANDA:

Wprowadzenia zapisów o refundacyjnym trybie rozwojowym do projektu ustawy ma zachęcić producentów leków do stania się partnerami polskiej gospodarki, o ile dana firma oferuje produkty rzeczywiście innowacyjne, dla których wymagana jest analiza ekonomiczna przy składaniu wniosku o objęcie refundacją. RTR ma zachęcić zarówno krajowy, jak i zagraniczny kapitał, który rozważa np. uruchomienie nowego zakładu produkcyjnego w Irlandii, Wielkiej Brytanii, Hiszpanii czy w Polsce, do tego, żeby ten zakład produkcyjny powstał właśnie tu.

RTR nie dzieli firm według tego, czy są tu osadzone od wielu lat, czy też chcą wejść do Polski jutro i inwestować, ani też na kapitał polski czy zagraniczny. W projekcie ustawy nie decydujemy, ile środków zostanie w tym mechanizmie wykorzystanych, ale określamy ich maksymalny pułap. Nie chodzi także o to, że chcielibyśmy ten pułap jakoś szczególnie ograniczać i tylko 2 miliardy złotych z refundacji leków poświęcić na RTR. Ta liczba z jednej strony koresponduje z nowymi, innowacyjnymi lekami, które mogą się w tym czasie pojawić na rynku, a z drugiej z wielkością środków z budżetu państwa, które możemy dodać do refundacji. Mamy na razie porozumienie z Ministerstwem Rozwoju, że na RTR może być przeznaczone 200 milionów złotych na 2 miliardy złotych, które zadziałają w tym mechanizmie ze środków na refundację.

Czy to jest duża, czy mała kwota? Jeżeli prześledzimy liczbę innowacji trafiających na rynek każdego roku, to widzimy około 20-30 leków, które można traktować jako prawdziwie przełomowe. Reszta leków jest mniej lub bardziej odtwórcza. Mają też różnorodny wpływ na wydatki refundacyjne, ponieważ niektóre z nich są stosowane w chorobach rzadkich, a inne w chorobach powszechnych.

Życzyłbym sobie, aby wspomniane 2 miliardy złotych z refundacji zadziałało w trybie RTR, wtedy uzyskamy dodatkowo 200 milionów złotych z budżetu państwa. Jeśli pojawi się zapotrzebowanie na większą kwotę maksymalną, to trzeba będzie ją w ustawie zmienić. Takie zapotrzebowanie świadczyłoby tylko o tym, że przemysł farmaceutyczny rzeczywiście zaczął bardzo mocno inwestować w Polsce, z czego należałoby się tylko cieszyć. Na razie wydaje mi się, że to i tak jest stosunkowo ambitny plan i przewidziane środki z pewnością wystarczą. Proszę zauważyć, że wspomniane 2 miliardy złotych to nie jest kwota, którą w prezencie dajemy firmom, które stają się partnerami polskiej gospodarki. Jedynie jej część wiąże się z inwestycjami w Polsce, obliczonymi za pomocą RTR. Wiele leków i bez tego współczynnika uzyskałoby refundację. My jedynie stwarzamy preferencyjne warunki dla partnerów, którzy rzeczywiście inwestują w Polsce i są innowacyjni.

RTR będzie wyliczany jako współczynnik stosowany w analizach ekonomicznych wymaganych dla leków innowacyjnych. Chodzi o innowacje terapeutyczne bądź farmakologiczne, podnoszące compliance, który zwykle przekłada się na lepsze efekty zdrowotne. A zatem tam, gdzie przedstawia się klasyczne analizy ekonomiczne typu cost-effectiveness czy cost-utility, tam właśnie zastosujemy współczynnik RTR. Zadziała on również w przypadku analiz minimalizacji kosztów, czyli także dla firm, które w Polsce produkują tak zwane me-too drugs, a więc z nieco zmienioną cząsteczką i które funkcjonują na rynku jako oddzielne leki.

Posiadamy opinie i dwie ekspertyzy prawne, w tym jednoznaczną ekspertyzę prezesa UOKiK, że RTR jest zgodny z prawem unijnym. Znamy także przykłady z innych krajów Unii Europejskiej, które wprowadziły podobne systemy.

Mamy również pomysł na rozwiązanie dla przemysłu generycznego, ale o tym na razie nie mogę powiedzieć, dyskutujemy go w Ministerstwie Zdrowia.

PIOTR BŁASZCZYK, prezes Polskiego Związku Pracodawców Przemysłu Farmaceutycznego:

Pieniędzy na leki jest w Polsce za mało. Finansowanie refundacji powinno wiec mieć kształt piramidy — najpierw refundujemy leczenie chorób powszechnych, przewlekłych, później chorób rzadkich, ultrarzadkich, oczywiście w zależności od posiadanych środków. Obecnie coraz częściej zajmujemy się czubkiem tej piramidy i w projekcie ustawy nie widzę żadnych zmian. Przesuwamy 2 miliardy złotych na leki innowacyjne, coraz bardziej rozrastają się programy terapeutyczne i chemioterapeutyczne, a nie myślimy, w jaki sposób zabezpieczyć pieniądze na terapie chorób najczęściej dotykających Polaków, które gwarantują krajowi producenci leków.

Słyszałem z ust pana ministra i pani premier, że będą wspierać krajowy przemysł tak, aby małe przedsiębiorstwa stawały się średnimi, średnie dużymi, a duże — globalnymi. Tymczasem planowany w projekcie ustawy RTR ma nie dotyczyć krajowych firm generycznych. A przecież ich wkład w polską gospodarkę jest ogromny i są jej partnerami od dawna, tu inwestując, odprowadzając podatki, tworząc miejsca pracy i wdrażając innowacje w zakresie leków generycznych. Bez potężnych koncernów nie będzie w Polsce innowacji, są to jednak koncerny zewnętrzne. Jeżeli polski producent ma się rozwijać i konkurować na globalnym rynku, to też potrzebuje wsparcia. Dlatego uważam, że RTR należy zmienić.

KRZYSZTOF ŁANDA:

RTR nigdy nie był planowany dla leków generycznych. Od samego zarania był planowany dla tych firm, które tworzą jakąś wartość dodaną, a więc dla ich leków wymagana jest analiza ekonomiczna. Wtedy rzeczywiście małe mają stawać się średnimi, a średnie dużymi. Zwracam uwagę, że RTR obejmie również innowacyjne wyroby medyczne oraz leki sieroce produkowane w Polsce. W tych przypadkach, co ważne dla polskich producentów, próg inwestycyjny jest znacznie niższy, a zwrot z inwestycji szybszy. Nasz rodzimy przemysł farmaceutyczny nie powinien narzekać, ponieważ program 75+ oznacza dodatkowe środki finansowe na tym rynku.

Jeśli ktoś myśli, że mechanizm radykalnego skracania okresu refundacji czy de facto skreślania z listy leków refundowanych, to jest rozwiązanie przeciw firmom generycznym, to jest w błędzie. Ryzyko dla firm generycznych pod tym względem jest minimalne w stosunku do ryzyka dla firm innowacyjnych. W odniesieniu do leków innowacyjnych mogą się pojawić nowe doniesienia naukowe, wskazujące na radykalnie niższą skuteczność produktu albo gorszy profil bezpieczeństwa — dla generyków takie ryzyko praktycznie nie istnieje.

JAROSŁAW OLESZCZUK, Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA:

W projekcie ustawy pojawiła się definicja programu indywidualnego stosowania leku przed jego rejestracją — compassionate use. Jako lekarz uważam, że to niezwykle potrzebne rozwiązanie dla pacjentów, którzy nie mają alternatywy terapeutycznej. Jest to długo wyczekiwany zapis w ustawodawstwie polskim, pojawił się bowiem w rozporządzeniu unijnym już w 2004 roku i jest efektywnie wykorzystywany w innych krajach Unii Europejskiej.

Warto jednak zauważyć, że rejestracja leku nie jest jednoznaczna z jego dostępnością, co jest uwarunkowane długim procesem refundacyjnym. Dlatego w niektórych krajach program wczesnego dostępu do leku został wydłużony do czasu refundacji. Dobrym przykładem jest Belgia, która podzieliła wczesny dostęp do terapii na dwa etapy: pierwszy — do czasu rejestracji leku, czyli typowy compassionate use i drugi — od rejestracji do refundacji, tzw. Medical need programs. Taka konstrukcja programu gwarantuje pacjentom dostęp do leku niezależnie od trwającej procedury refundacyjnej. Program compassionate use to ogromny krok naprzód, ale by go skutecznie wdrożyć, musimy pokonać jeszcze wiele barier, na które zwróciła uwagę INFARMA w ramach konsultacji społecznych. Z pewnością potrzebna jest w tym zakresie współpraca branży farmaceutycznej i Ministerstwa Zdrowia, ale nasza dzisiejsza obecność tutaj pokazuje, że stoimy po tej samej stronie, stawiając na pierwszym miejscu potrzeby pacjenta.

RAFAŁ ZYŚK, ekspert IZWOZ Uczelni Łazarskiego:

Precyzyjne uregulowanie programów compassionate use jest bardzo korzystną zmianą przede wszystkim dla pacjentów, którzy na realny dostęp do innowacyjnych i wysokokosztowych terapii muszą czekać jeszcze długi czas po ich zarejestrowaniu w UE. Pilne uregulowanie tej kwestii Uczelnia Łazarskiego rekomendowała w raportach poświęconych wczesnemu dostępowi do nowoczesnych terapii. Uważam, że programy te, na wzór innych krajów europejskich, mogłyby posłużyć również jako źródło dodatkowych danych na potrzeby przyszłego procesu refundacyjnego. Dlatego już teraz warto rozważyć utworzenie rejestru i powołanie zespołu ekspertów klinicznych, który ustalałby, jakie dane kliniczne powinni raportować realizatorzy poszczególnych programów i który analizowałby zebrane dane dla ministra zdrowia.

KRZYSZTOF ŁANDA:

Cieszę się, że ułatwienie stosowania compassionate use w Polsce zostało dostrzeżone. Nie liczyłbym na to, żeby było współfinansowane z NFZ, natomiast jeśli chodzi o same zapisy prawne zbliżone do belgijskich, ewentualnie o doprecyzowanie procedury i obowiązków po każdej ze stron, jesteśmy otwarci na propozycje i jeżeli możemy coś poprawić, to poprawimy. Słuchamy wszystkich konstruktywnych uwag i propozycji, bo chcemy wspólnie wypracować coś, co nam wszystkim będzie służyło. Staramy się wznieść poza polityczne animozje, chcemy rozmawiać racjonalnie, tak aby wypracować najlepsze rozwiązania dla Polski.

STANISŁAW MAĆKOWIAK, prezes Federacji Pacjentów Polskich:

Dostrzegamy wiele ciekawych i propacjenckich zmian w projekcie ustawy refundacyjnej. Jest też nieco takich, które budzą pewien niepokój. Na przykład w odniesieniu do chorób rzadkich opisane są kwestie odpowiedniego wsparcia i możliwości refundacji tylko dla chorych na choroby ultrarzadkie. Rozumiem, że to jest pierwszy krok w działaniach poprawiających los pacjentów z tymi chorobami, ale chciałoby się, żeby te prace nie były zakończone na etapie chorób ultrarzadkich, ale rozszerzone na choroby rzadkie. W każdym razie z punktu widzenia pacjentów nowelizacja ustawy refundacyjnej jest dobrym kierunkiem zmian w zapewnieniu lepszej dostępności do leków.

SZYMON CHROSTOWSKI, Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych:

Mam jedną uwagę, na pozór zupełnie nieistotną, ale moim zdaniem ważną. W projekcie ustawy termin compassionate use został przetłumaczony jako litościwe użycie. Myślę że to wyjątkowo niezręczne i niewłaściwe. Można znaleźć setki lepszych tłumaczeń.

PROF. ZBIGNIEW GACIONG, Warszawski Uniwersytet Medyczny, Towarzystwo Medycyny Personalizowanej:

Przy przepisywaniu preparatów leczniczych lekarze posługują się w pierwszej kolejności charakterystyką produktu leczniczego. W Stanach Zjednoczonych odsetek leków przepisywanych poza wskazaniami jest lepiej zbadany i wiemy, że wynosi 62 proc., różni się też w zależności od specjalności. Jedyne źródło, jakie znalazłem na temat tych danych w Polsce podaje, że nasi pediatrzy 50 proc. leków przepisują we wskazaniach, które nie są objęte charakterystyką produktu leczniczego. Oczywistą przyczyną jest to, że na dzieciach, kobietach ciężarnych i niektórych grupach pacjentów badań klinicznych z reguły się nie prowadzi.

Trzeba pamiętać, że charakterystyka produktu leczniczego jako instrument, który steruje ręką lekarza piszącego receptę, ma cały szereg wad. Przede wszystkim wskazania są decyzją producenta danego produktu leczniczego. Może on — i często tak jest — kierować się względami nie merytorycznymi, a biznesowymi, umieszczając w charakterystyce określone wskazania. Ponadto postęp wiedzy medycznej wielokrotnie wyprzedza tempo wytwarzania tego typu dokumentów, a rejestracja i zatwierdzenie przez urząd jest procesem nie tylko kosztownym, ale i czasochłonnym. Lekarz ma obowiązek wykonywania zawodu zgodnie ze wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej, chociaż owe wskazania nigdzie nie są zdefiniowane. Nie jest też określone, w jaki sposób wiedzę medyczną należałoby identyfikować, weryfikować i wykorzystywać.

Ustawy mówią oczywiście o odpowiedzialności finansowej lekarza, który wypisze lek niewłaściwie określając jego refundację. Problem leży w tym, że bardzo trudno zdefiniować, czym jest aktualna wiedza medyczna i jakie są jej źródła. Oczywiście istnieje ranking czasopism naukowych, mamy wytyczne, wskazania, ale niejednokrotnie rekomendacje poszczególnych towarzystw różnią się między sobą.

Funkcjonuje także pewnego rodzaju praktyka lekarska, jako pochodna komunikacji producentów, pewnych przekonań czy też propagowania opinii tzw. liderów środowiska, która nie do końca pozostaje w zgodzie z charakterystyką produktu leczniczego, a także z czymś, co się nazywa aktualną wiedzą medyczną. Często sankcjonuje ją w Polsce prawodawca i płatnik.

Pierwszy przykład to najczęściej stosowana obecnie w Polsce statyna, która w charakterystyce produktu leczniczego ma wskazania wyłącznie w prewencji pierwotnej, czyli u ludzi bez chorób układu krążenia, gdyż takie badania kliniczne akurat z tą statyną były prowadzone. Można przyjąć, że wykorzystujemy efekt klasy, ponieważ jest to preparat z większą siłą obniżający stężenie cholesterolu, i wydaje się to być uzasadnione. Drugi przykład to najczęściej stosowana w Polsce heparyna małocząsteczkowa, która we wskazaniach rejestracyjnych ma wyłącznie profilaktykę pierwotną i wtórną żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej, a także stosowanie w ramach terapii pomostowej. Aktualna wiedza medyczna (według badania BRIDGE, publikowanego przed kilkoma miesiącami) dowodzi, że terapia pomostowa nie ma znaczenia w rokowaniu klinicznym. Nie ma żadnych danych, że długotrwałe stosowanie heparyn małocząsteczkowych, co w Polsce stanowi częstą praktykę, przynosi jakiekolwiek korzyści u pacjentów z migotaniem przedsionków, co jest najczęstszym wskazaniem stosowania leków przeciwkrzepliwych, czy u pacjentów ze sztucznymi zastawkami. A co ciekawe, w tym wskazaniu heparyny małocząsteczkowe są w Polsce refundowane i mają pozytywne rekomendacje. Czyli nawet opieranie się na aktualnej wiedzy medycznej, cokolwiek to jest i jak to zdefiniujemy, nie do końca przekłada się później na racjonalne decyzje, i lekarskie, i refundacyjne.

PAULINA KIESZKOWSKA-KNAPIK, kancelaria KieszkowskaRutkowska-Kolasiński:

Charakterystyka produktu leczniczego jest dokumentem, który definiuje zakres odpowiedzialności wobec pacjenta. Jest to dokument rodem z prawa cywilnego, który oczywiście przechodzi przez rejestracyjną procedurę, ale nie może — i nigdy nie było założenia, że tak będzie — służyć do definiowania zastosowania medycznego w stu procentach. To jest dokument określający granice odpowiedzialności firmy za dany lek. Natomiast lekarz przyjmuje na siebie odpowiedzialność w zakresie, w którym decyduje się na stosowanie leków off-label, czyli poza wskazaniami, za które odpowiada producent. Może warto zastanowić się, w jakim stopniu państwo przejmie na siebie tę odpowiedzialność, jeżeli promuje refundację off- -label i w pewien sposób korzysta na niej finansowo. Obecnie problem polega na tym, że w sytuacji kontrowersyjnej lekarz jest pozostawiony sam sobie. W zastosowaniach pediatrycznych czy codziennych zapewne nie budzi to wątpliwości, ponieważ jest to powszechna praktyka. Natomiast jeżeli mówimy o nowych terapiach, co do których ministerstwo decyduje na przykład, że limit wyznacza lek niemający danych wskazań, wtedy minister powinien od producenta uzyskać zapewnienie, że firma będzie ewentualnie odpowiadać wobec pacjentów.

Istnieje w ogóle problem filozoficzny podejścia państwa do stosowania leków off label. Gdzie państwo widzi plusy, a gdzie minusy takiego stosowania leków i dlaczego jest tak, że czasami karze się lekarzy za to, że stosują leki off-label tam, gdzie akurat powinny być zastosowane, a czasami dopuszcza off-label tam, gdzie to jest bardzo kontrowersyjne. Może powinniśmy przeprowadzić ogólną debatę o tym, jakie są role lekarza i państwa. Jeżeli państwo wyznacza limit na leki off-label, to chciałabym, żeby państwo odpowiadało wobec pacjenta.

Jeżeli chodzi o zapisy projektu nowelizacji dotyczące rozszerzenia zakresu refundacji także poza wskazania z ChPL, nie do końca wiadomo, od którego momentu ma to zacząć obowiązywać — czy kiedy decyzje będą zmieniane, czy w dniu wejścia w życie ustawy.

RAFAŁ ZYŚK:

W projekcie nowelizacji ustawy o refundacji nie określono, kto miałby weryfikować aktualną wiedzę medyczną w przypadku ordynacji leku we wskazaniu niezarejestrowanym. Samo odejście od ChPL jest z pewnością propozycją bardzo pozytywnie odbieraną przez środowisko lekarskie, jednak już dziś należy postawić pytanie, co się stanie, jeśli podczas kontroli przeprowadzanej przez płatnika publicznego zostanie zakwestionowana zasadność refundacji opartej wyłącznie na aktualnej wiedzy medycznej. Kto będzie ciałem rozstrzygającym — czy urzędnik w strukturach płatnika, czy może konsultant wojewódzki lub krajowy? Projekt ustawy tego nie reguluje, a dla bezpieczeństwa pacjentów i lekarzy, którzy mogą w takich sytuacjach zostać wezwani do zwrotu kosztów refundacji, ta kwestia powinna zostać doprecyzowana.

MONIKA DUSZYŃSKA, kancelaria Law for Lifesciences:

W tekście ustawy, gdzie jest mowa o tym, że lek może być refundowany w pełnym zakresie wskazań, nie zostało wyjaśnione, że chodzi o wskazania aktualnej wiedzy medycznej. To odniesienie wynika jedynie z uzasadnienia projektu ustawy, co jest niewystarczające. Przez to tekst samej ustawy nie jest dostatecznie precyzyjny.

Ponadto nie wiem, jaki sens ma w ogóle rezygnacja z wymienienia wskazań ujętych w charakterystyce produktu leczniczego. W uzasadnieniu znajdujemy informację, że lekarz nie będzie musiał zaglądać do charakterystyki, bo wszystkie wskazania z ChPL będą wymienione w samej decyzji refundacyjnej. To jest trochę zastanawiające, bo wydaje mi się, że chyba jest naturalne, że lekarz w swojej praktyce będzie sięgał do ChPL. Nie ma więc potrzeby powtarzania jej treści w samej decyzji refundacyjnej.

PROF. ZBIGNIEW GACIONG:

Ktoś musi wziąć na siebie odpowiedzialność za stosowanie leków w różnych wskazaniach. Czy one są ujęte w charakterystyce leczniczej produktu, czy nie. Zazwyczaj czyni to jakiś urząd regulujący. W wielu krajach funkcjonują narodowe receptariusze lub wytyczne agend rządowych, a nie towarzystw naukowych. W Polsce ponad dwadzieścia lat temu powstała pierwsza propozycja, która nie wyszła poza gabinety ministerialne. Zresztą w wersji niepełnej, czyli w programie 75+, to rozwiązanie już istnieje, ponieważ obejmuje on refundację w określonych wskazaniach, niekoniecznie zgodnych z ChPL.

DR ELŻBIETA PIOTROWSKA- -RUTKOWSKA, prezes Naczelnej Izby Aptekarskiej:

Refundacja leku jest dziś ściśle związana z charakterystyką produktu leczniczego. W przypadku gdy lekarz przepisuje dany lek refundowany poza wskazaniami — nie zaznaczając przy tym poziomu odpłatności — NFZ cofa refundację aptece, w wyniku błędnie wypisanej recepty przez lekarza. Pamiętajmy, że to lekarz decyduje o zasadności przepisania leku, dlaczego więc przepisy obciążają w tym przypadku aptekę?

DR MAŁGORZATA GAŁĄZKA-SOBOTKA, Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego:

Wprowadzamy dzisiaj mechanizmy, które mają legalizować praktykę od lat stosowaną przez lekarzy, kwestionowaną w procesie kontroli przez płatnika publicznego. Niestety, mechanizm, który jest proponowany, w żaden sposób nie doprecyzowuje odpowiedzialności i zakresu swobody lekarza w przepisaniu leku poza charakterystyką produktu.

KATARZYNA CZYŻEWSKA, Czyżewscy Kancelaria Adwokacka:

Nowelizacja proponuje pewną zmianę mechanizmów liczenia paybacku, czyli odejście od opierania obowiązku jego zapłacenia na przekroczeniu kwoty refundacji w całej grupie limitowej. Zmiana jest dość oczywista i rozsądna. Obecny zapis budzi wątpliwości, ponieważ nikt nie wie, jaka jest alokowana kwota refundacji na grupę limitową. Skoro nie wiemy, jaka jest kwota, nie możemy przewidzieć, czy nasza grupa limitowa przekroczy kwotę refundacji, czy też nie. Ale z drugiej strony to spowoduje, że udział producenta konkretnego leku w kosztach przekroczenia będzie niezależny od sytuacji w grupie limitowej. Czyli nawet jeśli mamy leki refundowane od dłuższego czasu w takiej grupie jak np. kardiologia, gdzie nie dochodzą leki bardzo innowacyjne, podnoszące koszty refundacji, wejście takich produktów do innych obszarów refundacji spowoduje, że wszyscy wezmą udział w kwocie przekroczenia. To oznacza, że producent nie jest w stanie z góry oszacować ryzyka powstania obowiązku zapłacenia paybacku w przypadku konkretnego produktu.

Druga wątpliwa kwestia to przekroczenie kwoty globalnego budżetu na refundację. Bogaty katalog metod oceny ryzyka, który jest w ustawie refundacyjnej, zostanie jeszcze poszerzony o RTR, odnoszący się do udziału w inwestycjach w Polsce. Czyli możemy mieć lepszą ocenę czy w ogóle otrzymać refundację produktu, jeśli się zobowiążemy do inwestycji w rozwój, w badania. Ale z drugiej strony istniejący dzisiaj katalog nijak się ma do praktyki. A ona jest taka, że nasz płatnik wybiera najprostsze instrumenty dzielenia ryzyka (RSS), najłatwiejsze w policzeniu. Jeżeli chodzi na przykład o leki w programach lekowych, jest to ustalenie ceny zbytu do szpitala na ustalonym (maksymalnym) poziomie.

Kolejną kwestią jest fakultatywność bądź obligatoryjność tych instrumentów. Ustawa przemyca rozwiązanie, w którym w pewnych przypadkach producenci leków będą zmuszeni do zawarcia umów uwzględniających instrument dzielenia ryzyka. Chodzi oczywiście o budżet na innowacje. Minister rozwoju w swojej opinii będzie wskazywał, w jakiej proporcji lek ma skorzystać z tego budżetu i wówczas firma ma zawrzeć obowiązkową, w dodatku bardzo konkretną umowę dotyczącą instrumentu dzielenia ryzyka — z ustalonym limitem (capem), powyżej którego wnioskodawca zwraca koszty refundacji. Może to być trudne do zaakceptowania oraz do zabudżetowania w pierwszym okresie refundacji, ale będzie jeszcze trudniejsze przy kolejnej decyzji. W projekcie nowelizacji znajdujemy bowiem kolejny przepis, który mówi, że warunki refundacji mają się nie pogorszyć dla płatnika zarówno jeżeli chodzi o urzędową cenę zbytu, jak i warunki instrumentu dzielenia ryzyka. Tym samym raz ustalony cap może obowiązywać w kolejnych decyzjach, niezależnie od tego, jak rośnie sprzedaż produktu. Przy nowych produktach kryje się tutaj potężne ryzyko dla wnioskodawców, a ryzyko dla wnioskodawców jest ryzykiem dla pacjentów. Wnioskodawcy mogą bowiem nie zdecydować się na przedłużenie refundacji dla leku na warunkach, które będą dla nich nie do zaakceptowania.

JULIUSZ KRZYŻANOWSKI:

Kiedy mówimy o instrumentach dzielenia ryzyka, to należy pamiętać, że same zmiany legislacyjne nie są wystarczające. Konieczna jest zmiana podejścia i odpowiednia praktyka, dzięki którym możliwe będzie odejście od najczęściej stosowanych obecnie instrumentów, będących prostymi mechanizmami księgowymi, na rzecz bardziej skomplikowanych, jak np. rabaty rzeczowe. Być może stanie się tak, kiedy szeregi członków Komisji Ekonomicznej zasilą osoby posiadające „wiedzę w zakresie medycyny opartej na faktach, oceny technologii medycznych, budowy instrumentów dzielenia ryzyka oraz sposobu kształtowania cen leków” co, zgodnie z projektem, stanowić ma nowy warunek powołania w jej skład.

PIOTR BŁASZCZYK:

Proponowane zapisy dotyczące paybacku powodują, że za porażkę przy budżetowaniu Narodowego Funduszu Zdrowia w wydatkach na refundację będą płacić producenci leków, którzy nie mają RSS, czyli najczęściej leków generycznych, a więc krajowy przemysł farmaceutyczny. Dlatego uważam, że wyłączanie poszczególnych grup producentów z płacenia jest niesprawiedliwe, gdyż jeżeli zostaje przekroczony budżet, to płaćmy wszyscy.

WIKTOR JANICKI, członek zarządu INFARMY:

Nie byłoby potrzeby dyskutowania o kwestii paybacku, gdyby nie zapis mówiący, że kwota refundacji na leki wynosi nie więcej niż 17 proc. budżetu NFZ. Najprostszym rozwiązaniem byłoby zapisanie, że jest to dokładnie 17 proc., czego nie udało się dotychczas osiągnąć, bądź co najmniej tyle procent. Powszechnie znane są dane OECD, z których wynika, że środki przeznaczane na farmakoterapię plasują Polskę na samym końcu krajów naszego regionu.

PROF. MARCIN CZECH, Polskie Towarzystwo Farmakoekonomiczne:

Mamy do dyspozycji dwa główne typy instrumentów podziału ryzyka — finansowe oraz takie, które łączą się z wynikami zdrowotnymi, przez co ich stosowanie jest dużo trudniejsze. Wymaga bowiem precyzji organizacyjnej i monitorowania wyników zdrowotnych. Krok po kroku poruszamy się w kierunku budowy rejestrów i takiego stanu prawnego, który będzie umożliwiał podnoszenie jakości danych, gromadzonych chociażby w ramach programów lekowych. To daje nadzieję, że instrumenty podziału ryzyka typu outcome-based będą szerzej stosowane.

MAŁGORZATA GAŁĄZKA-SOBOTKA:

Gwarantowany wzrost wydatków na leki, o którym mówi pan minister, nie ma potwierdzenia w żadnym dokumencie rządowym. Mówimy tylko i wyłącznie o chęci, którą wszyscy absolutnie podzielamy, aby wydatki na zdrowie rosły. Największą słabością projektu ustawy jest właśnie to, że nadal pozostaje zapis o maksymalnie 17 proc. budżetu NFZ przeznaczanego na leki. W praktyce oznacza to, że przy kryzysie gospodarczym, który się może pojawić, wydatki na leki staną się znowu narzędziem do stabilizacji finansów płatnika publicznego lub funduszu celowego na ochronę zdrowia w projektowanej nowej formule organizacyjnej.

PAULINA KIESZKOWSKA-KNAPIK:

Po stronie ministra zdrowia jest moim zdaniem nieodrobiona lekcja, jeśli chodzi o rejestry, które można już tworzyć dzięki wyrokowi Trybunału Konstytucyjnego i zmianie w ustawie o systemie informacji w ochronie zdrowia. Poza tym jeśli chodzi o kwestie proceduralne dotyczące postępowań refundacyjnych, to warto przypomnieć, że sporządziliśmy wspólnie — przedstawiciele organizacji firm zarówno innowacyjnych, jak i generycznych — listę problemów proceduralnych, które blokują efektywne negocjowanie cen leków, a które powinny być rozstrzygnięte w tej nowelizacji.

MONIKA DUSZYŃSKA:

Dostrzegam pewną niespójność w podejściu ministerstwa do nowelizacji ustawy refundacyjnej. Z jednej strony deklarowane jest otwarcie, np. w postaci rozszerzenia wskazań czy wprowadzania nowych mechanizmów oceny wniosków o refundację leków we wskazaniach ultrarzadkich. Z drugiej strony mamy do czynienia z usztywnieniem stanowiska, np. w przypadku instrumentów dzielenia ryzyka — w kolejnej decyzji refundacyjnej wydanej dla tego samego leku zarówno cena, jak i RSS nie mogą być mniej korzystne dla płatnika, co wydaje się wykluczać możliwość zmiany RSS na inny i prowadzi do zawężenia wachlarza możliwości. Podobnie w przypadku pokrywania części kosztów refundacji z budżetu na innowacje wprowadza się obligatoryjny RSS o określonej treści.

PAWEŁ HINCZ:

Trochę niewykorzystaną szansą jest budżet na innowacje, który według założeń miał być również powiększany o środki płynące z instrumentów dzielenia ryzyka. W tej chwili tego zapisu już nie ma i środki z instrumentów dzielenia ryzyka lądują w koszyku środków wspomnianych 17 proc., co jest ogromną stratą dla pacjentów.

PIOTR BŁASZCZYK:

Ustawa refundacyjna powinna gwarantować bezpieczeństwo lekowe pacjenta. Bezpieczeństwo farmaceutyczne oznacza dostępność leków dla pacjentów, rozumianą jako pełne zaspokojenie popytu na produkty lecznicze, a także realna możliwość zakupu dzięki oferowaniu leków w przystępnych cenach. Żyjemy w niestabilnych warunkach geopolitycznych, dlatego przez bezpieczeństwo powinniśmy rozumieć również utrzymanie produkcji leków w kraju, zwłaszcza że mamy dobrze rozwinięty przemysł generyczny.

Zagrożeniem dla ciągłości dostaw leków mogą być też klęski żywiołowe, jak tsunami czy trzęsienia ziemi w różnych rejonach świata. Mamy w pamięci problemy z transportem lotniczym z powodu wybuchu wulkanu na Islandii. Innym przykładem jest Grecja, gdzie kryzys ekonomiczny spowodował niedosyt leków, lub Donbas, gdzie permanentnie ich brakuje ze względu na działalność tzw. zielonych ludzików. Bezpieczeństwo lekowe to też dbałość o dywersyfikację dostawców, tak aby nie opierać się na jednym producencie.

Kolejnym ważnym elementem jest racjonalna cena leku. Dumping cenowy jest niebezpieczny, powoduje zanikanie konkurencji, w efekcie czego stajemy się zakładnikiem jednego producenta, tego najtańszego, który jest monopolistą dyktującym cenę. Mamy przykłady ze Stanów Zjednoczonych, gdzie nadmierna presja cenowa spowodowała, że leki na nadciśnienie zniknęły z rynku, bo nie opłacało się ich sprzedawać. Aby się w nie zaopatrzyć, trzeba było zapłacić kilkadziesiąt razy więcej niż wynosiła cena oficjalna. Nadmierna presja cenowa również nie gwarantuje rentowności produkcji niektórych leków refundowanych, które są sprzedawane w cenach równych kosztowi wytwarzania. Dzisiaj jedna kawa w kawiarni kosztuje tyle, co dwumiesięczna profilaktyka choroby nadciśnieniowej lub innej choroby serca przy użyciu leku wyprodukowanego w wyśrubowanych warunkach GMP, GDP, GRP itd.

W projekcie ustawy brakuje też zapisów o jak najszybszym wprowadzaniu generycznych odpowiedników dla wszystkich leków. A przecież wprowadzenie produktów o niższej cenie powoduje poszerzenie możliwości terapeutycznych oraz liczby pacjentów objętych leczeniem.

DOROTA HRYNIEWIECKA-FIRLEJ, prezes zarządu INFARMY:

Jeżeli sprowadzimy dyskusję na temat bezpieczeństwa pacjenta do tego, że w każdym kraju będziemy mieli fabrykę produkującą leki, myślę że do niczego nie dojdziemy. Również nadmierna presja na ceny leków jest chwilami irracjonalna, przekraczająca granice efektywnego prowadzenia przedsiębiorstwa. Bezpieczeństwo lekowe pacjenta to dla mnie przede wszystkim dostęp do nowoczesnych terapii, które w wielu obszarach terapeutycznych, np. w cukrzycy, profilaktyce udarów, w chorobach przewlekłych o podłożu autoimmunologicznym, w nowotworach spowodują ogromny postęp w jakości zapobiegania chorobom i ich leczeniu. A jak wiemy poziom dostępności leków innowacyjnych w Polsce na tle innych krajów EU ciągle nie jest imponujący, choć niewątpliwie w 2016 roku sytuacja bardzo się poprawiła.

Bezpieczeństwo pacjenta to również systemowe podejście całego rządu, nie tylko Ministerstwa Zdrowia do kwestii profilaktyki i leczenia. Przecież wszystkie ministerstwa mają wpływ na kondycję zdrowotną społeczeństwa poprzez prawidłowo prowadzone programy zapobiegania chorobom, a przez to wpływając bezpośrednio na zmniejszenie wydatków Ministerstwa Zdrowia na leczenie.

STANISŁAW MAĆKOWIAK:

Według Światowej Organizacji Zdrowia (WHO), bezpieczeństwo zdrowotne pacjentów jest zachowane, jeśli państwo zabezpiecza odpowiedni dostęp do świadczeń medycznych, a współpłacenie pacjenta za leki nie sięga poziomu 40 proc. W Polsce mamy zdecydowanie wyższy poziom współpłacenia, ostatnio podawano 67 proc. Tymczasem projekt nowelizacji gwarantuje jedynie, że poziom wydatków Narodowego Funduszu Zdrowia będzie zabezpieczony — nie więcej niż 17 proc. Myślę, że powinniśmy iść w kierunku stosownego zabezpieczenia dopłat pacjentów do leków na odpowiednim poziomie, co miałoby zapewnić ich bezpieczeństwo zdrowotne zgodnie z definicją WHO.

STEFAN BOGUSŁAWSKI:

Brakuje nam podstawowego elementu, jakim jest dokument „Polityka lekowa”, określający bliższe i dalsze priorytety działań państwa w zakresie farmakoterapii. Dlatego tak naprawdę trudno jest ocenić zaproponowane rozwiązania. Powinniśmy ten projekt oceniać jako narzędzie w kontekście strategii opisanych w polityce lekowej. Kolejność została odwrócona, w związku z czym dopiero po wdrożeniu polityki lekowej będziemy mogli określić, jak nowa ustawa refundacyjna pozwala wypełniać tę strategię.

IRENA REJ, prezes Izby Gospodarczej „Farmacja Polska”:

Wiele emocji wzbudza sprawa definicji leków biologicznych i leków biopodobnych oraz ich zamiennictwa. Unia Europejska nie pokusiła się o to, żeby stworzyć definicję leku biologicznego. Jeden z byłych wiceministrów zdrowia propagował stanowisko, że lek biopodobny to jest lek generyczny, a służyć to miało głównie wymuszaniu obniżenia cen o 25 proc., analogicznie do określania ceny pierwszego generyku. W prawie unijnym brakuje również, co bardzo istotne, wytycznych dotyczących zamienialności produktów. Tych leków jest naprawdę dużo, mamy już ponad 200 leków biologicznych. Bardzo dobrze, że pojawiły się leki biopodobne, które podobnie jak leki generyczne będą kiedyś stwarzały możliwości szerokiego dostępu pacjentów do tych leków. Ten proces musi jednak następować zgodnie z zasadami sztuki, którą określamy jako bezpieczeństwo pacjenta, bezpieczeństwo stosowania leków.

W przypadku leków biologicznych występują dwa zagrożenia związane z immunogennością. Jedno jest związane z samym lekiem — chodzi o jego podobieństwo do białek endogennych, zdolność do tworzenia agregatów przez cząsteczki leku, długość leczenia, stosowaną dawkę, drogę podania, substancje pomocnicze i stabilność roztworu leku. Te wszystkie elementy niekoniecznie występują w leku chemicznym. Natomiast zagrożenia dotyczące pacjenta to predyspozycje genetyczne, choroby zapalne, inne stosowane wcześniej bądź używane równocześnie leki, zakażenia i niewydolność nerek, jak również zmiana leków w trakcie terapii.

Co wobec tego zrobić, żeby zagwarantować możliwość bezpiecznego korzystania z tych leków? Producenci leków biopodobnych stoją na stanowisku, że skoro lek przeszedł wszystkie badania i jest dopuszczony do obrotu, to jest lekiem bezpiecznym, pewnym i może służyć jako zamiennik. Klinicyści nie zawsze podzielają to stanowisko. Uważają, że należy ten lek obserwować, sprawdzać, czy jest rzeczywiście podobny do leku referencyjnego i dopiero jeżeli mamy potwierdzenie dla dostatecznie dużej liczby pacjentów, można z całą pewnością powiedzieć, że jego stosowanie jako zamiennika nie niesie żadnych niebezpieczeństw dla pacjenta.

Natomiast jeżeli lek dopiero wchodzi do obrotu, taka mechaniczna zamiana, wynikająca głównie z ceny, niesie niebezpieczeństwo wystąpienia immunogenności w okresie nawet do 10 lat. Jedynym rozsądnym rozwiązaniem jest badanie leków biopodobnych, opracowywanie ich monografii, porównywanie efektów działania. Taką pracę między innymi wykonała prof. Rydzewska w zakresie leków gastroenterologicznych. Została przyjęta bardzo dobrze i w tej sytuacji można odpowiedzialnie zamienić lek pacjentowi. Dzisiaj natomiast szpital dostaje pismo nakazujące wyłączne kupowanie tych leków, które są w tej chwili dostępne. Uważam, że należy postępować według zasady, że leczymy tymi lekami, na których pacjent jest prowadzony, wprowadzamy nowych pacjentów na nowe leki biopodobne i rozwijamy rynek leków biopodobnych.

Proponowałabym wprowadzić do prawa farmaceutycznego definicję leku biologicznego i leku biopodobnego, które można przenieść z prawa unijnego. Być może Unia spróbuje zmienić podejście do tego, wówczas my również będziemy za tym podążać. Ustalmy także sprawę zamienności. Zamieniać może przede wszystkim lekarz, a w związku z tym należy wykluczyć zamienność na poziomie aptecznym. Jeżeli lekarz decyduje się na możliwość użycia zamiennika, to powinien poinformować o tym pacjenta i mieć jego zgodę, ponieważ to gwarantuje Karta Praw Pacjenta. Należy bardziej liczyć się z opinią lekarzy klinicystów, którzy ten lek stosują. Oni wiedzą o tym leku najwięcej.

PIOTR BŁASZCZYK:

Obserwuję debatę na temat leków biopodobnych i mam pewnego rodzaju déjá vu, ponieważ kilkanaście lat temu, kiedy nastąpił duży wysyp leków generycznych, podnoszono identyczne argumenty — że nie są one sprawdzone, mają mniej badań, że to lekarz musi wziąć odpowiedzialność, a nie producent itd. Dzisiaj jesteśmy w sytuacji, że bez generyków nie byłaby możliwa dostępność do leków. Ustalaniem, czy dany lek jest skuteczny i bezpieczny zajmuje się Europejska Agencja Leków (EMA), która dopuszcza lek biologiczny bionastępczy jako równoważny do biologicznego referencyjnego. Nie wprowadzajmy tutaj zamętu.

Stawianie znaku zapytania przy lekach bionastępczych opóźnia ich wchodzenie na rynek. W Polsce penetracja leków bionastępczych w zakresie chorób reumatycznych wynosi tylko kilka procent, natomiast w Europie Zachodniej jest to kilkadziesiąt procent. Uważam, że każde przepisy, które będą ograniczać dostęp do leków bionastępczych, są nieetyczne, gdyż limitują liczbę pacjentów, którzy mogą skorzystać z tych innowacji. Jeśli za te same pieniądze możemy zaoferować dwa razy większej liczbie chorych leczenie, które jest dla nich ostatnią deską ratunku, to chyba nie mamy nad czym się zastanawiać.

IRENA REJ:

Samo dopuszczenie leku do obrotu nie świadczy jeszcze o tym, że można go zamieniać i chodzi o to, aby podejmować tę decyzję nie na zasadzie wykluczania leków biopodobnych. Jestem jak najbardziej za tym, aby jak najwięcej leków biopodobnych wprowadzać na rynek, ale dla nowych pacjentów, których przybywa. Chodzi o to, żeby iść w dobrym kierunku, robić dobre badania, rozwijać badania dla leków biopodobnych i jak najszerzej je stosować.

DR ELŻBIETA PIOTROWSKA-RUTKOWSKA:

Z naszej perspektywy zasadne wydaje się zniesienie umów z NFZ, które ograniczają biurokrację oraz znoszą kary nakładane na aptekarzy za drobne naruszenia, bez znaczenia z punktu widzenia prawidłowego wydania leku, a co za tym idzie, bezpieczeństwa pacjenta. Dobrym pomysłem jest, aby listy refundacyjne ukazywały się co trzy miesiące. Wydłużenie tego okresu pozwoli aptekom lepiej przygotować się do kolejnych obwieszczeń resortu zdrowia.

STANISŁAW KASPRZYK, QuintilesIMS:

Spójrzmy na minione czasy — jak zmieniano listy refundacyjne przed wprowadzeniem nowej ustawy refundacyjnej? Pod koniec roku panował chaos z powodu ogłaszania nowej listy. Aptekarze dostawali te listy w ostatnim momencie roku, pomiędzy świętami Bożego Narodzenia a Nowym Rokiem. I zaczynała się wielka praca, aby to wszystko uaktualnić, a do tego potrzebna była interwencja w systemy apteczne. Wraz z wprowadzeniem nowej ustawy refundacyjnej sytuacja się zmieniła, ponieważ wprowadzono zmiany listy nie raz w roku, ale co dwa miesiące. Pierwsza zmiana była wstrząsem, bo nie tylko ogłoszono nową listę, ale przede wszystkim wprowadzono sztywne ceny i marże. W związku z tym system został zamrożony, aptekarze zostali z towarem, który trzeba było przecenić, a straty szacowano na około 70 milionów złotych, czyli przeciętna apteka straciła około 5-6 tysięcy złotych.

Ta sytuacja nauczyła też środowisko aptekarzy działać niezwykle ostrożnie przy kolejnych zmianach. Obniżano zatem stany magazynowe, co miało negatywne skutki dla pacjentów. Niski poziom zapasów w aptece powoduje, że często po prostu brakuje towaru. Pacjenci zaczęli „wędrować” w poszukiwaniu produktu. Z czasem aptekarze nauczyli się działać w tym systemie, więc i te problemy zaczęły zanikać.

Dwumiesięczny cykl ogłaszania listy leków refundowanych, czyli 6 razy do roku, wywołuje jednak znaczący brak stabilizacji. Zbyt częste zmiany, chociaż systemy działają sprawnie, tworzą pewne ryzyko i powodują kolejne straty finansowe środowiska aptekarskiego, a także przejściowe kłopoty pacjentów.

Wychodząc naprzeciw oczekiwaniom, w projekcie ustawy wprowadzono ogłaszanie list co trzy miesiące, co oznacza dłuższy czas stabilizacji. Łatwiej będzie zarządzać logistycznie w układzie: producent — hurtownie — apteki. Na pewno jest to dobry krok.

Wątpliwości dotyczą sytuacji, kiedy następuje wpisanie na listę pierwszego generyku, który zastępuje produkt innowacyjny w roli leku referencyjnego. Powoduje to wzrost współpłacenia pacjenta za lek innowacyjny. O ile obecnie po dwóch miesiącach można oczekiwać reakcji producenta leku innowacyjnego (obniżenie ceny), w związku z tym pacjent może znowu ten lek kupić taniej, o tyle po zmianie ten okres wydłuży się do 3 miesięcy. Może warto poszukać rozwiązania tej kwestii, skorygować czas przejściowy, tak aby lek oryginalny nie stawał się w pierwszym okresie zbyt drogi dla pacjenta.

KATARZYNA CZYŻEWSKA:

Problem ceny dotyczy także sytuacji, kiedy na listę refundacyjną wchodzi generyk do dużej grupy limitowej, w której jest wiele substancji. Produkt innowacyjny może być lekiem o zupełnie innej substancji czynnej i na okres trzech miesięcy stanie się po prostu nieosiągalny dla pacjentów. Mieliśmy taką sytuację w tym roku, kiedy wszedł pierwszy odpowiednik do kilkulekowej grupy limitowej, przez co pozostałe leki stały się nieosiągalne cenowo dla pacjentów.

ELŻBIETA PIOTROWSKA-RUTKOWSKA:

Tylko na dwóch publikacjach list leków refundowanych apteki straciły niebagatelną kwotę 160 milionów złotych. Ten przykład pokazuje, iż nadal brakuje rozwiązania, co należy robić z lekami, które zostały przecenione. W konsekwencji wiele preparatów przechodziło z listy refundacyjnej na pełną odpłatność i wiadomo było, że z uwagi na wysoką cenę nie zostaną sprzedane, w związku z tym ulegały utylizacji. Dostrzegamy utrudnienia z dostępnością niektórych leków w okresie, kiedy zbliża się termin publikacji nowych list refundacyjnych. Wynika to z ostrożności zarówno aptek, jak i hurtowni, które z uwagi na wcześniejsze, bolesne doświadczenia nie zamawiają leków w obawie przed poniesieniem kolejnych strat finansowych związanych z obniżkami cen.

PAULINA SKOWROŃSKA, prezes Polskiej Izby Przemysłu Farmaceutycznego i Wyrobów Medycznych POLFARMED:

Analizując zmiany w kompetencjach Inspekcji Farmaceutycznej przez pryzmat bezpieczeństwa produktu leczniczego i bezpieczeństwa pacjenta można wydzielić dwa obszary zagadnień — już wprowadzone zmiany oraz kwestie pozostające do rozwiązania.

Dokonane wcześniej zmiany dotyczyły przede wszystkim uszczelnienia i uszczegółowienia łańcucha dostaw, czyli była to dobra praktyka dystrybucyjna i certyfikacja obrotu hurtowego lekami. Chodzi o spełnienie wymagań wynikających z właściwej logistyki łańcucha dystrybucji zarówno na poziomie apteki, jak i wytwórcy przy dostarczaniu substancji czynnych oraz pomocniczych. Niepokoi mnie, jak wysokie są sankcje karne, nakładane niezależnie od postępowań przed sądami, oraz sankcje pieniężne, które może wymierzać główny inspektor farmaceutyczny (GIF). Błędy najczęściej popełniamy nieświadomie, tymczasem ponoszenie tych kar będzie bardzo dotkliwe, może sprawić wiele problemów.

Drugi obszar dotyczy kwestii do rozwiązania w samej inspekcji farmaceutycznej. Od dłuższego czasu mówi się o jej pionizacji, ale nie widać żadnych działań w tym kierunku. Byłoby bardzo wskazane, aby jednak do tego doszło. Skończy się wówczas rozdwojenie jaźni, polegające na tym, że wojewódzcy inspektorzy otrzymują pewne zadania od GIF, ale w sumie nie podlegają mu na tyle, żeby mógł je egzekwować.

Jeszcze jedna istotna kwestia to powrót do niekarania wytwórcy za dobry produkt leczniczy, pobrany w ramach kontroli planowej. Musimy dzisiaj uiszczać opłaty, niezależnie od wyników analizy, czy produkt spełnia wymagania, czy nie. Jeżeli w ramach planowej kontroli okazuje się, że produkt spełnia wymagania, to nie karajmy za dobro. Przywróćmy dobry obyczaj, który kiedyś istniał, że za produkty, które spełniają wymagania jakości i bezpieczeństwa, wytwórca nie musi uiszczać określonych opłat.

ZBIGNIEW NIEWÓJT, p.o. głównego inspektora farmaceutycznego:

Zmienia się rola inspekcji farmaceutycznej. Jeszcze 2-3 lata temu przede wszystkim zajmowała się nadzorem nad bezpieczeństwem i jakością produktów leczniczych. W tej chwili wyzwania na rynku, nie tylko polskim, ale też światowym czy europejskim sprawiają, że nasza inspekcja oscyluje w kierunku rozwiązań z takich krajów, jak Wielka Brytania czy Irlandia, gdzie inspekcje przypominają policję farmaceutyczną, działając w myśl konwencji medicrime i mając inne zadania. Oby u nas do tego nie doszło, bo myślę, że mamy inne agencje do tych celów. Inspekcja farmaceutyczna jest wyspecjalizowana do innych zadań, ale ponieważ jest w tej chwili jedynym „zbrojnym ramieniem” ministra zdrowia, musi także te obszary zabezpieczać.

W odniesieniu do projektu ustawy refundacyjnej niepokoi mnie kwestia, jak mamy rozumieć złamanie ciągłości dostaw i karania za brak ciągłości. Tym bardziej, że mamy do czynienia z różnymi podmiotami, nie wszystkie działają na terenie Polski ani nawet na obszarze Unii Europejskiej.

Drugim ważnym tematem jest pionizacja inspekcji farmaceutycznej. Wyzwania w obszarze rynku farmaceutycznego przerosły skalę województwa, one mają już charakter paneuropejski, nie tylko krajowy. Podział na inspekcje wojewódzkie jest nieracjonalny. Trudno jest w takim układzie dobrze zarządzać zasobami. W takich województwach, jak zachodniopomorskie, pensja kierownika apteki przekracza półtorakrotnie zarobki, które inspekcja może zaoferować inspektorowi. Z tego powodu są miejsca, w których mamy półtora inspektora na całe województwo. Dokładanie w takiej sytuacji tych wszystkich nowych zadań staje się tematem science-fiction. Dlatego trzeba do tego podejść kompleksowo, zrestrukturyzować inspekcję farmaceutyczną oraz dołożyć zadań, aby za tymi zadaniami poszły określone nakłady finansowe. Celem istnienia Głównej Inspekcji Farmaceutycznej nie jest prześladowanie jakichkolwiek uczestników tego rynku. Działamy po to, aby zapanować nad patologiami i dbać o interes pacjenta, który ma otrzymać bezpieczny i sprawdzony lek.

Wkrótce pojawią się nowe wyzwania dotyczące leków sfałszowanych. Coraz więcej takich produktów zaczyna wchodzić do legalnego łańcucha dystrybucji. Dostrzegamy, że do tego obszaru wkracza przestępczość zorganizowana. Co do postulowanej zmiany opłat za wyniki badań, nie jest to do końca w gestii inspekcji farmaceutycznej. Na całym świecie produkty lecznicze płacą swojego rodzaju podatek za pobyt na rynku. W Polsce zdecydowano, że ponieważ nie mamy takiego mechanizmu, zastąpiony on będzie opłatą za wszystkie badania. Nie prowadzimy nadmiernie restrykcyjnych działań czy też obciążania nadmiernymi kwotami za te badania. Nawet takie niedoskonałe narzędzia można racjonalnie wykorzystać. Ze strony inspekcji jesteśmy otwarci na dyskusję.

MONIKA DUSZYŃSKA:

Zwrócę uwagę na karę, która jest zmieniona w projekcie nowelizacji, za niedotrzymanie postanowień instrumentu dzielenia ryzyka. Zmiana polega na tym, że kara może być wprawdzie miarkowana i dostosowywana do stopnia przewinienia, niemniej jednak ona jest potencjalnie ogromna. Mamy odniesienie do dwukrotnej wartości wynikającej z instrumentu dzielenia ryzyka, co jest pojęciem szalenie nieprecyzyjnym, a jeżeli takiej wartości nie da się ustalić, to może zostać wymierzona kara w wysokości rocznego obrotu. To jest bardzo dotkliwe i myślę, że jest potrzebna dyskusja nad sensem i potrzebą wprowadzania aż tak surowej kary.

PAULINA SKOWROŃSKA:

Istotne byłoby wprowadzenie jednolitego orzecznictwa, aby przepisy nie były różnie interpretowane, w zależności od tego, kto prowadzi inspekcję. To dałoby poczucie bezpieczeństwa wytwórcom.

ZBIGNIEW NIEWÓJT:

Huśtawka w interpretacji przepisów, niestety, również nam jest nieobca. Zależnie od składu orzekającego, sąd wojewódzki raz orzeka, że mamy rację, a innym razem, że nie mamy racji w postępowaniu. GIF jako organ państwowy jest zobowiązany do zastosowania wyroków sądów administracyjnych. A zdarza się, że w następnym wyroku — pomimo zastosowania poprzedniej interpretacji — następuje uchylenie, gdyż kolejny skład orzekający inaczej spojrzał na sprawę.

MAŁGORZATA GAŁĄZKA-SOBOTKA:

Dyskutujemy o jakości prawa, ale liczy się jeszcze bardziej praktyka jego stosowania. Zastanawiając się nad zapisami ustawy refundacyjnej warto pamiętać, że w rzeczywistości najbardziej dotyka nas to, jak to prawo będzie w praktyce interpretowane i stosowane. Musimy oddzielać te dwie kwestie. To, co dobrze zapisane, wcale nie zawsze jest egzekwowane. Przykład stanowi budżet na RSS (instrumenty dzielenia ryzyka, o których mowa w art. 11 ust. 5 pkt 4 ustawy o refundacji), który widnieje w planie finansowym Narodowego Funduszu Zdrowia, ale odkąd istnieje, nigdy nie został wprost przeznaczony na sfinansowanie innowacyjnych terapii, mimo że takie były zapisy ustawy.

W dyskusji o systemie refundacyjnym brakuje nam świadomości, że jest on zbiorem powiązanych ze sobą elementów, wpisujących się w politykę lekową, a w szerszym kontekście w politykę zdrowotną państwa. Relacja przyczynowo-skutkowa pomiędzy nimi powinna być identyfikowana już na poziomie założeń do ustawy. Bardzo brakuje takiej dyskusji, dzięki której można byłoby rozwiać wątpliwości i ustalić wszelkie zależności wynikające z praktycznych doświadczeń w stosowaniu prawa refundacyjnego. Brakuje też generalnej świadomości tego, że jeżeli nie ma szerszej idei — a brak dokumentu „Polityka lekowa” o tym świadczy — to różne zmiany i ingerencje w podsystemy wcale nie gwarantują, że po wdrożeniu tej ustawy rzeczywistość zmieni się na lepsze.

Gdy się patrzy na reformę systemu ochrony zdrowia, nie tylko w obszarze refundacji, ale jako całości, to ona jednak nie koresponduje z szerszą ideą, misją, wizją. A to one określają, co jest w centrum uwagi systemu, na jakich procesach chcemy koncentrować wysiłki i nakłady, aby zagwarantować realizację jasno wyartykułowanych, mierzalnych, akceptowalnych, realnych i określonych w czasie celów strategicznych. Dlatego mimo wrażliwości na szczegóły nowej ustawy refundacyjnej, musimy pamiętać, że to nie one rozstrzygały o całokształcie funkcjonowania systemu refundacyjnego.