Zmiany w programie lekowym dają szansę pacjentom z astmą eozynofilową na skuteczne leczenie

Terapia biologiczna od maja 2022 r., dzięki zmianom dotyczącym kryteriów włączenia do programu, może być stosowana u znacznie szerszej grupy chorych. Historię chorej, która dzięki zmianom w zapisach programu lekowego otrzymała dostęp do terapii biologicznej, opowiada redakcji „Pulsu Medycyny” dr hab. n. med. Renata Rubinsztajn, specjalistka chorób wewnętrznych, pulmonolog i alergolog, przyjmująca pacjentów w placówkach Lux Med.

Pacjentka, lat 40, choruje na astmę oskrzelową od 10 lat. Wcześniej u chorej rozpoznawano nawracające zapalenia zatok i polipy nosa. Astma oskrzelowa od początku miała ciężki przebieg i wymagała leczenia dużymi dawkami leków wziewnych, zarówno glikokortykosteroidów, jak i leków rozszerzających oskrzela z grupy ß2-mimetyków i cholinolityków, okresowo pacjentka przyjmowała także leki antyleukotrienowe. Pomimo rozbudowanego schematu terapeutycznego u tej chorej astma oskrzelowa była źle kontrolowana, a pacjentka według obecnych kryteriów nadużywała krótkodziałających ß2-mimetyków. Na tym etapie leczenia pacjentka była pod opieką swojego lekarza rodzinnego, a dwa razy w roku zgłaszała się na konsultację alergologiczną.

W związku z chorobą zatok pacjentka pozostawała również pod opieką laryngologa, który okresowo włączał u chorej leczenie miejscowe w postaci glikokortykosteroidów donosowych. Ostatecznie jednak z uwagi na zaawansowane zmiany zapalne w tomografii komputerowej zatok wykonano endoskopową operację zatok przynosowych. Po operacji obserwowano częściową poprawę stanu ogólnego, w tym także kontroli astmy.

W początkowym okresie choroby pacjentka miała wykonane punktowe testy skórne z alergenami wziewnymi (PTS), które wykazały uczulenie na sierść kota i psa. Pacjentka nie miała w domu zwierząt i twierdziła, że nie ma z nimi bezpośredniego kontaktu, wydaje się więc, że wykazane w testach uczulenie nie miało istotnego wpływu na kontrolę choroby.

Ponadto chora była osobą otyłą, miała nieprawidłową tolerancję glukozy. Nigdy nie paliła papierosów, ale w dzieciństwie była narażona na bierne palenie tytoniu. Pacjentka jest z zawodu nauczycielką, ale tylko w początkowym okresie choroby była aktywna zawodowo.

Chora trafiła pod opiekę alergologa

W krótkim okresie poprawy stanu zdrowia, po przeprowadzonej operacji zatok, pacjentka zaszła w pierwszą ciążę. W tym czasie trafiła już pod stałą opiekę alergologa i leczona była dużymi dawkami wziewnych glikokortykosteroidów w połączeniu z długodziałającym ß2-mimetykiem, doraźnie stosowała krótkodziałające ß2-mimetyki jako leki ratunkowe, ale wydaje się, że w tym okresie ich nie nadużywała. Ciąża pacjentki w początkowej fazie przebiegała bez większych komplikacji. Dopiero w trzecim trymestrze doszło u chorej do pogorszenia stanu ogólnego i utraty kontroli astmy, wymagała kilku hospitalizacji i włączenia leczenia za pomocą systemowych glikokortykosteroidów. Dziecko urodziło się poprzez cięcie cesarskie w 37. tygodniu ciąży. Po porodzie, co nie jest regułą, u chorej wystąpiła chwilowa poprawa stanu zdrowia. Jednak po kolejnych 6 miesiącach u pacjentki doszło do kolejnego zaostrzenia astmy oskrzelowej, które zakończyło się hospitalizacją.

Kolejna intensyfikacja terapii

W tym momencie, po kolejnym zaostrzeniu choroby i hospitalizacji, u pacjentki konieczne było wprowadzenie bardzo intensywnego leczenia, zgodnie ze schematem rekomendowanym przez konsensus GINA na piątym poziomie terapii astmy, to jest wysokich dawek wziewnego glikokortykosteroidu, długodziałającego ß2-mimetyku, leku antycholinergicznego, antyleukotrienowego, a okresowo także leków przeciwhistaminowych.

Po zakończeniu urlopu macierzyńskiego, z uwagi na zły stan ogólny, pacjentka nie zdecydowała się na podjęcie pracy zawodowej. Wówczas po raz pierwszy zaczęliśmy rozważać włączenie do leczenia lekiem biologicznym w programie lekowym dla astmy ciężkiej. Dysponowaliśmy pełną dokumentacją medyczną pacjentki, więc nie było problemu, aby udowodnić zaostrzenia choroby – czego wymagają od nas zapisy programu lekowego przy kwalifikacji pacjenta do leczenia. W badaniach w kierunku ustalenia fenotypu choroby posiadaliśmy wyniki przeprowadzonych w okresie ostatnich 12 miesięcy oznaczeń stężenia całkowitego IgE (cIgE), które wynosiło w kolejnych badaniach 150 IU/ml i 200 IU/ml, a w badaniu morfologii krwi liczba eozynocytów wynosiła około 100-200 komórek w µl, przy czym należy pamiętać, że badania były wykonywane w okresie, kiedy pacjentka leczona była systemowo glikokortykosteroidami. W dokumentacji były także dostępne wyniki PTS, w których wykazano uczulenie na alergeny całoroczne (sierść zwierząt). Pacjentka miała też wykonany radiogram klatki piersiowej, w którym nie wykazano znaczących odchyleń. Dysponowaliśmy również wynikiem badania tomografii komputerowej zatok wykonanej po operacji, w której uwidoczniono zmiany wynikające z przewlekłego procesu zapalnego. W badaniu spirometrycznym stwierdzono utrwaloną, ciężką obturację, a wartości FEV1 (natężona objętość wydechowa w czasie pierwszej sekundy) wynosiła między 40 a 50 proc. wartości należnej. Asthma Control Test wskazywał na złą kontrolę choroby.

Kryteria włączenia do programu lekowego były zbyt restrykcyjne

Z zebraną dokumentacją medyczną pacjentka zgłosiła się do ośrodka kwalifikującego chorych do programu lekowego. Wówczas zgodnie z zapisami programu lekowego u pacjentki powtórzono wszystkie badania, w tym morfologię oraz stężenie cIgE. Liczba eozynocytów w badaniach kwalifikacyjnych wyniosła 100 komórek/µl, a stężenie cIgE 70 IU/ml. Zgodnie z programem lekowym, jeżeli stężenie cIgE wynosi poniżej 76 IU/ml, należy stwierdzić reaktywność na alergeny całoroczne w badaniu in vitro. Badanie takie zostało wykonane, jednak nie wykazało reaktywności na żadne badane alergeny. W grudniu 2021 r. ostatecznie pomimo ciężkiego przebiegu choroby pacjentka nie mogła zostać zakwalifikowana do leczenia biologicznego.

Zmiany w programie lekowym astmy ciężkiej wprowadzone w maju 2022 r. dały chorej szansę na terapię biologiczną

Po nieudanej próbie kwalifikacji do programu lekowego pacjentka nadal pozostawała pod opieką poradni alergologicznej, cały czas stosowano u niej systemowo glikokortykosteroidy, których pomimo prób nie udało się odstawić. Ponadto u pacjentki występowały zaostrzenia, które wymagały okresowego zwiększenia dawki tych leków. Pacjentka była już w tym czasie dobrze wyedukowana i miała dokładnie opisany plan postępowania w przypadku zaostrzenia objawów, a także stały kontakt z lekarzem prowadzącym, dzięki czemu udało się uniknąć hospitalizacji. Kobieta nadal jednak pozostawała nieaktywna zawodowo, a objawy choroby znacznie obniżały jakość jej życia.

W ostatnim czasie, po zmianach kryteriów kwalifikacji do programu lekowego, które polegały na poszerzeniu wskazań dla pacjentów stosujących przewlekle glikokortykosteroidy doustne (do leczenia są również kwalifikowani chorzy na przewlekłej doustnej kortykoterapii z wartością eozynofilii krwi obwodowej ≥ 150 komórek na µl), chora ponownie została skierowana do ośrodka prowadzącego leczenie biologiczne w celu kwalifikacji.

U pacjentki ponownie wykonano badanie morfologii krwi, oceniając ilość eozynocytów, która wynosiła 170 komórek w µl, co dało pacjentce możliwość przejścia do dalszego etapu procesu kwalifikacji. Chora spełniała także kolejne kryteria włączenia do leczenia: była osobą niepalącą, test ciążowy był u niej ujemny, leczona była przez ponad 6 miesięcy systemowym glikokortykosteroidem w dawce ≥5 mg w przeliczeniu na prednizon, ponadto wysokimi dawkami wziewnych glikokortykosteroidów w połączeniu z innymi lekami kontrolującymi astmę, w ostatnim czasie przebyła dwa kolejne zaostrzenia wymagające zwiększenia dawki systemowego glikokortykosteroidu, po raz kolejny nie potwierdzono zakażenia pasożytniczego. Ostatecznie, pacjentka została zakwalifikowana do leczenia w programie lekowym astmy ciężkiej. Dotychczas przyjęła pierwszą dawkę leku, a w najbliższym czasie planowana jest wizyta kontrolna, na której ocenie poddane zostaną występujące objawy, samopoczucie pacjentki i zmiana jakości życia, jeśli taka nastąpiła.

Materiał powstał we współpracy z AstraZeneca Pharma Poland (RESP/22/07/01_npr)

PRZECZYTAJ TAKŻE: Lekkie życie z astmą ciężką

Leczenie ciężkiej astmy eozynofilowej w Klinice Chorób Infekcyjnych i Alergologii WIM