Złoty Skalpel 2019 za pionierską terapię genową [WIDEO]

Ewa Kurzyńska
opublikowano: 29-10-2019, 14:41

W konkursie Złoty Skalpel 2019 zwyciężył prof. Mirosław Ząbek, którego doceniono za pionierskie w skali Polski i Europy zabiegi terapii genowej u dzieci z deficytem dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych. To ciężka wrodzona wada metabolizmu, która uniemożliwia prawidłowy rozwój dziecka.

Konkurs Złoty Skalpel jest organizowany przez „Puls Medycyny” od 2008 roku. Biorą w nim udział innowatorzy i pionierzy, którzy mogą pochwalić się wynalezieniem nowej metody terapeutycznej lub diagnostycznej. Wyróżniani są także specjaliści, którzy stoją za implementacją światowych innowacji na rodzimym gruncie. „Ostatnio bardzo często słyszymy słowo „innowacje” w odniesieniu do różnych dziedzin nauki i gospodarki. Mam nadzieję, że „Puls Medycyny” ma swój wkład w promocję innowacyjnych rozwiązań w medycynie” – mówi Małgorzata Konaszczuk, redaktor naczelna „Pulsu Medycyny”.

Wyświetl galerię [1/2]

Fot. Marek WIśniewski

Impuls do dalszej pracy

„Jestem przekonany, że wyróżnienie w konkursie Złoty Skalpel będzie dla nagrodzonych impulsem do dalszych działań nad rozwojem technologii medycznych” — powiedział prof. Wojciech Maksymowicz, wiceminister nauki i szkolnictwa wyższego, podczas uroczystej gali finałowej konkursu Złoty Skalpel, która odbyła się 29 października 2019 r. w Willi Foksal w Warszawie. 

Wszystkie nadesłane projekty były oceniane przez 14-osobowe jury, złożone z wybitnych ekspertów z różnych dziedzin medycyny. Po zsumowaniu not, przyznanych przez członków kapituły, została wybrana finałowa dziesiątka laureatów (lista nagrodzonych - poniżej). „Tegoroczna praca jury nie była prosta, bo większość nadesłanych projektów to wspaniałe osiągnięcia. Każde zasługuje na 1., 2., najdalej 3. miejsce. Dlatego chcę podkreślić, że każdy, kto znalazł się w finałowej dziesiątce, może czuć się zwycięzcą. Tytułowy skalpel jest symbolem. To nagroda dla wszystkich, którzy przyczyniają się do rozwoju medycyny” - uważa prof. Mirosław Wielgoś, rektor Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, który zabrał głos w imieniu kapituły konkursu.

Szansa uleczenia człowieka jednym gestem

Największą liczbę punktów od jurorów i honorowy tytuł Złoty Skalpel 2019 otrzymał projekt, którego liderem jest dr hab. n. med. prof. CMKP Mirosław Ząbek, kierownik Kliniki Neurochirurgii Mazowieckiego Szpitala Bródnowskiego w Warszawie: „Odtworzenie produkcji neuroprzekaźników (dopamina, serotonina) u dzieci z wrodzonym deficytem dekarboksylazy aminokwasów aromatycznych w mózgu (AADC) poprzez infuzję kopii brakującego genu za pomocą wektora wirusowego AAV2-hAADC do istoty czarnej śródmózgowia i brzusznej części nakrywki śródmózgowia”.

Grant naukowy w wysokości 10 tys. zł, ufundowany przez Ogólnopolską Izbę Gospodarczą Wyrobów Medycznych POLMED, wręczył zwycięzcy Robert Rusak, prezes Zarządu Izby POLMED. „Izba POLMED zdecydowała się na ufundowanie nagrody głównej w konkursie Złoty Skalpel, ponieważ wydarzenie doskonale obrazuje potęgę współczesnej medycyny. Nagrodzeni lekarze dokonali rzeczy, które jeszcze kilka lat temu wydawały się niemożliwe. Coraz ważniejszą rolę w procesie leczenia pełnią nowoczesne technologie medyczne, które podnoszą jego skuteczność i bezpieczeństwo. Dokładamy starań, aby krajowy system opieki zdrowotnej był przyjazny innowacjom i zapewniał lekarzom godne narzędzia do pracy” - mówił Robert Rusak tuż przed wręczeniem nagrody.

„Ta nagroda to dla nas wielki zaszczyt. Wykorzystując techniki terapii genowej, jesteśmy w stanie przenieść kopię brakującego genu do mózgu dzieci z deficytem dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych. Stoimy u progu rewolucyjnego wydarzenia, zmiany terapii w przyszłości. Dzięki terapii genowej będziemy mogli nie tylko poprawiać jakość życia chorych, ale i uleczyć człowieka jednym gestem. Jestem głęboko przekonany, że terapia genowa znajdzie zastosowanie m.in. w chorobach układu nerwowego, hematologii, kardiologii. Stoimy przed wielkim przełomem” - uważa prof. Mirosław Ząbek.

Rozpoznaniem deficytu dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC) oraz kompleksową opieką nad dwoma pierwszymi polskimi pacjentami z tą chorobą, którzy zostali poddani terapii genowej, zajmuje się zespół pod przewodnictwem prof. Jolanty Sykut-Cegielskiej, kierownik Kliniki Wrodzonych Wad Metabolizmu i Pediatrii Instytutu Matki i Dziecka. W jego skład wchodzą pediatrzy, specjaliści pediatrii metabolicznej i neurologii dziecięcej, którzy wspólnie z prof. Mirosławem Ząbkiem i prof. Krzysztofem Bankiewiczem wraz z ich zespołami objęli opieką pacjentów, u których została przeprowadzona terapia genowa.

Kto jeszcze na podium Złotego Skalpela?

Drugie miejsce w konkursie Złoty Skalpel zdobył projekt pod kierunkiem prof. dr. hab. n. med. Adama Maciejewskiego z Centrum Onkologii — Instytutu im. Marii Skłodowskiej-Curie w Gliwicach, gdzie w marcu 2019 roku wykonano pierwszy na świecie złożony przeszczep tkankowy w obrębie głowy i szyi, połączony z transplantacją komórek macierzystych. Pacjentem był 6-letni chłopiec, który 5 lat wcześniej połknął granulat ługu sodowego. „Słowami prof. Adama Maciejewskiego powiem tyle: to była praca wielu rąk. W zabieg zaangażowanych było kilkadziesiąt osób. Korzystając z okazji, chciałem podziękować rodzinie dawcy. Dzięki ich decyzji możliwe było uratowanie życia kilku dzieci” - powiedział dr hab. n. med. Łukasz Krakowczyk, który odbierał nagrodę w imieniu prof. Maciejewskiego. „Można powiedzieć, że przeprowadzając tak złożony przeszczep, uchyliliśmy małą furtkę, jak Alicja w Krainie Czarów. Za tymi drzwiami jest kraina nieznana, w której mogą być rzeczy wspaniałe, groźne, ale może też nic nie być. Tego jeszcze nie wiemy, ale będziemy na bieżąco raportować, jakie są nasze doświadczenia długofalowe z tak przeprowadzonymi transplantacjami” - dodał prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, który odpowiadał za transplantację komórek macierzystych.

Na trzecim miejscu w konkursie znalazł się projekt będący owocem współpracy chirurgów z dwóch ośrodków: Instytutu Kardiologii w Aninie i Centralnego Szpitala Klinicznego WUM. Specjaliści z tych dwóch szpitali 30 sierpnia wykonali pierwszą w Polsce jednoczasową transplantację serca i wątroby. „Kluczem do sukcesu była współpraca pomiędzy zespołami. Podczas operacji na sali było ponad 20 osób i każdy doskonale wiedział, co ma robić” - stwierdził prof. dr hab. n. med. Krzysztof Zieniewicz, kierownik Katedry i Kliniki Chirurgii Ogólnej, Transplantacyjnej i Wątroby Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. „W ciągu ostatnich 30 lat na świecie wykonano tylko 250 jednoczasowych przeszczepów serca i wątroby, z czego w Europie w ostatnim czasie jedynie 6. Tymczasem za nami już po 4 takie operacje i mamy nadzieję, że program będzie nadal funkcjonował i się rozwijał” - dodał prof. dr hab. n. med. Mariusz Kuśmierczyk, kierownik Kliniki Kardiochirurgii i Transplantologii Instytutu Kardiologii w Warszawie.

Drugie miejsce w konkursie Złoty Skalpel zdobył projekt pod kierunkiem prof. dr. hab. n. med. Adama Maciejewskiego z Centrum Onkologii - Instytutu im .Marii Skłodowskiej-Curie w Gliwicach, gdzie w marcu tego roku wykonano, wraz zespołem, pierwszy na świecie złożony przeszczep tkankowy w obrębie głowy i szyi, połączony z transplantacją komórek macierzystych. Pacjentem był 6-letni chłopiec, który 5 lat wcześniej połknął granulat ługu sodowego.

ZOBACZ TAKŻE:

>>> Złoty Skalpel 2019: fotorelacja z gali

>>> Złoty Skalpel 2019: wideorelacja z gali

Wszyscy finaliści konkursu Złoty Skalpel 2019

1. Odtworzenie produkcji neuroprzekaźników (dopamina, serotonina) u dzieci z wrodzonym deficytem dekarboksylazy aminokwasów aromatycznych (AADC) w mózgu poprzez infuzję kopii brakującego genu za pomocą wektora wirusowego AAV2-hAADC do istoty czarnej śródmózgowia i brzusznej części nakrywki śródmózgowia.

Lider projektu: dr hab. n. med. prof. CMKP Mirosław Ząbek, kierownik Kliniki Neurochirurgii z Interwencyjnym Centrum Neuroterapii CMKP Mazowieckiego Szpitala Bródnowskiego w Warszawie

Niedobór dekarboksylazy aminokwasów aromatycznych (AADC) jest bardzo rzadką chorobą genetyczną. Rozwija się w dzieciństwie, upośledza wiele funkcji układu nerwowego, sprawiając, iż chorzy wymagają stałej opieki paliatywnej i umierają zwykle w pierwszej lub drugiej dekadzie życia. Do tej pory nie było żadnego skutecznego sposobu leczenia deficytu AADC. Dzięki metodzie wprowadzenia do mózgu kopii brakującego genu za pomocą wektora wirusowego, opracowanej przez prof. Mirosława Ząbka, następuje bardzo szybka poprawa stanu klinicznego pacjentów.

2. Pierwszy na świecie złożony przeszczep tkankowy w obrębie głowy i szyi, połączony z transplantacją komórek macierzystych.

Lider projektu: prof. dr hab. n. med. Adam Maciejewski, kierownik Kliniki Chirurgii Onkologicznej i Rekonstrukcyjnej Centrum Onkologii - Instytutu im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach

21 marca 2019 roku w Centrum Onkologii w Gliwicach przeprowadzono pierwszą na świecie rozległą transplantację narządów głowy i szyi, połączoną z przeszczepieniem zmodyfikowanego szpiku od tego samego dawcy. Pacjentem był 6-letni chłopiec, który 5 lat wcześniej połknął granulat ługu sodowego, w następstwie czego był żywiony wyłącznie dojelitowo, oddychał przez rurkę tracheostomijną, nie mówił. Operacja nie tylko daje dziecku szansę na powrót do normalnego funkcjonowania, ale również zwiększa możliwość eliminacji bądź redukcji dożywotniej immunosupresji.

3. Pierwsza w Polsce jednoczasowa transplantacja serca i wątroby.

Liderzy projektu: prof. dr hab. n. med. Krzysztof Zieniewicz, kierownik Katedry i Kliniki Chirurgii Ogólnej, Transplantacyjnej i Wątroby Centralnego Szpitala Klinicznego - Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego; prof. dr hab. n. med. Mariusz Kuśmierczyk, kierownik Kliniki Kardiochirurgii i Transplantologii Instytutu Kardiologii im. Prymasa Tysiąclecia Stefana Kardynała Wyszyńskiego w Aninie

30-31 sierpnia 2018 roku specjaliści z dwóch ośrodków przeprowadzili jednoczasową transplantację serca i wątroby. Pacjentem był 51-letni mężczyzna, który cierpiał na genetycznie uwarunkowaną chorobę spichrzeniową, skutkującą brakiem niektórych enzymów w wątrobie i odkładaniem się substancji uszkadzających mięsień sercowy. W takiej sytuacji przeszczep jedynie serca był bezcelowy, ponieważ i tak z czasem zostałoby ono ponownie uszkodzone.

4. Innowacyjne metody planowania druku 3D w zabiegach resekcyjno-rekonstrukcyjnych u dzieci z nowotworami regionu głowy i szyi.

Lider projektu: dr hab. n. med., prof. COI Łukasz Krakowczyk, Centrum Onkologii - Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach

Dziecięca chirurgia odtwórcza musi uwzględniać szereg cech dotyczących anatomii, charakterystyki wzrostu twarzoczaszki oraz wad wrodzonych. Problemem mikrochirurgii dziecięcej jest też stosunkowo mała średnica naczyń krwionośnych oraz podatność na wtórną deformację ubytku poresekcyjnego i miejsca dawczego płata. Mimo to w 2013 roku prof. Krakowczyk z zespołem chirurgów wprowadzili do swojej praktyki klinicznej jako pierwsi i jedyni w Polsce techniki chirurgii rekonstrukcyjnej u dzieci. Znaczna większość zabiegów wykonana jest z przygotowanymi indywidualnie dla każdego pacjenta przymiarami w druku 3D, zarówno do resekcji, jak i rekonstrukcji.

5. Pierwsza w Polsce operacja wszczepienia implantu custom-made stawu biodrowego, z wykorzystaniem rozszerzonej rzeczywistości.

Lider projektu: dr n. med. Paweł Łęgosz, zastępca kierownika Katedry i Kliniki Ortopedii i Traumatologii Narządu Ruchu Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego

Implanty typu custom-made tworzone są na podstawie modeli 3D, odwzorowujących dokładnie struktury anatomiczne danego pacjenta. Co więcej, ich wszczepianie odbywa się w rozszerzonej rzeczywistości za pomocą specjalnie zaprogramowanych okularów. Nie zaburzają one w naturalnej percepcji, a jednocześnie widoczny w nich obraz można ustawić w dowolny sposób w przestrzeni: obracać, przybliżać, oddalać, zmieniać schemat kolorów, odejmować konkretne struktury. Wszystko to, aby polepszyć wizualizację operowanych struktur anatomicznych. Polecenia wykonywane są za pomocą gestów i komend głosowych.

6. Opracowanie i wdrożenie nowego protokołu pozyskiwania macierzystych komórek krwiotwórczych do autologicznej transplantacji u chorych na chłoniaki i szpiczaka plazmocytowego.

Lider projektu: prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Centrum Onkologii - Instytutu im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach

Terapia wysoko dawkowana, wspomagana przeszczepieniem autologicznych komórek krwiotwórczych, jest standardem postępowania u chorych na szpiczaka plazmocytowego oraz niektóre podtypy chłoniaków. Komórki do transplantacji pozyskuje się z krwi pacjenta metodą leukaferezy po odpowiedniej stymulacji, zwanej mobilizacją. Protokół stworzony przez specjalistów z Centrum Onkologii w Gliwicach pozwala na pozyskanie komórek w liczbie wystarczającej do transplantacji u 95 proc. chorych, podczas gdy skuteczność innych protokołów w tym zakresie wynosi 60-80 proc. Ponadto stosując go, uzyskuje się wymaganą liczbę komórek zwykle podczas pojedynczego zabiegu leukaferezy, a w przypadku innych sposobów mobilizacji potrzebne są 2 lub 3 zabiegi, co wiąże się z istotnie większym kosztem.

7. Stymulator Polimodalnej Percepcji Sensorycznej do prowadzenia terapii metodą Skarżyńskiego.

Lider projektu: dr n. o zdr. mgr inż. Łukasz Bruski, prezes zarządu Centrum Słuchu i Mowy w Kajetanach

Stymulator Polimodalnej Percepcji Sensorycznej jest innowacyjnym urządzeniem stworzonym do prowadzenia terapii metodą Skarżyńskiego, obejmującej zmysły słuchu, wzroku i dotyku, umożliwia tym samym oddziaływanie w wielu grupach zaburzeń o podłożu sensorycznym. Urządzenie przeznaczone jest przede wszystkim dla osób z zaburzeniami komunikacji językowej, u podłoża których leżą centralne zaburzenia przetwarzania słuchowego, co przekłada się na istotne ograniczenie wypełniania zadań życiowych i ról społecznych.

8. Pierwsze polskie zastosowania miniaturowych rejestratorów arytmii u dorosłych i dzieci.

Lider projektu: prof. dr hab. n. med. Marcin Grabowski, I Katedra i Klinika Kardiologii Centralnego Szpitala Klinicznego - Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego

Główna zaleta stosowanych urządzeń to miniaturowy rozmiar oraz małoinwazyjny przebieg zabiegu. Polega on na wstrzyknięciu za pomocą specjalnego systemu dostarczającego - cienkiego rejestratora sygnału elektrokardiograficznego. Urządzenie nowej generacji cechuje się m.in.: możliwością prowadzenia kilkuletniego monitorowania rytmu serca, algorytmami rozpoznawania różnych rytmów serca i jego zaburzeń, komunikacją bezprzewodową oraz możliwością równoczesnego wykonywania badania rezonansu magnetycznego. Nie ogranicza też zwykłej aktywności chorego, jak ma to miejsce w przypadku tradycyjnych aparatów holterowskich.

9. Innowacyjny zabieg klipsowania skomplikowanego tętniaka wewnątrzczaszkowego z wykorzystaniem szybkiej stymulacji serca.

Lider projektu: dr hab. n. med. Przemysław Kunert, zastępca kierownika Kliniki Neurochirurgii Centralnego Szpitala Klinicznego - Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego

Celem szybkiej stymulacji serca jest czasowe obniżenie średniego ciśnienia tętniczego do niskich wartości (ok. 40 mm Hg), służące zmniejszeniu napięcia ścian tętniaka i tym samym ułatwiające klipsowanie. Jednocześnie, dzięki zastosowaniu fluorescencji ICG w mikroskopie z rozszerzoną rzeczywistością oraz monitorowaniu ruchowych i somatosensorycznych potencjałów wywołanych, można upewnić się, że tętniak jest właściwie zaklipsowany, a ważne tętnice, doprowadzające krew do mózgu, nie są zwężone lub zamknięte. Pozwala to na wczesne wykrywanie i zapobieganie ewentualnym trwałym zmianom w funkcjonowaniu ważnych ośrodków mózgu.

10. Pierwsza w Polsce pionierska operacja implantacji stentgraftu fenestrowanego „in situ” laserem ekscimerowym w leczeniu tętniaka okołonerkowego.

Lider projektu: prof. dr hab. n. med. Zbigniew Gałązka, kierownik Kliniki Chirurgii Ogólnej, Endokrynologicznej i Chorób Naczyń Centralnego Szpitala Klinicznego - Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego

Operację przeprowadzono 21 lutego 2019 roku u 71-letniego pacjenta z tętniakiem aorty brzusznej o średnicy 6 cm, który obejmował odejścia tętnic nerkowych. W pierwszym etapie założono rozwidlony stentgraft, który zakotwiczono poniżej odejścia tętnicy krezkowej górnej, jednocześnie przykrywając obie tętnice nerkowe. Następnie za pomocą laserowego cewnika wprowadzonego przezskórnie do aorty brzusznej dokonano fenestracji „in situ” w materiale endoprotezy. Przez wytworzone w ten sposób otwory implantowano pokrywane stenty, przez które uzyskano bardzo dobry napływ krwi do obu nerek.

Złoty Skalpel 2019 - wyróżnienia „Pulsu Medycyny”

Strategia zarządzania w ochronie zdrowia oparta o innowacyjne narzędzia informatyczne i sztuczną inteligencję - SMART HOSPITAL.

Autor projektu: prof. dr hab. n. med. Maciej Banach, dyrektor Instytutu Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi

Nowa strategia zarządzania jednostką, oparta na innowacyjnych rozwiązaniach z zakresu informatyki, pozwala m.in. na usprawnienie pracy personelu medycznego i niemedycznego, a tym samym szybszą diagnozę i skuteczniejsze leczenie pacjentów. System stawia na ekologiczne rozwiązania, zrównoważony rozwój, e-usługi, szeroką digitalizację oraz redukcję do minimum papierowych dokumentów, dzięki czemu generuje oszczędności, pozwalając jednocześnie na stałe podwyższanie standardów medycznych.

Wdrażanie Zespołów Wczesnego Reagowania (ZWR) do polskich szpitali - poprawa bezpieczeństwa pacjenta w polskich szpitalach.

Autor projektu: prof. dr hab. n. med. Wojciech Szczeklik, kierownik Zakładu Intensywnej Terapii i Medycyny Okołozabiegowej Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum w Krakowie

W 2017 roku program ZWR został wprowadzony pilotażowo do 25 szpitali w całej Polsce. Dedykowany jest pracownikom intensywnej terapii oraz oddziałów ratunkowych. Pozwala ominąć długą ścieżkę konsultacyjną i szybciej zidentyfikować pacjentów w stanie zagrożenia życia, dzięki czemu możliwe jest udzielenie natychmiastowej pomocy najbardziej potrzebującym. 

Kapituła konkursu Złoty Skalpel 2019

  • prof. dr hab. n. med. Andrzej Matyja, prezes Naczelnej Rady Lekarskiej
  • prof. dr hab. n. med. Marian Zembala, dyrektor Śląskiego Centrum Chorób Serca,
  • prof. dr hab. n. med. Mirosław Wielgoś, rektor Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego,
  • prof. dr hab. n. med. Marcin Gruchała, rektor Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego,
  • prof. dr hab. n. med. Bohdan Maruszewski, kierownik Kliniki Kardiochirurgii w IP CZD w Warszawie,
  • prof. dr hab. n. med. Leszek Pączek, kierownik Kliniki Immunologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego,
  • prof. dr hab. n. med. Jerzy Samochowiec, prezes Polskiego Towarzystwa Psychiatrycznego,
  • prof. dr hab. n. med. Anna Dobrzańska, kierownik Kliniki Neonatologii, Patologii i Intensywnej Terapii Noworodka w IP CZD w Warszawie,
  • prof. dr hab. n. med. Dorota Zozulińska-Ziółkiewicz, prezes Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego,
  • prof. dr hab. n. med. Iwona Kurkowska-Jastrzębska, kierownik II Kliniki Neurologii w Instytucie Psychiatrii i Neurologii w Warszawie,
  • prof. dr hab. n. med. Jarosław Reguła, krajowy konsultant w dziedzinie gastroenterologii,
  • prof. dr hab. n. med. Piotr Wysocki, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej,
  • prof. nadzw. dr hab. n. med. Anna Raciborska, kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej w IMID,
  • Małgorzata Konaszczuk, redaktor naczelna "Pulsu Medycyny".

ZOBACZ TAKŻE: Prof. Mirosław Wielgoś: Wszyscy wyróżnieni w konkursie Złoty Skalpel zasługują na podziw [WIDEO]

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.