Złoty Skalpel 2012 jedzie do Gdańska

  • Monika Wysocka
opublikowano: 26-06-2012, 16:59

W tegorocznej, IV edycji konkursu Złoty Skalpel na wybitnego innowatora w polskiej ochronie zdrowia zwyciężył projekt „Komórkowa szczepionka przeciw cukrzycy typu 1 oparta na limfocytach T regulatorowych”. To pierwsza tego typu szczepionka na świecie użyta w próbie klinicznej u dzieci z cukrzycą typu 1.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Tegoroczna edycja Złotego Skalpela cieszyła się dużym zainteresowaniem. Wśród 20 zgłoszonych projektów kilka było wyjątkowo wartościowych. Ostatecznie jurorzy zdecydowali, że laur należy się gdańskiemu zespołowi badaczy. Wszyscy byli zgodni, że projekt jest bardzo nowatorski i zarazem ma ogromne znaczenie dla pacjentów z poważną chorobą cywilizacyjną. „W mojej opinii jest to najbardziej innowacyjny projekt” – uważa prof. Piotr Kuna, dyrektor Szpitala Klinicznego nr 1 im. N. Barlickiego w Łodzi, jeden z jurorów konkursu. Profesor uznał, że wprawdzie szczepionka wymaga dalszej pracy i dobrego udokumentowania skuteczności klinicznej, ale świetnie rokuje. „Jeśli tylko ta szczepionka będzie działać, będzie to wielki sukces” – dodaje inny juror, dr hab. Andrzej Horban.

Redukuje konieczność insulinoterapii

Szczepionka produkowana jest z autologicznych limfocytów T regulatorowych (Treg) CD4+CD25+ separowanych z krwi obwodowej dziecka. „Są to komórki trudne do uzyskania – z 0,5 litra krwi obwodowej otrzymuje się jedynie około 1 mln komórek – tłumaczy kierownik projektu prof. Piotr Trzonkowski z Zakładu Immunologii Klinicznej i Transplantologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego. – Wyseparowane limfocyty są następnie namnażane w laboratorium w warunkach GMP i podawane zwrotnie dziecku. Sami zaprojektowaliśmy i zoptymalizowaliśmy warunki hodowli i separacji, dzięki czemu z niewielkiej ilości początkowej, po separacji udaje nam się zwielokrotnić ich liczbę 100-1000 razy i uzyskać około 1 mld komórek”.

Wyjątkowość pomysłu polega na tym, że dzięki właściwościom immunosupresyjnym limfocyty hamują proces destrukcji wysp trzustkowych przez układ odpornościowy i przedłużają okres insulinoniezależności u dziecka. To pierwsza tego typu szczepionka na świecie użyta w próbie klinicznej u dzieci z cukrzycą typu 1. „Do tej pory terapii poddano 12 dzieci, z czego u części uzyskano redukcję dawki podawanej insuliny, natomiast część jest nadal insulinoniezależna z poprawą wydzielania C-peptydu. Co ważne, żadne z dzieci nie doświadczyło efektów ubocznych terapii. Ponadto terapia wydaje się też wywoływać pożądany efekt kliniczny w postaci ochrony funkcji trzustki” – mówi prof. Małgorzata Myśliwiec, koordynator części klinicznej badania.

Planowana komercjalizacja

Opracowanie terapii zostało w całości sfinansowane w Polsce dzięki grantom naukowym Ministerstwa Nauki i Szkolnictwa Wyższego, grantom rozwojowym Narodowego Centrum Badań i Rozwoju, funduszom statutowym Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego oraz dotacji Funduszu Nauki i Technologii Polskiej. Znaczenie stworzenia tego typu terapii w całkowicie polskich warunkach wykracza poza leczenie cukrzycy. „Opracowane standardy, reżim pracy GMP oraz środowisko laboratorium „czystego”, które stworzyliśmy przy okazji tego projektu, pozwala na szybkie wdrożenie każdego innego rodzaju terapii komórkowej bez potrzeby poszukiwania drogich licencji zagranicznych. Pokazuje to historia naszej pracy, w której terapia pierwotnie zaprojektowana do leczenia choroby przeszczep przeciw gospodarzowi po przeszczepie szpiku (nasze prace w tym zakresie były pierwszą próbą leczenia tej choroby limfocytami Treg u ludzi), została w ciągu kilku miesięcy z powodzeniem zaadaptowana do leczenia cukrzycy” – opowiada prof. Trzonkowski.
Bardzo ważnym elementem procedury są jej koszty. Hodowla Treg w laboratoriach  zachodnich, w których obecnie rozpoczynają się tego typu prace, wyceniana jest na 35-50 tys. USD. Metoda opracowana przez polskich naukowców kosztuje zaledwie około 30 tys. złotych.

Obecnie zespół planuje drugą fazę badania klinicznego z użyciem szczepionki. Zakończono także wstępne negocjacje z jedną z firm farmaceutycznych, dotyczące jej udziału w badaniu oraz potencjalnej przyszłej komercjalizacji produktu. Opracowany model wytwarzania szczepionki jest właśnie wdrażany na Uniwersytecie w Lipsku i na Uniwersytecie Chicago.

Partnerem strategicznym konkursu Złoty Skalpel jest firma GlaxoSmithKline.

W skład zespołu, który opracował i rozpoczął testy kliniczne szczepionki terapeutycznej przeciw cukrzycy typu 1, wchodzą:

  • dr hab. med. prof. nadzw. Piotr Trzonkowski, dr n. med. Natalia Marek-Trzonkowska, mgr Anita Dobyszuk, mgr Marcelina Grabowska, prof. dr hab. med. Jolanta Myśliwska – Zakład Immunologii Klinicznej i Transplantologii, Katedra Immunologii GUMed;
  • dr hab. med. prof. nadzw. Małgorzata Myśliwiec, lek. Ilona Techmańska, mgr Lucyna Szumacher-Sharma, prof. dr hab. med. Anna Balcerska – Katedra i Klinika Pediatrii, Hematologii, Onkologii i Endokrynologii GUMed;
  • dr hab. med. Radosław Owczuk – Katedra i Klinika Anestezjologii i Intensywnej Terapii GUMed;
  • lek. Jolanta Juścińska – Wojewódzka Stacja Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa w Gdańsku;
  • dr n. med. Piotr Witkowski – Katedra Chirurgii, Zespół Transplantacji Trzustki i Wysp Trzustkowych, Uniwersytet Chicago, USA;
  • prof. dr hab. med. Wojciech Młynarski – Katedra i Klinika Pediatrii, Onkologii, Hematologii i Diabetologii UM w Łodzi

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: Monika Wysocka

Puls Medycyny
Złoty Skalpel / Złoty Skalpel 2012 jedzie do Gdańska
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.