Zawsze przyjmowałem uwagi, gratulacje raczej niechętnie

opublikowano: 22-11-2017, 09:02

Wojciech Matusewicz niedawno musiał z powodów zdrowotnych zrezygnować z funkcji prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, którą pełnił przez blisko 10 lat. Z „Pulsem Medycyny” podzielił się swoimi refleksjami na temat zmian w ochronie zdrowia, jakie obserwował przez lata swojej pracy.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Pracował pan na różnych stanowiskach w ochronie zdrowia. Które z tych doświadczeń ceni pan najbardziej, a które przydały się w pełnieniu funkcji prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji?

W sumie zmieniałem pracę tylko kilka razy. Zaczynałem ją jako adiunkt na oddziale chorób wewnętrznych o profilu kardiologicznym i bardzo mnie to pochłaniało. Zawsze wspomina się swoich mentorów, pozwolę więc sobie wrócić myślami do wspaniałej nauczycielki prof. Aleksandry Mazurowej, która była kierownikiem II Kliniki Chorób Wewnętrznych w UM w Łodzi, i jej męża prof. Mieczysława Mazura, kierownika Pracowni Farmakologicznej. Wiele im zawdzięczam. 

Gdy jednak nasza klinika przekształciła się w klinikę hematologiczną, zainteresowałem się tym kierunkiem i prawie 15 lat pracowałem jako hematolog. Ta praca dawała mi wiele satysfakcji, ale niekiedy kazała mierzyć się z sytuacjami dramatycznymi. W latach 80. nie notowano w hematologii takich spektakularnych sukcesów jak dziś. W pracy lekarza satysfakcję daje całkowite wyleczenie chorego, a takich przypadków w hematologii było wówczas niewiele. Do wyjątków należało np. leczenie chorych na ziarnicę złośliwą, w przypadku których zastosowanie dostępnych wtedy leków dawało pozytywne efekty. 

Moją pasją zawsze jednak była farmakologia kliniczna, a także tzw. społeczna (appraisa — ocena wartościująca), która jest częścią integralną procesu health technology assessment (HTA). Uczestniczyłem w tworzeniu pierwszej w Polsce pracowni farmakologii klinicznej, która działała przy II Klinice Chorób Wewnętrznych Wojewódzkiego Szpitala Zespolonego im. M. Kopernika w Łodzi, oraz stworzyłem pierwszy oddział farmakologii klinicznej. Parę lat temu, gdy jako konsultant wojewódzki do spraw farmakologii klinicznej układałem program specjalizacyjny w tej dziedzinie, umieściłem m.in. Agencję Oceny Technologii Medycznych wśród miejsc realizacji stażu dla farmakologów klinicznych. Powinni oni bowiem poznać również farmakoekonomikę, czyli liczenie kosztów w swojej specjalizacji, które jest równie istotne, jak spojrzenie biochemiczne, chemiczne, fizjologiczne na działanie leków. 

Moim zdaniem, prezesem Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji powinien być lekarz bądź bardzo dobrze wykształcony farmaceuta. Prezes agencji wydaje ostateczne rekomendacje dla ministra zdrowia, jeśli chodzi o technologie lekowe. Ta rekomendacja jest poprzedzona analizą weryfikacyjną, a następnie opinią Rady Przejrzystości, która jest złożona z naukowców. Ponieważ nie wszyscy naukowcy znają się na wszystkich grupach leków, prezes agencji ma ustawowe prawo tę rekomendację zmienić. Trudno byłoby mi zmienić rekomendacje rady, gdybym nie był lekarzem. 

Jak się zmieniały technologie medyczne w ostatnich dekadach?

Od lat 80. mamy do czynienia z prawdziwą inwazją nowych generacji leków, przede wszystkim biologicznych. Wydane przez Stany Zjednoczone 4 miliardy dolarów na ustalenie genomu człowieka (co udało się w 97 proc.) nie poszły na marne. Odkrycia znalazły zastosowanie w medycynie, w terapii genowej. To wymiana genów uszkodzonych, które odpowiadają za chorobę. Wykonuje się to już np. w chorobie Parkinsona (w tych badaniach uczestniczy polski naukowiec), wchodząc do głębokich struktur mózgu i wszczepiając geny prawidłowe, które wpływają na prawidłową produkcję dopaminy, eliminuje się objawy choroby. Cały czas poszukuje się możliwości personalizacji leczenia poprzez wykrywanie genów odpowiedzialnych za chorobę. 

Pierwszym lekiem opartym na terapii genowej był lek na rzadką chorobę — stłuszczenie trzustki. Roczna terapia tym lekiem, który produkuje niszowa firma w Holandii, wynosi ponad milion euro.

Medycyna personalizowana i technika molekularna powodują, że leczenie staje się coraz skuteczniejsze, problemem są natomiast ceny leków. My oceniamy lek pod względem skuteczności i bezpieczeństwa, ale trzecim elementem jest jego efektywność kosztowa. Wszystkie nowoczesne leki — biologiczne, przeciwciała monoklonalne, leki na choroby rzadkie i ultrarzadkie, na które choruje od 40-200 osób w Polsce — nie mieszczą się w ustawowym trybie efektywności kosztowej. Wydając rekomendację na taki lek, często mówiłem: „tak”, ale pod warunkiem obniżenia jego ceny”.

I udaje się tę cenę obniżyć?

Firmy farmaceutyczne niechętnie się na to zgadzają. Wymyślono więc formę risk sharing, czyli „podzielmy się kosztami”. Modeli sharingu jest dużo, ale najlepszym i najbardziej uczciwym wydaje się ten, żeby płacić firmie nie za leczenie, ale za wyleczenie. Oczywiście, to wymaga bardzo ścisłego monitorowania terapii. 

Wysokie ceny leków innowacyjnych to jest kolosalny problem. Przemysł farmaceutyczny twierdzi, że koszt innowacyjnego leku wprowadzanego na rynek (od produkcji do rejestracji) wynosi od 500 mln do 1 mld dolarów. Tej informacji nikt nie jest w stanie zweryfikować. Włoski naukowiec wpadł na pomysł, żeby legislacyjnie to uregulować i wprowadził tzw. podatek Garattiniego, który polega na odprowadzaniu przez wszystkie firmy farmaceutyczne w danym kraju kwoty, która jest równa 5 proc. ich wydatków na marketing, z przeznaczeniem na prowadzenie niezależnych od przemysłu badań i rejestrów. U nas była próba wprowadzenia takiego podatku przy pierwszej ustawie refundacyjnej, ale to nie przeszło. A byłoby to bardzo dobre, bo mniej marketingu byłoby dzisiaj w mediach, na przykład reklam leków, które są sprzedawane bez recepty, co jest wybitnie szkodliwe społecznie.

Jak sobie pan radził ze świadomością, że pana opinia może wpływać na dostępność leku dla pacjentów?

Prezes agencji wydaje rekomendację, przekazując swoje przekonanie, że dany lek powinien być na rynek wprowadzony. Decyzję podejmuje minister zdrowia, biorąc pod uwagę aspekty finansowe i mam nadzieję, że tylko takie. Ja zmieniłem kilka opinii Rady Przejrzystości, nawet ostatnio — z pozytywnej na negatywną. Innym razem wydałem rekomendację pozytywną pod warunkiem zawężenia populacji leczonych pacjentów poprzez oznaczanie ich genotypu. 

Amerykanie wprowadzili takie medialne pojęcie terapii przełomowych, ale mamy wątpliwości, czy są one przełomowe, bo rejestrowane są często zaraz po badaniach klinicznych. Unia Europejska wpadła na jeszcze bardziej szaleńczy pomysł — tak zwane compassionate use, to znaczy leczenie z litości. Lek jest podawany pacjentom przed jego zarejestrowaniem i nie są to badania kliniczne, chociaż w moim przekonaniu tak jest. 

W mojej ocenie, leki niezarejestrowane powinny być udostępniane chorym jedynie w programach badań klinicznych, które są prowadzone według ścisłych reguł. Pacjenci do badań klinicznych są dobierani bardzo szczegółowo i w tej grupie wyniki terapii często wychodzą pozytywnie, ale sytuacja się zmienia, gdy dany lek — uznany za skuteczny — wejdzie na rynek. Skuteczność obserwowana w badaniach klinicznych może odbiegać od skuteczności w szerszej populacji. 

W związku z tym, gdy ktoś twierdzi, że skoro lek został zarejestrowany przez EMA, to jest skuteczny i na tej podstawie należy go refundować, to ja się z tym nie zgadzam. Trzeba jeszcze popatrzeć na czwartą fazę badań, tzw. postmarketingową, po rejestracji leku — na ile jest on skuteczny i przede wszystkim bezpieczny. Właśnie badania IV fazy najwięcej mówią o bezpieczeństwie stosowania leku. I niektóre leki, niestety, po tych badaniach znikają z rynku, są wykreślane z lekospisów poszczególnych krajów.

Jak przebiega proces monitorowania działań niepożądanych?

Założyłem w Zakładzie Farmakologii Klinicznej ośrodek badań monitorowania działań niepożądanych. Miałem też pomysł, którego realizacja nie powiodła się z powodu braku środków, wprowadzenia żółtej karty, którą wypełniałby lekarz, stwierdzający działanie niepożądane leku. Chciałem pójść dalej, aby nie tylko środowisko stricte medyczne: farmaceuci, lekarze wypełniali te karty, ale żeby stworzyć taką kartę również dla pacjenta. Jeżeli stwierdziłby on u siebie takie działanie leku, wypełniłby kartę i zgłosił się z nią do przychodni, a my byśmy te przychodnie monitorowali. To nie wypaliło, bo do tego trzeba było logistyki obejmującej pacjentów, poradnie, dodatkową pracę lekarzy rejonowych. Dziś Urząd Rejestracji Leków umożliwia już zgłaszanie przez pacjentów działań niepożądanych. Chylę czoło przed prezesem Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, Grzegorzem Cessakiem, któremu te zagadnienia były bliskie i podążył tą ścieżką.

Historia działań niepożądanych leków ma swoje niechlubne karty. W 1957 r. na rynek wprowadzono, lek uspokajający, znoszący wymioty u ciężarnych. Był to lek bezpieczny, jak na tamte warunki nie było żadnego błędu w sztuce. Po mniej więcej 2 latach, w Niemczech zaczęło rodzić się dużo dzieci z wadami rozwojowymi, zjawisko zaobserwowano również w tych krajach, które ten lek zarejestrowały. Lek oczywiście jest zabroniony dla kobiet ciężarnych, ale urodziło się około 10 tysięcy dzieci z poważnymi wadami, a 5 tysięcy zmarło. Dlatego tak ważne jest, aby na szalę kłaść najpierw bezpieczeństwo leku.

Jak często zdarzało się, że rekomendowane przez agencję technologie nie trafiały do refundacji?

Ostatnio w bardzo istotny sposób to się poprawiło. Dla większości rekomendowanych technologii, tych naprawdę bardzo skutecznych, udało się Ministerstwu Zdrowia wynegocjować porozumienie (risk sharing agreements, RSA) i dzięki temu są one dostępne. Zdaję sobie sprawę, że nie można spełnić wszystkich naszych oczekiwań. Agencja zawsze była transparentna. 

Nie ugięliśmy się pod naciskiem sugestii żadnego ministra. Najlepszym przykładem może być rozbieżność zdań na temat programu in vitro. Według mnie, ten program jest bardzo dobrze napisany. Sam pisałem uzasadnienie dla ministerstwa, dlaczego rekomendujemy procedurę in vitro, a nie naprotechnologię. Nie ma żadnych dowodów klinicznych, iż dzięki temu, że dokładnie ustali się cykl owulacyjny kobiety wyleczy się ją z niepłodności. Skuteczności in vitro nie okrzyknięto od razu, 10 lat minęło, zanim Robert G. Edwards za stworzenie tej techniki dostał Nagrodę Nobla. Wydaliśmy 16 pozytywnych rekomendacji dla samorządów, które dofinansowują tą procedurę, i nikt mnie z tego powodu nie wyrzucił z pracy. Jeszcze za kadencji poprzedniego rządu daliśmy pozytywną rekomendację dla wszystkich leków hormonalnych stosowanych w leczeniu niepłodności, są one teraz dostępne albo na ryczałt, albo bezpłatnie. 

Jak duże jest niebezpieczeństwo wykorzystania rozwoju technologii medycznych do celów niezgodnych z przeznaczeniem?

Bawienie się z genami jest niebezpieczne. Dostaliśmy swojego czasu do oceny program Ministerstwa Obrony Narodowej, aby oznaczać genotyp każdego żołnierza. Oczywiście wydaliśmy negatywną opinię. Takie badanie miało być tzw. profilaktyką w celu poznania predyspozycji żołnierzy do zachorowań na różne choroby. Dla mnie miałoby to sens tylko wtedy, gdy wielu żołnierzy ginie np. w misjach wojennych i trzeba zidentyfikować ich po genotypie. Sporządzanie profili genetycznych żołnierzy poborowych byłoby nadużyciem. Niektóre firmy robiły to podczas badań klinicznych zakwalifikowanych pacjentów. Byłem przez kilka lat członkiem Komisji Bioetycznej Okręgowej Izby Lekarskiej i zaobserwowałem, że firmy przy okazji badań klinicznych przemycały zapis, że będą pobierały materiał genetyczny. Chciały one mieć swój bank danych pacjentów, którzy byli w badaniach klinicznych. Na to oczywiście nie było zgody. Określanie genotypu jest bardzo ważne i jak najbardziej uzasadnione wtedy, gdy od jego poznania zależy dobór terapii.

Jaką spuściznę zostawia pan swojemu następcy?

Powstanie w 2007 roku Agencji Oceny Technologii Medycznych było jednym z większych sukcesów polskiego systemu ochrony zdrowia. W bogatych krajach, takich jak Holandia czy Szwecja, które spostrzegły, że na wszystko nie stać ich budżetów, takie instytucje działały już w latach 80. ubiegłego wieku. Jeżeli chodzi o samodzielność i transparentność AOTMiT, jest ona absolutnym liderem w Europie. Zapraszają nas także do organizacji międzynarodowych. Europa dostrzegła wysokie standardy polskiego HTA, dzięki czemu jesteśmy postrzegani jako partner do dyskusji. 

Przez ostatnie dwa lata zostaliśmy zalani mnóstwem spraw. Wiele pomysłów podsunął nam minister Krzysztof Łanda, np. zmiany w koszyku świadczeń. Do sieci szpitali się nie mieszaliśmy. Nie wiem, jak to wypadnie, ale jak zniknie 300 prywatnych, dobrych szpitali, to nie będzie dobrze. 

Zacytuję może wiadomość, którą otrzymałem od jednego z ministrów: „Wiecie co jest największym moim sukcesem w ostatnim roku?! To, że z Wami współpracuję! Bardzo dziękuję za wsparcie. Bez was nic lub niewiele byłoby możliwe”. To oddaje chyba znaczenie naszej pracy.

Moja kadencja upływa za 5 lat, w 2020 roku, ale tak się złożyło, że muszę zakończyć swoją misję wcześniej. Mam nadzieję, że wypromowałem AOTMiT. Zawsze przyjmowałem uwagi, gratulacje raczej niechętnie. Przez 10 lat pracowałem bez wiceprezesa, czyli spełniałem zadania zarówno administratora, jak i odpowiedzialnego za sprawy merytoryczne. Zdrowie nie pozwala mi wykonywać obowiązków tak, jakbym chciał i uważam, że byłoby nieetyczne nadal zajmować to stanowisko. Natomiast jest mi bardzo przykro, bo jestem bardzo zżyty z zespołem. Mam nadzieję, że nowy prezes nie zrobi rewolucji i będzie szedł w kierunku, w którym my obecnie idziemy.

Największy pana sukces?

Gdyby nie AOTM, nie powstałaby Klinika „Budzik”. Tyle razy recenzowaliśmy program „budzikowy”, że wreszcie otrzymała ona kontrakt. Te 20-30 uratowanych dzieci to sukces, który mnie cieszy. Teraz zarekomendowaliśmy drugi „Budzik” — dla dorosłych. Tak się złożyło, że 18 kwietnia wydałem pozytywną rekomendację dla „Budzika” i tego samego dnia Sejm uchwalił 18 kwietnia Dniem Pacjenta w Śpiączce. 

Rozmawiała Małgorzata Konaszczuk

 

O kim mowa

Dr n. med. Wojciech Matusewicz, specjalista chorób wewnętrznych, farmakologii klinicznej i organizacji ochrony zdrowia. W latach 2001-2017 konsultant wojewódzki w dziedzinie farmakologii klinicznej. Był prezesem AOTMiT od stycznia 2010 r. do listopada 2017, wcześniej przez dwa lata zarządzał tą instytucją jako dyrektor. Laureat wielu nagród i wyróżnień Rektora Akademii Medycznej i Ministerstwa Zdrowa. Na liście stu najbardziej wpływowych ludzi w ochronie zdrowia „Pulsu Medycyny” przez wiele lat był w czołówce. W ubiegłym roku na miejscu ósmym. 

 

 

 

 

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.