Z jakimi problemami mierzą się dziś chorzy na szpiczaka plazmocytowego? [POLITYKA LEKOWA]

opublikowano: 06-06-2022, 12:43
aktualizacja: 08-08-2022, 15:59

6 czerwca odbyła się 13. edycja konferencji „Polityka Lekowa”. Jeden z paneli został poświęcony postępom terapeutycznym i znaczeniu diagnostyki cytogenetycznej w leczeniu szpiczaka.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
13. edycja konferencji “Polityka lekowa” odbyła się 6 czerwca 2022 r. Na zdj. uczestnicy debaty „Postęp terapeutyczny oraz znaczenie diagnostyki cytogenetycznej w leczeniu szpiczaka”.
13. edycja konferencji “Polityka lekowa” odbyła się 6 czerwca 2022 r. Na zdj. uczestnicy debaty „Postęp terapeutyczny oraz znaczenie diagnostyki cytogenetycznej w leczeniu szpiczaka”.
Fot. Archiwum

Zaproszenie do dyskusji przyjęli:

  • Beata Białkowska-Cybula, pacjentka hematoonkologiczna związana z Fundacją Carita, koordynatorka ds. kontaktów z pacjentami w woj. mazowieckim;
  • dr n. med. Agnieszka Druzd-Sitek, internista i onkolog kliniczny z Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie — Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie;
  • prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, internista i hematolog, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie;
  • prof. dr hab. n. med. Wiesław Jędrzejczak, internista, hematolog, onkolog kliniczny i transplantolog z Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Debatę prowadziła Katarzyna Matusewicz, dziennikarka „Pulsu Medycyny”.

Chorzy na szpiczaka plazmocytowego to heterogenna populacja pacjentów

Szpiczak plazmocytowy należy do najczęstszych chorób hematoonkologicznych. Opóźnienia w jej rozpoznawaniu – według różnych szacunków – wynosi od kilku miesięcy do nawet kilku lat. Ostatnie dwie dekady przyniosły jednak znaczący postęp w leczeniu szpiczaka.

Choroba rozwija się podstępnie, choć istnieją trzy objawy osiowe, które powinny zwrócić uwagę np. lekarza rodzinnego. Należą do nich m.in. postępujące bóle kości, obniżenie odporności i często nawracające infekcje oraz postępujące osłabienie wynikające z niedokrwistości.

Z czynnikami rokowniczymi w przebiegu szpiczaka plazmocytowego ściśle związane jest stadium rozwoju choroby, w jakim znajduje się pacjent. Do oceny rokowania w tej populacji chorych służy MDS IPSS-R: zmodyfikowany indeks prognostyczny.

- Najważniejsze znaczenie dla rokowania w przypadku chorego na szpiczaka plazmocytowego mają aberracje cytogenetyczne. (…) Dlatego takiego znaczenia nabiera ich prawidłowa identyfikacja oraz optymalizacja leczenia. Kiedy wykonać diagnostykę cytogenetyczną? Już przed włączeniem leczenia powinniśmy wiedzieć, w jakiej grupie ryzyka cytogenetycznego znajduje się chory – zwrócił uwagę prof. Krzysztof Giannopoulos, dodając że w przebiegu choroby poziom ryzyka cytogenetycznego może ulegać zmianie.

Jak zauważył, obecnie funkcjonujące programy lekowe stosunkowo efektywnie odpowiadają na potrzeby chorych o najwyższym poziomie ryzyka, ale nadal istnieją w tym zakresie pewne bariery dla objęcia jak największej grupy chorych skutecznym leczeniem.

Wczesne i skuteczne leczenie szpiczaka kluczem do remisji

Z jakimi problemami mierzą się dziś chorzy na szpiczaka plazmocytowego? Oczywiście ich różnorodność jest bardzo duża. Jedną z nich pozostają bariery w dostępie do specjalistów hematoonkologii oraz do nowoczesnego leczenia.

- Od hematologów zawsze słyszę, że najważniejsza jest pierwsza linia leczenia, bo rzutuje na możliwość uzyskania jak najdłużej trwającej remisji. Stąd w imieniu pacjentów zgłaszam potrzebę przesunięcia nowoczesnych cząsteczek wykorzystywanych w kolejnych liniach leczenia do pierwszej. Szpiczak pozostaje chorobą nieuleczalną, dlatego tak ważne jest zapewnienie maksymalnie wydłużonego czasu remisji – wskazała Beata Białkowska-Cybula, pacjentka hematoonkologiczna związana z Fundacją Carita im. Wiesławy Adamiec.

Zdaniem przedstawicielki pacjentów warto już w pierwszej linii leczenia umożliwić terapię schematem czterolekowym.

ZDANIEM EKSPERTÓW

Perspektywa przejścia z choroby nieuleczalnej w przewlekłą
Dr n. med. Agnieszka Druzd-Sitek
Klinika Nowotworów Układu Chłonnego Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie — Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie
Perspektywa przejścia z choroby nieuleczalnej w przewlekłą

Na szpiczaka plazmocytowego może zachorować praktycznie każda osoba dorosła, przy czym najczęściej zapadają na niego seniorzy. Mediana wieku zachorowania wynosi 70 lat. Warto jednak podkreślić, że w ostatnim czasie granica wieku nieco się obniżyła. Choruje coraz więcej osób młodych, nawet 30-40-letnich, co może wynikać m.in. z lepszej diagnostyki. Jednocześnie należy zauważyć, że szpiczak jest chorobą dość podstępną. Bardzo długo rozwija się w sposób ukryty. Jest jednak pewna sekwencja objawów, które mogą zarówno pacjentowi, jak i lekarzowi nasunąć podejrzenie, że ma do czynienia ze szpiczakiem. Czujność w tym zakresie powinni przejawiać zwłaszcza specjaliści medycyny rodzinnej, do których często w pierwszej kolejności trafia chory.

Trzy najczęstsze objawy to: bóle kości, postępujące osłabienie i częste, nawracające infekcje. Pamiętajmy, że szpiczak jest chorobą nowotworową układu odpornościowego, wywodzącą się z plazmocytów, a więc komórek znajdujących się w szpiku. Odpowiadają one za produkcję przeciwciał, które z kolei gwarantują dobrą odpowiedź immunologiczną. Normą u zdrowego człowieka jest obecność do 5 proc. plazmocytów w szpiku. Zaburzenia w linii plazmatycznokomórkowej sprawiają, że inne linie produkowane w szpiku są wypierane przez plazmocyty patologicznie proliferujące, czyli namnażające się w sposób niekontrolowany. Leży to u podstaw patogenezy wszystkich objawów występujących w przebiegu szpiczaka.

Immunopareza, czyli porażenie układu odpornościowego, sprawia, że pojawiają się nawracające infekcje, zarówno bakteryjne, jak i wirusowe. Jednocześnie proliferujące w szpiku plazmocyty powodują degradację tkanki kostnej. W efekcie dochodzi do osteolizy, czyli niszczenia kości, co klinicznie przekłada się na bóle kostne. Warto podkreślić, że do onkologów czy hematologów trafiają często pacjenci przewlekle leczeni z powodu bólów kości m.in. niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi. Zdarza się też, że są oni długotrwale rehabilitowani i poddawani zabiegom fizykoterapeutycznym do momentu wykonania badania obrazowego. W początkowych stadiach choroby, gdy nie ma jeszcze objawów klinicznych, widoczne mogą być tylko drobne zmiany osteolityczne, ale w zaawansowanym szpiczaku występuje już ogromna destrukcja kości. W najbardziej rozsianej postaci mogą pojawiać się kompresyjne złamania kręgosłupa czy patologiczne złamania innych kości, np. udowych, biodrowych, żeber. To dlatego szpiczak często jest rozpoznawany po operacji ortopedycznej, podczas której lekarz zleca biopsję w miejscu złamania.

Z kolei postępujące osłabienie wynika z niedokrwistości, która powstaje głównie na skutek tego, że proliferujące w sposób niekontrolowany plazmocyty wypierają ze szpiku linię czerwonokrwinkową, a więc erytrocyty, których rolą jest transport tlenu w organizmie. Kliniczne manifestuje się to pogorszeniem tolerancji wysiłku, np. pacjent nie jest w stanie podbiec do autobusu czy wejść bez odpoczynku na pierwsze lub drugie piętro. Przypomnę, że 80 proc. pacjentów w momencie rozpoznania szpiczaka ma niedokrwistość w jakimś stopniu zaawansowania. Poza naciekiem szpiku przez plazmocyty, jej przyczyną mogą być także niedobory np. żelaza, kwasu foliowego czy witaminy B12, a więc należy także wykluczyć lub potwierdzić inne przyczyny niedokrwistości i korygować ewentualne niedobory.

Diagnostyka w kierunku szpiczaka nie jest trudna, ale niestety, często bywa długotrwała. Przede wszystkim należy wykonać morfologię krwi oraz badanie krwi i moczu, głównie na obecność białka monoklonalnego, które jest charakterystycznym wykładnikiem tej choroby. Warto zlecić też wspomniane badanie obrazowe — klasyczne badanie rentgenowskie kości lub o wiele dokładniejszą niskodawkową tomografię komputerową kości. Ta druga metoda jest coraz powszechniej dostępna, badanie jest krótkie i stosunkowo niedrogie, a co najważniejsze — nie obciąża pacjenta, ponieważ jest wykonywane bez podania kontrastu.

Zgodnie z aktualnie obowiązującym standardem, kompleksowa diagnostyka w kierunku szpiczaka obejmuje także ocenę cytogenetycznych czynników rokowniczych, którą powinno się wykonać już przy pierwszym badaniu szpiku. Poza tym istotne jest, aby ocenić funkcję nerek, ponieważ 1/4 chorych już w momencie rozpoznania szpiczaka ma upośledzoną czynność tych narządów. Czasem wczesne i adekwatne leczenie szpiczaka może doprowadzić do wycofania się niewydolności nerek, co poprawia rokowanie chorych.

Uważam, że obecnie największym wyzwaniem terapeutycznym jest uzupełnienie luki refundacyjnej dla grupy młodych pacjentów kwalifikujących się do przeszczepienia komórek krwiotwórczych, którzy rokują najlepiej, ale na razie mają najgorszy standard leczenia w Polsce. W ich schemacie postępowania dostępne są tylko „stary” immunomodulator oraz „stary” inhibitor proteasomu, a brakuje nowoczesnych cząsteczek, w tym również przeciwciał monoklonalnych, oraz odpowiedniego leczenia podtrzymującego. Tymczasem zastosowanie bardziej innowacyjnych schematów terapeutycznych pozwoliłoby z pewnością znacząco wydłużyć czas wolny od progresji choroby oraz czas całkowitego przeżycia chorych. Odpowiednio leczony szpiczak plazmocytowy z choroby nieuleczalnej mógłby stać się chorobą przewlekłą.

Określenie zmian cytogenetycznych umożliwia podjęcie najlepszej decyzji terapeutycznej
Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos
kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie
Określenie zmian cytogenetycznych umożliwia podjęcie najlepszej decyzji terapeutycznej

Specyficzną cechą szpiczaka plazmocytowego jako choroby nowotworowej jest jego niestabilność genetyczna. W odniesieniu do diagnostyki cytogenetycznej w przebiegu choroby możemy zaobserwować zaburzenia struktury chromosomu w postaci: translokacji (przemieszczenia fragmentu chromosomu w inne miejsce tego samego lub innego chromosomu), delecji (zanikania fragmentów chromosomu) i amplifikacji (zwielokrotnienia części chromosomu). Nie wchodząc w szczegóły, chodzi o duże zmiany genetyczne, a nie pojedyncze mutacje genów. Wymienione zmiany genetyczne można oznaczyć dwoma metodami: za pomocą klasycznego kariotypowania oraz metody FISH. Ta druga metoda wykazuje się większą czułością i jest nakierowana na pojedyncze zmiany genetyczne, co jest przydatne, gdy np. poszukujemy określonej translokacji.

W szpiczaku plazmocytowym istnieją zmiany genetyczne związane ze standardowym i wysokim ryzykiem. Największe znaczenie w procesie diagnostyczno-terapeutycznym ma identyfikacja chorych z wysokim ryzykiem cytogenetycznym, bo choć odpowiadają oni podobnie na zastosowane leczenie, to ta odpowiedź jest dużo krótsza. Określenie zmian, które de facto umożliwiają decyzję terapeutyczną, należy wykonywać obligatoryjnie przed rozpoczęciem leczenia. W badaniach powinny zostać oznaczone co najmniej trzy zmiany: translokacja 4:14, translokacja 14:16 i delecja 17p. Są one związane z niekorzystnym rokowaniem. Z tego względu ogólna zasada dotycząca tej grupy pacjentów jest taka, że powinni oni otrzymywać od samego początku tak dobre leczenie, jak tylko jest możliwe, a z czasem należy jeszcze je intensyfikować.

Przykładem mogą być chorzy, którzy są kwalifikowani do przeszczepienia komórek krwiotwórczych. W przypadku standardowego ryzyka zazwyczaj otrzymują oni pojedyncze przeszczepienie. Gdy jednak ryzyko cytogenetyczne jest wysokie, powinni dostać tzw. przeszczepienie tandemowe, czyli dwa przeszczepienia jedno po drugim, następujące w odstępie do pół roku. To samo dotyczy pewnych grup leków, np. immunomodulujących, które wykazują skuteczność u pacjentów standardowego ryzyka, natomiast u chorych wysokiego ryzyka ich efektywność jest ograniczona, dlatego powinno być ono wspomagane innymi cząsteczkami, np. inhibitorami proteasomu. Obecnie standardem terapeutycznym dla pacjentów z wysokim ryzykiem cytogenetycznym jest dodanie iksazomibu do schematu Rd (lenalidomid + deksametazon).

Obowiązujący od marca program lekowy umożliwia leczenie pacjentów, u których wykonane zostało badanie cytogenetyczne i wykryta została jedna z powyżej wymienionych zmian. Poza decyzją terapeutyczną, badanie ma jednak również znaczenie rokownicze. Co więcej, wymienione zmiany cytogenetyczne mogą mieć charakter pierwotny, a więc występować od początku choroby, ale i wtórny, gdy pojawiają się w trakcie leczenia czy też przed kolejnymi liniami terapii. Oznacza to, że choroba może zmieniać swój charakter genetyczny, najczęściej niestety w ten sposób, że dochodzą dodatkowe elementy wysokiego ryzyka. Charakterystyczne jest to, że nie dotyczy to translokacji, ale raczej delecji oraz amplifikacji, dlatego właśnie badanie tych dwóch ostatnich zmian warto powtarzać po każdym nawrocie choroby, by zaproponować choremu jak najlepsze leczenie.

Konieczny jest dalszy pełnoprofilowy rozwój ośrodków hematologicznych
Prof. dr hab. n. med. Wiesław Jędrzejczak
Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego
Konieczny jest dalszy pełnoprofilowy rozwój ośrodków hematologicznych

Postęp medycyny sprawia, że cały czas zmienia się podejście do leczenia pacjentów z rozpoznanym szpiczakiem plazmocytowym. W ciągu ostatnich kilkunastu lat pojawił się szereg nie tylko pojedynczych leków, ale i kategorii lekowych. Początkowo chorzy byli leczeni kortykosteroidami, a później lekami alkilującymi (np. melfalanem). Obie te grupy leków są zresztą wykorzystywane do dzisiaj. Jakiś czas po tym pojawiła się możliwość przeszczepiania komórek krwiotwórczych, które również pozostaje obecnie kanonem leczenia szpiczaka. Następnie, po dość długim zastoju, odkryto pierwszy inhibitor proteasomu, czyli bortezomib. W tej chwili jest to już lek generyczny, wytwarzany m.in. również w Polsce, ale wówczas było to otwarcie drogi do nowych terapii. Obecnie mamy już trzy leki z tej grupy, które notabene są w naszym kraju refundowane.

W międzyczasie pojawił się talidomid, który wiele lat wcześniej zniknął z medycyny w dość tragicznych okolicznościach (był on stosowany u kobiet w ciąży, cierpiących na poranne nudności, a okazało się, że ma działanie teratogenne — przyp. red.). Później triumfalnie wrócił do łask, m.in. dzięki inicjatywie oraz badaniom prowadzonym prof. Annę Dmoszyńską i prof. Krzysztofa Giannopoulosa. Jednocześnie zarejestrowano kilka kolejnych leków z tej grupy. W Polsce refundowane są — poza talidomidem — jeszcze dwa: lenalidomid i pomalidomid. W końcu nie trzeba było długo czekać, by odkryta została kolejna kategoria leków — przeciwciała monoklonalne, czyli daratumumab i elotuzumab. Następną grupą leków, wciąż jeszcze w Polsce nie do końca nierefundowaną, są leki nacelowane na cząsteczkę BCMA, czyli z jednej strony przeciwciała monoklonalne, a z drugiej — terapia CAR-T.

Należy podkreślić, że w dalszym ciągu utrzymuje się podstawowy podział chorych na szpiczaka plazmocytowego na podstawie kwalifikacji do przeszczepienia komórek krwiotwórczych. W Polsce wciąż w tym zakresie obowiązuje cezura, jaką jest 70 lat. Uważam, że sztywne trzymanie się tego jest ze szkodą dla pacjentów, mimo iż liczy się wiek biologiczny, a nie metrykalny. Standard amerykański już się zmienił i w USA komórki krwiotwórcze przeszczepia się do 80. roku życia.

Wciąż ogromnym problemem jest późne wykrywanie szpiczaka. Diagnostykę w tym kierunku można by znacząco przyspieszyć, gdyby każda osoba dorosła, zwłaszcza w bardziej zaawansowanym wieku, wykonywała regularnie trzy proste badania laboratoryjne: morfologię krwi, OB oraz badanie ogólne moczu. Przeprowadzanie takich badań co roku pozwoliłyby na wczesne wykrywanie szpiczaka w 90 proc. przypadków!

Badania cytogenetyczne weszły do diagnostyki szpiczaka stosunkowo niedawno. Są one trudniejsze do przeprowadzenia w tej jednostce chorobowej niż np. w ostrych białaczkach. W szpiczaku plazmocytowym bowiem bardzo rzadko zdarza się, aby 100 proc. komórek w szpiku miało charakter nowotworowy. W związku z tym do badania należy je starannie wyizolować albo zastosować metodę FISH. Ma ona wiele zalet, ale jej podstawową wadą jest to, że odpowiada tylko na pytanie, czy w szpiku znajduje się to, czego dokładnie szukamy, np. delecja 17p. Tymczasem obraz cytogenetyczny szpiczaka jest ogromnie zróżnicowany i indywidualny. Jest to choroba, która ma bardzo dużo różnych oblicz. Z tego też względu znaczenie diagnostyki cytogenetycznej będzie wzrastało.

To z kolei sprawia, że konieczny jest dalszy pełnoprofilowy rozwój ośrodków hematologicznych z kompleksowym zapleczem diagnostycznym. Poza tym należy podkreślić, że 15 proc. chorych na szpiczaka cierpi na niewydolność nerek. Z tego względu istnieje pilna potrzeba powiązania ośrodków hematologicznych z ośrodkami nefrologicznymi, co da możliwość przeprowadzania dializ. Ułatwiłoby to również kwalifikację tych pacjentów do przeszczepienia nerek, co znacznie poprawiłoby jakość ich życia, a do tej pory było praktycznie niewykonalne. Dodam, że liczba chorych na szpiczaka plazmocytowego będzie wzrastać, chociażby z tego powodu, że 20 lat temu polscy pacjenci po rozpoznaniu żyli przeciętnie 3 lata, a teraz — dzięki postępowi medycyny — żyją ok. 7 lat. Jako hematolodzy marzymy o tym, żeby czas ten wydłużyć do co najmniej dekady. Z tym jednak znowu wiąże się konieczność większych nakładów środków finansowych.

Dla pacjentów najważniejszy jest dostęp do leków
Beata Białkowska-Cybula
pacjentka hematoonkologiczna związana z Fundacją Carita, koordynatorka ds. kontaktów z pacjentami w woj. mazowieckim
Dla pacjentów najważniejszy jest dostęp do leków

Chorzy na szpiczaka mierzą się z wieloma różnymi problemami. Przede wszystkim są ogromne trudności z samym wykryciem choroby. Do ustalenia rozpoznania upływa przeciętnie od 6 do 12 miesięcy, ale zdarza się, że o wiele dłużej. Diagnoza często jest stawiana w bardzo zaawansowanym stadium choroby. Polacy się nie badają, lekceważą potrzebę profilaktyki, w tym chociażby corocznej morfologii krwi. Niedostateczna jest również świadomość istnienia choroby, jaką jest szpiczak, która może dawać niespecyficzne objawy w postaci zmęczenia, bólu kości czy nawracających infekcji. Dotyczy to zarówno lekarzy POZ, ortopedów, rehabilitantów, jak i całego społeczeństwa.

Kolejnym problemem na etapie stawiania diagnozy jest brak dostępu do lekarzy hematologów. I nie chodzi tylko o pacjentów mieszkających w oddaleniu od dużych ośrodków miejskich. Okres oczekiwania na pierwszą wizytę w poradni hematologicznej w Warszawie jeszcze przed pandemią wynosił ok. roku, a obecnie wydłużył się do nawet dwóch lat. W sytuacji konieczności podjęcia natychmiastowego leczenia pacjenci muszą się mierzyć z wydłużonym i niepewnym oczekiwaniem na przyjęcie do szpitala.

W czasie pandemii powodem tego było okresowe wstrzymywanie przyjęć. Obecnie zwiększona liczba pacjentów onkologicznych wynika z potrzeby leczenia chorych z Ukrainy, a także z ograniczonego dostępu do możliwości postawienia diagnozy onkologicznej w czasie pandemii, co nakłada się na istniejący od lat deficyt lekarzy hematologów oraz możliwości szpitali. Warto podkreślić, że pacjenci ze szpiczakiem zarówno w czasie samego leczenia, jak i życia z tą nieuleczalną chorobą potrzebują kompleksowej, wysokospecjalistycznej opieki medycznej. Między innymi potrzebują konsultacji endokrynologicznych, kardiologicznych, nefrologicznych, wizyt ortopedycznych, zabiegów rehabilitacyjnych, dializ, a nawet specjalistycznych operacji, włącznie z przeszczepieniami narządów.

Dla pacjentów najważniejszy jest jednak dostęp do nowoczesnego leczenia, o co bardzo silnie zabiega Fundacja Carita. W ostatnich latach bardzo wiele zmieniło się na korzyść, m.in. pojawiła się refundacja kilku nowych cząsteczek, ale to ciągle za mało. Leki zarejestrowane w Polsce często nie są w pełni wykorzystywane zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi producenta, ponieważ programy lekowe są obwarowane licznymi kryteriami kwalifikacyjnymi, które eliminują wielu chorych z możliwości skorzystania z refundacji NFZ.

Mamy w naszym kraju wspaniałych hematologów, a trzeba podkreślić, że specjalizacja hematologiczna jest jedną z trudniejszych i bardziej wymagających. Wiem, że wielu internistów zrezygnowało z tego zawodu, ponieważ bardzo często znajdowali się w sytuacji, w której musieli powiedzieć pacjentowi, że nie ma dla niego leczenia. Są to bardzo trudne momenty, nie tylko dla chorych, ale i dla hematologów. Z tego względu również młodzi lekarze rzadko decydują się na wybór tej specjalizacji.

Jako pacjentom marzy nam się, aby polscy hematolodzy mieli do dyspozycji wszystkie te leki, które są dostępne w krajach europejskich, i to nie tylko tych najbogatszych, ale np. w Czechach. Terapia szpiczaka wymaga personalizowanego podejścia, a jednocześnie bardzo ważna, o ile nie najważniejsza, jest pierwsza linia leczenia. Wiele zależy bowiem od impetu, który otrzymują chorzy na początku terapii, ponieważ daje on szansę na dłuższy okres remisji. Zarówno polscy hematolodzy, jak i organizacje pacjenckie od dawna zgłaszają potrzebę przesuwania nowoczesnych cząsteczek z drugiej czy trzeciej linii leczenia do pierwszej. Fundacja Carita wspomaga również inicjatywę Polskiej Grupy Szpiczakowej, aby do pierwszej linii terapeutycznej włączać już nie schematy trójlekowe, ale czterolekowe (daratumumab — bortezomib — talidomid — deksametazon) dla pacjentów, którzy mogą być poddani autologicznemu przeszczepieniu komórek macierzystych.

W bardzo trudnej sytuacji w Polsce są również chorzy, u których stwierdzono występowanie aberracji genetycznych z grupy wysokiego ryzyka. Odpowiedź na leczenie u takich pacjentów jest zupełnie inna niż u pozostałych chorych. Do fundacji często trafiają pacjenci z informacją, że pierwsza linia leczenia u nich nie działa. Wówczas pada pytanie, czy było wykonane badanie cytogenetyczne. Okazuje się, że wielu chorych w ogóle o nim nie słyszało! Zdarza się, że tego typu diagnostyka nie jest wykonywana przed rozpoczęciem leczenia. Tymczasem — jak podkreślają specjaliści — jest ona konieczna na każdym etapie choroby, zarówno przed wdrożeniem terapii, jak i przy wznowie, gdy podejmowana jest decyzja dotycząca dalszego leczenia. Obecnie chory, który dużo gorzej rokuje, musi czekać do drugiego nawrotu szpiczaka, aby w trzeciej linii terapeutycznej otrzymać skuteczny schemat lekowy (iksazomib — lenalidomid — deksametazon) w ramach programu lekowego. Walczymy, aby był on przesunięty do drugiej linii leczenia.

Na polskim rynku od maja dostępne są już generyki lenalidomidu, ale w programie lekowym dla pacjentów z opornym i nawrotowym szpiczakiem nadal nie ma leczenia podtrzymującego z zastosowaniem tego preparatu. Pierwsza linia leczenia nie zawsze daje pełną remisję i w takiej sytuacji pacjent musi czekać do kolejnej wznowy lub na własną rękę i na własny koszt sprowadzać lek z Azji, w ramach żmudnej procedury importu bezpośredniego. Nadal także nasi pacjenci w pierwszej linii leczenia otrzymują talidomid, lek immunomodulujący starej generacji, który powoduje o wiele poważniejsze skutki uboczne, m.in. nieodwracalną neuropatię, która wiąże się z ogromnym bólem. Czas zastąpić go lenalidomidem, dostępnym już w lepszej cenie.

Brakuje również preparatów w czwartej i kolejnych liniach leczenia. Leki te zostały w Polsce zarejestrowane, ale nadal nie ma ich na liście refundacyjnej. Mam na myśli m.in. isatuksimab, preparat, który mógłby być stosowany u pacjentów z zaburzoną funkcją nerek. Podsumowując, pragnę jeszcze raz podkreślić, że dla pacjentów najważniejszy jest dostęp do nowoczesnego leczenia. Z resztą sobie poradzimy.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Miłkowski o ograniczeniach w zakupie leków: takie przepisy powinny funkcjonować

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.