Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni osiągają zdolność chodzenia [WYWIAD z dr hab. n. med. Marią Mazurkiewicz-Bełdzińską]

Ewa Kurzyńska
11-04-2018, 06:00

O mechanizmie działania i efektach klinicznych nusinersenu, leku dla chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA), rozmawiamy z neurologiem dziecięcym dr hab. n. med. Marią Mazurkiewicz-Bełdzińską.

Podczas marcowej Konferencji Klinicznej Towarzystwa Dystrofii Mięśniowej (MDA), która odbyła się w USA, ogłoszono częściowe wyniki badania NURTURE, dotyczącego działania leku nusinersen u pacjentów w przedobjawowej fazie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Czego dowiedzieli się badacze? Nusinersen jest pierwszym lekiem zarejestrowanym w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni, popartym wynikami dotyczącymi jego skuteczności i bezpieczeństwa stosowania, uzyskanymi na podstawie programu badań klinicznych obejmującego ponad 250 pacjentów. Mechanizm działania leku skupia się na genie SMN2 i zmienia składanie pre-mRNA SMN2, zwiększając wytwarzanie białka SMN o...
Zobacz dalszą część…

Dostęp do tego i wielu innych artykułów otrzymasz posiadając subskrypcję Pulsu Medycyny

Subskrypcja elektroniczna
  • Nieograniczony dostęp do treści „Pulsu Medycyny” przez 12 miesięcy
  • Kilkadziesiąt tysięcy archiwalnych artykułów
  • E-wydanie „Pulsu Medycyny”
  • Powiadomienia i newslettery o najważniejszych informacjach dnia
124,00 100,81 zł netto
Prenumerata papierowa
  • Nieograniczony dostęp do treści „Pulsu Medycyny” przez 12 miesięcy
  • Kilkadziesiąt tysięcy archiwalnych artykułów
  • E-wydanie „Pulsu Medycyny”
  • Powiadomienia i newslettery o najważniejszych informacjach dnia
  • Papierowe wydanie „Pulsu Medycyny” co dwa tygodnie
178,20 zł 165,00 zł netto

Najważniejsze dzisiaj

Tematy

Puls Medycyny

/ Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni osiągają zdolność chodzenia [WYWIAD z dr hab. n. med. Marią Mazurkiewicz-Bełdzińską]
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.