Wyniki badania: nusinersen podawany pacjentom z SMA przed wystąpieniem objawów przynosi trwałą poprawę

Oprac. Katarzyna Matusewicz
opublikowano: 10-07-2020, 11:03
aktualizacja: 18-02-2021, 13:10

Wyniki badania NURTURE pokazują, że lek nusinersen podawany pacjentom z SMA przed wystąpieniem objawów przynosi trwałą poprawę. Po 5 latach nieprzerwanej terapii 100 proc. dzieci pozostaje przy życiu i nie wymaga ciągłego wspomagania oddychania. Pacjenci czują się coraz lepiej i robią postępy w poprawie funkcji motorycznych w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby. Badanie zostało niedawno rozszerzone, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leku nusinersen w dłuższym czasie – do 8. roku życia.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
iStock

10 czerwca 2020 r. firma Biogen przedstawiła kolejne wyniki badania NURTURE - najdłuższego badania obejmującego pacjentów przedobjawowych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) - które znacząco zmieniają oczekiwania co do wcześnie rozpoczętej terapii lekiem nusinersen. Pokazują one, że u niemowląt, u których poprzez wykonanie badań genetycznych zdiagnozowano SMA, wcześnie rozpoczęte i kontynuowane leczenie przez okres 4,8 roku lekiem nusinersen wykazuje długą przeżywalność. Dane te obejmują rok dodatkowej obserwacji uczestników badania. Do lutego 2020 r. wszyscy pacjenci objęci leczeniem (n=25; średni wiek - 3,8 roku) pozostawali przy życiu i nie wymagali ciągłego wspomagania oddychania, podczas gdy większość nieleczonych dzieci z SMA typu 1 przeważnie nie dożywa drugich urodzin. Leczone dzieci, które osiągnęły umiejętność samodzielnego chodzenia, zachowały ją aż do końca badania.

„Wpływ wcześnie rozpoczętej i kontynuowanej terapii lekiem nusinersen na te niemowlęta i ich rodziny robi wrażenie. Miałam ten niezwykły zaszczyt, że mogłam obserwować, jak wyrastają na aktywne dzieci, z których wiele czyni takie same postępy w rozwoju motorycznym jak ich rówieśnicy bez SMA” - powiedziała dr Kathryn Swoboda, szefowa katedry neurogenetyki ufundowanej przez Katherine B. Sims i dyrektor programu neurogenetycznego w Massachusetts General Hospital. – „Wyniki badania NURTURE potwierdzają nieustanne znaczące korzyści zarówno z szybkiej diagnozy, jak i wcześnie rozpoczętego i kontynuowanego przez dłuższy czas leczenia lekiem nusinersen.”

Badanie NURTURE zostało wydłużone o kolejne 3 lata

NURTURE to trwające, otwarte badanie II fazy, obejmujące 25 pacjentów przedobjawowych z genetycznie zdiagnozowanym SMA, którzy najprawdopodobniej zachorują na SMA typu 1 lub 2. Pierwszą dawkę leku nusinersen podano im przed 6. tygodniem życia. Obecnie badanie zostało wydłużone o kolejne 3 lata, co pozwoli firmie Biogen na ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku nusinersen przez 8 lat życia pacjentów oraz na rozszerzenie wiedzy na temat wczesnego rozpoczęcia terapii.

Dodatkowe wyniki ze zaktualizowanej analizy okresowej, przypadającej na luty 2020 r., potwierdzają, że:

  • wszyscy uczestnicy badania, którzy wcześniej byli w stanie chodzić ze wsparciem (92 proc.) lub samodzielnie (88 proc.), utrzymali tę zdolność przez kolejnych 11 miesięcy od ostatniej daty odcięcia danych;
  • w 11-miesięcznym okresie obserwacji jedno dziecko zyskało umiejętność chodzenia ze wsparciem, zwiększając odsetek takich uczestników do 96 proc., a także maksymalny wynik w skali CHOP-INTEND (Children’s Hospital of Pennsylvania Infant Test of Neuromuscular Disorders) oraz całkowitą liczbę uczestników badania, którzy osiągnęli maksymalny wynik do 21 z ogólnej liczby 25 (84 proc.);
  • u pacjentów z dwoma kopiami genu SMN2 zaobserwowano stabilizację lub poprawę wyników na skali oceny czynności ruchowych HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded), co jest nietypowe dla naturalnego przebiegu choroby;
  • lek nusinersen jest dobrze tolerowany i w czasie całego okresu rozszerzonej obserwacji nie odnotowano żadnych nowych doniesień co do jego bezpieczeństwa. Żadne z dzieci nie przerwało uczestnictwa w badaniu z powodu działań niepożądanych związanych z leczeniem.

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.