Wyczekiwany lek dla chorych na ostrą białaczkę szpikową

Rozmawiała Monika Rachtan. Materiał partnera
opublikowano: 28-09-2022, 19:22

Na opublikowanej 1 września liście refundacyjnej znalazł się gemtuzumab ozogamycyny, lek wyczekiwany przez chorych na ostrą białaczkę szpikową. Decyzję tę komentują w rozmowie redakcyjnej hematolodzy: prof. Agnieszka Wierzbowska i prof. Sebastian Giebel.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
O KIM MOWA
Fot. Archiwum

Prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska jest specjalistką w dziedzinie chorób wewnętrznych i hematologii, kierownikiem Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

O KIM MOWA
Fot. Archiwum

Prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel jest specjalistą w dziedzinie chorób wewnętrznych, hematologii i transplantologii klinicznej, kierownikiem Kliniki Transplantologii Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziale w Gliwicach.

Jak zmienił się obraz leczenia ostrej białaczki szpikowej po udostępnieniu chorym nowej terapii?

Prof. Agnieszka Wierzbowska: Zmiana, która dokonała się w możliwościach leczenia ostrej białaczki szpikowej (ang. acute myeloid leukemia, AML), jest ogromna. Wraz z nową listą refundacyjną do leczenia zostały dodatkowo włączone cztery nowe leki. Chorzy na ostrą białaczkę szpikową czekali na nie już od dłuższego czasu. Dzięki wprowadzeniu tych leków do programów lekowych możemy powiedzieć, że w Polsce prawie nie odstajemy od światowego standardu postępowania terapeutycznego w ostrej białaczce szpikowej. Obecnie polscy chorzy mogą być równie dobrze leczeni, jak chorzy w pozostałej części Europy czy w Stanach Zjednoczonych. Decyzja resortu zdrowia dotycząca refundacji innowacyjnych terapii to przede wszystkim ogromna radość dla pacjentów, ale także dla klinicystów, którzy zajmują się leczeniem ostrych białaczek szpikowych.

Prof. Sebastian Giebel: Od 1 września są objęte refundacją cztery leki, które dotychczas były dostępne w bardzo ograniczonym zakresie, ewentualnie w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Leki te stanowią bardzo cenne uzupełnienie tego, czym dysponowaliśmy dotychczas w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. Wypełniają one większe i mniejsze luki terapeutyczne, które sprawiały, że do tej pory część naszych chorych nie była leczona w sposób optymalny, zgodny z najnowszymi standardami światowymi. Teraz możliwość nowoczesnego leczenia stała się faktem.

Jak działa i dla jakiej grupy chorych jest przeznaczona terapia gemtuzumabem ozogamycyny?

Prof. Agnieszka Wierzbowska: Gemtuzumab ozogamycyny to przeciwciało monoklonalne, które jest dodatkowo sprzężone z bardzo silnym cytostatykiem — kalicheamycyną. Wspomniane przeciwciało jest skierowane przeciwko antygenowi CD33, który jest „bardzo popularny” na komórkach ostrej białaczki szpikowej. W związku z tym gemtuzumab ozogamycyny, po związaniu się z komórką białaczkową, dostarcza cytostatyk bezpośrednio do wnętrza tej komórki. Oczywiście, w praktyce klinicznej gemtuzumab ozogamycyny nie jest podawany w monoterapii, lecz w połączeniu ze standardową chemioterapią, co stanowi cenne uzupełnienie dotychczas stosowanego leczenia cytostatycznego.

Gemtuzumab ozogamycyny jest przeznaczony do intensywnego leczenia choroby nowotworowej, w związku z tym jest dedykowany pacjentom młodym, w dobrym stanie ogólnym. Stosuje się go w I linii leczenia. Dołączenie tego leku do standardowej chemioterapii istotnie wydłuża całkowite przeżycie chorych, ale co również bardzo ważne: poprawia jakość odpowiedzi organizmu na leczenie, a tym samym zmniejsza możliwość nawrotu choroby.

Warto zwrócić uwagę, że zastosowanie gemtuzumabu ozogamycyny w grupie pacjentów o korzystnym ryzyku cytogenetycznym zwiększa szansę na całkowite wyleczenie choroby. Pacjenci z grupy korzystnego ryzyka cytogenetycznego to chorzy, u których stwierdza się obecność jednej z dwóch charakterystycznych aberracji genetycznych. W tej grupie chorych szansa na długie 6-7-letnie przeżycie zwiększa się o ponad 20 proc. Dotychczas bez zastosowania gemtuzumabu ozogamycyny takie wieloletnie przeżycia obserwowano u około 50 proc. chorych, obecnie, dzięki zastosowaniu tego leku, na wieloletnie przeżycia ma szansę ponad 70 proc. chorych. Gemtuzumab ozogamycyny to lek, który ma już swoją wieloletnią historię na rynku w Europie i Stanach Zjednoczonych. Nareszcie jest dostępny także dla polskich chorych, z czego ogromnie się cieszymy.

Jak dostęp do tej terapii zwiększy szanse pacjentów na wyleczenie?

Prof. Sebastian Giebel: Gemtuzumab ozogamycyny to lek zarejestrowany na podstawie badania klinicznego, którego wyniki wykazały, że wpływa on korzystnie na długość przeżycia chorych na ostrą białaczkę szpikową. Należy podkreślić, że korzyść z zastosowania tego leku jest szczególnie wyraźna u chorych z tzw. grupy standardowego ryzyka. Cechują się oni stosunkowo dobrym rokowaniem i nie wymagają transplantacji komórek krwiotwórczych. U tych chorych dodanie gemtuzumabu ozogamycyny do tradycyjnej chemioterapii zwiększa szansę na wyleczenie o ok. 20 proc.

Korzystny wpływ z zastosowania omawianej chemioimmunoterapii jest obserwowany także u chorych z grupy pośredniego ryzyka. Są to pacjenci, u których transplantacja komórek krwiotwórczych jest zazwyczaj rozważana, a rokowanie chorych jest gorsze. Także w przypadku tej grupy chorych zastosowanie gemtuzumabu ozogamecyny poprawia rokowanie i zwiększa szansę na wyleczenie.

Czy ścieżka pacjenta z AML na etapie diagnostyki i leczenia powinna również ulec poprawie?

Prof. Sebastian Giebel: Zdecydowanie tak. W praktyce niezwykle ważne jest, aby możliwie szybko zidentyfikować chorych należących do grupy standardowego ryzyka. To postępowanie nie jest szczególnie trudne, ponieważ identyfikacji służą badania molekularne, które umożliwiają wykrywanie mutacji, w tym fuzji genowych determinujących korzystniejsze rokowanie i przynależność chorego do grupy standardowego ryzyka.

Większość ośrodków hematologicznych, a w szczególności ośrodki akademickie, mają możliwość wykonywania takich badań na miejscu, co przekłada się na szybkie postawienie diagnozy. W przypadku mniejszych ośrodków próbki z materiałem do badania muszą być wysyłane do laboratoriów, co może skutkować opóźnieniami. Niemniej jednak w ramach Polskiej Grupy Białaczkowej dokładamy wszelkich starań, aby diagnostyka molekularna i cytogenetyczna była jak najszerzej dostępna i sprawnie realizowana.

Prof. Agnieszka Wierzbowska: Przełom w leczeniu białaczki szpikowej, który dokonuje się na naszych oczach, zmienia nasze podejście terapeutyczne do tej choroby. Dziś wiemy, że białaczka szpikowa nie jest chorobą genetycznie jednorodną, ale bardzo zróżnicowaną. Wraz z postępem wiedzy i znajomością mutacji czy innych zmian genetycznych rejestrowane są nowe terapie dla chorych. W większości są to terapie celowane lub wykazujące szczególne korzyści u pacjentów o określonych cechach genetycznych. Taki standard postępowania w ostrej białaczce szpikowej — stosowanie leczenia szytego na miarę — obowiązuje na świecie już od ponad 2 lat.

W Polsce dotychczas w programach lekowych dysponowaliśmy tylko jednym lekiem celowanym — midostauryną. Stąd też prowadząc postępowanie diagnostyczne u chorych na ostrą białaczkę szpikową identyfikowaliśmy szybko jedynie tych z mutacją FLT3-ITD. W tej chwili duży asortyment leków skierowanych do pacjentów z ostrą białaczką szpikową zmusza nas do wyboru dopasowanej genetycznie opcji leczenia już na etapie rozpoznania choroby, a prawidłowo możemy to zrobić na podstawie wyników testów genetycznych i cytogenetycznych.

Onkologia
Ekspercki newsletter z najważniejszymi informacjami dotyczącymi leczenia pacjentów onkologicznych
ZAPISZ MNIE
×
Onkologia
Wysyłany raz w miesiącu
Ekspercki newsletter z najważniejszymi informacjami dotyczącymi leczenia pacjentów onkologicznych
ZAPISZ MNIE
Administratorem Twoich danych osobowych będzie Grupa Rx sp. z o.o. Klauzula informacyjna w pełnej wersji dostępna jest tutaj

W przypadku ostrych białaczek szpikowych naszym celem jest jak najszybsze postawienie właściwego rozpoznania i wdrożenie odpowiedniego leczenia. Niektóre procedury w standardowej diagnostyce ostrych białaczek są czasochłonne. Jednocześnie laboratoria cytogenetyczne, zajmujące się standardową diagnostyką, są coraz bardziej obciążone zapotrzebowaniem na przeprowadzanie badań. Warto w tym miejscu zauważyć, że nie tylko w zakresie białaczek szpikowych, ale i wielu innych nowotworów tworzone są nowe programy lekowe, w których głównie pojawiają się terapie celowane, także wymagające przeprowadzenia badań cytogenetycznych i genetycznych.

W Polsce istnieje ogromna potrzeba usprawnienia diagnostyki w chorobach nowotworowych. Po pierwsze: poprzez sprawne wdrożenie wyrafinowanych technik diagnostycznych, takich jak sekwencjonowanie nowej generacji (NGS), które powinny być dostępne w każdym większym ośrodku akademickim. Po drugie: bardzo ważne jest także usprawnienie pracy laboratoriów cytogenetycznych. Choć badania molekularne dają nam ogromną wiedzę i zmieniają nasze podejście do terapii, nie są w stanie stwierdzić wszystkich zmian niezbędnych do postawienia pełnego rozpoznania — w tym konwencjonalnej cytogenetyki.

Obecnie dostępne w programach lekowych nowoczesne terapie determinują nasze postępowanie diagnostyczne i sprawiają, że leczenie ostrej białaczki szpikowej wymaga ścisłej współpracy pomiędzy lekarzem a diagnostą laboratoryjnym. Działania lekarzy podjęte wobec pacjenta zależą od ogromnie ciężkiej pracy diagnostów laboratoryjnych — grupy medyków, która przez lata była i wciąż jest niedoceniana.

Które ośrodki kliniczne w Polsce mają największe doświadczenie w leczeniu ostrych chorób nowotworowych krwi?

Prof. Sebastian Giebel: To wiele ośrodków zrzeszonych w Stowarzyszeniu Polska Grupa ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych (Polish Adult Leukemia Group, PALG). Obecnie jest to ok. 30 ośrodków, których doświadczenie różni się w zależności od tego, jak dużą populację chorych zaopatrują. Należy jednak zauważyć, że leczenie ostrych nowotworów krwi w Polsce jest bardzo dobrze wystandaryzowane. W codziennej praktyce posługujemy się protokołami, które sprawiają, że leczenie chorych jest realizowane w ten sam sposób w całym kraju. Oczywiście pewne niuanse postępowania zawsze mogą się pojawiać i może się zdarzyć, że ośrodki z większym doświadczeniem są w stanie precyzyjniej prowadzić np. leczenie wspomagające, co przekłada się na korzyści dla chorego. Jestem jednak przekonany, że dobry standard leczenia jest zachowany we wszystkich ośrodkach w naszym kraju, które zajmują się terapią chorych na ostre nowotwory krwi.

Jakie są kryteria kwalifikacji chorych na ostrą białaczkę szpikową do leczenia gemtuzumabem ozogamycyny w programie lekowym B.114? Co rekomenduje PALG w kwestii kwalifikacji do leczenia pacjentów mniej stabilnych?

Prof. Sebastian Giebel: Stowarzyszenie Polskiej Grupy ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych rekomenduje wykonywanie badania FISH u wszystkich chorych w celu kwalifikacji do leczenia w ramach programu lekowego. Badanie pozwala na wyłonienie grupy chorych standardowego ryzyka. W tej grupie należy włączać leczenie z wykorzystaniem gemtuzumabu ozogamycyny w skojarzeniu z chemioterapią.

Jeżeli wynik badania FISH jest ujemny, pacjent nie jest kwalifikowany do grupy standardowego ryzyka. W przypadku takich chorych konieczne jest wykonanie badania cytogenetycznego, którego wynik otrzymujemy po kilku tygodniach. Niestety, nie u wszystkich chorych oczekiwanie na wynik badania będzie akceptowalne, z uwagi na postęp choroby nowotworowej. W związku z tym u części chorych, u których proces nowotworowy jest najbardziej agresywny, jesteśmy zmuszeni włączać leczenie bez gemtuzumabu ozogamycyny, z wykorzystaniem samej chemioterapii.

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.