Wiele problemów osób z chorobami rzadkimi dotyczy refundacji leków

Oprac. Monika Majewska
opublikowano: 27-07-2020, 10:57

Choroby rzadkie i autoimmunologiczne ograniczają codzienne funkcjonowanie psychospołeczne oraz obniżają jakość życia pacjentów. Specyfika tych schorzeń sprawia, że osoby chore wymagają skoordynowanej i całościowej opieki. O potrzebach chorych rozmawiali eksperci, biorąc pod lupę diagnostykę i leczenie atopowego zapalenia skóry, nieswoistych chorób zapalnych jelit oraz idiopatycznego włóknienia płuc.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Zaproszenie do debaty „Choroby rzadkie i autoimmunologiczne — jak usprawnić ich diagnostykę oraz leczenie?”, zorganizowanej w ramach 9. edycji konferencji „Polityka lekowa”, przyjęli:

Joanna Parkitna: Brakuje dostępu do rejestrów, dzięki którym można ocenić, jakie są wyniki leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi.
Wyświetl galerię [1/6]

Joanna Parkitna: Brakuje dostępu do rejestrów, dzięki którym można ocenić, jakie są wyniki leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi.

  • prof. dr hab. n. med. Joanna Narbutt, konsultant krajowy w dziedzinie dermatologii i wenerologii, dr n. o zdr. Gabriela Sujkowska, zastępca dyrektora ds. ekonomiczno-finansowych Narodowego Instytutu Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji w Warszawie,
  • Joanna Parkitna, p.o. dyrektora Wydziału Oceny Technologii Medycznych Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji,
  • Maciej Miłkowski, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia,
  • prof. dr hab. n. med. Jarosław Reguła, kierownik Kliniki Gastroenterologii Onkologicznej w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie — Państwowym Instytucie Badawczym w Warszawie
  • oraz dr hab. n. med. Wojciech Piotrowski, prof. nadzw. Z Oddziału Pulmonologii i Alergologii Samodzielnego Publicznego Zakładu Opieki Zdrowotnej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego nr 1 im. Norberta Barlickiego Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Debatę moderowała Emilia Grzela, dziennikarz „Pulsu Medycyny”.

Szansa w narodowym programie dla chorób rzadkich

W ostatnich miesiącach trwały intensywne prace nad ostatecznym kształtem koncepcji Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. „Dokument został koncepcyjnie zakończony i przekazany wiceministrowi zdrowia Sławomirowi Gadomskiemu, który przekaże poszczególne moduły do ministrów odpowiedzialnych. Obecnie czekamy na akceptację z ich strony” — wyjaśniła dr Gabriela Sujkowska. Wyraziła nadzieję, że w ciągu kilku najbliższych tygodni dokument zostanie oficjalnie przyjęty przez decydentów i po kilkunastu latach oczekiwania ostatecznie opublikowany. „Jesteśmy ostatnim krajem w Unii Europejskiej, który nie ma narodowego programu dla chorób rzadkich” — podkreśliła.

Joanna Parkitna zwróciła uwagę, że grupa leków, które można dedykować chorobom rzadkim, jest niewielka, a dostępne i zarejestrowane terapie trafiają do Polski z pewnym opóźnieniem. „W Sejmie jest zgłoszony prezydencki projekt ustawy o Funduszu Medycznym, który dotyczy także chorób rzadkich. Jednocześnie w Ministerstwie Zdrowia pracuje zespół ds. chorób rzadkich. Spodziewamy się, że zarówno w projekcie ustawy, jak i w propozycjach zespołu zostaną przedstawione rozwiązania, które poprawią dostępność do leków i przyspieszą rozpoczęcie terapii” — powiedziała Joanna Parkitna.

Dodała również, że brakuje dostępu do rejestrów, dzięki którym można ocenić, jakie są wyniki leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi. Takie dane są niezbędne, by stwierdzić, czy w określonym programie lekowym są potrzebne zmiany.

Maciej Miłkowski wskazał, że jeszcze do niedawna w obszarze chorób rzadkich nie było dostępnych wiele terapii. „W ostatnich latach dokonał się jednak znaczny postęp w zakresie refundacji leków sierocych i planowane są kolejne decyzje refundacyjne” — oznajmił wiceminister. Podkreślił przy tym, że wnioski o sprowadzenie takich leków dla pacjenta zawsze są analizowane indywidualnie.

AZS odciska piętno nawet na psychice

Atopowe zapalenie skóry to choroba, która w Polsce dotyczy 8-10 proc. populacji dziecięcej i ok. 1 proc. populacji dorosłych. U około 30 proc. pacjentów objawom skórnym towarzyszą inne choroby atopowe, takie jak astma, atopowe zapalenie spojówek bądź alergiczny nieżyt nosa. AZS często prowadzi także do zaburzeń sfery psychicznej.

„Cechą kliniczną pacjentów z AZS jest przewlekły, trudny do opanowania świąd skóry. Z tego powodu u osób cierpiących na tę chorobę — szczególnie u dzieci, ale również u pacjentów dorosłych — często obserwujemy stany lękowe, objawy subdepresyjne lub depresję. Podobnie jak pacjenci z łuszczycą, mają myśli samobójcze. Niektórzy z powodu choroby próbują odebrać sobie życie” — wyjaśniła prof. Joanna Narbutt.

Dlatego musimy mieć świadomość, że AZS to choroba, która dotyczy nie tylko skóry, ale też innych sfer, szczególnie psychiki. „Atopowe zapalenie skóry jest złożonym problemem i wymaga interdyscyplinarnego oraz wnikliwego podejścia. W leczeniu pacjentów potrzebna jest współpraca kilku specjalistów — dermatologa, alergologa, lekarza rodzinnego, pediatry, a także psychologa i psychiatry” — zaznaczyła prof. Narbutt.

Problem z dostępnością terapii w AZS

Podstawą uzyskania efektu terapeutycznego w AZS jest stosowanie leczenia miejscowego emolientami. U ok. 80 proc. pacjentów dodatkowo stosuje się miejscowe leki przeciwzapalne, głównie steroidowe, do których dostęp w Polsce jest taki sam, jak w innych krajach na świecie. Z leków miejscowych są w użyciu też inhibitory kalcyneuryny.

W przypadku pacjentów, którzy nie odpowiadają na leczenie miejscowe lub gdy jest ono niewystarczające, należy zastosować leczenie ogólne. Pierwszym jego etapem jest zwykle fototerapia, jednak dostęp do niej jest ograniczony.

„Fototerapia to procedura źle wyceniona przez NFZ. Poza tym w Polsce jest mała liczba ośrodków, które ją oferują” — wyjaśniła prof. Narbutt i dodała, że w związku z tym u pacjenta z AZS konieczne jest zastosowanie kolejnych metod leczenia ogólnego — leków immunosupresyjnych, przede wszystkim cyklosporyny, ewentualnie metotreksatu, mykofenolanu, mofetilu, rzadziej azatiopryny. Jednak w tym przypadku również pojawiają się pewne ograniczenia.

„Problem polega na tym, że cyklosporyna jest jedynym lekiem w Polsce zarejestrowanym do leczenia atopowego zapalenia skóry, ale wyłącznie u pacjentów dorosłych. Tymczasem w większości przypadków AZS dotyczy dzieci i młodzieży, a więc nie mamy możliwości leczenia ich zgodnie z rejestracją” — zaznaczyła profesor. U tych pacjentów cyklosporyna stosowana jest off-label, co oznacza, że ponoszą oni pełne koszty terapii. Tymczasem nawet bez kosztów ponoszonych na immunosupresję pacjenci z AZS są obciążeni finansowo. Z raportu przedstawionego przez jedną z organizacji pacjenckich wynika, że osoba chora na atopowe zapalenie skóry dopłaca do swojego leczenia ok. 2 tys. euro rocznie.

„Najprawdopodobniej wydatki te wynikają z konieczności stosowania emolientów. W Polsce są to wyroby medyczne lub dermokosmetyki, więc nie podlegają refundacji. Poza tym pacjenci zgłaszają, że często muszą korzystać z prywatnych usług medycznych ze względu na ograniczenia lub brak dostępności do leczenia w państwowych ośrodkach” — wyjaśniła prof. Narbutt.

Sytuację najmłodszych i nastoletnich pacjentów z AZS w Polsce może poprawić zastosowanie dupilumabu. To pierwszy lek biologiczny, który kilka lat temu został zarejestrowany do leczenia umiarkowanej i ciężkiej postaci AZS. Wykazał się niezwykłą skutecznością w badaniach klinicznych i bardzo dobrym profilem bezpieczeństwa, co umożliwiło jego rejestrację początkowo u pacjentów powyżej 18. r.ż., następnie u młodzieży od 12. r.ż. Kilka miesięcy temu lek ten został zarejestrowany do leczenia pacjentów powyżej 6. r.ż.

„W Polsce jest ono niedostępne. Dla pacjentów do 18. roku życia z AZS nie ma u nas zarejestrowanej żadnej metody terapeutycznej” — podkreśliła prof. Narbutt.
Jak poinformowała Joanna Parkitna, wniosek o włączenie dupilumabu do programu lekowego jest obecnie rozpatrywany przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Rekomendacja w tej sprawie ma być wydana w najbliższym czasie.

Większa gama leków stosowanych w NChZJ

Ze statystyk wynika, że w Polsce na nieswoistą chorobę zapalną jelit (NChZJ) cierpi ok. 50 tys. osób: 15-20 tys. na chorobę Leśniowskiego-Crohna i ok. 35-40 tys. na wrzodziejące zapalenie jelita grubego, z czego leczenia biologicznego wymaga odpowiednio 10 i 2-3 proc.

W ciągu ostatnich dwóch lat nastąpiła znaczna poprawa w dostępie do leków biologicznych stosowanych w NChZJ. W 2018 r. chorzy na wrzodziejące zapalenie jelita grubego uzyskali w ramach programu lekowego dostęp do jednego nowego leku biologicznego, natomiast w przypadku choroby Leśniowskiego-Crohna rok 2019 wniósł dwie takie zmiany.

„Obecnie jesteśmy usatysfakcjonowani dostępnością do leków na NChZJ, aczkolwiek liczę, że pozytywną opinię uzyskają kolejne leki — tofacytinib oraz ustekinumab, które są zarejestrowane do stosowania we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego” — powiedział prof. Jarosław Reguła.

Potrzeba ujednolicenia programów lekowych w terapii nieswoistych chorób zapalnych jelit

Prof. Reguła zwrócił uwagę, że obecnie w przypadku nieswoistych chorób zapalnych jelit czas leczenia w programie lekowym nie jest jednolity. Zgodnie z decyzją administracyjną, jedne leki można stosować 24 miesiące, inne tylko 12 miesięcy. Po tym czasie terapia musi zostać przerwana, niezależnie od stanu zdrowia pacjenta. Można ją wznowić dopiero wtedy, gdy dojdzie do nawrotu choroby. Jest to ogromne ryzyko dla pacjenta.

Kardiologia
Ekspercki newsletter przygotowywany we współpracy z kardiologami
ZAPISZ MNIE
×
Kardiologia
Wysyłany raz w miesiącu
Ekspercki newsletter przygotowywany we współpracy z kardiologami
ZAPISZ MNIE
Administratorem Twoich danych osobowych będzie Bonnier Business (Polska). Klauzula informacyjna w pełnej wersji dostępna jest tutaj

„W momencie odstawienia danego leku organizm wytwarza przeciwko niemu przeciwciała, które sprawiają, że po ponownym podaniu leku może on okazać się nieskuteczny” — wyjaśnił prof. Reguła i zaapelował o to, aby wszystkie leki stosowane w terapii NChZJ były dostępne jak najdłużej, najlepiej ponad 2 lata, a decyzję o ich ewentualnym odstawieniu podejmował lekarz.

„Jest to szczególnie ważne w przypadku pacjentów z ciężką postacią choroby, u których przerwanie terapii po roku, a nawet po dwóch latach, może skutkować powikłaniami i wymagać przeprowadzenia operacji. Pacjenci, którzy przeszli ciężki nawrót choroby, również nie powinni mieć przerywanego leczenia” — ubolewał prof. Reguła. W jego ocenie, powinny także zostać złagodzone kryteria włączenia do terapii, tak aby mieli do niej dostęp też pacjenci z umiarkowaną postacią NChZJ.

Wiceminister Maciej Miłkowski zaznaczył, że resort zamierza podjąć rozmowy ze środowiskiem lekarskim w sprawie wydłużenia czasu trwania terapii i zmniejszenia restrykcyjności włączenia do programu lekowego w NChZJ. Zwrócił jednak uwagę, że nie ma dobrych analiz dotyczących tego, jak długo po poszczególnych lekach trwa remisja, jaki jest faktyczny koszt i skuteczność danej terapii.

Nie możemy również zgadzać się ze względów finansowych na wydłużanie czasów terapii dla innowacyjnych drogich terapii, gdzie producent „gwarantuje” skuteczność rocznego leczenia porównywalnego z dwuletnim okresem terapii, jednocześnie cena skalkulowana jest na terapię a nie na czas jej trwania.

„Obecnie są dostępne 2-4-letnie analizy. Tymczasem skuteczność i koszty terapii dla danego pacjenta trzeba porównać w okresie 10-letnim, uwzględniając również okres remisji i nieskuteczność poszczególnych leków” — zaznaczył wiceminister.

Są polskie wytyczne postępowania w IPF

Grupa ekspertów Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc opracowała polskie wytyczne dotyczące diagnostyki i leczenia idiopatycznego włóknienia płuc (IPF). Dokument powstał po systematycznym przeglądzie piśmiennictwa i jest spójny z zaleceniami międzynarodowymi, jednak uwzględnia polskie uwarunkowania.

„Opracowaliśmy wytyczne diagnostyki i leczenia IPF, ponieważ nie byliśmy w pełni usatysfakcjonowani brzmieniem międzynarodowych rekomendacji. Chcieliśmy mieć własny dokument dla lekarzy pulmonologów i pacjentów, który stanowiłby punkt odniesienia, źródło podstawowej wiedzy na temat tej choroby” — wyjaśnił dr Wojciech Piotrowski.

W dokumencie są omówione kwestie z trzech obszarów: diagnostyki, farmakoterapii oraz leczenia niefarmakologicznego i opieki paliatywnej. Sporną kwestią była diagnostyka z użyciem biopsji chirurgicznej. Jak wyjaśnił ekspert, wykonanie biopsji chirurgicznej u niektórych chorych jest niebezpieczne. Jednocześnie w większości przypadków diagnozę można postawić bez konieczności przeprowadzenia tego zabiegu.

Grupa ekspertów w swoich wytycznych porusza także kwestię kriobiopsji — nowej techniki biopsyjnej, która jest znacznie bezpieczniejsza niż biopsja chirurgiczna i może być uznana za jej ekwiwalent. Z kolei w części dotyczącej leczenia specjaliści zalecają stosowanie aktualnie zarejestrowanych leków antyfibrotycznych i podkreślają, że nie powinno być ograniczeń w ich stosowaniu.

„Opierając się na danych literaturowych, uznajemy, że nie powinno być ograniczeń w kwalifikowaniu do terapii lekami antyfibrotycznymi na podstawie badań czynnościowych. Odmowa stosowania tych leków u chorych z niskimi parametrami czynnościowymi jest nieuzasadniona z naukowego punktu widzenia” — zaznaczył dr Wojciech Piotrowski. Wśród zalet leków antyfibrotycznych specjalista wymienił spowolnienie tempa spadku natężonej pojemności życiowej (FVC), wydłużenie mediany przeżycia, a także zmniejszenie częstości występowania zaostrzenia choroby.

Wskazane korekty kwalifikacji do leczenia chorych z IPF

Ekspert zwrócił uwagę, że obecny program lekowy w IPF został skonstruowany kilka lat temu na podstawie badań przedrejestracyjnych. Natomiast badania otwarte, dane z rejestrów oraz analizy post hoc badań przedrejestracyjnych rzuciły nowe światło na zakres działania leków antyfibrotycznych, w związku z tym konieczne są zmiany w programie lekowym. Dotyczą one m.in. kwalifikacji do leczenia.

„Chorzy, którzy mają pojemność życiową mniejszą niż 50 proc. wartości należnej lub dyfuzję poniżej 30 proc. nie mogą zostać zakwalifikowani do programu lekowego. Tymczasem obserwacja grup, u których parametry spadły poniżej tych wartości wykazała, że efekty leczenia są takie same, jak u pacjentów z lepszymi parametrami” — wyjaśnił dr Wojciech Piotrowski i dodał, że konieczne są także zmiany dotyczące wyłączenia z programu lekowego.

„Zgodnie z jego zapisami, chory musi przerwać leczenie, jeżeli w ciągu pół roku dojdzie u niego do spadku pojemności życiowej o ponad 10 proc. Tymczasem z obserwacji wynika, że u pacjentów, którzy kontynuują leczenie, ryzyko dalszej progresji czy zaostrzeń choroby jest znacznie mniejsze niż u pacjentów, którzy przerwali terapię” — tłumaczył pulmonolog.

Joanna Parkitna przypomniała, że kryteria włączenia i wyłączenia z programu lekowego ustalane są na podstawie kryteriów przyjętych w badaniach klinicznych, a uściślane w procesie uzgadniania treści programu lekowego między Ministerstwem Zdrowia a podmiotem odpowiedzialnym, który konstruuje ten program.

„Jeśli okaże się, że proponowane przez ekspertów zmiany znajdują uzasadnienie w wynikach badań klinicznych, na co przede wszystkim zwraca uwagę AOTMiT, możemy spodziewać się pozytywnej opinii prezesa agencji. Należy jednak pamiętać, że zmiany dotyczące rozszerzenia populacji włączanej do programu lub kontynuującej leczenie w programie wiążą się ze wzrostem kosztów dla budżetu NFZ. Zatem w tym przypadku dużą rolę odgrywa podmiot odpowiedzialny — oczekujemy, że nie tylko wyrazi zgodę na taką zmianę programu lekowego, ale też weźmie na siebie część ryzyka finansowego. To kwestia negocjacji dwóch podmiotów: ministerstwa i podmiotu odpowiedzialnego” — zaznaczyła Joanna Parkitna.

Debata odbyła się 2 lipca 2020 r.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Eksperci wskazują możliwości poprawy dostępu do leczenia chorych na IPF [ROZMOWA z dr. hab. n. med. Wojciechem Piotrowskim]

ZOBACZ relacje z innych debat w ramach 9. konferencji "Polityka lekowa":

Znaczenie szczepień ochronnych w dobie pandemii COVID-19 wzrosło

Szczepienia ochronne dla dorosłych szczególnie ważne w dobie COVID-19

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: Oprac. Monika Majewska

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.