Wczesny dostęp do terapii lekowych: jak go zapewnić pacjentowi? (PRAWO)

Bywa, że pacjent cierpiący na ciężką chorobę nie może czekać na podjęcie leczenia do momentu, aż wszystkie formalności związane z wprowadzeniem potrzebnego mu leku na rynek zostaną zakończone. Co zatem w sytuacji, gdy nie ma dostępnej dla tego pacjenta alternatywnej (i już zarejestrowanej) terapii? Czy stan zagrożenia zdrowia czy życia pacjenta uzasadnia podanie mu leku, który nie jest jeszcze zarejestrowany?

“Compassionate Use“ w prawie wspólnotowym

Prawo (przynajmniej to wspólnotowe) dopuszcza wyjątkowo zastosowanie w takim przypadku leku niezarejestrowanego, w ramach tzw. compassionate use - podania powodowanego współczuciem - jest to jeden z wyjątków od ogólnej zasady, zgodnie z którą dostępny na rynku może być tylko lek dopuszczony do obrotu. Wyjątek ten jest uregulowany w art. 83 Rozporządzenia (WE) NR 726/2004 z 31 marca 2004 r., dotyczącego scentralizowanej procedury rejestracji leków. Zgodnie z tym przepisem, państwa członkowskie mogą uczynić produkt leczniczy podlegający rejestracji centralnej dostępnym do indywidualnego stosowania. Oznacza to uczynienie produktu leczniczego dostępnym z powodów okoliczności: w odniesieniu do grupy pacjentów z chroniczną lub poważną wycieńczającą chorobą albo też w odniesieniu do osób, których choroba traktowana jest jako zagrożenie życia, i którzy nie mogą być pomyślnie leczeni przez dopuszczony (do obrotu) produkt leczniczy. W przypadku zaistnienia takich okoliczności, produkt może być udostępniony pacjentom bez rejestracji - przy czym musi on być przedmiotem wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu lub musi być poddany badaniom klinicznym.

Powyższy przepis dotyczy jedynie leków kwalifikujących się do rejestracji scentralizowanej. Jednakże wobec braku obecnie szczególnych przepisów w polskim prawie, które by regulowały procedurę ubiegania się o dopuszczenie do stosowania leku bez rejestracji z przyczyn powodowanych współczuciem, w praktyce stosuje się w takich przypadkach bardzo ogólną normę, która może mieć zastosowanie również do leków rejestrowanych narodowo. Mowa tu o art. 4 ust. 8 Prawa farmaceutycznego, w myśl którego minister zdrowia może w przypadku klęski żywiołowej bądź też innego zagrożenia życia lub zdrowia ludzi albo życia lub zdrowia zwierząt dopuścić do obrotu na czas określony produkty lecznicze nieposiadające pozwolenia. Wnioski o wydanie zgody na czasowe dopuszczenie leku do obrotu na tej podstawie składa do ministra zdrowia, poprzez System Obsługi Importu Docelowego (SOID), podmiot prowadzący hurtownię farmaceutyczną, do której lek ma być sprowadzony.

Pomimo powyższej, szczątkowej regulacji, zasady decydowania o tymczasowym dopuszczeniu do obrotu leku, który jeszcze nie przeszedł pełnej procedury rejestracji, nie są jasne a sam proces ubiegania się o zgodę ministra zdrowia budzi wiele wątpliwości w praktyce. Dlatego od dawna postuluje się wprowadzenie do polskiego prawa szczegółowych przepisów, które unormowałyby dostęp pacjentów do leków niezarejestrowanych w sytuacjach “compassionate use”.

Plan dla Chorób Rzadkich

Wydaje się, że stosowne zmiany w prawie mogą być wprowadzone nawet jeszcze w tym roku. Tak przynajmniej wynika z treści Uchwały nr 110 Rady Ministrów z 24 sierpnia 2021 r. w sprawie przyjęcia dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich. W dokumencie tym wskazano m.in., że programy zastosowania powodowanego współczuciem (ZPW) „(...) są programami ratującymi życie lub zapobiegającymi nieodwracalnej utracie zdrowia dzięki dostępowi do leku przed jego dopuszczeniem do obrotu (...)”; a „(...) brak odpowiednich regulacji w tym zakresie może ograniczać jak najwcześniejszy dostęp chorych do nowych leków”. Zgodnie z Planem dla Chorób Rzadkich, opracowanie zasad prowadzenia programów ZPW (tj. opracowanie odpowiednich zmian legislacyjnych) ma nastąpić do końca 2022 roku.

W tym samym terminie mają być opracowane zmiany w prawie, służące uregulowaniu zasad prowadzenia PWD - programów wczesnego dostępu. Pod tym pojęciem rozumie się udostępnianie szczególnie potrzebującym pacjentom na niekomercyjnych zasadach leków już zarejestrowanych (zwykle w rejestracji centralnej), lecz jeszcze niedostępnych w obrocie oraz (co szczególnie ważne) nierefundowanych. Chodzi tu zazwyczaj o najbardziej nowoczesne leki, stosowane w chorobach zagrażających życiu, które zasadniczo nie są stosowane na zasadach pełnej odpłatności dla pacjenta (z uwagi na wysoki koszt terapii), więc warunkiem ich dostępności na rynku jest ich objęcie finansowaniem ze środków publicznych. Postępowanie o objęcie leku refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu może trwać wiele miesięcy, w związku z czym zdarza się, że producent leku już wcześniej udostępnia preparat za darmo szczególnie potrzebującym pacjentom, w celu ratowania ich zdrowia i życia. Taka forma udostępnienia leku różni się od instytucji compassionate use tym, że lek w takim przypadku jest już zarejestrowany, w związku z tym jego wprowadzenie do obrotu nie wymaga odrębnej zgody czy zezwolenia ministra zdrowia.

Założenia przyszłych rozwiązań w prawie dla ZPW i PWD

Obecnie nie wiemy jeszcze, jaki dokładnie kształt przybiorą ewentualne zmiany w prawie, które miałyby uregulować zasady programów ZPW i PWD, ale Plan dla Chorób Rzadkich daje pewne pojęcie o tym, jakie są plany rządu w tym zakresie.

W dokumencie tym wskazano przede wszystkim na konieczność opracowania struktury procesu wnioskowania o zgodę ministra zdrowia na zastosowanie leku w warunkach compassionate use; przy czym zastrzeżono, że będzie on możliwy jedynie dla leków, które są przedmiotem wniosku o rejestrację scentralizowaną. Decyzja ministra zdrowia w tym zakresie miałaby być wydawana z uwzględnieniem stanowiska Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, a także Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Decyzja będzie wydawana dla konkretnej grupy pacjentów wraz z określeniem zasad monitorowania bezpieczeństwa terapii (działań niepożądanych) oraz ubezpieczeń w ramach programu. Plan dla Chorób Rzadkich wskazuje także na to, że dostęp do leku dla pacjenta w ramach programu ZPW powinien być bezpłatny - finansowany przez podmiot odpowiedzialny.

W odniesieniu do programów wczesnego dostępu w Planie dla Chorób Rzadkich wskazano między innymi, że:

• PWD powinny dotyczyć wyłącznie zarejestrowanych leków przed wnioskowaniem o refundację ze środków publicznych lub w trakcie takiego wnioskowania
• konieczny będzie uzgodniony między ministrem właściwym do spraw zdrowia a podmiotem odpowiedzialnym protokół PWD, weryfikowany przez AOTMiT pod kątem przydatności danych dla procesu refundacyjnego
• czas porozumienia powinien być wystarczająco długi do zakończenia negocjacji cenowych i podjęcia decyzji refundacyjnej, aby PWD nie stanowiły dodatkowego obciążenia w negocjacjach refundacyjno-cenowych prowadzonych przez ministra właściwego do spraw zdrowia.

Zarówno w odniesieniu do programów wczesnego dostępu, jak i zastosowania powodowanego współczuciem, przewidziano także obowiązek zbierania danych w trakcie realizacji programów o rzeczywistej efektywności leku. Dane te miałyby być potem wykorzystane w procesie refundacji danego produktu.

Nie ma pewności, czy zmiany w prawie zaistnieją

Czy powyższe propozycje legislacyjne przełożą się na rzeczywiste zmiany w prawie? Na obecnym etapie nie ma co do tego pewności. Z pewnością jednak uregulowanie zasad prowadzenia zwłaszcza programów “compassionate use” stanowiłoby istotny krok w kierunku zwiększenia dostępności pacjentów w Polsce do najnowocześniejszych terapii, aczkolwiek (w trakcie trwania programu) nie w warunkach refundacji ze środków publicznych, tylko na koszt producentów.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Poprawia się dostęp do nowoczesnych terapii w hematoonkologii. Jakie leki mają szansę na refundację w 2022 r.?

Prof. Czech o nowym wykazie leków innowacyjnych: sensowny, ale nie do zrealizowania w tym roku

Dr Jerzy Gryglewicz: status priorytetu zdrowotnego chorób rzadkich to szansa większego finansowania