Ważne zmiany w opiece i dostępie do terapii dla chorych z chorobą śródmiąższową płuc (ILD)

Jakie zmiany dla pacjentów z chorobą śródmiąższową płuc (ang. interstitial lung disease, ILD) przyniósł rok 2022?

W 2022 r. został wprowadzony nowy program lekowy — B.135 oparty na leczeniu tej grupy chorych lekiem nintedanib. Jest to inhibitor kinazy tyrozynowej działający na kluczowe receptory w szlakach sygnalizacyjnych, które prowadzą do włóknienia płuc. We wrześniu 2019 r. nintedanib zatwierdzono w USA jako pierwsze i jedyne leczenie spowalniające tempo utraty czynności płuc u pacjentów z ILD w przebiegu twardziny układowej. Nintedanib został również uznany za przełomowy lek przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) oraz Europejską Agencję Leków (EMA). Tym bardziej cieszy fakt, że ta terapia dostępna jest także w Polsce.

Kolejną dobrą zmianą w 2022 r. było podpisanie umów i rozpoczęcie realizacji wspomnianego programu lekowego w 46 ośrodkach w Polsce we wszystkich województwach, co wskazuje na dostępność do nowoczesnej terapii dla polskich pacjentów zarówno w ośrodkach pulmonologicznych, jak i reumatologicznych.

Odpowiedzią na potrzeby pacjentów było opracowanie przez Polskie Towarzystwo Chorób Płuc pierwszych polskich wytycznych dotyczących diagnostyki i leczenia śródmiąższowych chorób płuc przebiegających z włóknieniem o fenotypie postępującym (PF-ILD). Wytyczne zostały opublikowane w październiku.

Główne zalecenia w obszarze diagnostyki i leczenia chorób śródmiąższowych, przebiegających z włóknieniem o fenotypie postępującym, innych niż idiopatyczne włóknienie płuc dotyczą zaangażowania multidyscyplinarnego zespołu w proces diagnostyczno-terapeutyczny, a także zastosowania leków antyfibrotycznych w monoterapii lub w kombinacji z lekami immunomodulującymi.

Jakie są najpilniejsze potrzeby w zakresie dalszego usprawnienia opieki nad pacjentami z ILD w Polsce? Co w związku z tym rekomendują specjaliści?

Wprowadzenie programu lekowego dającego dostęp do nowoczesnej terapii dla chorych na idiopatyczne włóknienie płuc oraz na chorobę śródmiąższową płuc związaną z twardziną układową — to kamień milowy w leczeniu tych grup pacjentów. Przed nami jednak pozostaje wiele wyzwań związanych z diagnostyką i szeroko rozumianą opieką nad pacjentem, a także rozszerzeniem nowoczesnych terapii na przewlekłe śródmiąższowe chorób płuc przebiegające z włóknieniem o fenotypie postępującym (PF-ILD), zgodnie z opracowanymi wytycznymi.

27 września, podczas konferencji prasowej w ramach kampanii „Płuca Polski” zaprezentowany został raport pt. „Śródmiąższowe choroby płuc: Analiza sytuacji i potrzeb. Rekomendacje zmian w zakresie usprawnienia opieki nad pacjentami w Polsce”. Określa on najpilniejsze potrzeby w zakresie śródmiąższowych chorób płuc, uwzględniając jednocześnie rekomendacje niezbędnych działań, które pozwolą wpłynąć na jakość życia chorych. Podstawą do stworzenia raportu była analiza bieżącej sytuacji w obszarze ILD. Istotną kwestię stanowi niska świadomość na temat tego rodzaju chorób nie tylko w społeczeństwie, ale nawet wśród lekarzy i wynikająca z tego opóźniona diagnoza.

Raport wskazuje na brak rozwiązań systemowych, pozwalających na wdrożenie kompleksowej, interdyscyplinarnej opieki nad pacjentem oraz ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii. Wypracowanych zostało osiem kluczowych postulatów, odzwierciedlających najważniejsze potrzeby pacjentów oraz klinicystów.

Publikacja jest efektem pracy Interdyscyplinarnej Rady Naukowej ds. Śródmiąższowych Chorób Płuc, utworzonej z inicjatywy środowiska medycznego, zaangażowanego w leczenie pacjentów z ILD w ramach kampanii „Płuca Polski” pod patronatem Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc. W jej skład wchodzą znamienici specjaliści — pulmonolodzy, reumatolodzy, przedstawiciele towarzystw naukowych i stowarzyszeń pacjentów.

Jaki duże są potrzeby koordynacji opieki nad pacjentami z ILD?

Dużym problemem jest obecnie brak ogólnie przyjętego standardu postępowania (zarówno diagnostycznego, jak i terapeutycznego) u chorych z cechami PF-ILD. W momencie rozpoznania ILD potencjalnie przebiegającego z włóknieniem o fenotypie postępującym, szczególnie we wczesnym stadium i przy krótkim okresie obserwacji, trudno jest ocenić i przewidzieć jej dalszy przebieg. Aby zidentyfikować pacjentów z potencjalnie najgorszym rokowaniem, kryteria diagnostyczne PF-ILD powinny obejmować połączenie pogarszających się zmian radiograficznych, pogarszającej się czynności płuc i wzrostu nasilenia doświadczanych objawów.

Podobnie jak w innych przypadkach, kluczowa jest rola zespołu multidyscyplinarnego zarówno na etapie ustalenia właściwego, precyzyjnego rozpoznania ILD, jak i na etapie identyfikacji fenotypu PF (ocena progresji choroby lub braku skuteczności leczenia pierwszego rzutu, dedykowanego dla pacjentów z określonym rozpoznaniem). Precyzyjna diagnostyka różnicowa zakończona ustaleniem właściwego rozpoznania i wdrożeniem optymalnego postępowania we wczesnym stadium choroby korzystnie wpływa na spowolnienie tempa pogarszania się wydolności płuc i poprawę rokowania.

Multidyscyplinarne podejście może zapobiec wdrożeniu niewłaściwego leczenia, opóźnieniu właściwej terapii oraz niepotrzebnym i potencjalnie niebezpiecznym lub kosztownym procedurom diagnostycznym. Proces diagnostyczny włóknieniowej ILD jest wielokierunkowy, wielopłaszczyznowy i wieloetapowy, a jego integracja wymaga specjalistycznej wiedzy z wielu dziedzin medycyny. W kompleksowym koordynowanym modelu opieki nad pacjentami z ILD należy uwzględnić także rolę lekarza POZ, zapewnić dostęp do rehabilitacji pulmonologicznej i domowego leczenia tlenem (DLT) oraz wsparcie psychologa. Takie podejście zagwarantuje polskim pacjentom skuteczną pomoc i właściwą opiekę.

Jakie są wyzwania związane z opóźnioną diagnostyką?

Istotną kwestię stanowi niska świadomość w zakresie śródmiąższowych chorób płuc. Pacjenci zgłaszają się za późno do lekarza, gdyż objawy choroby są zwykle niespecyficzne. Zbyt niska wiedza wśród lekarzy na temat ILD jest również przyczyną przedłużającego się procesu diagnostycznego. Pomocą może być opracowana przez ekspertów Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc karta ILD, która będzie wstępnym narzędziem diagnostycznym (ang. screening test) dla lekarzy POZ i specjalistów chorób płuc.

PF-ILD powinno się rozpoznawać na podstawie kombinacji różnych kryteriów, takich jak nasilenie objawów, progresja zmian radiologicznych i pogorszenie parametrów czynnościowych płuc. Eksperci zalecają dokładne rozpoznanie choroby podstawowej, zawsze z uwzględnieniem badań serologicznych w kierunku choroby autoimmunologicznej. Ostateczne rozpoznanie powinno być opracowane przez zespół multidyscyplinarny (MDT).

Pacjenci ze śródmiąższową chorobą płuc inną niż IPF, którzy nie spełniają kryteriów fenotypu postępującego włóknienia, powinni być monitorowani pod kątem progresji. Z kolei osoby z ogólnoustrojowymi chorobami autoimmunologicznymi powinny być regularnie monitorowane pod kątem objawów śródmiąższowej choroby płuc. W leczeniu pacjentów ze śródmiąższową chorobą płuc związaną z chorobami autoimmunologicznymi należy wziąć pod uwagę opinię MDT.

Opracowane przez Grupę Roboczą Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc wytyczne diagnostyki i leczenia śródmiąższowych chorób płuc przebiegających z włóknieniem o fenotypie postępującym są doskonałym przewodnikiem dla polskich lekarzy i personelu medycznego zajmującego się diagnostyką i leczeniem PF-ILD. Wytyczne mogą posłużyć także organizatorom ochrony zdrowia w Polsce jako pomoc w optymalizacji procesów diagnostycznych i terapeutycznych w ILD oraz poprawie dostępu pacjentów do nowoczesnej terapii.

Celem wytycznych jest poprawa jakości i wiarygodności diagnostyki postępującego włóknienia w przebiegu śródmiąższowych chorób płuc innych niż IPF, zwiększenie dostępu do terapii przeciwwłóknieniowej poprzez propagowanie kryteriów diagnostycznych i kwalifikujących do leczenia w Polsce. Ważnym celem jest także identyfikacja potrzeb zdrowotnych i braków w opiece nad chorymi z postępującym włóknieniem w przebiegu innych niż IPF chorób śródmiąższowych płuc.

Grupą docelową, dla której opracowano wytyczne, są lekarze zajmujący się śródmiąższowymi chorobami płuc, w szczególności: pulmonolodzy, reumatolodzy, radiolodzy, patolodzy, torakochirurdzy, specjaliści rehabilitacji oddechowej, specjaliści organizacji ochrony zdrowia oraz przedstawiciele Narodowego Funduszu Zdrowia i innych instytucji kształtujących politykę zdrowotną w Polsce.

Bardzo ważną rolę w poprawie diagnostyki i leczenia ma stworzenie ośrodków referencyjnych wraz z interdyscyplinarnymi zespołami lekarzy w każdym województwie z odpowiednim zapleczem diagnostyczno-terapeutycznym dla chorych na śródmiąższową chorobę płuc.

Jakie są najpilniejsze potrzeby związane z dostępem do terapii dla innych chorych z ILD?

Szacuje się, że nawet 18-32 proc. pacjentów z śródmiąższowymi chorobami płuc innymi niż IPF (idiopatyczne włóknienie płuc) jest zagrożonych rozwojem postępującej choroby przebiegającej z włóknieniem (PF-ILD). Pojawić się ona może w przebiegu wielu pierwotnych rozpoznań klinicznych, takich jak: zapalenie płuc wynikające z nadwrażliwości, sarkoidoza, autoimmunologiczna ILD, np. ILD w przebiegu reumatoidalnego zapalenia stawów, ILD w przebiegu twardziny układowej, ILD w przebiegu mieszanej choroby tkanki łącznej, idiopatyczne postacie śródmiąższowego zapalenia płuc, tj. nieswoiste śródmiąższowe zapalenie płuc, niesklasyfikowane idiopatyczne śródmiąższowe zapalenie płuc.

W 2022 r., jak wspomniałam, został wprowadzony nowy program lekowy — B.135: leczenie nintedanibem choroby śródmiąższowej płuc związanej z twardziną układową. Możliwość skutecznego leczenia przeciwwłóknieniowego dla pacjentów z postępującym śródmiąższowym włóknieniem płuc innym niż IPF jest szansą na spowolnienie progresji. Mam nadzieję, że w przyszłym roku będziemy się cieszyć z nowego programu lekowego do leczenia przewlekłych śródmiąższowych chorób płuc przebiegających z włóknieniem o fenotypie postępującym.