W Szczecinie pierwsze dzieci z SMA rozpoczęły nową terapię lekową

EG/PAP
opublikowano: 02-08-2019, 14:13

Pierwsi pacjenci, chorujący na rdzeniowy zanik mięśni, rozpoczęli leczenie w szczecińskim szpitalu Zdroje. Terapia daje szansę na zahamowanie postępów choroby.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

"To przełom w leczeniu dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Do tej pory mogliśmy leczyć tylko i wyłącznie objawowo, czyli łagodzić objawy choroby. Nie potrafiliśmy zahamować jej postępu ani zmniejszyć śmiertelności. Dzięki temu lekowi mamy nadzieję i na ograniczenie śmiertelności, i na poprawę rozwoju tych dzieci" – powiedziała Elżbieta Gadowska, kierująca Oddziałem Neurologii Wieku Rozwojowego i Pediatrii szpitala Zdroje.

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to genetyczna choroba układu nerwowo-mięśniowego, postępująca i nieuleczalna. W jej przebiegu dochodzi do degeneracji neuronów ruchowych rdzenia kręgowego, które odpowiadają za przekazywanie impulsów z mózgu do mięśni, co powoduje ich osłabienie i stopniowy zanik. W najcięższych postaciach kończy się przedwczesną śmiercią chorego.

W chorobie postępuje osłabienie mięśni szkieletowych, a następnie ograniczenie ruchomości chorego, występuje też niewydolność oddechowa, problemy z przełykaniem i trawieniem, a także przykurcze mięśni.

Jedynym lekiem o udowodnionej skuteczności w leczeniu SMA jest obecnie nusinersen. Od tego roku jest dostępny także dla pacjentów w Polsce. Terapia prowadzona jest w ramach programu lekowego finansowanego przez NFZ.

"Lek, wpływając na nieuszkodzone geny, powoduje wytwarzanie prawidłowego białka (w większych ilościach), dzięki czemu zatrzymuje się postęp choroby i mogą się poprawić funkcje ruchowe pacjentów, daje im to też większy komfort życia. Mamy nadzieję, że w znaczny sposób ograniczy też śmiertelność u naszych pacjentów" – powiedziała Elżbieta Gadowska.

Zainteresowanie terapią w Zdrojach wyrazili też rodzice pacjentów dotychczas leczonych poza granicami kraju. Do programu zgłoszono kolejne pięcioro dzieci.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Min. Łukasz Szumowski o refundacji leku na SMA: Wszyscy polscy pacjenci będą leczeni

Nowa era dla pacjentów z SMA

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: EG/PAP

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.