VI konferencja "Polityka lekowa": Znaczenie dostępności rynkowej i refundacyjnej w kontekście strategii lekowej państwa

W dyskusji tzw. systemową stronę reprezentowali: Marcin Czech, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia, Joanna Parkitna, dyrektor Wydziału Oceny Technologii AOTMiT oraz dr n. med. Jakub Gierczyński, ekspert ochrony zdrowia Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego. W imieniu środowiska eksperckiego głos zabierali: prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, prof. dr hab. n. med. Grażyna Rydzewska, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Gastroenterologii z Pododdziałem Leczenia Nieswoistych Chorób Zapalnych Jelit CSK MSWiA w Warszawie, prof. dr hab. n. med. Maciej Banach, dyrektor Instytutu Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Lipidologicznego i członek zarządu Europejskiego Towarzystwa Miażdżycowego oraz dr n. med. Marcin Stajszczyk, kierownik Oddziału Reumatologii i Chorób Autoimmunologicznych Śląskiego Centrum Reumatologii, Rehabilitacji i Zapobiegania Niepełnosprawności im. gen. Jerzego Ziętka w Ustroniu, przewodniczący Komisji ds. Polityki Zdrowotnej i Programów Lekowych Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego.

Dostępność leków i terapii zawsze będzie selektywna

Wiceminister Marcin Czech zwrócił uwagę, że o dostępności leków i terapii powinno się mówić w dwóch aspektach. Pierwszy to dostępność dystrybucyjna czy rejestracyjna, czyli fakt, że lek w ogóle do Polski trafił, przechowuje się go w odpowiednich warunkach i można go pacjentowi dostarczyć. Ten aspekt dostępu do leków i terapii nie stanowi wyzwania.

„Z tą dostępnością nie mamy problemów, podobnie jak z zapewnieniem pacjentom leków odpowiadających na ich podstawowe potrzeby. Tworząc „Politykę Lekową Państwa”, przejrzeliśmy listę leków refundowanych pod kątem dostępności produktów określanych przez WHO jako essentials drugs. Z drobnymi wyjątkami, dotyczącymi chorób tropikalnych, wszystkie leki z tej grupy są nie tylko dostępne, ale również objęte refundacją” — mówił Marcin Czech.

W jego ocenie, w porównaniu z Czechami czy Węgrami, Polska ma o połowę mniej środków, które może przeznaczyć na nowoczesne terapie — nie wspominając już o bogatszych krajach, jak Niemcy. Dostępność terapii w aspekcie refundacyjnym zawsze będzie więc selektywna i ograniczona przez wysokość publicznych nakładów. Dużą rolę w procesie wyboru leków i terapii, które mogłyby zostać wpisane na listę refundacyjną, odgrywa AOTMiT. Joanna Parkitna przypomniała jednak, że w gestii reprezentowanej przez nią instytucji leży podejmowanie decyzji refundacyjnych. Zwykle trudnych, ponieważ większość pacjentów rozumie dostępność właśnie jako objęcie danego leczenia refundacją. „Rolą AOTMiT nie jest przyspieszanie działań Ministerstwa Zdrowia, ale ocena danego produktu leczniczego” — podkreśliła Joanna Parkitna.

Kardiologia i onkologia dziedzinami priorytetowymi

Ze względu na wysokie statystyki umieralności z powodu chorób onkologicznych i kardiologicznych, obie te dziedziny zostały ujęte w „Polityce Lekowej Państwa” jako priorytetowe. Z punktu widzenia specjalistów z tych obszarów, istotnie jest nie tylko ratowanie czy przedłużanie życia, ale także utrzymanie chorych na wysokim poziomie aktywności.

„Od 2012 r. refundacją w ramach programów lekowych lub katalogu chemioterapii zostało objętych 12 nowych cząsteczek. W porównaniu z dostępnością do nowych cząsteczek w innych krajach UE to niedużo, ale należy pamiętać o ograniczonych środkach, którymi dysponujemy. W przypadku hematoonkologii mamy do czynienia z chorobami przewlekłymi, cechującymi się okresami remisji oraz nawrotami. Wraz z liczbą nawrotów, choroba staje się coraz bardziej oporna na leczenie. W takich wypadkach należy sięgać po nowe leki o innych mechanizmach działania, by wydłużyć choremu życie” — wskazała prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda.

Prof. dr hab. n. med. Maciej Banach zauważył, że w aspekcie oporności schorzeń na leczenie kardiologia jest podobna do onkologii. Choroby onkologiczne i kardiologiczne to dwie główne przyczyny śmiertelności w krajach rozwiniętych. Który z tych obszarów powinien być priorytetowy? Z punktu widzenia Ministerstwa Zdrowia to trudne do oceny, ale dla decydentów są dostępne dane NFZ oraz te pozyskane dzięki współpracy resortu z twórcami projektu Global Burden of Disease (GBD) z Seattle, które mogłyby pomóc w podjęciu tej decyzji.

„Jesteśmy skuteczni w leczeniu i przedłużamy chorym życie, ale nasi pacjenci to coraz bardziej skomplikowane przypadki. Innowacyjnych leków dostępnych dla pacjentów jest w kardiologii sporo, ale dotyczące ich decyzje refundacyjne nie należą do łatwych. Ministerstwo Zdrowia musi na przykład zdecydować, czy w pierwszej kolejności objąć refundacją lek oparty na innowacyjnej cząsteczce dla chorych z ciężką niewydolnością serca, czy też przeznaczyć te środki na nową cząsteczkę, dzięki której ta choroba nie rozwinie się u pacjentów z cukrzycą, nadciśnieniem tętniczym lub zaburzeniami lipidowymi” — przedstawiał problem prof. Banach.

Jako kardiolog prewencyjny, profesor uważa, że jeśli jest szansa zapobiec rozwojowi choroby i jej powikłaniom, to powinniśmy zrobić wszystko, by te leki pacjentom zapewnić, zwłaszcza jeśli nie ma innej alternatywy. „Jeśli jednak istnieją leki (na przykład inkretynowe w diabetologii czy inhibitory PCSK9 w dziedzinie zaburzeń lipidowych), które pacjentom najwyższego ryzyka dają szansę na to, by nie wystą- pił u nich kolejny incydent sercowo- -naczyniowy, a tym samym nie było konieczności zastosowania bardzo drogich procedur związanych z angioplastyką czy zabiegami pomostowania, a później z rehabilitacją sercowo-naczyniową, również bardzo drogą — to z punktu widzenia ekspertów powinny być one dla nich dostępne. Oczywiście, wówczas należy dodefiniować grupy, które odnoszą największą korzyść, ale od tego są dane kliniczne i analizy HTA, by dać Ministerstwu Zdrowia gotowe odpowiedzi” — stwierdził prof. Maciej Banach.

Reumatolodzy czekają na refundację inhibitorów JAK

Dostęp pacjentów do nowoczesnego leczenia nadal pozostaje wyzwaniem, ale systematycznie poprawia się również w tych obszarach terapeutycznych, które nie są traktowane jako priorytetowe. Przykładem może być tutaj reumatologia i potrzeby zdrowotne pacjentów z chorobami zapalnymi. Specjalistów z tego obszaru reprezentował dr n. med. Marcin Stajszczyk.

Przypomniał on, że określenie priorytetów polityki lekowej, według założeń do dokumentu, następuje w oparciu o dowody naukowe i wiarygodne dane. „Dotyczą one w szczególności: umieralności, śmiertelności, chorobowości, zapadalności, czynników ryzyka, skuteczności, bezpieczeństwa, jakości i kosztowej efektywności leków, demografii, produktywności, niezdolności do pracy, niepełnosprawności, kosztów, wskaźników mikro- i makroekonomicznych. Biorąc pod uwagę powyższe, w opinii Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, dokument opisujący politykę lekową państwa powinien zawierać jako jeden z priorytetów leczenie chorób reumatycznych, rozwijających się na podłożu zapalnym i autoimmunizacyjnym. Choroby te w bardzo istotny sposób przyczyniają się do niepełnosprawności, niezdolności do pracy i spadku produktywności, szczególnie jeśli ich początek przypada na wczesny okres życia” — zaznaczył dr Marcin Stajszczyk.

W jego ocenie, skuteczne leczenie farmakologiczne takich chorób, jak: reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczycowe zapalenie stawów, zesztywniające zapalenie stawów, młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów, układowe zapalenia naczyń oraz inne układowe choroby tkanki łącznej pozwala na ograniczenie kosztów bezpośrednich i pośrednich tych schorzeń, a przez to staje się inwestycją, a nie kosztem dla państwa. Choroby te, w różny sposób, stanowią także ważny czynnik ryzyka schorzeń układu sercowo-naczyniowego, w tym zawałów serca i udarów mózgu oraz powikłań ze strony układu oddechowego czy wreszcie rozwoju chorób nowotworowych, które z kolei „wobec trendów epidemiologicznych i demograficznych oraz z uwagi na inne czynniki kształtujące zapotrzebowanie na świadczenia zdrowotne”, minister zdrowia ustalił jako priorytety zdrowotne, podobnie jak rehabilitację.

„Lecząc efektywnie zapalne choroby reumatyczne, możemy dodatkowo zmniejszyć koszt terapii w obszarach priorytetowych, określonych przez ministra zdrowia — zauważył dr Stajszczyk. — Aktualnie, dzięki znacznemu systematycznemu obniżaniu kosztów terapii biologicznych, co jest efektem obejmowania refundacją kolejnych biologicznych leków biopodobnych, dostęp do skutecznych leków ma co raz więcej pacjentów”. Do utrzymania pacjentów w dobrej kondycji niezbędne jest odpowiednio wczesne rozpoczęcie leczenia, tak by nie dopuścić do znacznego postępu choroby i nieodwracalnej niepełnosprawności. Niestety, dla wielu chorych wachlarz możliwości terapeutycznych nie jest wystarczający i z myślą o nich należałoby poszukiwać nowych rozwiązań.

„Grupą leków, które mogą w najbliższych latach zrewolucjonizować terapię chorób zapalnych nie tylko w reumatologii są inhibitory JAK. Są to leki o budowie chemicznej, stosowane doustnie, których skuteczność jest porównywalna, a w przypadku niektó- rych wskaźników nawet wyższa niż leków biologicznych. Ich mechanizm działania polega na hamowaniu aktywności różnych cytokin prozapalnych na etapie wewnątrzkomórkowego przekazywania sygnału. Charakteryzują się szybkim początkiem działania, krótkim okresem półtrwania oraz nie niosą ze sobą ryzyka wytworzenia wtórnej nieskuteczności związanej z pojawieniem się w organizmie przeciwciał przeciwlekowych” — wyjaśnił dr Stajszczyk.

Jego zdaniem, oszczędności uzyskiwane dzięki wprowadzaniu do refundacji kolejnych leków biologicznych biorównoważnych w danej dziedzinie medycyny powinny być przeznaczane na refundację kolejnych skutecznych innowacyjnych terapii w tych obszarach. „Zgodnie ze stanowiskiem Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, dokument „Polityka Lekowa Państwa” powinien to wyraźnie regulować” — zaznaczył dr Marcin Stajszczyk.

Wybrane ośrodki leczenia z pełnią opcji terapeutycznych

Pacjentów cierpiących w Polsce na nieswoiste zapalne choroby jelit i chorobę Leśniowskiego-Crohna jest około 100 tysięcy — nie można więc porównywać tej liczby z liczbami chorych onkologicznych lub kardiologicznych. „Mimo to zapewnienie im dostępu do nowoczesnych terapii jest niezwykle istotne, są to bowiem przeważnie ludzie młodzi — 25 proc. przypadków choroby Leśniewskiego-Crohna dotyczy dzieci, a ponad 70 proc. osób poniżej 35. roku życia” — podkreśliła prof. dr hab. n. med. Grażyna Rydzewska.

Według raportu przygotowanego w 2016 roku przez Uczelnię Łazarskiego, pacjent z taką diagnozą przebywa na zwolnieniu lekarskim średnio 32 dni w roku, a analiza nie wzięła pod uwagę matek opiekujących się dziećmi z chorobą Leśniowskiego-Crohna. Dane wyraźnie wskazują, jak wielki jest to problem społeczny. Paradoksalnie, to właśnie dostęp tej grupy chorych do nowoczesnych terapii w gastroenterologii jest najbardziej ograniczony.

„Żaden z nowych leków nie dostał negatywnej rekomendacji. Wszystkie są jeszcze w trakcie oceny, która, mam nadzieję, zakończy się pozytywnie. Leki anty-TNF-alfa, choć stosowane obecnie znacznie szerzej, w 54. tygodniu kuracji są skuteczne jedynie u 30 proc. pacjentów” — zauważyła prof. Grażyna Rydzewska.

Leczenie operacyjne nie jest dla tych chorych rozwiązaniem, kolejne resekcje jelita nie usuwają przecież samej choroby. Istotna jest jednak nie tylko kwestia dostępności czy refundacji terapii, ale również zmiana organizacji opieki. Prof. Rydzewska przypomniała, że trwają prace nad pilotażowym programem, dzięki któremu możliwe byłoby skumulowanie środków w ramach 20-30 placówek oferujących pełnię opcji terapeutycznych.

Jak zredukować koszty społeczne?

Według eksperta ochrony zdrowia Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego dr. n. med. Jakuba Gierczyńskiego, w 2017 roku Narodowy Fundusz Zdrowia wydał na świadczenia medyczne ok. 76 mld zł, natomiast koszty, jakie poniósł Zakład Ubezpieczeń Społecznych związane z niezdolnością do pracy to ok. 37 mld zł. Wydatki ZUS od 2012 r. do 2017 r. wzrosły o 6 mld zł (20 proc.). Niepokojącą tendencję widać choćby na przykładzie chorób układu trawiennego, z tytułu których wydatki ZUS wzrosły w ostatnich pięciu latach o 30 proc. do ok. 875 mln zł, czy chorób układu kostno-mięśniowo-szkieletowego — wzrost o 40 proc. (do kwoty 5,2 mld zł w 2017 r.).

Jak zaznaczał ekspert: „W ostatnich dwóch dekadach udało się nam przedłużyć życie statystycznego Polaka o 7,5 roku — mężczyzn o 8 lat, kobiet o 7. Przyczyniły się do tego dwa główne czynniki: zmiana stylu życia Polaków oraz dostęp do nowoczesnych technologii medycznych”.

Niestety, Polacy nadal żyją w zdrowiu tylko ok. 60 lat, podczas gdy Szwedzi ok. 74 lata. „Według prognoz GUS, liczba ludności rezydującej Polski wyniesie w 2050 r. ok. 35 mln. Oznacza to zmniejszenie populacji o ok. 3 mln osób (ok. 8 proc.). Odpowiada za to przede wszystkim niski przyrost naturalny i nadumieralność Polaków z powodu chorób sercowo-naczyniowych (43 proc. zgonów), nowotworów (26 proc.), cukrzycy i chorób układu oddechowego” — podkreślał dr Gierczyński. W jego ocenie, ważna jest więc nie tylko dyskusja o polityce lekowej państwa, ale przede wszystkim o polityce zdrowotnej adekwatnej do wyzwań demograficznych i epidemiologicznych.

„Priorytetem państwa powinno być zapobieganie chorobom prowadzącym do zgonów oraz do inwalidztwa, a na koszty związane z poszczególnymi jednostkami chorobowymi musimy spojrzeć całościowo” — stwierdził dr Gierczyński. Przykładem może być cukrzyca, stanowiąca ciągle niedoceniane przez system ochrony zdrowia zagrożenie przedwczesnymi zgonami. Dane WHO pokazują, że ok. 6 tys. Polaków umiera każdego roku z powodu hipo- i hiperglikemii, a kolejne 26 tys. chorych umiera z powodu powikłań cukrzycy, w tym 18 tys. z powodu powikłań sercowo-naczyniowych.

Dr Gierczyński wskazał, że w Polsce nie analizuje się kompleksowo danych związanych z kosztami przedwczesnych zgonów przed osiągnięciem wieku emerytalnego oraz wyłączenia chorych w wieku produkcyjnym z życia społecznego i zawodowego.

„Należy podkreślić, że do ok. 40 proc. zgonów mężczyzn i ok. 18 proc. zgonów kobiet w Polsce dochodzi przed 65. rokiem życia, a większości z tych zgonów można było uniknąć. Według najnowszych danych Eurostatu, 30 proc. zgonów przed 75. rokiem życia można by uniknąć dzięki optymalizacji opieki medycznej. Optymalna opieka medyczna powinna spełniać dwa podstawowe kryteria: dostępu do technologii medycznych zalecanych przez standardy kliniczne oraz implementacji modelu opieki koordynowanej, zorientowanego na wartość zdrowotną (value-based healthcare)” — konstatował dr Gierczyński.

Specjaliści biorący udział w panelu zgodnie stwierdzili, że kluczowe jest zabezpieczenie potrzeb zdrowotnych pacjentów, którzy nie osiągają poprawy stanu zdrowia przy zastosowaniu dostępnych obecnie terapii.