URPL informuje: lek na SMA może powodować śmiertelne przypadki niewydolności wątroby

• Na stronie URPL pojawił się ważny komunikat dotyczący zagrożeń występujących przy stosowaniu preparatu Zolgensma - terapii genowej stosowanej w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA).
• U pacjentów leczonych tym środkiem zgłaszano śmiertelne przypadki ostrej niewydolności wątroby.
• “Należy niezwłocznie ocenić stan pacjentów, u których doszło do pogorszenia wyników badań czynności wątroby i (lub) wystąpiły przedmiotowe lub podmiotowe objawy ostrego przebiegu choroby” - przypomina URPL.

Firma Novartis w porozumieniu z Europejską Agencją Leków i Urzędem Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych wydała komunikat do fachowych pracowników ochrony zdrowia dotyczący hepatotoksyczności leku Zolgensma.

Śmiertelne przypadki niewydolności wątroby po zastosowaniu Zolgensmy

Hepatotoksyczność zgłaszana po zastosowaniu onasemnogenu abeparwowek często objawia się nieprawidłową czynnością wątroby w postaci zwiększonej aktywności transaminaz (AspAT, AlAT). Zgłaszano jednak występowanie ostrego ciężkiego uszkodzenia wątroby lub ostrej niewydolności wątroby, w tym dwóch przypadków śmiertelnych u pacjentów w wieku 4 i 28 miesięcy.

Mechanizm leżący u podstaw tych zaburzeń ma prawdopodobnie związek z odpowiedzią immunologiczną na wektor. W związku z tym zaleca się profilaktyczne stosowanie kortykosteroidów oraz monitorowanie czynności wątroby przed podaniem leku i regularnie przez co najmniej 3 miesiące po infuzji leku. “Postępowanie to obejmuje cotygodniowe monitorowanie czynności wątroby w pierwszym miesiącu po infuzji i przez cały czas stopniowego zmniejszania dawki kortykosteroidu, następnie co dwa tygodnie” - zaznaczono w komunikacie.

“Jeśli u pacjentów nie wystąpi wystarczająca odpowiedź na kortykosteroidy, należy skonsultować się z gastroenterologiem lub hepatologiem dziecięcym i rozważyć dostosowanie schematu leczenia kortykosteroidami. Nie należy zmniejszać dawki kortykosteroidów do czasu, gdy wyniki badań czynności wątroby będą w normie” - podano.

W komunikacie podkreślono również, że należy poinformować opiekunów pacjentów o poważnym ryzyku uszkodzenia wątroby i potrzebie okresowej kontroli czynności wątroby.

Druki informacyjne onasemnogenu abeparwowek są obecnie aktualizowane, aby uwzględniały podane wyżej informacje.

ZOBACZ TAKŻE: Zolgensma: dwa zgony z powodu niewydolności wątroby. EMA będzie ostrzegać lekarzy

Kolejny mały pacjent z SMA otrzymał terapię genową. Lek kosztuje 10 mln zł