SMA (rdzeniowy zanik mięśni)

Ministerstwo Zdrowia od 2019 r. wprowadziło pełną refundację leczenia nusinersenem (lek "Spinraza") w ramach systemu leczenia SMA w Polsce. - Dzięki terapii obserwujemy znakomite wyniki u naszych pacjentów w pełnym przekroju wieku, również u dorosłych - przyznaje prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM.

– Konstytucja gwarantuje równy dostęp do świadczeń finansowanych ze środków publicznych. Możliwe są odstępstwa ale tylko oparte o racjonalne kryteria. W tym wypadku, z punktu widzenia RPO kwestia ograniczenia wiekowego w dostępie do terapii genowej nie jest zakończona - zapewnił Stanisław Trociuk, zastępca Rzecznika Praw Obywatelskich.

Polityk próbujący obiecywać rodzicom zmianę zasad refundacji leku jest cynikiem, grającym na najniższych ludzkich odczuciach - napisał na twitterze minister zdrowia Adam Niedzielski, komentując stanowisko szefa PSL Władysława Kosiniaka-Kamysza, który zabiega o rozszerzenie kryteriów refundacji terapii genowej w SMA.

Nie ma żadnych podstaw do stwierdzenia, że ktokolwiek pozostawił dzieci bez skutecznego leczenia - pisze w stanowisku Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych (PTND), a Ministerstwo Zdrowia apeluje o odpowiedzialność za słowa przy formułowaniu hipotez na temat leczenia SMA w Polsce.

"Sugerowanie, że każdy pacjent, niezależnie od wieku, ma mieć prawo do tych samych leków, bo tak stanowi Konstytucja, jest z Pana strony nie tylko opacznym rozumieniem medycyny, ale i samej Ustawy Zasadniczej" - odpowiada minister zdrowia Adam Niedzielski Rzecznikowi Praw Obywatelskich.

Terapia lekiem Zolgensma przeznaczona jest dla pacjentów z nie więcej niż trzema kopiami genu SMN2. Szacujemy, że jest to około 33 pacjentów na 50, którzy - według szacunków - będą zdiagnozowani w ciągu roku - poinformował wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.

W mojej ocenie cenzus wieku nie powinien stanowić przesłanki warunkującej dostęp do refundacji leku dla pacjentów w podobnej sytuacji zdrowotnej – zaznaczył Rzecznik Praw Obywatelskich Marcin Wiącek w piśmie do ministra zdrowia.

To co zadziało się w ciągu ostatnich kilku lat na tym polu, to niebywała rewolucja. Mam na myśli refundację trzech nowych leków i program badań przesiewowych u noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) - powiedziała prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk.

30 sierpnia zapraszamy do Sejmu rodziców dzieci chorych na SMA, które nie zostały objęte refundacją leku Zolgensma; zapraszamy też ministra zdrowia Adama Niedzielskiego, by rozwiązać ten problem - zapowiada lider PSL Władysław Kosiniak-Kamysz.

Minister zdrowia zapytany został w TVP Info o najdroższy lek na SMA - Zolgensma - który od września znajdzie się na liście leków refundowanych. - Jednorazowe podanie właściwie zamyka sprawę. (...) Im wcześniej pacjenta wychwycimy, a najlepiej na etapie przedobjawowym, to jest szansa, że w ogóle choroba nie będzie się rozwijała - podkreślił.

W połowie maja br. do Ministerstwa Zdrowia trafił nowy wniosek firmy Novartis o objęcie refundacją terapii genowej w leczeniu SMA. Za jego powodzenie trzymają kciuki rodziny chorych, Fundacja SMA i polscy neurolodzy.

Dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), u których przed wystąpieniem objawów zastosowano jednorazową terapię genową, utrzymują lub osiągają takie umiejętności, jak połykanie, swobodne oddychanie czy mówienie – potwierdza najnowsza analiza badań.

Jak przyznał minister zdrowia Adam Niedzielski, resort zdrowia stara się doprowadzić do refundacji leku na SMA. Na jednym z portali społecznościowych doszło wczoraj do ostrej wymiany zdań między obecnym ministrem zdrowia i Władysławem Kosiniakiem-Kamyszem, szefem PSL.

Na konferencji prasowej w Krakowie, poświęconej finansowaniu pediatrii, minister zdrowia Adam Niedzielski został zapytany o możliwość powrotu do naliczania zerowej stawki VAT na niektóre produkty lecznicze ratujące życie.

Grupa posłów Klubu Parlamentarnego Koalicja Polska złożyła w Sejmie projekt dotyczący obniżenia podatku od leków służących terapii ratującej życie do stawki 0 procent. Chodzi m.in. o głośną ostatnio sprawę zbiórek na leczenie dzieci chorujących na rdzeniowy zanik mięśni (SMA).