Białaczka

W najbliższy wtorek (11 kwietnia) Rada Przejrzystości AOTMiT zajmie się m.in. oceną leków dla chorych na raka płuca i przewlekłą białaczkę szpikową.

Metoda, dzięki której możliwe jest edytowanie w genomie pojedynczych nukleotydów, umożliwiła wyleczenie 13-latki chorej na ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek T. Wcześniejsze leczenie z użyciem chemioterapii oraz przeszczep szpiku kostnego nie dały rezultatów.

Akalabrutynib, ibrutinib i mosunetuzumab - to pierwsza trójka cząsteczek, które znalazły się na liście TOP 10 HEMATO 2022, czyli nowych terapii, które powinny być priorytetowo potraktowane podczas podejmowania decyzji refundacyjnych w hematoonkologii w najbliższym czasie.

Rada Przejrzystości przy Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji podczas najbliższego posiedzenia zajmie się m.in. modelem organizacji opieki ambulatoryjnej nad pacjentami z przewlekłą chorobą nerek.

Na opublikowanej 1 września liście refundacyjnej znalazł się gemtuzumab ozogamycyny, lek wyczekiwany przez chorych na ostrą białaczkę szpikową. Decyzję tę komentują w rozmowie redakcyjnej hematolodzy: prof. Agnieszka Wierzbowska i prof. Sebastian Giebel.

Od 1 września 2022 r. na listę refundacyjną wejdą cztery nowe terapie dla chorych na ostrą białaczkę szpikową. Eksperci oceniają, że większość pacjentów z tym nowotworem zyska dostęp do optymalnego leczenia.

Kolejne posiedzenie Rady Przejrzystości AOTMiT zostało zaplanowane na 1 sierpnia. Rada przygotuje opinie m.in. do zmian w programie leczenia chorych na ostrą białaczkę szpikową.

Protokoły leczenia ostrej białaczki szpikowej (AML) w Polsce mają ograniczoną wartość dla zdrowia, głównie ze względu na zmniejszony dostęp do nowoczesnych opcji diagnostycznych i terapeutycznych. Konieczna jest harmonizacja procedur diagnostycznych w AML i upowszechnienie innowacyjnych terapii - podkreślają eksperci.

Choroba nowotworowa, taka jak białaczka, rozwija się u dziecka podstępnie i jej wstępne objawy nie są charakterystyczne. Doświadczony pediatra, podczas osobistego badania, dostrzeże jednak zmiany nietypowe. Teleporada nie daje takiej szansy - zaznaczyła prof. Katarzyna Drabko.

Terapia komórkowa i genowa CAR-T - jedna z najbardziej zaawansowanych procedur medycznych i najdroższych terapii na świecie - jest już dostępna w Polsce dla pacjentów w wieku do 25 lat z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B.

„85-90 proc. pacjentów pediatrycznych uzyskuje remisję już w pierwszym miesiącu po podaniu komórek CAR-T, a długotrwały efekt w postaci wyleczenia jest szacowany na ok. 55 proc.” — mówi prof. Krzysztof Kałwak w rozmowie dotyczącej technologii CAR-T i jej zastosowania w populacji dziecięcej.

Na pytania dotyczące terapii pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową (PBL) odpowiada prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos.