Terapia „szyta na miarę” jest coraz powszechniejsza

Ewa Kurzyńska
opublikowano: 23-06-2019, 10:45

Medycyna personalizowana to właściwy lek, dobrany dla konkretnego pacjenta z pomocą badań molekularnych, zastosowany we właściwej dawce i w odpowiednim czasie — tak brzmi krótka, ale trafna definicja kierunku w ochronie zdrowia, który nabiera coraz większego znaczenia w leczeniu pacjentów. Zdaniem uczestników konferencji „Polityka Lekowa”, zorganizowanej przez „Puls Medycyny”, taka medycyna precyzyjna jest przyszłością w walce z licznymi schorzeniami.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

W ocenie specjalistów, to tylko kwestia czasu, gdy leczenie personalizowanie weźmie górę nad dotychczasowym podejściem, zakładającym, że jeden rodzaj terapii można zastosować w całej populacji pacjentów z daną chorobą. Dynamiczny rozwój nowego podejścia terapeutycznego, jakim jest medycyna precyzyjna, to efekt ogromnego postępu w zakresie badań nad genetyką człowieka, który dokonał się na przestrzeni ostatnich lat.

VII Konferencja "Polityka Lekowa". W dyskusji na temat medycyny personalizowanej wzięli udział: dr hab. Monika  Adamczyk-Sowa, dr Beata Jagielska, prof. Joanna Chorostowska-Wynimko, prof. Dariusz M. Kowalski, Stanisław Maćkowiak, dr Roman Topór-Mądry.
Wyświetl galerię [1/7]

VII Konferencja "Polityka Lekowa". W dyskusji na temat medycyny personalizowanej wzięli udział: dr hab. Monika  Adamczyk-Sowa, dr Beata Jagielska, prof. Joanna Chorostowska-Wynimko, prof. Dariusz M. Kowalski, Stanisław Maćkowiak, dr Roman Topór-Mądry.

Sukces genetyki

„Zastosowanie kryteriów molekularnych umożliwia podział pacjentów na podgrupy — podobne pod względem charakterystyki genetycznej — w ramach jednej jednostki chorobowej. W praktyce medycyna personalizowana oznacza więcej metod leczenia dostosowanych do indywidualnych cech i potrzeb pacjenta. W ten sposób eliminowany jest dobór leczenia metodą „prób i błędów” — wyjaśnia dr n. med. Beata Jagielska, prezes Polskiej Koalicji Medycyny Personalizowanej.
O tym, że warto szukać nowych ścieżek terapeutycznych, świadczą dane, które podczas dyskusji przytoczył Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich:

„Oto kilka liczb, które pokazują, jak daleką od ideału skuteczność ma leczenie metodami medycyny konwencjonalnej. Skuteczność leków stosowanych w depresji jest na poziomie 62 proc., w astmie 60 proc., w cukrzycy 57 proc., w chorobach reumatycznych 50 proc., w nowotworach zaledwie 25 proc., a w chorobie Alzheimera — 30 proc. Jak to poprawić? Remedium może być właśnie medycyna personalizowana, która niesie ogromne szanse i korzyści nie tylko dla pacjentów, ale dla całego systemu ochrony zdrowia. Niezbędna jest jednak kompleksowość działań na tym polu i ich koordynacja. Inaczej pieniądze będą wydawanie nieefektywnie. Przede wszystkim konieczna jest możliwość podejmowania decyzji terapeutycznych na podstawie bardziej szczegółowej wiedzy. A ta będzie dostępna tylko wtedy, gdy zapewniona zostanie szczegółowa diagnostyka. Wówczas osiągniemy większą skuteczność dzięki celowanemu leczeniu” — podkreślił Stanisław Maćkowiak.

Badania, które umożliwiają zastosowanie terapii celowanej, to badania genetyczne, molekularne, a więc bardzo kosztowne.

„Warto w nie jednak inwestować, bo dzięki temu obserwujemy, a są to już obserwacje wieloletnie, że np. zaczynamy zmieniać chorobę nowotworową w schorzenie przewlekłe. Tak się dzieje już nie tylko w zaawansowanym czerniaku, ale też w raku płuca, prostaty czy piersi. Sukcesem medycyny precyzyjnej są wieloletnie przeżycia pacjentów z takimi rozpoznaniami” — zaznaczyła dr Beata Jagielska.

Ważna jest jakość badań

Paneliści zwrócili jednak uwagę, że zaawansowana diagnostyka genetyczna ma sens tylko wtedy, gdy jest wykonywana w laboratorium, w którym pracują doświadczeni diagności i biolodzy molekularni, korzystający z najnowszych, certyfikowanych technologii.

„Dlaczego to tak ważne? Bo błąd na tym etapie może skutkować złą kwalifikacją pacjenta” — dodała dr Beata Jagielska.

Kwestią kluczową w upowszechnianiu diagnostyki genetycznej jest jej większe finansowanie. W 2017 roku koszyk świadczeń gwarantowanych w tym zakresie poszerzono, ale specjaliści zabiegają o refundację kolejnych metod diagnostycznych, także tych dostępnych w trybie ambulatoryjnym.

„Medycyna personalizowana to przykład sukcesu nauki. Moment, gdy identyfikujemy kandydata do tych terapii, jest najbardziej wrażliwy, bo wiąże się z realnym prawdopodobieństwem poprawy efektów leczenia. Ale tylko pod warunkiem, że prawidłowo wskażemy pacjenta, który na to leczenie celowane odpowie. Krytyczna jest więc diagnostyka. Myślę, że sednem problemu jest brak dobrze wyregulowanego systemu, gwarantującego, że taką diagnostykę będą wykonywać ośrodki z doświadczeniem. Przykład raka płuca jest wymowny. To na razie jedyny nowotwór lity, w przypadku którego Ministerstwo Zdrowia wprowadziło do programu lekowego warunek, że diagnostyka może być wykonywana tylko przez ośrodki posiadające aktualny certyfikat europejskiego programu kontroli jakości. Taki certyfikat poświadcza pozytywną ocenę ośrodka, a więc jego umiejętności. Tego warunku w pozostałych programach lekowych nie ma, a powinien być” — uważa prof. dr hab. n. med. Joanna Chorostowska-Wynimko, kierownik Zakładu Genetyki i Immunologii Klinicznej Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie.

Profesor wymieniła Francję jako przykład kraju, który dobrze poradził sobie z tym wyzwaniem. W 2010 roku powstał tam rządowy projekt, w ramach którego stworzono sieć wyspecjalizowanych laboratoriów, wykonujących diagnostykę molekularną na potrzeby onkologii. „Ośrodki te muszą wykazać się konkretami: odpowiednim zapleczem sprzętowym, kadrą doświadczonych specjalistów, a zwłaszcza ich faktycznymi umiejętnościami. Laboratoria będące w rządowej sieci mają także obowiązek zbierania danych. Korzystający z tych informacji decydent ma dodatkowe wskaźniki, pozwalające w wiarygodny sposób ocenić np. efektywność leczenia w różnych ośrodkach klinicznych, jakość niektórych procedur diagnostycznych, np. biopsji. Uważam, że stworzenie w Polsce sieci laboratoriów referencyjnych dedykowanych onkologii przełożyłoby się też na efektywniejsze wykorzystanie nowoczesnych terapii” — podsumowała prof. Joanna Chorostowska-Wynimko.

Rak jako choroba przewlekła

O sukcesie medycyny personalizowanej można mówić bez wątpienia w kontekście raka płuca. „To choroba, w której rokowanie w ciągu ostatnich kilkunastu lat uległo rewolucyjnej zmianie. Do niedawna rak płuca był uważany za chorobę śmiertelną. Odsetek zgonów, niezależnie od stopnia zaawansowania nowotworu w momencie diagnozy, sięgał 80-90 proc. Tymczasem od kilku lat mówimy o raku płuca jako o chorobie przewlekłej. Dziś mamy coraz więcej pacjentów, którzy w zaawansowanej, rozsianej fazie choroby, z przerzutami odległymi, żyją latami. Mam chorych leczonych od 7-8 lat lekami personalizowanymi, ukierunkowanymi molekularnie, immunokompetentnymi. Liczy się jednak czas. Aby mówić o sukcesie, trzeba chorego szybko zdiagnozować” — stwierdził prof. dr hab. n. med. Dariusz M. Kowalski, kierownik Oddziału Zachowawczego Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej Centrum Onkologii w Warszawie.

Diagnostyka w raku płuca jest tym bardziej istotna, że jest to wyjątkowo niejednorodna choroba. „Chorzy na niedrobnokomókowego raka płuca mają zaburzenie, które nazywamy rearanżacją genu ALK. Jeżeli taki pacjent jest dobrze zdiagnozowany i leczony, otrzyma sekwencyjnie inhibitor pierwszej, drugiej, trzeciej generacji, to średni czas przeżycia w takim przypadku wynosi 90 miesięcy. To dane z Francji, o której już dziś mówiliśmy. A jak wygląda sytuacja chorych w Polsce? Mamy obecnie refundowany z tej grupy tylko jeden lek. Po wielu latach doprosiliśmy się o finansowanie ze środków publicznych cząsteczki najstarszej historycznie, leku pierwszej generacji, czyli kryzotynibu. Jesteśmy wdzięczni NFZ, Ministerstwu Zdrowia i AOTMiT za ten krok, ale świat poszedł do przodu i czekamy na kolejne leki z tej i innych grup” — zauważył prof. Dariusz M. Kowalski.

Leki personalizowane potrzebne jak najwcześniej

Eksperci zaproszeni do dyskusji wskazali też, jak ważne jest, aby nowoczesne leki personalizowane można było zastosować we wcześniejszych etapach zaawansowania choroby, np. by zminimalizować ryzyko nawrotów.

„Powinniśmy mocno walczyć o pacjentów mających szansę na pełne wyleczenie. Jeżeli chory jest leczony radykalnie, to powinniśmy „strzelać ze wszystkich armat”, które mamy. Tak, aby spotęgować efekt terapeutyczny. Przez wiele lat oprócz chirurgii, radiochemioterapii, nie było żadnej innej „amunicji”, która mogłaby być zastosowana w leczeniu konsolidującym niedrobnokomórkowego raka płuca. Teraz taki lek już jest dostępny w Unii Europejskiej, czekamy na jego refundację w Polsce. Dzięki leczeniu radykalnemu pacjenci wracają do pracy, co więcej: już w trakcie leczenia pracują, nie generują kosztów wtórnych. Każdy element tej układanki: diagnostyka, leczenie, obserwacja, zbieranie danych ma ogromne znaczenie” — podkreślił prof. Kowalski.

Onkolog zwrócił uwagę, że nowe możliwości terapii precyzyjnej pojawiają się praktycznie z roku na rok i wchodzą do leczenia coraz wcześniej, u chorych z coraz niższym stopniem zaawansowania nowotworu. „Mamy twarde dowody, że zastosowanie ich jako pierwszej formy leczenia jest znacznie skuteczniejsze, niż gdy prowadzimy leczenie konserwatywne, czyli chemioterapię, a potem się zastanawiamy, czy chory jest kandydatem do terapii nowoczesnej, personalizowanej. To kolejny ważny punkt, o którym powinniśmy pamiętać. Musimy tak skonstruować system, aby dawał nam możliwość wcześniejszego korzystania z leczenia immunokompetentnego. Inaczej będziemy używać te same leki, tylko później, z mniejszą skutecznością.

Zwrot na wielu polach

Medycyna precyzyjna wkroczyła nie tylko do onkologii. Zwrot w kierunku personalizacji leczenia nastąpił także w kardiologii, diabetologii, neurologii. Przykładem choroby, która wymaga indywidualizacji terapii, jest stwardnienie rozsiane.

„SM jest chorobą o 1000 twarzy. Różnicujemy jej odmienne przebiegi. Postać rzutowo-remisyjna, najczęstsza, jest jednocześnie najlepsza, jeśli chodzi o rokowanie dla pacjenta. Niemniej jednak, jeżeli nie będzie leczona, to po kilkunastu latach przejdzie w postać wtórnie postępującą, a pacjent stanie się inwalidą i tego już nie cofniemy. Mamy więc SM w postaci pierwotnie lub wtórnie postępującej. Dodatkowo każdy pacjent fenotypowo choruje trochę inaczej. Stąd też zastosowanie leku, który będzie personalizowany, dobrany w odpowiedniej dawce dla odpowiedniego pacjenta, jest niezwykle istotne” — jest przekonana dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Wydziału Lekarskiego z Oddziałem Lekarsko-Dentystycznym Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Zabrzu.

Pierwsze leki dla pacjentów z SM pojawiły się w roku 1993. Od tego momentu portfolio terapeutyczne wzbogaciło się o kilkanaście nowych, efektywnych cząsteczek. Dr hab. Adamczyk-Sowa zaznaczyła, że w ostatnich latach do praktyki klinicznej weszło kilka nowych preparatów, bardziej efektywnych, dedykowanych nie tylko chorym z łagodną postacią SM, ale też chorującym bardzo ciężko. Cześć z tych leków jest refundowana i są one podzielone na leki pierwszej i drugiej linii. Ta ostatnia jest przeznaczona dla pacjentów, którzy potrzebują silnej terapii.

„Mówiąc o medycynie personalizowanej musimy zadbać, by wachlarz leków możliwych do stosowania był jak najszerszy. Dlatego zabiegamy o to, żeby nowe preparaty, już zarejestrowane na świecie, dołączyły do tych, które mamy w Polsce w drugiej linii leczenia. To cząsteczki, które mają zupełnie innowacyjny mechanizm działania. Mowa o terapii rekonstytucyjnej, czyli przebudowującej układ odpornościowy. Takie leczenie jest wyjściem w przyszłość, bo działa w sposób długoterminowy. Pacjent otrzymuje krótkie pulsy leku: raz-dwa razy w roku, a efekty ich podania utrzymują się przez długi czas” — wyjaśnia dr hab. Monika Adamczyk-Sowa.

Jej zdaniem, jeśli chcemy, by medycyna personalizowana stała się faktem, konieczne jest zapewnienie lekarzom możliwości leczenia pacjentów zgodnie z wytycznymi towarzystw naukowych.

„Dziś mamy w Polsce sytuację, że przejście z pierwszej do drugiej linii leczenia jest obwarowane bardzo surowymi kryteriami. W efekcie 90 proc. chorych otrzymuje leki pierwszego rzutu, a tylko 10 proc. jest leczonych lekami 2 linii. Tymczasem na świecie te proporcje wynoszą 70 do 30. Szacuje się, że w Polsce jest ok. 1500 pacjentów z postacią rzutowo-remisyjną SM, którzy mogliby odnieść korzyści z przejścia do leczenia 2 linii, gdyby kryteria programu lekowego były nieco inne, zgodne z zaleceniami europejskich ekspertów oraz ChPL. Co więcej, obecnie w Polsce co najmniej 500 pacjentów z SM, którzy mają aktywną postać choroby i spełniają aktualne kryteria włączenia do drugiej linii jest nadal leczonych w 1 linii, choć wiemy, że zmiana na skuteczniejszą terapię byłaby dla nich bardzo korzystna. Grupa pacjentów, która wymaga zastosowania silniejszych leków, nie jest tak duża, jakby się mogło wydawać. Dla płatnika nie byłoby to dużym obciążeniem. Dziś rzeczywistość w leczeniu SM wygląda tak, że kryteria włączenia do programów lekowych w Polsce są bardzo wyśrubowane w stosunku do światowych rekomendacji. My, lekarze, chcielibyśmy móc leczyć zgodnie z aktualną wiedzą” — dodała dr hab. Monika Adamczyk-Sowa.

Przyszłość, a może już teraźniejszość?

Czy powszechna medycyna personalizowana to pieśń przyszłości? A może leki dostępne w ramach precyzyjnej terapii stają się standardem także w polskich realiach?

„Patrząc na toczące się badania kliniczne oraz leki, które są już w produkcji, widzimy, że generalnie prawie połowa nowych, innowacyjnych cząsteczek opiera się na medycynie personalizowanej. W onkologii ten odsetek sięga już 70 proc. Oczywiście, z tym faktem wiąże się także wiele wyzwań. Po pierwsze, z identyfikacją odbiorców celowanych terapii. Niekiedy wiemy już, jak tworzyć lek, ale widzimy, że w obszarze prowadzonego badania klinicznego cześć pacjentów na niego nie reaguje, ich stan się pogarsza. I okazuje się, że za taki stan rzeczy odpowiedzialna jest mutacja, o której wcześniej nie wiedzieliśmy” — stwierdził dr n. med. Roman Topór-Mądry, prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

Jako przykład prezes AOTMiT podał niedawną sytuację, gdy okazało się, że cześć pacjentów nie reaguje na nowy lek stosowany w chorobie Alzheimera. Prawdopodobnie dlatego, że byli to chorzy z nowym rodzajem demencji, która odpowiada nawet za 20 proc. przypadków uważanych dotychczas za chorobę Alzheimera.

„Dlatego, dyskutując o medycynie personalizowanej, trzeba podkreślić, że musimy lepiej poznać patofizjologię różnych chorób. To ciągle wyzwanie dla nauki. W ocenie klinicznej też mamy trudność, bo analizy dla leków z zakresu medycyny precyzyjnej są trudniejsze z racji mniejszej grupy pacjentów. Tutaj rozwój metodologii oceny jest niemałym wyzwaniem. Nie mniejszym jest problem oceny ekonomicznej, która przekłada się na dylemat: ile jesteśmy w stanie zapłacić za nową terapię? Jest wiele pomysłów, jak koszt tej terapii uczynić bardziej przystępnym, np. cena może być różnicowana w zależności od osiąganego efektu.

Rozwiązaniem są kompleksowe podejścia, jak chociażby niedawna umowa podpisana przez Ministerstwo Zdrowia z krajami Grupy Wyszehradzkiej, która umożliwi wymianę informacji o cenach leków” — tłumaczył dr Roman Topór-Mądry.
W dyskusji o korzyściach z medycyny personalizowanej argumentowano, że analizując koszty innowacyjnej terapii, należy brać pod uwagę również koszty pośrednie choroby, np. społeczne.

„Na SM choruje w Polsce ok. 46 tys. osób, głównie w wieku od 20 do 40 lat. Bez odpowiedniego leczenia choroba doprowadza do inwalidztwa młodych dorosłych, będących w wieku produkcyjnym. Jeżeli zastosujemy personalizowaną terapię, która wyjściowo jest droższa, to w dłuższej perspektywie będzie to opłacalne. Pacjenci będą latami w dobrym stanie, nie wypadną z rynku pracy, nie staną się obciążeniem dla państwa. Jeszcze 10 lat temu chorzy na SM przychodzili do poradni o kuli lub przyjeżdżali na wózkach inwalidzkich. Dziś szybko przybiegają po lek, szybko wybiegają, bo spieszą się do pracy. Widzimy kobiety w ciąży, pary z małymi dziećmi. Jest dobrze, ale może być jeszcze lepiej” — uważa dr hab. Monika Adamczyk-Sowa.

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: Ewa Kurzyńska

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.