Terapia podskórna w nieswoistych chorobach zapalnych jelit wspiera personalizację leczenia

Rozmawiała Monika Rachtan
opublikowano: 05-04-2022, 10:20

O możliwości optymalizacji leczenia osób z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit (NChZJ) rozmawiamy z gastroenterologami: prof. Grażyną Rydzewską oraz prof. Jarosławem Regułą.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
O KIM MOWA
Fot. Archiwum

Prof. dr hab. n. med. Grażyna Rydzewska jest specjalistą w dziedzinie chorób wewnętrznych i gastroenterologii, kierownikiem Kliniki Gastroenterologii z Pododdziałem Leczenia Nieswoistych Chorob Zapalnych Jelit CSK MSWiA w Warszawie oraz wiceprezesem Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii.

O KIM MOWA
Fot. Archiwum

Prof. dr hab. n. med. Jarosław Reguła jest specjalistą chorób wewnętrznych, gastroenterologii i onkologii klinicznej. Kieruje Kliniką Gastroenterologii, Hepatologii i Onkologii Klinicznej CMKP, działającej w obrębie Kliniki Gastroenterologii Onkologicznej Narodowego Instytutu Onkologii — Państwowego Instytutu Badawczego, konsultantem krajowym w dziedzinie gastroenterologii, wiceprezesem Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii.

Zmiany wprowadzone w styczniu do programów lekowych przeznaczonych dla chorych na nieswoiste choroby zapalne jelit (NChZJ) znacząco poprawiły sytuację tych pacjentów. W kolejce do refundacji czeka jeszcze terapia podskórna, która korzystnie wpływa na jakość życia chorych. O możliwości optymalizacji leczenia osób z NChZJ rozmawiamy z gastroenterologami: prof. Grażyną Rydzewską oraz prof. Jarosławem Regułą.

Jak obecnie wyglądają możliwości leczenia pacjentów z NChZJ w Polsce? Z jakimi wyzwaniami mierzą się aktualnie klinicyści i chorzy?

Prof. dr hab. n. med. Grażyna Rydzewska: W ostatnim czasie sytuacja pacjentów cierpiących na nieswoiste choroby zapalne jelit uległa znaczącej poprawie. Śmiało możemy tu mówić przełomie, na który czekaliśmy od lat. To wszystko za sprawą zmian wprowadzonych przez Ministerstwo Zdrowia na początku bieżącego roku, o które Polskie Towarzystwo Gastroenterologii wraz z pacjentami apelowało. Bardzo dziękujemy wiceministrowi Maciejowi Miłkowskiemu za pochylenie się nad problemami pacjentów z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit, ponieważ dokonane zmiany realnie wpłyną na skuteczność stosowanego leczenia i jakość życia chorych.

Pierwsza i najważniejsza zmiana, wprowadzona w styczniu, dotyczy zniesienia ram czasowych dla terapii biologicznych w programie lekowym. Obecnie to lekarz w konsultacji z pacjentem decyduje o tym, czy leczenie powinno być kontynuowane i jak długo jest prowadzone. To przełom, ponieważ wreszcie chorzy nie są narażeni na przerwy w terapii farmakologicznej, które negatywnie wpływały na ich stan ogólny. Do tego roku pacjenci mogli być leczeni lekami biologicznymi tylko przez określony w programie czas, 12-24 miesięcy, w zależności od stosowanego preparatu. Gdy u chorego dochodziło do poprawy w wyniku stosowanie terapii biologicznej, zmniejszało się nasilenie objawów — po wskazanym w programie czasie tracił on dostęp do leku.

Aby ponownie zakwalifikować pacjenta do leczenia w programie, musieliśmy poczekać, aż jego stan na tyle się pogorszy, by spełniał kryteria kwalifikacji do ponownego zastosowania leku. Sytuacja, z którą musieliśmy się mierzyć, była absurdalna, wpływała nie tylko na obraz kliniczny, ale także na jakość życia pacjentów. Ponadto generowała dodatkowe koszty dla systemu, związane z koniecznością zaopatrywania problemów pacjenta, gdy pozostawał on poza programem lekowym.

Kolejne zmiany, wprowadzone z początkiem tego roku, to umożliwienie nam zlecania badań diagnostycznych, które pozwalają na ocenę skuteczności terapii. To możliwość oznaczenia: stężenia kalprotektyny w kale, stężenia leku w organizmie pacjenta czy poziomu przeciwciał. To kolejne narzędzia w rękach specjalistów, które pozwalają nie tylko na właściwe monitorowanie leczenia, ale także na jego modyfikację, personalizowanie, gdy nie jest ono wystarczająco skuteczne. Dzięki zmianom w dostępie do testów diagnostycznych wreszcie nie musimy opierać swoich wyborów jedynie na samopoczuciu pacjenta, ale możemy uzyskać twarde dane, które wskażą nam, jaką decyzję terapeutyczną powinniśmy podjąć.

W związku ze wspomnianymi zmianami dotyczącymi zlecania badań diagnostycznych powinna zmienić się także wycena świadczeń, które są wykonywane w trakcie terapii. Obecnie badania, które możemy wykonywać u pacjenta leczonego w programie lekowym, są opłacane przez płatnika w formie ryczałtu. Jednak pomimo wprowadzenia kolejnych badań do programu, nie zmieniono wysokości ryczałtu, który szpital otrzymuje na diagnostykę pacjenta leczonego w programie lekowym. Wynika z tego, że placówki prowadzące leczenie w programie lekowym obecnie samodzielnie muszą finansować takie badania, na co oczywiście szpitali nie stać.

W jaki sposób można zoptymalizować istniejące procedury stosowane u chorych na NChZJ?

Optymalizacji wymagają przede wszystkim kryteria obowiązujące przy włączaniu pacjentów do programów lekowych. Ograniczenia wynikające ze wspomnianych kryteriów sprawiają, że w Polsce za pomocą terapii biologicznych leczonych jest wciąż niewielu chorych. Gdy porównamy krajowe kryteria włączenia do programów lekowych do tych obowiązujących w Europie, okazuje się, że leczenie biologiczne jest u nas wprowadzane u pacjentów bardzo schorowanych.

Jak brak dostępu do terapii we wczesnej fazie choroby wpływa na rokowania chorego? Oczywiście niekorzystnie. Gdy rozpoczynamy leczenie biologiczne u pacjenta, którego stan ogólny jest zły, szansa, że odpowie na to leczenie tak, jakbyśmy tego oczekiwali, jest mniejsza. Chcielibyśmy zatem leczyć chorych wcześniej, tak jak robi się to w innych krajach w Europie.

Opracowując nasze stanowisko odnośnie do programów lekowych dotyczących leczenia NChZJ, staraliśmy się zaproponować plan kompletny, uwzględniający wszystkie potrzeby pacjentów, ale także klinicystów. Niestety, decydenci, pracując nad zmianami w programach lekowych, nie przyjęli wszystkich proponowanych przez nas rozwiązań. Mamy jednak nadzieję, że zmiany wprowadzone w styczniu to dopiero początek ulepszeń, które Ministerstwo Zdrowia planuje.

Kolejny problem, od lat obserwowany w Polsce, dotyczy wprowadzania nowych leków do programu lekowego. Aktualnie czekamy jeszcze na ozanimod, ale lek ten dopiero w 2021 r. uzyskał rejestrację Europejskiej Agencji Leków i, jak wiem, obecnie są przygotowywane dokumenty pozwalające na przystąpienie do procedury refundacyjnej. W styczniu w programie lekowym dotyczącym leczenia zespołu jelita wrzodziejącego pojawił się ustekinumab — lek także bardzo wyczekiwany przez naszych chorych. W programie wciąż jednak nie jest dostępna podskórna opcja wedolizumabu, który teraz stosujemy we wlewach dożylnych.

Brak refundacji postaci podskórnej jest dla nas zupełnie niezrozumiały. Obecnie pacjenci, którzy zostali włączeni do leczenia wedolizumabem w programie lekowym, każdorazowo na podanie leku muszą zgłaszać się na oddziały szpitalne prowadzące program. Generuje to dodatkowe obowiązki dla personelu medycznego, ale także wpływa na jakość życia pacjenta. W związku z tym, że zniesione zostały ramy czasowe w programach lekowych, na naszych oddziałach jest coraz więcej pacjentów, którymi musimy się opiekować. Zaczyna brakować nam rąk do pracy, zatem zdjęcie z oddziałów konieczności podawania leków we wlewach byłoby niezwykle korzystne.

Ponadto hospitalizacja związana z podaniem leku jest także niepotrzebnym obciążeniem finansowym dla systemu. Jeżeli wprowadzenie nowej formy leku nie będzie wiązać się ze wzrostem kosztów dla płatnika, to musi być on udostępniony natychmiast. Co więcej, możemy zaoszczędzić prace personelu i wygenerować oszczędności z powodu obniżenia kosztu podania. Co ważne, lek w formie podskórnej jest tak samo skuteczny, jak podawany we wlewach dożylnych. A wielu pacjentów, pytanych o to, czy chciałoby skorzystać z leczenia w postaci podskórnej, deklaruje taką chęć.

Wielokrotnie podkreślała pani istotność wprowadzenia rozwiązań umożliwiających personalizację leczenia pacjentów z NChZJ? Dlaczego to takie ważne?

Personalizacja poprawia skuteczność leczenia. Dopasowanie terapii do potrzeb pacjenta znacząco wpływa na jakość jego życia. Pamiętajmy, że na NChZJ chorują ludzie młodzi, aktywni zawodowo, chcący zakładać rodzinny lub posiadający małe dzieci. Dolegliwości chorobowe znacząco wpływają na ich jakość życia, ale konieczność częstych hospitalizacji, wizyt u lekarzy w trakcie terapii też tę jakość zaburza. Dlatego gdy tworzymy plan terapeutyczny dla chorego, powinniśmy zrobić wszystko, aby zapewnić mu lepsze, łatwiejsze życie. I właśnie możliwość przyjmowania leków w domu jest w tym wypadku bardzo istotna. Ale personalizacja terapii to także zapewnienie choremu wielospecjalistycznego wsparcia, pomocy psychologa, dietetyka, jeśli jest ona potrzebna.

Co jest potrzebne do skutecznego wdrożenia modelu opieki koordynowanej, który opracowała pani wraz z grupą klinicystów już jakiś czas temu? Na jakie zmiany w rozwiązaniach systemowych i możliwościach leczenia mogliby wtedy liczyć pacjenci?

Model opieki koordynowanej, opracowany przez Polskie Towarzystwo Gastroenterologii, został już stosunkowo dawno przedstawiony Ministerstwu Zdrowia oraz Narodowemu Funduszowi Zdrowia. Planowano wprowadzenie pilotażu tego programu, ale pandemia to oddaliła. Obecnie pracujemy nad poprawkami pierwotnego projektu i mamy nadzieję, że niebawem uda nam się wrócić do rozmów z decydentami odnośnie warunków wprowadzenie tego modelu. Ważnym jego punktem jest utworzenie ośrodków referencyjnych, w których opieka nad pacjentami z NChZJ byłaby realizowana na jednakowym poziomie.

Zależy nam, aby pacjenci nie musieli podróżować setki kilometrów w celu otrzymania fachowej pomocy lekarskiej, a mogli zrealizować swoje potrzeby w obrębie jednego województwa. Znane nam są historie chorych, którzy muszą pokonać pół Polski, aby znaleźć odpowiedniego specjalistę, a później co 6-8 tygodni dojeżdżać na wlewy leków. Taka sytuacja jest absurdalna, obciąża pacjenta, ale sprawia także, że obniża się skuteczność leczenia, bo nie wszystko wówczas jest realizowane zgodnie ze standardami. My w Polsce jesteśmy gotowi na utworzenie takich ośrodków, mamy wspaniałych specjalistów, którzy od lat zajmują się chorymi na NChZJ z bardzo dobrym efektem. Potrzebujemy jedynie dobrej woli decydentów, narzędzi, aby uporządkować system opieki nad naszymi chorymi.

Oczywiście, wprowadzenie takich rozwiązań będzie wymagało przekazania pewnych nakładów finansowych do ośrodków eksperckich, ale one nie będą tych środków nadużywać. Dziś niejednokrotnie jest tak, że pacjenci trafiają pod opiekę ośrodka, który nie ma warunków, aby ich leczyć, ale zgodnie z procedurą otrzymuje świadczenie za ich terapię, choć chorzy nie odnoszą z tego realnej korzyści i muszą szukać pomocy w innym miejscu. Ośrodki referencyjne to także wyszkolony personel, który prowadzi pacjenta przez ścieżkę diagnostyczno-terapeutyczną, to dietetycy współpracujący z lekarzami, znający realne problemy i potrzeby chorych. To wreszcie psycholog, który doskonale zna problemy chorych na nieswoiste choroby zapalne jelit i dzięki swojemu doświadczeniu jest w stanie być realnym dla nich wsparciem. Ufamy, że nasze plany związane z ośrodkami referencyjnymi w najbliższej przyszłości będą mogły zostać zrealizowane. A biorąc pod uwagę zmiany, które zostały wprowadzone w styczniu, mamy ogromną nadzieję, że będzie to przełomowy rok dla naszych chorych.

Niejednokrotnie zwracał pan uwagę, że w Polsce nadal niewielki procent pacjentów z NChZJ jest leczonych biologicznie. Porównując dane NFZ z ostatnich 10 lat, widać, że terapię tę otrzymuje znacząco mniej chorych niż w innych krajach europejskich. Z czego to wynika? Jakie są tego konsekwencje?

Prof. dr hab. n. med. Jarosław Reguła: Wspomniane dane pochodzą z naszej analizy, która niebawem ukaże się w „Polskim Archiwum Medycyny Wewnętrznej”. Odsetki pacjentów leczonych biologicznie w Polsce są istotnie niższe niż w krajach Europy Zachodniej, a sytuacja ta wynika z kilku aspektów. Po pierwsze, leczenie biologiczne w Polsce jest dostępne w ramach programów lekowych, których kryteria włączenia są ostrzejsze niż w krajach zachodnich.

Problem ten dotyczy np. choroby Leśniowskiego-Crohna. Pacjenci z tym schorzeniem są kwalifikowani do programu na podstawie punktacji w skali CDAI, która pozwala na ocenę aktywności choroby. W tej skali oceny można uzyskać od 0 do 450 punktów, w zależności od stanu klinicznego i zgłaszanych objawów. W krajach zachodnich kryterium włączenia do leczenia jest osiągnięcie 220 pkt w skali CDAI, natomiast w Polsce dopiero po uzyskaniu 300 pkt. Ten sam problem dotyczy kryteriów kwalifikacji do programu pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego — polskie kryteria wyznaczają wyższą punktację niż w Europie Zachodniej.

Drugi powód to zapisy programów lekowych, które do 2021 r. nakazywały nam przerywać leczenie chorych po 12 lub 24 miesiącach terapii. Na szczęście, zapisy te zostały zmienione od stycznia 2022 r. i dziś to w rękach lekarza pozostaje decyzja o tym, jak długo należy stosować u chorego leczenie biologiczne.

Kolejny problem stanowi fakt, że w Polsce jest obecnie jedynie ok. 50 ośrodków leczących chorych z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego i ok. 60 ośrodków leczenia choroby Leśniowskiego-Crohna. Liczby tych ośrodków nie należy sumować, ponieważ większość z nich jednocześnie zajmuje się leczeniem obu jednostek chorobowych. Oddziały są przeciążone, brakuje lekarzy i personelu medycznego. Co więcej, ośrodki te nie są rozmieszczone równomiernie w całym kraju. Są województwa, w których dostęp do specjalistów jest dobry, działa kilka ośrodków, są też takie, gdzie istnieje tylko jeden ośrodek leczący nieswoiste choroby zapalne jelit (tak jest np. w województwie opolskim). W Polsce problemem jest także mniejsza niż w innych krajach dostępność do preparatów podskórnych, które stosujemy w NChZJ, mam tu szczególnie na myśli dostęp do podskórnego wedolizumabu.

Możliwość wyboru formy leczenia pacjenta z NChZJ mogłaby przyczynić się do szerszego dostępu do leczenia biologicznego, wpisując się zarazem w koncepcję personalizacji leczenia...

Przyjmowanie preparatów podskórnych wyraźnie poprawia jakość życia chorych. Dając choremu możliwość przyjmowania leków bez wizyty w szpitalu, lepiej dopasowujemy się do trybu jego życia, zatem wypełniamy koncepcję leczenia personalizowanego, „szytego na miarę”. Ponadto sama procedura podania leku podskórnie jest mniej obciążająca i traumatyczna dla chorego. Preparaty podskórne są dostępne w specjalnych ampułko-strzykawkach, ich podanie jest proste, pacjenci mogą to zrobić samodzielnie praktycznie w każdej chwili, w każdym miejscu, w którym się znajdują

Pamiętajmy także, że nasi pacjenci to często ludzie młodzi, aktywni zawodowo, kochający podróże. Chory, który otrzymuje terapię podskórną, ma mniej ograniczeń w codziennym życiu, znacznie rzadziej musi przyjeżdżać na wizyty do szpitala. Wygoda przyjmowania leku także zwiększa szansę na kontynuowanie przez chorego terapii przez długi czas i przekłada się korzystnie na liczbę chorych leczonych biologicznie.

Analiza, którą przeprowadziliśmy wśród naszych chorych, pokazuje, że ponad połowa woli przyjmować leki w formie podskórnej. Istnieje oczywiście pewna grupa chorych, którzy skłaniają się do otrzymywania leków w warunkach szpitalnych. Są to najczęściej chorzy mieszkający w dużych miastach, którzy mają dobry dostęp do ośrodka leczącego w programie lekowym. Chorzy, którzy mieszkają dalej i muszą dojeżdżać do szpitala na podanie leku, deklarują, że woleliby otrzymywać go w formie podskórnej. Ponadto podanie leku w formie podskórnej wiąże się z mniejszą liczbą powikłań, praktycznie do zera redukowane jest ryzyko wstrząsu anafilaktycznego, które w trakcie podania leku drogą dożylną może występować.

Dlaczego wybór leczenia i jego formy powinien być w rękach klinicystów? Jak wpływa to na optymalizację leczenia i jego kosztów?

Trzeba pamiętać, że z nieswoistą chorobą zapalną jelit pacjent musi mierzyć się przez całe życie. Klinicyści zatem powinni mieć jak najszerszy wachlarz możliwości terapeutycznych, także po to, aby móc modyfikować modele terapii, ale także planować kolejne kroki leczenia. Gama leków powinna być rozłożona na lata, biorąc pod uwagę to, co może dziać się z chorym za kilka czy kilkanaście lat. Obecnie w leczeniu chorych na NChZJ mamy do dyspozycji niewiele preparatów. Optymalizacja terapii w omawianych schorzeniach jest bardzo ważna, wymaga wprawy i odpowiedniej analizy klinicysty.

W praktyce powinniśmy starać się wykorzystać potencjał każdego leku tak długo, jak chory będzie na niego odpowiadał, co da nam szansę na leczenie pacjenta skutecznie przez większą część jego życia. Co ważne: aby właściwie personalizować terapię, musimy mieć w rękach narzędzia, które pozwolą nam ocenić, jaka jest skuteczność stosowanego leczenia. A kiedy ona spada, powinniśmy starać się znaleźć tego przyczynę i dążyć do poprawy skuteczności terapii, np. poprzez modyfikację dawkowania leku. Potrzebne są zatem narzędzia, które pozwolą nam taką ocenę podejmować. Od niedawna pojawiły się one w rękach specjalistów, a program lekowy przewiduje szerokie stosowanie takich testów. Pozostał nam ostatni problem związany z finansowaniem badań, ale mam nadzieję, że w najbliższych miesiącach także on zostanie rozwiązany.

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.