Terapia genowa w leczeniu dziedzicznej dystrofii siatkówki jest już dostępna w Polsce

Materiały prasowe
opublikowano: 25-05-2021, 13:26

Oddział Kliniczny Okulistyki z Pododdziałem Okulistyki Dziecięcej Szpitala Klinicznego im. Heliodora Święcickiego Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu - jako pierwszy ośrodek w Polsce - uzyskał certyfikację do stosowania terapii genowej woretygen neparwowek firmy Novartis. Terapia może być podawana pacjentom dorosłym oraz dzieciom i młodzieży z utratą wzroku z powodu dziedzicznej dystrofii siatkówki (IRD, ang. inherited retinal dystrophy) spowodowanej przez potwierdzone bialleliczne mutacje genu RPE65 oraz u których zachowała się wystarczająca liczba żywych komórek siatkówki.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Szpital Kliniczny im. Heliodora Święcickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Oddział Kliniczny Okulistyki z Pododdziałem Okulistyki Dziecięcej, ukończył techniczny, jakościowy i edukacyjny program wymagany przez Europejską Agencję Leków (EMA) do podawania terapii genowej woretygen neparwowek koordynowany przez firmę Novartis.

“Poznański Szpital Kliniczny im. Heliodora Święcickiego dołączył do nielicznych europejskich ośrodków, które spełniają wszystkie wymagania potrzebne do aplikacji terapii genowej. Z pewnością pomocne w uzyskaniu certyfikacji było bardzo duże doświadczenie chirurgiczne. Nasz oddział wykonuje rocznie blisko 1000 skomplikowanych operacji w obrębie ciała szklistego oraz siatkówki. Jesteśmy przygotowani do precyzyjnego podania pod siatkówkę cząstki zmodyfikowanego wirusa zawierające DNA kodujące prawidłowo funkcjonujące białko, którego uszkodzenie powoduje wrodzoną ślepotę Lebera - wyjaśnił prof. dr hab. n. med. Marcin Stopa kierownik Oddziału Klinicznego Okulistyki Szpitala Klinicznego im. Heliodora Święcickiego Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Terapia genowa jest jedyną opcją terapeutyczną dającą nadzieję na powstrzymanie procesu utraty wzroku u pacjentów z dziedziczną dystrofią siatkówki (IRD).
iStock

Terapia genowa jedyną opcją terapeutyczną dającą nadzieję na powstrzymanie procesu utraty wzroku u pacjentów z dziedziczną dystrofią siatkówki (IRD)

Jak przekazano w informacji prasowej, terapia genowa woretygen neparwowek jest podawana jednorazowo w postaci wstrzyknięcia do przestrzeni podsiatkówkowej i stanowi obecnie jedyną opcję terapeutyczną dającą nadzieję na powstrzymanie procesu utraty wzroku u pacjentów z dziedziczną dystrofią siatkówki (IRD) spowodowanej przez potwierdzone bialleliczne mutacje genu RPE65 oraz u których zachowała się wystarczająca liczba żywych komórek siatkówki.

"Wyniki badań klinicznych, opierające się na danych z badania klinicznego fazy 1, badania uzupełniającego oraz pierwszego randomizowanego, kontrolowanego badania fazy 3 terapii genowej dla choroby dziedzicznej pokazują znacząca poprawę widzenia po podaniu terapii genowej - powiedział dr n. med. Piotr Czerkies, dyrektor Medyczny Novartis Poland.

"W badaniu klinicznym III fazy, poprawę widzenia odnotowano już po 30 dniach od rozpoczęcia leczenia. Pierwszorzędowym punktem końcowym randomizowanego badania klinicznego była zmiana wyniku testu mobilności multiluminacji (MLMT, ang. multi-luminance mobility testing) po roku od podsiatkówkowego wstrzyknięcia leku do obu oczu, w odniesieniu do wartości zarejestrowanej na początku badania. Po roku, w porównaniu z grupą kontrolną, u pacjentów leczonych terapią genową nastąpiła poprawa wyniku MLMT dla obydwu oczu w porównaniu do braku interwencji. U 90 proc. pacjentów poprawiło się o jeden lub więcej poziomów oświetlenia, a 65 proc. było w stanie skutecznie poruszać się w teście MLMT przy najniższym poziomie oświetlenia wynoszącym 1 luks w ciągu 1 roku“ - dodał dr Piotr Czerkies.

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.