Terapia genowa to już nie mrzonka

MMD
15-01-2018, 13:15

Po trzech dekadach nadziei pokładanych w terapii genowej, leczenie chorób za pomocą modyfikacji DNA pacjenta nie jest już przyszłością medycyny, lecz częścią praktyki klinicznej, twierdzą amerykańscy naukowcy.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

W czasopiśmie "Science" (z 12 stycznia) opublikowano aktualny przegląd kluczowych wydarzeń, które doprowadziły do kilku zakończonych powodzeniem terapii genowych u pacjentów z poważnymi schorzeniami. Autorzy artykułu omówili również nowe technologie edycji genomu. Według dr Cynthii E. Dunbar z Instytutu Hematologii National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI) i jej współpracowników metody te, w tym system edycji CRISPR/Cas9, dostarczyłyby sposobów precyzyjnego korygowania lub zmiany genomu pacjenta, co powinno się przełożyć na skuteczność terapii genowej.

Autorzy skupili się na opisaniu metod, które do tej pory zapewniały najlepsze efekty terapii genowej: bezpośrednim podawaniu wektorów wirusowych in vivo lub wykorzystaniu wirusów w celu dostarczenia genów terapeutycznych do ludzkich komórek oraz wstrzyknięciu pacjentowi wcześniej pobranych od niego  genetycznie komórek macierzystych krwi lub szpiku, które zostały zmodyfikowane w laboratorium.

Początkowo traktowana jako metoda leczenia wyłącznie chorób dziedzicznych, terapia genowa jest obecnie stosowana w leczeniu chorób nabytych. Przykładem jest inżynieria genetyczna limfocytów, które mogą być wykorzystywane do ukierunkowanego niszczenia komórek nowotworowych. 

W 2017 roku zanotowano duży postęp w zakresie terapii genowych hemofilii, niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, ślepoty, kilku poważnych wrodzonych chorób neurodegeneracyjnych, wielu innych chorób genetycznych oraz nowotworów szpiku kostnego i węzłów chłonnych. 

W ubiegłym roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała trzy terapie genowe, a wiele innych jest w trakcie badań klinicznych. 

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: MMD

Najważniejsze dzisiaj
Puls Medycyny
E-zdrowie / Terapia genowa to już nie mrzonka
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.