Stanowisko PTND i Fundacji SMA: Nie ma potrzeby "ratowania" dziecka chorego na SMA lekiem zakupionym prywatnie

opublikowano: 13-10-2020, 12:21

Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych oraz Fundacja SMA opublikowały stanowisko, w którym - doceniając wagę dopuszczenia leczenia genowego w terapii rdzeniowego zaniku mięśni - wyrażają głębokie zaniepokojenie pojawiającymi się w przestrzeni publicznej nieścisłościami dotyczącymi jego wartości klinicznej, a także przebiegu choroby oraz dostępności leczenia SMA w Polsce.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

„Nieprawdą jest, że jakiemukolwiek dziecku choremu na SMA w Polsce grozi śmierć i dlatego zachodzi potrzeba "ratowania" go lekiem zakupionym prywatnie” – zapewnili w swoim stanowisku przedstawiciele Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych i Fundacji SMA.

PTND i Fundacja SMA przypominają, że proces kwalifikacji do leczenia farmakologicznego refundowanego w przypadku najmłodszych dzieci z SMA ze świeżo rozpoznaną chorobą jest w Polsce praktycznie natychmiastowy, a leczenie przyczynowe jest wprowadzane nawet w ciągu 1-2 dni od potwierdzenia rozpoznania.

Przypomnieli oni, że każde dziecko w Polsce, u którego rozpoznaje się dziś rdzeniowy zanik mięśni, ma błyskawicznie wdrożone nowoczesne leczenie zgodne ze światowymi standardami.

Dodali również, że dzięki wspólnym staraniom środowiska medycznego oraz polskiej społeczności pacjentów, od stycznia 2019 r. wszyscy pacjenci w Polsce (niezależnie od rodzaju SMA i stopnia zaawansowania tej choroby) mają dostęp do leczenia lekiem nusinersen, którego koszt jest w całości finansowany z budżetu państwa.

„Lek ten charakteryzuje się wysoką skutecznością i w ogromnej większości przypadków leczenie wiąże się z ciągłą, istotną poprawą stanu zdrowia. Przy stosowaniu prawidłowej opieki medycznej i wczesnego leczenia, rdzeniowy zanik mięśni nie jest już w Polsce chorobą śmiertelną, a znakomita większość dzieci, których rodzice obecnie prowadzą zbiórki na zakup leku onasemnogen abeparwowek, wykazuje bardzo dobrą odpowiedź na leczenie prowadzone z użyciem leku już refundowanego w naszym kraju” - czytamy w oświadczeniu.

Nieuprawnione jest twierdzenie, jakoby określony lek był skuteczniejszy

Przedstawiciele PTND oraz Fundacji SMA zauważają więc, że nieuprawnione jest twierdzenie, jakoby określony lek był skuteczniejszy. Powołują się na to, że nie ma obecnie danych naukowych pokazujących przewagę któregokolwiek z dwóch leków dopuszczonych w Unii Europejskiej do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni – leku nusinersen lub leku onasemnogen abeparwowek. Oba leki wywierają działanie terapeutyczne w podobny sposób – poprzez podniesienie poziomu białka SMN w komórkach neuronalnych i tym samym zatrzymanie ich dalszej degeneracji.

W próbach klinicznych najmłodsi pacjenci, będący przed wystąpieniem objawów lub w pierwszych tygodniach po ich wystąpieniu, wykazywali niespotykanie wysoką odpowiedź kliniczną na onasemnogen abeparwowek. Natomiast zgodnie ze wspólnym stanowiskiem europejskich ekspertów opublikowanym w lipcu 2020 r. w European Journal of Paediatric Neurology (doi: 10.1016/j.ejpn.2020.07.001) nie można oczekiwać podobnie wysokiej skuteczności leczenia genowego u pacjentów na etapie zaawansowanej choroby - czytamy w oświadczeniu.

Eksperci są zaniepokojeni pominięciem kwestii bezpieczeństwa leczenia genowego

Przedstawiciele PTND i Fundacji SMA zwrócili także uwagę na kwestię bezpieczeństwa leczenia. Przyznają, że u większości pacjentów komplikacje leczenia genowego nie spowodowały trwałych szkód na zdrowiu, to jednocześnie zwracają uwagę, że niektórzy pacjenci doświadczyli ciężkich działań niepożądanych.

Powołują się na stanowisko z lipca 2020 r. europejskich ekspertów, że wartość kliniczna terapii genowej w porównaniu z ryzykiem jest niepewna w przypadku dzieci z głębokim zanikiem tkanki mięśniowej, a także, ze względu na wysoką, proporcjonalną do masy ciała dawkę, w przypadku dzieci starszych lub o wyższej masie ciała. Dodają, że autorzy tej publikacji postulują, aby zastosowanie leku onasemnogen abeparwowek u dzieci o masie ciała powyżej 13,5 kg odbywało się tylko na odpowiedzialność producenta w ramach zarejestrowanych badań klinicznych.

Nieprawdziwy jest przekaz, jakoby leczenie genowe było w stanie wyleczyć wszystkie objawy SMA

"Leki stosowane w przyczynowym leczeniu SMA, w tym nusinersen i onasemnogen abeparwowek, zatrzymują dalszą degenerację układu nerwowego, podnosząc poziom białka SMN w motoneuronach. Żaden z tych leków nie naprawia tkanki mięśniowej, której zanik już się dokonał i dominuje w obrazie klinicznym chorych na SMA. Przy stosowaniu któregokolwiek z tych leków pacjent doświadcza poprawy zasadniczo w następstwie codziennej aktywności oraz regularnej fizjoterapii, a leczenie farmakologiczne stanowi tylko jeden z elementów opieki medycznej w SMA" - czytamy w stanowisku obu organizacji.

Zapobieżenie objawom choroby obserwowano tylko w przypadku wprowadzenia leczenia przed wystąpieniem objawów choroby - zaznaczono.

Eksperci podkreślili, że rdzeniowy zanik mięśni pozostaje ciężkim schorzeniem, a pacjenci wymagają stałej opieki wielospecjalistycznej bez względu na typ stosowanego leczenia.

"Jesteśmy zaniepokojeni coraz częstszymi przypadkami, gdy pod wpływem rozpowszechnionych mitów na temat leku onasemnogen abeparwowek rodzice chorego dziecka nie zapewniają mu należytej opieki, doprowadzając do wystąpienia zagrażających życiu powikłań. Zachęcamy rodziców/ opiekunów do zasięgnięcia opinii lekarza prowadzącego na temat prawidłowej opieki oraz do korzystania z doświadczeń innych rodzin SMA, m.in poprzez Fundację SMA" - czytamy w oświadczeniu.

Rodzicom chorych dzieci należy się rzetelna wiedza

Jednocześnie są zaniepokojeni niszczącym wpływem, jaki na psychikę rodziców – szczególnie w okresie, kiedy stają w obliczu diagnozy – ma podważanie wartości leczenia wdrażanego przez lekarzy w Polsce.

"Rodzicom, którzy stają w obliczu SMA, należy się wsparcie psychologiczne i rzetelna wiedza na temat choroby, opieki, leczenia, rokowania oraz zastosowania bezpiecznych terapii. Jest niemożliwe do zaakceptowania i niezrozumiałe, że w tak trudnym momencie rodzice stają się celem przekazu, jakoby leczenie wprowadzane przez lekarzy specjalistów i refundowane było niewłaściwe, nieskuteczne albo nieoptymalne, a rodzic miał moralny obowiązek zebrania nieprawdopodobnie wysokiej kwoty na prywatny zakup “leku z Ameryki” jako jedynego ratunku" - zaznaczyli przedstawiciele PTND i Fundacji SMA.

Dodali, że proces kwalifikacji do leczenia farmakologicznego refundowanego w przypadku dzieci najmłodszych, ze świeżo rozpoznaną chorobą, jest w Polsce praktycznie natychmiastowy, a leczenie przyczynowe jest wprowadzane nawet w ciągu 1-2 dni od potwierdzenia rozpoznania.

Podkreślili też, że wspólnie zabiegają o to, żeby leczenie genowe było w Polsce dostępne – dla pacjentów spełniających konieczne kryteria medyczne – w ramach Narodowego Funduszu Zdrowia, a krążące mity i przekłamania zadanie to znacznie utrudniają.

Oświadczenie w imieniu prezydium PTND podpisali prof. dr hab. med. Anna Kostera-Pruszczyk, prof. dr hab. n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska i prof. dr hab. n. med. Barbara Steinborn oraz przedstawiciele Fundacji SMA: Katarzyna Pedrycz i Dorota Raczek.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Powstał sojusz na rzecz badań przesiewowych w kierunku SMA

SMA: czas na badania przesiewowe i opiekę koordynowaną

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: MJM/PTND

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.