SMA: trwa nabór do badania klinicznego nowego leku. Rekrutuje jeden ośrodek w USA

Chodzi o nowy potencjalny lek taldefgrobep alfa należy do klasy inhibitorów miostatyny.

Potencjalny lek ma pobudzić odtwarzanie mięśni

Jego mechanizm działania przypomina inne eksperymentalne leki obecnie testowane w leczeniu SMA – apitegromab i RO7204239 – podobnie jak one, taldefgrobep alfa ma blokować powstawanie miostatyny, białka hamującego rozwój tkanki mięśniowej. Dzięki temu, jak się oczekuje, u osób z SMA będzie mogło następować odtwarzanie i wzrost tkanki mięśniowej.

Biohaven nie rozwija leku od początku. Zamiast tego firma kupiła od amerykańskiej firmy Bristol-Myers Squibb już opracowaną cząsteczkę w stanie gotowym do zaawansowanych badań klinicznych. Dlatego uruchomione właśnie badanie jest badaniem ostatniej, trzeciej fazy.

Udziału w badaniu jest otwarty dla osób z SMA w wieku od 4 do 21 lat, chodzących samodzielnie lub niechodzących, leczonych dowolnym lekiem zwiększającym poziom białka SMN. Kryteriów wyłączających jest niewiele – głównymi są: waga poniżej 15 kg, niewydolność oddechowa oraz niedawno przeprowadzony zabieg fuzji kręgosłupa.

Rekrutuje ośrodek w Stanach Zjednoczonych

Uczestnicy będą podzieleni na dwie grupy. W jednej z nich uczestnicy będą otrzymywali taldefgrobep alfa raz na tydzień w postaci zastrzyku podskórnego. W drugiej grupie uczestnicy będą otrzymywać podobnie podawane placebo. Badanie będzie trwało 11 miesięcy (48 tygodni). Po upływie tego czasu wszyscy uczestnicy z grupy placebo otrzymają możliwość otrzymywania taldefgrobepu alfa przez kolejnych 48 tygodni – będzie to tzw. część otwarta badania.

Obecnie badanie jest uruchomione w jednym ośrodku w Stanach Zjednoczonych. Fundacja SMA dąży jednak do tego, aby badanie tego leku było prowadzone również w Polsce.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Fundacja SMA: najnowsze decyzje refundacyjne w obszarze SMA zapewniają leczenie wszystkim chorym