SMA: Nusinersen dopuszczony do sprzedaży

AK
30-12-2016, 10:58

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Nusinersen – pierwszy lek, który może być stosowany w terapii rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci i dorosłych. Preparat jest wstrzykiwany do płynu mózgowo-rdzeniowego.

Skuteczność leku wykazano na podstawie analizy tymczasowej badania, do którego włączono 121 dzieci z wczesną postacią SMA rozpoznaną przed ukończeniem 6 miesiąca życia. 

Pierwszą iniekcję badani otrzymali przed 7 miesiącem życia. Aż 40 proc. pacjentów w badanej grupie opanowało kamienie milowe rozwoju motorycznego, m.in. kontrolę głowy, siedzenie, stanie czy chodzenie. Takich postępów nie zaobserwowano u żadnego pacjenta z grupy kontrolnej. 

W związku z bardzo obiecującymi wynikami, FDA poprosiła producenta o jak najszybsze wydanie analizy, która pomoże we wcześniejszym zatwierdzeniu leku.

SMA jest rzadką i często prowadzącą do śmierci chorobą, która doprowadza do osłabienia i zaniku mięśni. 

 

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: AK

Najważniejsze dzisiaj

Puls Medycyny

Farmakologia / SMA: Nusinersen dopuszczony do sprzedaży
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.