SMA: nowe dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa nusinersenu

Materiały prasowe
opublikowano: 09-06-2020, 13:19

Terapia lekiem nusinersen poprawia lub stabilizuje poziom funkcji motorycznych u pacjentów z różnych populacji, w tym także młodych osób dorosłych. Długoterminowy profil bezpieczeństwa leku nusinersen jest spójny w różnych grupach wiekowych pacjentów i rodzajach SMA. Nowe dane rozszerzają pulę dowodów potwierdzających trwałe i znaczące klinicznie korzyści ze stosowania leku nusinersen u niemowląt, dzieci i młodych osób dorosłych leczonych przez okres do 6,5 roku.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Podczas 72. dorocznego spotkania Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN) przedstawiono dodatkowe dane z programu rozwoju klinicznego leku nusinersen, które po raz kolejny potwierdzają jego trwałą skuteczność i długotrwałe bezpieczeństwo w różnych grupach pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).

Rdzeniowy zanik mięśni: nowe dane potwierdzają długotrwałą skuteczność nusinersenu i jego profil bezpieczeństwa w leczeniu różnych grup pacjentów z (SMA)

W rozszerzonym badaniu otwartym SHINE (NCT02594124) wzięło udział 292 pacjentów (od niemowląt do nastolatków) - uczestników wcześniejszych badań klinicznych leku nusinersen, m.in. ENDEAR. Wnioski badania SHINE potwierdzają, że terapia nusinersenem przynosi poprawę funkcji motorycznych lub stabilizację choroby u niemowląt, dzieci i młodych osób dorosłych leczonych nieprzerwanie przez okres do 6,5 roku.

Pacjenci z niemowlęcą postacią SMA objęci badaniem ENDEAR - SHINE (n=105), u których terapię nusinersenem rozpoczęto wcześniej, uzyskiwali największe korzyści,. Natomiast u tych, u których terapię rozpoczęto później - zaobserwowano stabilizację lub poprawę funkcji motorycznych.

W osobnej analizie oceniono kohortę siedmiu młodych osób dorosłych (typy: 1 lub 3), które rozpoczęły terapię nusinersenem jako nastolatki, w wieku od 13 do prawie 16 lat, i były od tego momentu leczone przez około 6,5 roku (od 5,3 do 6,8 roku). U większości tych pacjentów zaobserwowano stabilizację lub poprawę funkcji motorycznych w całym okresie obserwacji. Wynika to z rozszerzonej skali oceny czynności ruchowych (HFMSE – Hammersmith Functional Motor Scale Expanded), uaktualnionej (zrewidowanej) skali do oceny funkcji kończyn górnych (RULM/ULM – Revised Upper Limb Module / Upper Limb Module) oraz testu 6-minutowego marszu (6MWT – Six-Minute Walk Test).

Zmierzono także wpływ choroby na osoby opiekujące się pacjentami z SMA, zastosowano skalę oceny doświadczenia opiekuna osoby z chorobą nerwowo-mięśniową ACEND* (Assessment of Caregiver Experience with Neuromuscular Disease); w tym samym okresie w większości przypadków nastąpiła stabilizacja lub zmniejszył się wpływ choroby na opiekuna.

Trwała skuteczność nusinersenu została potwierdzona także u osób, u których późno rozpoznano SMA (n=126), na podstawie stabilnych wyników w skali HFMSE i RULM.

We wszystkich prezentacjach badania SHINE profil bezpieczeństwa nusinersenu był spójny z dotychczasowymi wynikami.

Nusinersen jest pierwszym lekiem zarejestrowanym do stosowania u niemowląt, dzieci i osób dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Jest dopuszczony do obrotu w ponad 50 krajach. Do 31 marca 2020 roku nusinersenem leczono ponad 10 000 osób. Jest to jedyny lek na SMA z potwierdzoną skutecznością w codziennej praktyce klinicznej i solidnymi danymi z przeprowadzonych badań klinicznych, które zebrano u pacjentów ze zróżnicowanych populacji.

*ACEND to instrument badawczy mierzący wyniki leczenia, stworzony specjalnie w celu pomiaru doświadczeń opiekunów wychowujących dzieci z chorobą nerwowo-mięśniową, obejmujący obszar fizyczny, emocjonalny i finansowy funkcjonowania takich osób.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Prof. Anna Kostera-PruszczykSkuteczność terapii SMA bywa zaskakująca

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: Materiały prasowe

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.