SMA: pozytywne wyniki badania III fazy leku nusinersen

oprac. kl
23-11-2017, 10:35

New England Journal of Medicine opublikował wyniki pierwszego badania III fazy leku nusinersen w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Lek istotnie zmniejszał u niemowląt z SMA ryzyko śmierci lub potrzebę korzystania z przewlekłej wentylacji.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Nusinersen, pierwszy i jedyny dotąd zarejestrowany lek do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), w oparciu o największy z dotychczas przeprowadzonych, dobrze kontrolowany program rozwoju klinicznego w SMA

„Publikacja wyników badania ENDEAR w czasopiśmie The New England Journal of Medicine podkreśla korzyści kliniczne i bezpieczeństwo leku nusinersen oraz potencjał terapeutyczny tego przełomowego leczenia dla osób z SMA, chorobą prowadzącą do niesprawności, a często także do śmierci” - powiedział  lek. med. Richard Finkel, kierownik neurologii na oddziale pediatrii  Nemours Children’s Hospital w Orlando, Floryda, USA.

Wyniki badania wskazały, że większy odsetek niemowląt leczonych lekiem nusinersen odpowiedział na leczenie pod względem kluczowych kamieni milowych rozwoju ruchowego (obejmujących m.in.: pełną kontrolę głowy, możliwość przekręcania się oraz zdolności siedzenia i stania) w porównaniu z niemowlętami nieleczonymi (51 proc. wobec 0 proc., p < 0,001).

W końcowej analizie badania lek nusinersen osiągnął także statystycznie istotną różnicę w pierwszorzędowym punkcie końcowym obejmującym przeżycie wolne od zgonu lub przewlekłej wentylacji, prowadząc do 47 proc. zmniejszenia ryzyka zgonu lub stosowania przewlekłej wentylacji (p=0,005)  i 76 proc. zmniejszenia tych parametrów u pacjentów z krótkim czasem trwania choroby.

Uzyskane dane dotyczące bezpieczeństwa były zgodne z parametrami oczekiwanymi w ogólnej populacji niemowląt z SMA i były podobne do danych uzyskanych w badaniu prowadzonym metodą otwartej próby u postaci wczesnoniemowlęcej SMA.

„Dane opublikowane w The New England Journal of Medicine dodatkowo podkreślają korzyści, jakie lek nusinersen może przynieść chorym na SMA jako pierwszy i jedyny lek na SMA zarejestrowany w wielu krajach. Pod koniec badania ENDEAR większość niemowląt otrzymujących lek nusinersen odniosła istotne korzyści, bez względu na ich wiek czy stopień zaawansowania choroby”, powiedział dr med. Alfred Sandrock, Wiceprezes ds. Medycznych Biogen. „Jesteśmy niezmiernie wdzięczni za wsparcie naukowcom, badaczom klinicznym oraz uczestnikom badania i ich rodzinom, którzy w dalszym ciągu wnoszą swój wkład do największego z dotychczas przeprowadzonych programów badań klinicznych w leczeniu SMA.”

„Wyniki badania wskazują, że lek nusinersen może wpływać na przebieg choroby u chorych na SMA”, powiedział dr C. Frank Bennett, pierwszy wiceprezes ds. badań i kierownik działu chorób neurologicznych w firmie Ionis. „Lek nusinersen jest pierwszym zarejestrowanym lekiem przeznaczonym do leczenia SMA; pokładamy duże nadzieje w potencjale technologii antysensownej z perspektywy leczenia innych chorób neurologicznych, dla których obecnie nie ma żadnych możliwości leczenia.”

Program badań klinicznych leku nusinersen obejmuje dane z 5 lat i jest największym zbiorem danych dotyczących interwencyjnego leczenia SMA. Po przeprowadzeniu analizy okresowej, w której wykazano korzystne efekty podawania leku nusinersen, firma Biogen przerwała badanie ENDEAR, aby wszyscy jego uczestnicy mogli otrzymywać lek w ramach badania SHINE – przedłużonego, prowadzonego metodą otwartej próby.

 

 

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: oprac. kl

Najważniejsze dzisiaj
Puls Medycyny
Nauka i badania / SMA: pozytywne wyniki badania III fazy leku nusinersen
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.