Skuteczność innowacyjnych terapii w ostrej białaczce limfoblastycznej

opublikowano: 17-12-2015, 11:38

Dwa pytania do eksperta: prof. dr. hab. n. med. Sebastiana Giebla, na temat nowych terapii w ostrej białaczce limfoblastycznej.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Co wnosi blinatumomab do leczenia pacjentów z nawrotową lub oporną ostrą białaczką limfoblastyczną?

To przełomowa terapia. Blinatumomab reprezentuje nową formę immunoterapii. Jest przeciwciałem bispecyficznym, cząsteczką, która jednocześnie rozpoznaje dwa antygeny i mogą to być antygeny obecne na dwóch różnych komórkach. Blinatumomab rozpoznaje cząsteczkę CD19, występującą na komórkach ostrej białaczki limfoblastycznej z linii limfocytów B, a także cząsteczkę CD3, obecną na prawidłowych limfocytach T, odpowiedzialnych w układzie odpornościowym za walkę z infekcjami, ale też za zwalczanie nowotworów. Angażuje on limfocyty T do niszczenia komórek białaczkowych. 

Lek był poddany weryfikacji u chorych na oporne i nawrotowe formy ostrej białaczki limfoblastycznej. Wykazano, że u ponad połowy chorych możliwe jest uzyskanie odpowiedzi, w tym u większości — całkowitej remisji, co w przypadku monoterapii w ostrej białaczce limfoblastycznej do tej pory wydawało się niemożliwe. Problemem pozostaje trwałość tej odpowiedzi. Przy dłuższej obserwacji bowiem u większości chorych z remisją dochodzi po pewnym czasie do nawrotu. 

W opinii ekspertów, lek ten powinien być stosowany na wcześniejszym etapie leczenia, gdy białaczka jest wykrywana na poziomie minimalnej choroby resztkowej, a nie na etapie wznowy i stwierdzenia jej jawnej oporności. Uważa się, że to leczenie mogłoby być skuteczniejsze, a odpowiedź trwalsza. 

Jak pan ocenia dostęp do najnowocześniejszych standardów leczenia rzadkich nowotworów krwi w Polsce na tle Europy?

Wszystkie nowotwory krwi są rzadkie. Ostra białaczka limfoblastyczna u osób dorosłych także. Jakkolwiek nie ma pewnych danych epidemiologicznych, uważa się, że liczba nowych zachorowań w Polsce nie przekracza 200 osób rocznie. U większości z nich, za pomocą dostępnych metod — chemioterapii i transplantacji szpiku — udaje się doprowadzić do remisji, a u ok. połowy do wyleczenia. U kilkudziesięciu pozostałych konieczne byłoby podawanie bardziej zaawansowanych leków, np. wspomnianego blinatumomabu. 

Onkologia
Ekspercki newsletter z najważniejszymi informacjami dotyczącymi leczenia pacjentów onkologicznych
ZAPISZ MNIE
×
Onkologia
Wysyłany raz w miesiącu
Ekspercki newsletter z najważniejszymi informacjami dotyczącymi leczenia pacjentów onkologicznych
ZAPISZ MNIE
Administratorem Twoich danych jest Bonnier Healthcare Polska.

Innym nowym lekiem jest inotuzumab ozogamicin, przeciwciało sprzężone z toksyną. Jego cząsteczka rozpoznaje w sposób celowany komórki białaczkowe i dostarcza do ich wnętrza truciznę — tak je zabija. Wykazano dużą aktywność tego leku w monoterapii w opornych i nawrotowych postaciach białaczki. 

Całkiem nową formą leczenia są CAR T cells — modyfikowane genetycznie limfocyty T. Ta forma terapii komórkowej polega na tym, że limfocytom T wszczepia się geny kodujące receptor dla antygenu CD19, obecnego na komórkach białaczkowych z linii limfocytów B. Komórki własne pacjenta, zmodyfikowane genetycznie, podane dożylnie, rozpoznają blasty białaczkowe i je zwalczają. W przeciwieństwie do blinatumomabu czy inotuzumabu, które działają przez pewien czas, a później zużywają się bądź jako białko rozpadają, te modyfikowane genetycznie limfocyty potencjalnie mogą przeżywać bardzo długo, nawet lata, stanowiąc ochronę przed nawrotem białaczki. Dziedzina terapii komórkowej bardzo intensywnie się rozwija. Wierzę, że w najbliższych latach może być przełomowa nie tylko w leczeniu nowotworów krwi. 

Hematolodzy byliby szczęśliwi, mogąc stosować te nowe terapie u stosunkowo niewielkiej populacji kilkudziesięciu pacjentów rocznie w kraju. Jednak zarówno wymienione formy farmakoterapii, jak terapia komórkowa są drogie. W krajach europejskich dostęp do nich jest różny. Zaledwie dwa tygodnie temu Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi Europejskiej Agencji Leków pozytywnie zaopiniował terapię blinatumomabem dorosłych chorych na oporną/nawrotową ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek prekursorowych B Ph(-). Pozytywnie zaopiniował też inhibitor proteasomu karfilzomib w leczeniu dorosłych chorych na szpiczaka plazmocytowego. Po pozytywnej weryfikacji tych opinii przez Komisję Europejską, leki te zostaną dopuszczone do obrotu. Kwestia dostępności, czyli w warunkach polskich — refundacji, to inne zagadnienie.

 

 

 

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.