Rzecznik Praw Dziecka: to lekarz powinien decydować o wyborze leku na SMA

W komunikacie przekazanym PAP w piątek, 16 września, przez biuro Rzecznika Praw Dziecka poinformowano, że RPD ponownie wystąpił do ministra zdrowia o rozważenie zmiany obowiązujących zasad dotyczących leczenia osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) innowacyjną terapią genową (lekiem Zolgensma).

Od 1 września na liście leków refundowanych jest najdroższy lek na SMA – "Zolgensma". Jest on refundowany dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. W Polsce dostępne są też dwa inne leki na SMA – terapia nusinersenem (lek Spinraza), który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania, dopełnia lek Evrysdi.

Lek Zolgensma producent wycenił na ponad dwa miliony dolarów, to jeden z najdroższych leków na świecie.

Rzecznik Praw Dziecka postuluje rozważenie zastosowanie Zolgensmy u dzieci powyżej 6. roku życia

W ocenie RPD, "nowe przepisy dotyczące refundacji leku Zolgensma nie zapewniły możliwości zastosowania tej innowacyjnej terapii u części dzieci cierpiących na SMA". Powiedział, że do jego biura "zaczęli się zgłaszać rodzice chorych, wskazujący na dyskryminacyjny charakter ogłoszonych zasad, które nie brały pod uwagę wskazań medycznych, a jedynie limit wagi ciała i wieku dziecka".

"Po analizie tych zgłoszeń i zebraniu opinii lekarzy specjalistów ponownie RPD wystąpił do ministra zdrowia Adama Niedzielskiego o rozważenie zmiany zasad refundacji, wskazując, że o wyborze terapii powinni decydować lekarze i wskazania medyczne" - poinformowano w komunikacie.

"Zwracam się z prośbą o ponowną analizę i rozważenie przez resort zdrowia, czy w indywidualnych przypadkach będzie istniała możliwość - przy uwzględnieniu wskazań medycznych danego pacjenta (kryteriów bezpieczeństwa prowadzonej terapii i np. zwołania konsylium) - zastosowanie leku Zolgensma, gdy dziecko przekroczyło 6. miesiąc życia, ale nie przekroczyło 13,5 kg wagi ciała lub/i podjęto już u niego terapię innym lekiem" – napisał Rzecznik Praw Dziecka w wystąpieniu generalnym do ministra.

Część dzieci z SMA poza “okienkiem” refundacji

Szacuje się, że w Polsce żyje do tysiąca osób chorych na SMA. Co roku rodzi się kilkadziesiąt dzieci, u których rozwija się choroba. Szybka diagnoza i podjęte leczenie daje duże szanse na zatrzymanie choroby, a nawet jej cofnięcie.

Wiceminister zdrowia Waldemar Kraska przyznał w piątek w Programie I Polskiego Radia, że jest pewna grupa dzieci poza “okienkiem" refundacji, a rodzice tych dzieci wciąż w różnych zbiórkach gromadzą pieniądze, by opłacić ich leczenie.

– Zastanawiamy się nad tym, jak wyjść im naprzeciw – zaznaczył.

Wyjaśnił, że decyzja o tym, dla jakiej grupy dzieci lek ma być refundowany, została podjęta przez MZ na podstawie konsultacji z ekspertami zajmującymi się na co dzień chorymi na SMA i z producentami leku. - Musimy polegać na opiniach ekspertów – zastrzegł.

Zapytany, czy temat refundacji leku Zolgensma jest definitywnie zamknięty, Kraska odpowiedział, że "trzeba go jeszcze przemyśleć". - Mamy sygnały od rodzin, które borykają się z tą zbiórką pieniędzy i być może trzeba to rozwiązać – podkreślił.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Wiceminister zdrowia: refundację leku Zolgensma trzeba ponownie przemyśleć

Fundacja SMA: najnowsze decyzje refundacyjne w obszarze SMA zapewniają leczenie wszystkim chorym