Rosną szanse na refundację leków na choroby rzadkie

Rozmawiała Emilia Grzela
opublikowano: 06-03-2019, 12:15

28 lutego na całym świecie obchodzony był Dzień Chorób Rzadkich. W Polsce na te choroby cierpi prawie 6 proc. społeczeństwa, czyli niemal 2,5 mln ludzi. Ci chorzy oraz ich bliscy z nadzieją czekają na pozytywne zmiany w dostępie do leków, specjalistów, ośrodków referencyjnych. O tym, czy sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi wkrótce się poprawi, rozmawiamy z Józefą Szczurek-Żelazko, sekretarzem stanu w Ministerstwie Zdrowia

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Czy bliski jest finał prac nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich?

Józefa Szczurek-Żelazko, sekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia.
Zobacz więcej

Józefa Szczurek-Żelazko, sekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia. Ministerstwo Zdrowia

Zespół, który pracował nad tym planem, został powołany pod koniec ubiegłego roku. Korzystał z dokumentów, które zostały już wcześniej przygotowane, między innymi przez zespół ekspertów: przedstawicieli pacjentów, Ministerstwa Zdrowia, konsultantów krajowych. Zespół nadal pracuje, a program jest już praktycznie gotowy, choć wymaga jeszcze pewnego dopracowania. Mam nadzieję, że niedługo poznamy ostateczny kształt tego dokumentu.

Skoro czekaliśmy tyle lat, to może warto poświęcić jeszcze miesiąc czy dwa, żeby to był rzeczywiście program dobry. Będzie on z jednej strony przynosił poprawę warunków czy dostępności do świadczeń zdrowotnych, socjalnych, rehabilitacyjnych dla pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi. A z drugiej strony będzie miał walor wykonalności, tzn. będzie możliwy do wprowadzenia, bo wiadomo, że funkcjonujemy w obliczu różnych ograniczeń. Jest to więc kwestia kilku miesięcy. Mam nadzieję, że w połowie roku dokument będzie już przedstawiony do konsultacji publicznych i w konsekwencji przyjęty do realizacji.

Jakie są jego najważniejsze założenia?

Program przede wszystkim wskazuje na konieczność zbudowania takiej struktury, która gwarantowałaby osobom dotkniętym chorobami rzadkimi dostępność do świadczeń zdrowotnych, rehabilitacyjnych, socjalnych, edukacyjnych. Zakłada budowę centralnego ośrodka i referencyjnych ośrodków specjalistycznych w terenie. Będą one pełniły funkcję merytoryczną, czyli zajmowały się diagnostyką, ustaleniem terapii, koordynacją całego procesu leczenia, ale również funkcję dydaktyczną dla pozostałych jednostek, które mają pod opieką pacjentów z chorobami rzadkimi. Ośrodki referencyjne będą ustalały standardy postępowania i pracowały nad tym, aby były one przestrzegane. Będą więc pełniły nadzór merytoryczny w opiece nad pacjentem z chorobą rzadką.

W wyniku wprowadzenia tego programu powinien też powstać rejestr chorób rzadkich. Obecnie w Polsce 6-8 proc. populacji jest dotknięte chorobami rzadkimi. Oznacza to kilka milionów chorych, ale tak naprawdę nie wiemy dokładnie, ile ich jest i dlatego musimy wprowadzić rejestr, który da gruntowną wiedzę na ten temat.
Program opiera się na czterech filarach: diagnostyce, terapii, akceptacji i wsparciu. Wielu pacjentów z chorobami rzadkimi boryka się z faktem braku preparatu farmaceutycznego, który zniwelowałby objawy ich choroby. Nie mogą się dziś z niej wyleczyć. W związku z powyższym musimy te osoby wspierać i to w sposób interdyscyplinarny. Do tego konieczna jest współpraca wielu resortów, przede wszystkim resortu zdrowia z resortem rodziny, pracy i polityki społecznej, ale również na przykład z Ministerstwem Infrastruktury, które odpowiada za niwelowanie przeszkód architektonicznych, Ministerstwem Cyfryzacji, żebyśmy nie wykluczali cyfrowo tych pacjentów. Bardzo ważna jest też rola Ministerstwa Edukacji Narodowej.

To jest taki program, w którym niezmiernie istotne jest koordynowanie współpracy kilku resortów we wspomnianych obszarach: diagnostyki i farmakoterapii, wsparcia i akceptacji oraz edukacji i rehabilitacji. To są główne osie programu i w ich ramach będziemy realizować konkretne zadania.

W leczeniu chorób rzadkich stosowanych jest w sumie 320 leków. W Polsce jest refundowanych tylko 10 proc. z nich. Dlaczego tak mało?

Z roku na rok zwiększamy środki finansowe przeznaczone na programy lekowe, między innymi dedykowane pacjentom z chorobami rzadkimi. W roku 2016 przeznaczyliśmy niewiele ponad 100 milionów złotych na refundację tego leczenia, w tej chwili to już 164 miliony zł i w kolejnych latach nakłady na to będą rosły. Do niedawna byliśmy ograniczeni niedostatkiem pieniędzy w systemie, dlatego też obecny rząd podjął decyzję o wprowadzeniu ustawy, która będzie gwarantowała z roku na rok wzrost nakładów na ochronę zdrowia. W ciągu kilku lat do systemu trafi dwa razy więcej środków niż było to w ostatnich kilku latach. To gwarantuje, że coraz więcej chorób rzadkich będzie objętych programami terapeutycznymi refundowanymi z budżetu państwa.

Trzeba też mieć świadomość, że nie we wszystkich chorobach rzadkich istnieje możliwość leczenia farmakologicznego. W tych przypadkach musimy położyć nacisk na wsparcie socjalne i rehabilitacyjne tych chorych. Oczywiście najważniejszym działaniem państwa wobec pacjentów z chorobami rzadkimi jest zagwarantowanie im terapii, ale również wsparcie rehabilitacyjne, socjalne, edukacyjne i przede wszystkim niewykluczanie tych osób ze społeczności. I tutaj program dla chorób rzadkich pięknie się wpisuje w rządowy plan Dostępność+, który ma ułatwić osobom niepełnosprawnym udział w życiu publicznym.

Podczas debaty „Pulsu Medycyny” przedstawiciele organizacji pacjenckich zrzeszających chorych na amyloidozę transtyretynową, mukowiscydozę, chorobę Fabry’ego mówili o oczekiwaniu na refundację potrzebnych im leków. Taką nadzieję wyrażają pewnie inne grupy chorych. Czy planowana jest refundacja nowych leków stosowanych w chorobach rzadkich?

Z roku na rok rozszerzamy panel leków refundowanych. Chociażby w styczniu podjęta była decyzja dotycząca refundacji leku stosowanego w rdzeniowym zaniku mięśni. Zostało objęte refundacją leczenie nusinersenem, które — jeżeli będzie w odpowiednim momencie wprowadzone — gwarantuje praktycznie bardzo dobrą jakość życia chorym.

W sumie już ponad 14 programów lekowych jest finansowanych z budżetu państwa. W ostatnich kilku latach doszły kolejne, jak więc widać, jesteśmy otwarci na rozszerzenie tej listy. W procesie podejmowania decyzji refundacyjnych z jednej strony musi być klinicznie udowodniona skuteczność terapeutyczna danego preparatu, z drugiej strony istotna jest kwestia możliwości finansowych. A ponieważ te ostatnie z roku na rok się poprawiają, miejmy więc nadzieję, że i terapie w chorobach rzadkich niedługo będą objęte refundacją.

O kim mowa
Józefa Szczurek-Żelazko, pielęgniarka i menadżer służby zdrowia, absolwentka Wydziału Pielęgniarstwa Akademii Medycznej w Lublinie.

ZOBACZ TAKŻE:

Pacjenci z chorobami rzadkimi oczekują wyrównania szans, a nie specjalnego traktowania [RELACJA z DEBATY]

Coraz bliżej systemowych rozwiązań dla chorób rzadkich

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: Rozmawiała Emilia Grzela

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.