Przełom w leczeniu w chorobie Gauchera

  • Monika Wysocka
opublikowano: 03-09-2014, 12:45

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała innowacyjne leczenie dla rzadkiej choroby Gauchera. Do tej pory jedyną skuteczną metodą leczenie były wlewy z enzymatycznej terapii zastępczej. Teraz dorosłe osoby chore na pierwszy typ schorzenia będą mogły skorzystać z nowoczesnego leku pierwszej linii w kapsułkach. Jest to nie tylko sukces biotechnologii, ale także spora zmiana w życiu osób dotkniętych chorobą.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Chodzi o Genzyme – Cerdelga™ (eliglustat) kapsułki – jedyny doustny lek pierwszej linii dla dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu I
 „Cerdelga stanowi nową, ważną opcję leczenia dla chorych na chorobę Gauchera typu I” – powiedziała Rhonda Buyers, Dyrektor Generalny National Gaucher Foundation. „Jako że standardem leczenia choroby Gauchera jest zastępcza terapia enzymatyczna, pacjenci muszą do końca życia regularnie przyjmować wlewy dożylne. Dzięki zatwierdzeniu przez FDA terapii doustnej pierwszej linii, Cerdelga może stać się cenną opcją leczenia dla pacjentów z tą poważną chorobą.”
Badania nad terapią doustną w chorobie Gauchera trwają od piętnastu lat. Program rozwoju klinicznego leku Cerdelga stanowi największy zrealizowany do tej pory program badań klinicznych poświęconych chorobie Gauchera, z udziałem około 400 pacjentów leczonych w 29 krajach.
FDA wydała pozwolenie na podstawie danych dotyczących skuteczności uzyskanych z dwóch pomyślnych badań III fazy leku Cerdelga: jednego z udziałem nieleczonych wcześniej pacjentów i jednego z udziałem pacjentów przyjmujących wcześniej zatwierdzone enzymatyczne terapie zastępcze. We wniosku uwzględniono także dane dotyczące skuteczności z 4 lat, uzyskane w ramach badania II fazy leku Cerdelga.

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: mw

× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.