Przegląd prawodawstwa farmaceutycznego UE. Byliniak: to szansa dla europejskiego rynku

Nowelizacji prawa farmaceutycznego planowana jest na marzec 2023 r. Zgodnie z zapowiedziami zmiany w prawie mają zapewnić szerszy dostęp do innowacyjnych i dostępnych cenowo leków. Planowane jest także przyspieszenie zatwierdzania nowych terapii przez Europejską Agencję Leków (EMA).

„Puls Medycyny” pyta Michała Byliniaka, dyrektora generalnego Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA, jak branża w Polsce ocenia planowane zmiany.

Nowe prawo ukształtuje rynek farmaceutyczny na kolejne dziesięciolecia

– Chciałbym podkreślić wagę prowadzonej już od kilku lat dyskusji na ten temat, ponieważ zmiany, jakie zostaną przyjęte, ukształtują rynek farmaceutyczny na kolejne dziesięciolecia i zdecydują nie tylko o tym, jakie miejsce na świecie w tym obszarze zajmie Europa, ale także jaki dostęp do nowoczesnego leczenia będą mieli pacjenci w Polsce. Cały czas bowiem obserwujemy pomiędzy krajami UE nierówny dostęp do terapii lekowych, a dostępność cenowa terapii staje się rosnącym problemem. Mamy także w dalszym ciągu duże niezaspokojone potrzeby medyczne w obszarze wielu chorób cywilizacyjnych oraz chorób rzadkich. Patrząc z tej perspektywy, kluczowe wydaje się budowanie systemu zachęt opartego m.in. na silnej ochronie własności intelektualnej, która jest fundamentem niezwykle kosztownego procesu badań nad nowymi lekami i zapewni pacjentom dostęp do coraz bardziej nowoczesnego i efektywnego leczenia oraz niezbędne w dzisiejszej sytuacji geopolitycznej bezpieczeństwo lekowe - mówi Michał Byliniak i dodaje, że to pozwoli także odwrócić niekorzystny trend odpływu inwestycji w badania nad nowymi lekami z UE, którą już wyprzedzają znacząco chociażby Stany Zjednoczone.

W ocenie naszego rozmówcy, aby osiągnąć cele przeglądu prawodawstwa farmaceutycznego i zapewnić pacjentom dostęp do innowacyjnego leczenia poprzez rozwój tego rynku, w pracach nad tymi zmianami niezbędne jest także duże zaangażowanie państw członkowskich, w tym polskiego rządu i członków Parlamentu Europejskiego.

– W ciągu ostatnich 20 lat wiele zostało zrobione w obszarze terapeutycznym w Unii Europejskiej. Jako przykład można wskazać, że w czasie funkcjonowania obecnych rozporządzeń dotyczących leków na choroby rzadkie i pediatryczne wydano 190 pozwoleń na dopuszczenie do obrotu leków, rozszerzono wskazania w 133 stanach chorobowych w odpowiedzi na potrzeby ponad 6,3 miliona pacjentów cierpiących na choroby rzadkie oraz wprowadzono 260 nowych opcji terapeutycznych dla dzieci - wylicza i podkreśla, że obecnie Europa pozostaje w tyle za resztą świata, bo jedynie 22 proc. nowych leków na świecie pochodzi z Europy, podczas gdy 47 proc. pochodzi ze Stanów Zjednoczonych, co jest odwróceniem sytuacji sprzed 25 lat.

Europa musi gonić świat

Jak zaznacza dyrektor INFARMY, taka sama tendencja dotyczy aktywności w zakresie badań klinicznych - w 2020 r. udział Europy w globalnym rynku badań wyniósł 19,3 proc., co oznacza spadek o 6,3 proc. w porównaniu ze średnią 25,6 proc. w ciągu ostatnich dziesięciu lat. W jego ocenie teraz pojawia się możliwość przeprowadzenia przeglądu regulacyjnego oraz wprowadzenia takich zmian, które sprawią, że Europa odpowie na potrzeby pacjentów i pozostanie światowym liderem w zakresie rozwoju nowych terapii oraz stworzy bardziej atrakcyjny ekosystem innowacji.

– Innowacyjne firmy farmaceutyczne opracowały propozycje, dzięki którym Europa może stać się liderem innowacji w dziedzinie medycyny i zapewnić szybszy, bardziej sprawiedliwy dostęp do leków dla pacjentów w całej Europie. Według naszej branży kluczowe jest stworzenie bardziej wydajnych ram regulacyjnych, które sprostają postępowi naukowemu, oraz skutecznego i przewidywalnego systemu zachęt inwestycyjnych do prowadzenia badań i rozwoju, który będzie odpowiedzią na wysokie ryzyko ponoszone przez firmy farmaceutyczne - przekonuje.

Potrzebny jest system regulacyjny, który jest spójny, przewidywalny i adaptowalny

Wśród propozycji dotyczących przyspieszenia procedur oceny, zatwierdzania nowych leków oraz udostępnienia ich europejskim pacjentom można zatem wskazać:

• harmonizację procesów, które obecnie są zbyt rozproszone między UE a szczeblem krajowym,
• rozszerzenie roli EMA w dziedzinach, w których następuje rozwój nauki (np. połączenia leków i urządzeń),
• skrócenie oraz właściwą alokację zasobów.

Wdrożenie tych rozwiązań powinno przyspieszyć procesy regulacyjne – obecnie zatwierdzenie nowej substancji czynnej zajmuje EMA średnio 426 dni, w porównaniu z 244 dniami w USA, 306 w Kanadzie, 313 w Japonii lub 315 w Australii. Dodatkowe konieczne zmiany regulacyjne to stosowanie nowych rodzajów badań klinicznych, tak aby leki mogły szybciej trafiać do pacjentów, umożliwienie szerszego wykorzystania danych RWD i RWE, umożliwienie ciągłego dialogu i dyskusji na temat leku w trakcie jego rozwoju – elastyczna ścieżka i ocena regulacyjna oraz doprecyzowanie regulacyjne w zakresie leków i innych produktów (nowa kategoria prawna dla połączeń leków i wyrobów medycznych).

Skuteczny ekosystem regulacyjny może przynieść korzyści pacjentom i systemowi opieki zdrowotnej, ale ponieważ wszystkie regulacje wiążą się z kosztami dla innowatorów, ważne aby był połączony z systemem zachęt oraz zdolnością do przyciągania inwestycji. Zdolność przedsiębiorstwa do wprowadzania innowacji jest określona przez system innowacji i zachęt, a jednym z ich fundamentów jest własność intelektualna, na której opierają się innowacje medyczne. Żeby lepiej zobrazować to ryzyko, wystarczy przyjrzeć się danym, które wskazują, że opracowanie nowego leku trwa od 12 do 15 lat, a kosztuje to ok. 2 mld euro. To średnia, ale na przykład na same badania nad chorobą Alzheimera prowadzone samodzielnie przez jedną firmę i żadnych rezultatów wydano już 5 mld euro.

Niezbędne jest utrzymanie i wzmocnienie unijnego systemu zachęt w zakresie własności intelektualnej oraz badań i rozwoju

Jak podkreśla Byliniak, istniejące zachęty mają nadal zasadnicze znaczenie dla rozwoju nowych leków, w tym sierocych produktów leczniczych. Dlatego też system powinien zostać udoskonalony poprzez zachęty do inwestycji w obszary o niezaspokojonych potrzebach zdrowotnych oraz poszerzony o nowe zachęty do badań i rozwoju w zakresie oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe, takie jak nowy instrument w postaci zbywalnego bonu na wyłączność dla nowych antybiotyków (ransferable exclusivity vouchers), co może mieć pozytywny wpływ na rozwiązanie istotnego problemu zdrowotnego na świecie.

– W przypadku poprawy tempa powstawania innowacji lekowych w zakresie chorób rzadkich i pediatrycznych proponujemy natomiast zmianę podejścia polegającego na współpracy w zakresie badań i inwestycji w celu sprostania wyzwaniom naukowym, które utrudniają innowacje w zakresie chorób rzadkich i pediatrycznych oraz odblokowanie nauki w kierunku możliwości terapeutycznych, np. inicjatywa partnerstwa „Rare Disease Moonshot" w zakresie poszukiwania nowych metod leczenia i leków na najrzadsze i ciężkie schorzenia na świecie, które obecnie nie mają opcji terapeutycznych i które często dotykają najmłodszych pacjentów – tłumaczy.

Dodaje: – System zachęt i rozwiązań regulacyjnych ogromne znaczenie dla innowatorów, ale także dla społeczeństwa, które będzie ponosić koszty mniejszej liczby badań, mniejszej innowacyjności, a co za tym idzie – spadku dostępności do innowacji.

W fazie badań jest obecnie aż 8000 leków i szczepionek

– Z tej perspektywy nie powinno budzić żadnych wątpliwości to, że wspieranie innowacyjnych terapii lekowych wpływa na zwiększanie dostępu do nich dla pacjentów. W samej UE obserwujemy ogromne nierówności w dostępie do innowacyjnych terapii. W Polsce pacjenci czekają na nowy lek aż 844 dni i jest to niestety drugi od końca wynik w Europie. Daleko nam także do europejskiej średniej (511 dni) czy najkrócej czekających na nowy lek w Europie pacjentów w Niemczech (133 dni) – podkreśla nasz rozmówca.

Dlatego – w jego ocenie – tak ważne jest wyrównanie tych różnic i przyspieszenie dostępu pacjentów do nowych leków, aby innowacyjne terapie były szerzej dostępne dla wszystkich Europejczyków. Tymczasem w fazie badań jest obecnie aż 8000 leków i szczepionek do stosowania w leczeniu m.in. takich chorób cywilizacyjnych, jak: nowotwory, choroba Parkinsona i wiele innych, co pokazuje, że żyjemy w erze bezprecedensowych innowacji medycznych. Co więcej silny i przewidywalny system zachęt UE umożliwił badania i rozwój wielu kolejnych innowacyjnych leków dla pacjentów o niezaspokojonych potrzebach medycznych w tym także pacjentów z chorobami rzadkimi.

– Odpowiadając na cel rewizji farmaceutycznej, jakim jest poprawa dostępu do leków, aby wyrównywać różnice w dostępie do leków w krajach UE oraz przyspieszyć dostęp do nich, proponujemy zobowiązanie ze strony przemysłu do składania wniosku o refundację we wszystkich krajach UE jak najszybciej i nie później niż 2 lata od centralnego dopuszczenia do obrotu w UE, pod warunkiem że pozwolą na to systemy lokalne. Elementem tego rozwiązania będzie stworzenie portalu, w którym posiadający pozwolenia na dopuszczenie do obrotu będą mogli dostarczać informacje dotyczące terminów i rozpatrywania wniosków o wycenę i refundację w krajach UE-27 – wyjaśnia dyrektor INFARMY.

Branża ma wątpliwości do części propozycji KE

– Należy zwrócić uwagę, że nie wszystkie proponowane przez Komisję Europejską rozwiązania przyniosą optymalny skutek dla pacjentów. Propozycje legislacyjne Komisji, prowadzące do osłabienia systemu ochrony własności intelektualnej poprzez zbytnią ingerencję w system zachęt mogą odnieść niezamierzony skutek w postaci zahamowania innowacji, co oznacza zagrożenie szansy pacjenta na uzyskanie najlepszej opieki. Jako elementy tej propozycji, które mogą zagrozić ekosystemowi innowacji, a w konsekwencji są istotne dla pacjentów, systemów opieki zdrowotnej i społeczeństwa, można wskazać zmniejszenie zachęt do badań i rozwoju (np. skrócenie wyłączności na rynku leków sierocych, ochrona danych regulacyjnych w postaci wyłączności danych lub wyłączności rynkowej), warunkowość niektórych zachęt (np. powiązanie długości okresu ochrony rynkowej z wprowadzaniem leku na rynki większości/wszystkich państw członkowskich UE) oraz wprowadzenie wąskiej definicji niezaspokojonych potrzeb medycznych – podkreśla.

Dodaje: – Istniejące ramy własności intelektualnej w przemyśle farmaceutycznym obejmują obecnie patenty, dodatkowe świadectwo ochronne, wyłączność danych, wyłączność rynkową oraz ochronę tajemnicy przedsiębiorstwa. Tak skonstruowany model stwarza innowatorom możliwość korzystania czasowego z praw do swojego produktu oraz zwrotu inwestycji poniesionej na opracowanie nowego innowacyjnego leku, rekompensując niedostateczną ochronę patentową. Dlatego też zmiany obecnego systemu, dającego pewną równowagę, muszą być bardzo przemyślane, zbytnie skrócenie powyższych okresów może ograniczyć inwestycje w nowe projekty badawcze. Również zachęty nie mogą zostać zredukowane tylko do badań nad ograniczoną liczbą terapii odpowiadających wąskiej definicji. Ograniczyłoby to postęp nauki, która pozwala osiągać pożądane rozwiązania także w obszarach wykraczających poza pierwotne założenia.

Jak podsumowuje dyrektor Byliniak, w UE powinien funkcjonować silny i proinnowacyjny system zachęt, aby europejski przemysł farmaceutyczny pozostał strategicznie niezależny od krajów trzecich – w szczególności Chin i Indii. W obliczu bieżących wydarzeń geopolitycznych, aby zapewnić bezpieczeństwo pacjentów, należy rozwijać produkcję oraz badania i rozwój w krajach europejskich, a branża farmaceutyczna prowadząca badania, tworząca miejsca pracy, prowadząca inwestycje pozostanie ważnym elementem silnej gospodarki europejskiej.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Komisja Europejska planuje rewolucyjne zmiany w prawie farmaceutycznym. Co na to branża w Polsce?