Prof. Walczak: programy lekowe chorób rzadkich powinny mieć bardziej elastyczne kryteria włączania

Podczas pierwszego panelu konferencji „Polityka lekowa - nowe otwarcie”, zorganizowanej przez „Puls Medycyny” 16 maja br. w Warszawie, eksperci dyskutowali o dostępności refundacyjnej.

Choroby rzadkie. Ekspert: wszystkie obowiązujące programy lekowe mają plusy i minusy

– Diagnostyka poszczególnych chorób rzadkich w dużej mierze zależy od tego, czy są one objęte badaniem przesiewowym noworodków, ponieważ w takiej sytuacji wszystkie lub prawie wszystkie dzieci są diagnozowane bezpośrednio po urodzeniu. To zdecydowanie ułatwia wdrożenie odpowiedniej terapii - mówił prof. dr hab. n. med. Mieczysław Walczak, kierownik Kliniki Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii, Chorób Metabolicznych i Kardiologii Wieku Rozwojowego Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie, konsultant krajowy w dziedzinie endokrynologii i diabetologii dziecięcej.

Średni czas od pojawienia się objawów do rozpoznanie danej choroby rzadkiej trwa 4 lata lub więcej. Zależy to od stopnia jej zaawansowania, a także dynamiki jej przebiegu. Im później choroba zostanie rozpoznana, tym efekty leczenia są gorsze. - Jednym z rozwiązań, które mogłyby poprawić sytuację pacjentów, jest tworzenie centrów diagnostycznych i szerokiego wprowadzenia badań genetycznych, bowiem 80 proc. chorób rzadkich jest uwarunkowana genetycznie - tłumaczył ekspert.

Optymalnym rozwiązaniem jest też tworzenie programów lekowych i zespołów koordynujących ich realizację. - Dzięki temu możemy być pewni, że leki są wykorzystywane przez tych chorych, którzy naprawdę tego potrzebują - zaznaczał prof. Walczak.

Dodał, że wszystkie obowiązujące programy lekowe mają plusy i minusy.

– Plusem zawsze jest możliwość leczenia, a minusem - fakt, że są one mniej lub bardziej precyzyjnie określone, często - zbyt precyzyjnie. Zbyt wiele szczegółów czasami szkodzi. W wielu przypadkach powinny być zmienione zapisy programowe w sposób umożliwiający większą elastyczność wprowadzania pacjentów do leczenia. Jest to ogromnie ważne, ponieważ chorzy, którzy powinni być objęci profilaktyką, a nie są, często trafiają w ciężkim stanie na szpitalne oddziały ratunkowe czy oddziały intensywnej terapii. Można tego uniknąć - podsumował specjalista.