Prof. Lech-Marańda: w 2022 r. aż 13 leków dla chorych hematologicznie uzyskało refundację

Dzięki doskonałej współpracy z wiceministrem zdrowia Maciejem Miłkowskim i jego zespołem, a także dzięki zaangażowaniu specjalistów z Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), ekspertów medycznych i organizacji pacjenckich refundację uzyskało 13 leków w nowych wskazaniach, zarówno w chorobach nowotworowych, jak i nienowotworowych.

Nowoczesne terapie zmienią nowotwór w chorobę przewlekłą

W leczeniu chorych hematologicznych dokonuje się na świecie ogromny postęp, w samej Europie corocznie jest rejestrowanych kilka-kilkanaście nowych cząsteczek. A dzięki zastosowaniu nowoczesnych terapii część nowotworów krwi staje się chorobami przewlekłymi, z długim czasem trwania remisji. Natomiast w przypadku nawrotu czy oporności choroby jesteśmy w stanie zaoferować chorym skuteczne leki w kolejnych liniach leczenia.

W 2022 r. innowacyjna i przełomowa terapia CAR-T, która w drugiej połowie ubiegłego roku została udostępniona w ramach programu lekowego dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, uzyskała również refundację dla pacjentów z nawrotowymi lub opornymi agresywnymi chłoniakami B-komórkowymi. Trzeba podkreślić, że terapia CAR-T to leczenie skuteczne w takich sytuacjach klinicznych, w których dotychczas stosowane leki zawodzą.

Chorzy na nawrotowego lub opornego chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, którzy nie kwalifikują się do procedury przeszczepienia autologicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (auto-HSCT) uzyskali również dostęp do polatuzumabu wedotyny — przeciwciała monoklonalnego, które w połączeniu ze standardową immunochemioterapią przedłuża całkowite przeżycie chorych. Należy podkreślić, że obie terapie, tj. CAR-T i polatuzumab wedotyny znalazły się w 2021 r. na liście leków o wysokiej skuteczności klinicznej.

Jedni mają już dostęp do terapii, inni jeszcze czekają

Pacjenci z innym rzadkim nowotworem układu chłonnego: chłoniakiem z komórek płaszcza, w przypadku choroby opornej/nawrotowej uzyskali w 2022 r. możliwość leczenia lenalidomidem. Wyczekiwanym lekiem w tym wskazaniu jest ibrutynib, czyli inhibitor kinazy Brutona, który wykazuje dużą skuteczność u chorych na nawrotowego chłoniaka z komórek płaszcza. Uzupełnienia o inhibitory kinazy Brutona (ibrutynib i akalabrutynib) wymaga jeszcze pierwsza linia leczenia u chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową z niekorzystnie rokującymi zaburzeniami genetycznymi (mutacje/delecje TP53 i niezmutowany region IGHV). Liczymy, że oba leki pojawią się na styczniowej liście refundacyjnej.

U chorych na szpiczaka plazmocytowego, którzy nie kwalifikują się do procedury auto-HSCT, mamy od marca możliwość zastosowania lenalidomidu w I linii leczenia. Chorzy na szpiczaka plazmocyowego uzyskali również rozszerzony dostęp do pomalidomidu w przypadku choroby opornej lub nawrotowej, daratumumabu w formie podskórnej oraz do denosumabu — w leczeniu zmian osteolitycznych, jeśli nie mogą być zastosowane bifosfoniany.

Z nadzieją oczekujemy na styczniową listę refundacyjną, która ma przynieść wiele zmian w dotychczasowym programie lekowym B.54. Przede wszystkim program zostanie uporządkowany pod względem wskazań dla poszczególnych leków, tak aby były one jak najbardziej zbliżone do wskazań rejestracyjnych i była większa możliwość zastosowania połączeń nowych leków w kolejnych liniach leczenia. Czekamy również na uzupełnienie programu lekowego B.54 o przeciwciało monoklonalne (daratumumab) w schemacie VTD w I linii dla chorych kwalifikujących się do auto-HSCT.

Chorzy na ostre białaczki szpikowe są dobrze chronieni

Od września kompleksowo zostali zaopatrzeni w nowoczesne leki chorzy na ostre białaczki szpikowe. W leczeniu tej choroby dokonał się w ostatnich latach również ogromny postęp. W ubiegłym roku Europejska Agencja Leków (EMA) zarejestrowała w I linii leczenia wenetoklaks z azacytydyną — dla chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. Jest to nowoczesna terapia, która wydłuża całkowite przeżycie w tej grupie chorych i od września jest refundowana w Polsce.

Drugim ważnym lekiem, który uzyskał refundację, jak również był na liście leków o wysokiej skuteczności klinicznej, jest gemtuzumab ozogamycyny. W połączeniu ze standardową chemioterapią ma on zastosowanie w I linii leczenia chorych na ostrą białaczkę szpikową z obecnością antygenu CD33.

Kolejnym lekiem, który znalazł się na wrześniowej liście refundacyjnej jest gliterytynib przeznaczony dla niewielkiej grupy chorych z nawrotem ostrej białaczki szpikowej z obecnością mutacji FLT3, która rokuje bardzo niepomyślnie. Z kolei chorzy z wtórną białaczką szpikową, rozwijającą się m.in. na skutek chemioterapii stosowanej w leczeniu nowotworów litych, uzyskali w I linii leczenia dostęp do liposomalnej postaci daunorubicyny i cytarabiny. Można więc śmiało powiedzieć, że utworzony w 2022 r. program lekowy dla chorych na ostre białaczki szpikowe (B.114) to program nowoczesny, zgodny z aktualnymi zaleceniami European LekuemiaNet (ELN), który zabezpiecza leczenie całej populacji tych chorych w Polsce.

Przeszczepianie krwiotwórczych komórek macierzystych

Obok leczenia systemowego, ważną metodą w hematologii jest przeszczepianie autologicznych lub allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT). Od lipca pacjenci po procedurze uzyskali dostęp do profilaktycznego leczenia letermowirem, który skutecznie zapobiega reaktywacji cytomegalowirusa (CMV) i rozwojowi cytomegalii u seropozytywnych względem CMV biorców.

Od lipca dla chorych na pierwotną i wtórną mielofibrozę dostępny jest również w ramach programu lekowego nowy inhibitor JAK2 — fedratynib.

Nowe terapie dla pacjentów z chorobami rzadkimi

Warto podkreślić, że hematologia obejmuje również choroby nienowotworowe, w tym choroby rzadkie, a hematolodzy w Polsce zajmują się także leczeniem chorych na wrodzone porfirie czy chorobę Castlemana. I właśnie dla chorych na ostrą porfirię wątrobową został w styczniu zrefundowany innowacyjny lek — giwosyran sodu, który jest oparty na dwuniciowym małym interferującym kwasie rybonukleinowym (siRNA). Lek ten znalazł się również na liście leków innowacyjnych.

Z kolei w lipcu chorzy na ultrarzadką idiopatyczną wieloogniskową chorobę Castlemana uzyskali możliwość leczenia siltuksymabem, czyli przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko interleukinie-6.

Podsumowując rok 2022, należy podkreślić, że wyżej wymienione pozytywne decyzje refundacyjne znacząco wpłynęły na poprawę dostępu do nowoczesnych terapii dla pacjentów hematologicznych. A inwestycje w nowoczesne technologie lekowe w hematologii to nie tylko efektywność kliniczna, ale także korzystne efekty społeczne i ekonomiczne, ponieważ uzyskanie długotrwałych remisji choroby umożliwia części pacjentom powrót do aktywnego życia zawodowego i społecznego.

Warto wspomnieć, że ważnym priorytetem w hematologii, obok dostępu do nowoczesnych leków, jest również wprowadzenie zmian organizacyjnych i systemowych, tak aby zapewnić chorym hematologicznym kompleksową i skoordynowaną opiekę. Będzie to największym zadaniem na przyszły rok i kolejne lata.