Potrzebny jest przełom w finansowaniu leczenia chorych na szpiczaka

Maja Marklowska-Dzierżak
opublikowano: 30-05-2018, 12:50

W ciągu ostatnich 20 lat w hematologii zaszły rewolucyjne zmiany. Przypieczętowało je pojawienie się leków znacząco wydłużających życie chorym, dla których wcześniej rozpoznanie nowotworu krwi oznaczało wyrok. Dzięki tym terapiom chorzy na białaczkę czy szpiczaka mają obecnie szansę żyć nie kilka-kilkanaście miesięcy, ale tyleż lat od diagnozy.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Prof. Torban Plesner: Odchodzimy od toksycznej chemioterapii, a wkraczamy w erę bardziej inteligentnych terapii, wspieramy układ odpornościowy pacjenta.
Zobacz więcej

Prof. Torban Plesner: Odchodzimy od toksycznej chemioterapii, a wkraczamy w erę bardziej inteligentnych terapii, wspieramy układ odpornościowy pacjenta.

Przełomowe zmiany w hematologii zaczęły się już w 1999 r., kiedy w NEJM opublikowano pierwszą pracę na temat talidomidu w zastosowaniu hematologicznym — twierdzi prof. dr hab. n. med. Anna Dmoszyńska, wieloletni kierownik Katedry i Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

„Przyzwyczailiśmy się, że lekami podstawowymi w przypadku białaczki czy szpiczaka są leki cytostatyczne, a tu nagle otworzyła się nowa era leczenia — lekiem o odmiennym od cytostatyków mechanizmie działania, zaliczanym do grupy leków immunomodulujących — wspominała prof. Dmoszyńska podczas III Międzynarodowej Konferencji Naukowej „Hematologia kliniczna i doświadczalna”, odbywającej się 11-13 maja w Kazimierzu Dolnym.

— Po paru latach pojawił się lek II generacji — lenalidomid, a teraz mamy już III generację leków immunomodulujących, inhibitory proteasomu i przeciwciała monoklonalne” — dodała.

Era inteligentnych terapii szpiczaka

Dwa pierwsze przeciwciała monoklonalne, zarejestrowane w listopadzie 2015 roku przez FDA ze wskazaniem do leczenia chorych na szpiczaka plazmocytowego — daratumumab (przeciwciało anty-CD38) i elotuzumab (przeciwciało anty-CS1) — okazały się kolejnym przełomem w terapii tej choroby.

Prof. Dmoszyńska przyznała, że początkowo była wobec nich sceptyczna, ponieważ obawiała się wystąpienia dużej liczby skutków niepożądanych związanych z mechanizmem ich działania. Z czasem wyniki leczenia chorych przekonały ją jednak, że obawy te nie były uzasadnione.

Prof. Torban Plesner, hematoonkolog z duńskiego Vejle Hospital i wykładowca na University of Southern Denmark, uznawany za światowego eksperta w dziedzinie leczenia szpiczaka plazmocytowego, najbardziej obawiał się dużej toksyczności przeciwciała anty-CD38 m.in. dla mózgu. Na szczęście okazało się, że jest on toksyczny tylko dla komórek nowotworowych. Prof. Plesner był pierwszym lekarzem na świecie, który użył przeciwciała monoklonalnego anty-CD38 w terapii, podając je pacjentowi ponad 10 lat temu w ramach prowadzonego badania klinicznego. Po latach może powiedzieć, że daratumumab nie tylko wydłuża życie chorych, ale też poprawia jego jakość. Wielu pacjentów leczonych tym lekiem przez prof. Plesnera ocenia, że od momentu usłyszenia diagnozy nigdy nie czuli się tak dobrze, jak teraz.

„Doświadczamy rewolucji w leczeniu pacjentów, a szpiczak to choroba, w której jest to najbardziej widoczne. Odchodzimy od toksycznej chemioterapii, a wkraczamy w erę bardziej inteligentnych terapii, wspieramy układ odpornościowy pacjenta” — powiedział prof. Plesner.

Doceniając, że przeciwciało monoklonalne anty-CD38 i kilka innych leków stanowią olbrzymi przełom w leczeniu, profesor podkreślił, że żaden z nich nie powinien być jednak stosowany w monoterapii. „Staramy się znaleźć najlepszą kombinację leków dla pacjentów, aby odnieśli największą korzyść z leczenia. Duży odsetek pacjentów uzyskuje dzięki takiej terapii bardzo wysoki poziom kontroli choroby. Mają tylko jedną na milion komórek nowotworowych” — powiedział duński hematoonkolog.

Perspektywy wyleczenia szpiczaka

Niektórzy eksperci uważają, że w przypadku utrzymywania się komórek szpiczakowych na bardzo niskim poziomie można kontynuować terapię przeciwciałem anty-CD38 w skojarzeniu z lekami o innym mechanizmie działania jeszcze przez dwa lata, a następnie zakończyć ją i co sześć miesięcy przeprowadzać u pacjenta badania kontrolne.

Prof. Dmoszyńska również skłania się do tej opinii, zwłaszcza że taki sposób postępowania jest już praktykowany w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę szpikową. Stało się to możliwe dzięki wprowadzeniu inhibitorów kinaz. „Obecnie jesteśmy na takim etapie, że u pacjentów z tą postacią białaczki, którzy mają przez dwa lata tzw. całkowitą remisję molekularną, można zaprzestać leczenia. Około 50 proc. tych pacjentów go nie potrzebuje. Niestety, u drugiej połowy dochodzi do nawrotów” — przypomniała przewodnicząca Polskiej Grupy Szpiczakowej.

Według prof. Plesnera, hematologów czeka jeszcze sporo badań, ale „pewnego dnia wyleczymy szpiczaka”. „Kiedy byłem studentem, pacjenci leżeli przez wiele miesięcy w szpitalu i umierali w bólu. Dziś mogą pracować, są w domach z rodzinami, ich życie ma dobrą jakość. 95 proc. chorych leczy się u nas ambulatoryjnie. Do szpitala trafiają tylko pacjenci w stanach nagłych, po złamaniach kości” — opowiadał o systemie opieki nad chorymi na szpiczaka w Danii.

Z rejestru chorych na szpiczaka, który działa w tym kraju już od 2005 r., wynika, że w ciągu kilku ostatnich lat znacząco ograniczono śmiertelność w pierwszym roku po ustaleniu rozpoznania (to właśnie wtedy umiera najwięcej chorych, zwłaszcza w starszym wieku). W 2011 r. wyniosła ona 29 proc., a obecnie obniżyła się do 6 proc. Prof. Plesner podkreśla, że w głównej mierze jest to efekt szybkiego wdrożenia nowych terapii.

Podczas konferencji w Kazimierzu zawiązała się inicjatywa na rzecz stworzenia rejestru chorych na szpiczaka w Polsce. Jej liderem jest Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, które wspólnie z Uczelnią Łazarskiego zamierza wystąpić do NFZ o udostępnienie danych. Ich analiza pomoże ustalić, jak leczeni są chorzy w Polsce i jakie są najpilniejsze potrzeby w tym względzie, a docelowo stworzyć na ich podstawie pilotażowy rejestr.

Nie nadążamy za postępem w hematologii

„Rewolucja w leczeniu chorych na nowotwory krwi obnażyła słabość systemu ochrony zdrowia w Polsce” — uważa prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie, przewodniczący rady naukowej konferencji w Kazimierzu.

Nasz system okazał się niewydolny finansowo. O ile pierwsze przełomowe leki były dostępne w dość szerokim zakresie w ramach chemioterapii niestandardowej, o tyle obecnie pacjenci i lekarze muszą czekać aż oryginalne leki stracą ochronę patentową i pojawią się generyki. Tak stało się w przypadku inhibitora proteasomu — bortezomibu, który ma już tańszy odpowiednik i dzięki temu jest szeroko dostępny dla chorych na szpiczaka. Jednak inne leki albo są dostępne w ograniczonym zakresie w ramach programu lekowego, albo — co dotyczy sześciu preparatów, które zostały zarejestrowane po 2013 r. — w ogóle nie są w Polsce refundowane.

68 proc. - o tyle zmniejsza ryzyko progresji szpiczaka plazmocytowego lub zgonu z jego powodu terapia daratumumabem w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem (dane pochodzące z badania CASTOR).

„Mamy jednak nadzieję, że toczące się aktualnie procedury refundacyjne dla trzech z tych leków zakończą się sukcesem” — powiedział prof. Giannopoulos. Dodał, że potrzeby hematologii zostały określone w mapie potrzeb zdrowotnych. Brakuje łóżek dla pacjentów, nie ma wystarczająco dużo specjalistów i pielęgniarek uprawnionych do podawania chemioterapii i przeprowadzania transfuzji krwi. Wielu chorych jest leczonych w szpitalu zamiast w warunkach ambulatoryjnych, co znacznie zwiększa koszty dla systemu. Problemem jest również późne rozpoznawanie chorób.

„Prowadzony przez nas program wczesnej diagnostyki szpiczaka plazmocytowego dowiódł, że istnieje pewien odsetek pacjentów, u których lekarze, zwłaszcza rodzinni, mogliby wcześniej wysunąć podejrzenie szpiczaka i kierować ich do hematologa. A jeśli już pacjent dostanie się do hematologa (co wcale nie jest takie proste z powodu długich kolejek do poradni hematologicznych) i wymaga leczenia, to powinno być ono wdrożone jak najszybciej. Mamy jednoznaczne dowody na to, że wcześniejsze rozpoczęcie leczenia u pacjentów z aktywnym szpiczakiem plazmocytowym poprawia ich rokowania” — tłumaczył prof. Krzysztof Giannopoulos.

Konferencja naukowa - trzy dni z hematologią

W III Międzynarodowej Konferencji Naukowej „Hematologia kliniczna i doświadczalna” w Kazimierzu Dolnym uczestniczyli m.in. przedstawiciele Nordyckiej Grupy Szpiczakowej. Dzielili się oni swoimi doświadczeniami w opiece nad chorymi z polskimi lekarzami z Polskiej Grupy Szpiczakowej i Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. W programie naukowym konferencji, poza sesjami dotyczącymi szpiczaka, znalazły się również sesje poświęcone innym chorobom hematologicznym, a także miejscu terapii protonowej w hematoonkologii.

„W ostatnich latach obserwujemy istotny wpływ hematologii doświadczalnej na decyzje kliniczne. To, co opracowywane jest w laboratoriach, testy diagnostyczne, metody identyfikacji chorych wysokiego ryzyka, ma ogromny wpływ na decyzje kliniczne i optymalizację leczenia” — wyjaśniał tytuł tegorocznej konferencji prof. Krzysztof Giannopoulos, przewodniczący jej rady naukowej. A ponieważ, jak stwierdził, większości pacjentów hematologicznych nie można wyleczyć, potrzebne są dla nich kolejne nowe terapie i personalizacja leczenia.

7 lat żyją średnio chorzy na szpiczaka plazmocytowego w Polsce. W krajach, gdzie dostępne są najnowocześniejsze terapie, pacjenci przeżywają nawet 20 lat.
90 proc. - mniej więcej tylu chorych na szpiczaka plazmocytowego zmaga się z silnym bólem spowodowanym złamaniami i zmianami osteolitycznymi w kościach. W części pacjentów choroba powoduje ciężką niedokrwistość, z powodu której muszą mieć przetaczaną krew. Konsekwencją szpiczaka może być również niewydolność nerek.

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: Maja Marklowska-Dzierżak

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.