Potrzeba ośrodków eksperckich dla pacjentów z rzadkimi chorobami płuc

Idiopatyczne włóknienie płuc (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) jest zaliczane do chorób rzadkich. Występuje najczęściej u osób po 65. roku życia. Częściej na IPF chorują mężczyźni oraz palacze tytoniu. 

„Ustalenie prawidłowej diagnozy jest niestety często opóźnione. Wynika to z kilku przyczyn. Przede wszystkim objawy choroby są bardzo niecharakterystyczne i przypominają chociażby POChP. Ze względu na małą częstość występowania IPF, lekarze poz, a nawet specjaliści pracujący w ambulatoryjnej opiece specjalistycznej rzadko spotykają w swoich gabinetach pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc. Gdy taki chory w końcu się pojawia, to lekarz w pierwszej kolejności bierze pod uwagę bardziej prawdopodobne rozpoznania i nie zawsze pomyśli o tak rzadkim schorzeniu, jakim jest IPF” — mówi dr n. med. Katarzyna Lewandowska z I Kliniki Chorób Płuc Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Wspierania Chorych na Idiopatyczne Włóknienie Płuc.

Niezbędne rozwiązania systemowe

W Polsce nie ma ośrodków referencyjnych terapii IPF, do których mogliby być kierowani pacjenci z terenu. Pulmonolodzy wiedzą, które ośrodki szczególnie interesują się określonymi chorobami rzadkimi, brakuje jednak rozwiązań systemowych, tworzących centra eksperckie. „Tymczasem tworzenie ośrodków eksperckich dla pacjentów z chorobami rzadkimi zaleca unijna dyrektywa w tej sprawie. W kraju tej wielkości co Polska powinno być nie mniej niż 10 takich ośrodków pulmonologicznych” — zauważa dr Katarzyna Lewandowska.

Dziś dostęp chorych na idiopatyczne włóknienie płuc do diagnostyki czy konsultacji jest utrudniony, bo w tej samej kolejce czekają pacjenci z innymi schorzeniami pulmonologicznymi. Jednak rokowania u osób z IPF są gorsze niż w przypadku wielu nowotworów złośliwych. Mediana przeżycia chorych z idiopatycznym włóknieniem płuc wynosi zaledwie 3 lata. Ratunkiem jest przeszczepienie płuc, które często jest niemożliwe do przeprowadzenia ze względu na występowanie u pacjentów licznych chorób towarzyszących. 

Jeszcze do niedawna podstawą leczenia były steroidy działające ogólnie oraz leki immunosupresyjne. Stosowano je opierając się na założeniu, że podłożem schorzenia jest zapalenie. Wiedza na temat mechanizmu powstawania IPF jest jednak coraz większa. Wiadomo już, że w rozwoju choroby rolę odgrywają niezupełnie wyjaśnione mikrouszkodzenia pęcherzyków płucnych. W ich następstwie dochodzi do powstawania tkanki łącznej, która w płucach zastępuje prawidłowe pęcherzyki. Ostatnie lata przyniosły przełom w postaci leków, które ingerują w aktywność fibroblastów i spowolniają postęp choroby. 

Chorzy czekają na refundację leku

„W 2011 r. w Unii Europejskiej został zarejestrowany pirfenidon, który od stycznia tego roku jest dostępny także dla pacjentów w Polsce w ramach programu lekowego. Są już badania, które pokazują, że jego zastosowanie wydłuża życie chorych średnio o 2,5 roku. Co jednak ważne — do programu kwalifikują się pacjenci z łagodną i umiarkowaną postacią choroby. Dla najciężej chorych nie mamy na razie żadnych równie skutecznych farmakologicznych metod leczenia. Dlatego tak ważne jest, by pacjent został zdiagnozowany odpowiednio wcześnie” — podkreśla dr Lewandowska.

Drugi z leków, zawierający substancję czynną nintedanib, jest obecnie oceniany przez AOTMiT. „Mamy nadzieję, że ten lek także będzie refundowany. Oba preparaty mają odmienny mechanizm działania, ale ich skuteczność jest porównywalna. Ważne jest jednak, by była możliwość wyboru terapii najlepszej dla danego pacjenta, chociażby z względu na nieco inny profil działań niepożądanych obu substancji czynnych” — wyjaśnia specjalistka.

Warto wiedzieć

Kiedy lekarz powinien podejrzewać IPF

Idiopatyczne włóknienie płuc prowadzi do coraz mniejszej pojemności życiowej płuc. Wraz z postępem choroby pacjent coraz szybciej się męczy, dokucza mu suchy kaszel, w badaniu osłuchowym słyszalne są „trzeszczenia”. Choroba bywa mylona z POChP, niewydolnością krążenia, zapaleniem płuc. 

O IPF należy pomyśleć w sytuacji, gdy mimo zastosowanego leczenia, objawy nie ustępują, w spirometrii nie stwierdza się obturacji. Znaczenie diagnostyczne ma badanie rentgenowskie płuc, które może uwidocznić zwłóknienia w tkance płucnej. Większą wartość diagnostyczną ma jednak tomografia komputerowa, a ją może zlecić pulmonolog. Czujność należy zachować szczególnie w przypadku seniorów.