Potencjalna metoda leczenia neurodegeneracyjnych chorób prionowych

EG/PAP/Paweł Wernicki
opublikowano: 11-08-2020, 14:06

Dzięki obniżaniu poziomu białka prionowego być może uda się leczyć nieuleczalne dotychczas choroby prionowe w rodzaju choroby Creutzfeldta-Jakoba – informuje pismo „Nucleic Acids Research”.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Neurodegeneracyjne choroby prionowe są rzadkie, ale śmiertelne i nieuleczalne. Co roku w Stanach Zjednoczonych odnotowuje się około 300 przypadków schorzeń z tej grupy, najczęstszą jest choroba Creutzfeldta-Jakoba. Inną szeroko znaną chorobą prionową jest gąbczasta encefalopatia bydła (znana jako choroba szalonych krów).

Początek badań nad potencjalną terapią

Białko prionowe ma kluczowe znaczenie dla przebiegu schorzeń prionowych, stąd badacze podejrzewają, że obniżenie jego poziomu przyniesie poprawę stanu pacjentów.

W roku 2010 Sonia Vallabh zaobserwowała u własnej 52-letniej matki szybko postępującą, nietypową demencję, która wkrótce doprowadziła do JEJ śmierci. Rok później dzięki testom genetycznym dowiedziała się, że jej matka cierpiała na genetycznie uwarunkowaną chorobę prionową. W tej sytuacji dr Vallabh poświęciła się pracy naukowej dotyczącej schorzeń z tej grupy. Jej badania koncentrują się na sposobach obniżenia poziomu białka prionowego (PrP). 

Dr Vallabh i jej współpracownicy zaobserwowali, że antysensowne oligonukleotydy, które zmniejszają poziom białka prionowego, mogą przedłużyć przeżycie zwierząt zakażonych nieprawidłowo sfałdowanymi prionami. Wstępne dane były obiecujące, ale był to dopiero początek długotrwałej pracy nad potencjalną terapią.

Obiecujące wyniki grupy badaczy

W opublikowanej pracy zespoły badawcze kierowane przez dr Vallabh z Broad Institute of Harvard i MIT, Holly Kordasiewicz z Ionis Pharmaceuticals i Deb Cabin z McLaughlin Research Institute przedstawiły wyniki badań przedklinicznych nad terapią antysensowną. Wykorzystując rozszerzony zestaw antysensownych oligonukleotydów ukierunkowanych na białka prionowe, autorzy wykazali, że zmniejszenie poziomu białka prionowego u zwierząt laboratoryjnych zakażonych prionami wydłuża ich przeżycie nawet trzykrotnie. Nawet niewielkie zmniejszenie poziomu białka prionowego dawało poprawę tego wskaźnika.

Redukcja białka prionowego okazała się skuteczna w przypadku różnych szczepów prionów i przy podjęciu leczenia w różnym czasie. Naukowcy wykazali, że redukcja białka prionowego jest skuteczna, zanim pojawią się jakiekolwiek objawy. Po raz pierwszy udowodnili również, że pojedyncza dawka leku obniżającego poziom białka prionowego może zredukować poziom markerów choroby nawet po pojawieniu się zmian w mózgu.

„Dane te dają powody do optymizmu – działające wprost na genetyczne serce choroby prionowej, genetycznie ukierunkowane leki zaprojektowane w celu obniżenia poziomu białka prionowego w mózgu mogą okazać się skuteczne w warunkach klinicznych" – komentuje dr Vallabh.

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: EG/PAP/Paweł Wernicki

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.