Poprawa diagnostyki i terapii chorób reumatycznych jest w zasięgu możliwości

opublikowano: 08-07-2022, 16:26

Choroby reumatyczne manifestują się wielonarządowo, bardzo często wymagają interdyscyplinarnego podejścia i ścisłej współpracy specjalistów z różnych dziedzin. Reumatolodzy wiedzą, jak podnieść standard opieki nad ich pacjentami, wskazują niezrealizowane zamierzenia i potrzebne modyfikacje systemowe.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
13. edycja konferencji “Polityka lekowa”. Uczestnicy debaty poświęconej chorobom reumatycznym
13. edycja konferencji “Polityka lekowa”. Uczestnicy debaty poświęconej chorobom reumatycznym

“Polityka lekowa” to cykl konferencji organizowanych przez „Puls Medycyny” od 2016 r. Jej 13. edycja odbyła się 6 czerwca, a wśród podjętych przez ekspertów tematów znalazła się też kwestia szybszego diagnozowania i skuteczniejszego leczenia chorób reumatycznych.

Podstawowym wyzwaniem polskiej reumatologii jest dziś jednak nie tylko zapewnienie pacjentom kompleksowej opieki, ale też zwiększenie dostępności do programów lekowych oraz wczesne identyfikowanie pacjentów potrzebujących terapeutycznej interwencji.

Zaproszenie do dyskusji przyjęli:

  • dr hab. n. med. Katarzyna Górska, specjalista w dziedzinie chorób wewnętrznych i chorób płuc z Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii i Alergologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego;
  • prof. dr hab. n. med. Brygida Kwiatkowska, specjalista w dziedzinie chorób wewnętrznych i reumatologii, kierownik Kliniki Wczesnego Zapalenia Stawów i zastępca dyrektora ds klinicznych Narodowego Instytutu Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji, konsultant krajowa w dziedzinie reumatologii;
  • dr n. med. Marcin Stajszczyk, specjalista w dziedzinie chorób wewnętrznych i reumatologii, kierownik Oddziału Reumatologii i Chorób Autoimmunologicznych Śląskiego Centrum Reumatologii, Ortopedii i Rehabilitacji w Ustroniu, przewodniczący Komisji ds. Polityki Lekowej Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego;
  • prof. dr hab. n. med. Wojciech Piotrowski, specjalista w dziedzinie chorób wewnętrznych i chorób płuc, kierownik Kliniki Pneumonologii UM w Łodzi.

Szybka ścieżka diagnostyczna potrzebna od zaraz

Już w 2018 r. Agencja Oceny Technologii Medycznych (AOTMiT) pozytywnie zaopiniowała projekt modelu kompleksowej opieki nad pacjentem z wczesnym zapaleniem stawów (KOWZS). Do dziś nie udało się go jednak wdrożyć. Jedną z najpilniejszych potrzeb pacjentów i środowiska jest stworzenie szybkiej ścieżki diagnostycznej .

– Rozważając zasadność wprowadzenia szybkiej ścieżki diagnostycznej, z całą pewnością należy zróżnicować zapalne choroby reumatyczne od np. choroby zwyrodnieniowej stawów. W przypadku tych pierwszych, ze względu na ich przebieg i tempo progresji, wszelkie opóźnienia w diagnostyce będą skutkowały wzrostem odsetka pacjentów niesprawnych na skutek choroby i pogorszeniem ich rokowania. Tak samo jak ma to miejsce np. w postępowaniu w ostrym zespole wieńcowym. Dziś reumatolodzy dysponują może nie pełnym, ale dosyć szerokim wachlarzem skutecznych opcji terapeutycznych. Efektywność leczenia jest jednak ściśle skorelowana z możliwie jak najwcześniejszym momentem jego włączenia — zaznacza prof. Brygida Kwiatkowska.

Specjalistka zwraca uwagę, że dane i praktyka wskazują, iż dziś kolejka oczekujących w trybie pilnym jest dłuższa niż w trybie stabilnym.

– W mojej ocenie, z całego systemu kolejkowego konieczne jest wyodrębnienie tej grupy pacjentów, którzy po prostu nie mogą czekać na potwierdzenie diagnozy i włączenie terapii. Są to chorzy z symptomami zapalnej choroby reumatycznej, do których należy także twardzina układowa. W ich wypadku od pojawienia się pierwszych objawów do wizyty u reumatologa i postawienia diagnozy powinno upłynąć maksymalnie kilka tygodni. Dopiero w kolejnych etapach postępowania należałoby takich chorych kierować na pogłębione badania i konsultacje do innych specjalistów — wskazuje prof. Kwiatkowska.

Prof. Brygida Kwiatkowska

“Dziś reumatolodzy dysponują może nie pełnym, ale dosyć szerokim wachlarzem skutecznych opcji terapeutycznych”.

Jakie są losy modelu KOWZS?

Konsultant krajowa w dziedzinie reumatologii przyznaje, że ostatnie spotkania w Ministerstwie Zdrowia z wiceministrem Maciejem Miłkowskim pozwalają mieć nadzieję na finalizację prac nad wdrożeniem kompleksowej opieki nad pacjentem z wczesnym zapaleniem stawów.

– Objawami stawowymi, charakterystycznymi dla wczesnego zapalenia stawów, może się też manifestować twardzina układowa we wczesnym stadium. Pojawiające się u tych chorych w pierwszej kolejności takie symptomy, jak dolegliwości bólowe, uczucie obrzęku rąk mogą błędnie naprowadzać na diagnozę zapalenia stawów. W modelu KOWZS pacjent z podejrzeniem zapalenia stawów trafia w krótkim czasie do ośrodka specjalizującego się w diagnozowaniu i leczeniu chorób reumatycznych, gdzie wstępna diagnoza zostaje potwierdzona lub wykluczona. Chory pozostaje pod opieką placówki przez rok. W tym czasie ustalone zostaje właściwe rozpoznanie, włączone odpowiednie leczenie oraz nadzór nad procesem terapii. Po roku chory trafia z powrotem pod opiekę lokalnego ośrodka w swoim miejscu zamieszkania — wyjaśnia prof. Kwiatkowska.

Jak poinformowała ekspertka, jeśli prace nad modelem KOWZS zostaną sfinalizowane, rozwiązanie w formie pilotażu wejdzie w życie być może już w październiku tego roku.

„Przymus” badania szpitalnego

Stworzenie szybkiej ścieżki diagnostycznej to nie jedyne zmiany o charakterze systemowym, których wymagałoby zoptymalizowanie opieki nad pacjentami z chorobami reumatycznymi. Wielu ekspertów zwraca uwagę na fakt, że realizacja świadczeń z zakresu reumatologii zanadto opiera się na szpitalnictwie.

– Choroby reumatyczne należą do schorzeń przewlekłych. U większości pacjentów diagnostyka i leczenie mogą z powodzeniem być realizowane w warunkach ambulatoryjnych. Jednak w tej chwili maksymalna wycena świadczeń z obszaru reumatologii wynosi 150-180 zł. Reumatolog w warunkach AOS nie jest więc w stanie zlecić dosyć kosztownej diagnostyki (np. badania immunologicznego), a są to procedury konieczne do postawienia rozpoznania. Stąd reumatolodzy wolą od razu skierować chorego na hospitalizację, ponieważ w warunkach szpitalnych diagnostyka zostanie wykonana po prostu szybciej — konstatuje prof. Kwiatkowska.

Oczywiście, wiąże się to z większym obciążeniem dla pacjentów.

– W związku z koniecznością wykonania badań spędzają oni w szpitalu 3-4 doby, co pociąga też wyższe koszty dla systemu. Trwają więc prace nad skorygowaniem poziomu wycen w jednorodnych grupach pacjentów, aby chorych o stabilniejszym przebiegu choroby prowadzić w większym stopniu w warunkach AOS — dodaje reumatolog.

Twardzina układowa zajmuje reumatologa i pulmonologa

Ta reumatyczna choroba zapalna zalicza się do schorzeń rzadkich. W jej przebiegu rozwijają się zmiany śródmiąższowe w płucach, choć nie u wszystkich chorych.

– Zapadalność na twardzinę układową szacuje się na ok. 1 przypadku na 100 tys. mieszkańców. Analiza dokonana przez prof. Marka Brzoskę na podstawie danych raportowanych do Narodowego Funduszu Zdrowia wykazała, że populacja chorych na twardzinę układową liczy w Polsce 5-10 tys. osób. Trudno jednoznacznie oszacować, jaki odsetek z tej grupy stanowią pacjenci z manifestacją płucną. Wyniki badań obrazowych potwierdzają, że zmiany płucne w przebiegu twardziny układowej dotyczą nawet 80-90 proc. chorych, ale objawowa śródmiąższowa choroba płuc rozwija się u ok. 30 proc. — informuje prof. Wojciech Piotrowski.

Jak dodaje, na twardzinę układową chorują głównie kobiety pomiędzy 40. a 60. rokiem życia, a więc jeszcze w wieku produkcyjnym. Wiek wydaje się też czynnikiem ryzyka rozwoju zmian śródmiąższowych w płucach.

– W większości przypadków rozwijają się one ok. 2-3 lat po pojawieniu się pierwszych objawów. W przypadku dużej części chorych zmiany mają charakter postępującego włóknienia, co znacznie pogarsza rokowanie. To właśnie postępująca choroba śródmiąższowa płuc pozostaje główną przyczyną śmiertelności w populacji pacjentów z twardziną układową — z tego powodu umiera nawet 30 proc. z nich. Kolejnym problemem na styku reumatologii i pulmonologii, jaki należy wymienić w kontekście tej grupy pacjentów, jest nadciśnienie płucne. Jest ono drugą najczęstszą przyczyną zgonów wśród chorych na twardzinę układową — przypomina prof. Piotrowski.

Prof. Wojciech Piotrowski

“Populacja chorych na twardzinę układową liczy w Polsce 5-10 tys. osób, a zmiany płucne w przebiegu tego schorzenia dotyczą nawet 80-90 proc. z nich”.

Wskazana wczesna diagnostyka zmian środmiąższowych

W jaki sposób należałoby poprawić diagnostykę choroby śródmiąższowej?

– W mojej ocenie, zapadalność na śródmiąższową chorobę płuc w przebiegu twardziny układowej może być niedoszacowana — uważa dr hab. Katarzyna Górska. — Wiemy, że problem ten dotyka na pewno ok. 30 proc. pacjentów, jednak bez wykonania tomografii komputerowej nie jesteśmy w stanie całkowicie wykluczyć istnienia zmian śródmiąższowych w płucach. W tej kwestii powinniśmy jeszcze popracować nad zmianą świadomości lekarzy opiekujących się chorymi na twardzinę. Nie mniej ważne jest wykonywanie w tej grupie chorych czynnościowych badań płuc, które pozwolą w dłuższej perspektywie czasowej monitorować, na ile parametry czynnościowe pozostają w normie — wyjaśnia pulmonolog.

Jak zaznacza, kluczowa jest zmiana świadomości nie tylko reumatologów i pulmonologów, ale też lekarzy rodzinnych, bo to często pod ich opiekę w pierwszej kolejności trafiają chorzy. Wczesna i skuteczna diagnostyka zmian śródmiąższowych w płucach jest tym bardziej istotna, że nawet w przypadku 50 proc. pacjentów mają one charakter postępujący.

– Oprócz twardziny układowej, także inne schorzenia układowe tkanki łącznej mogą przebiegać z postępującym włóknieniem płuc. Chodzi tu o choroby często spotykane w praktyce reumatologa, jak reumatoidalne zapalenie stawów (RZS), toczeń rumieniowaty układowy, zespół Sjogrena czy zapalenie wielomięśniowe i skórno-mięśniowe. Dlatego tak ważna jest w opiece nad tymi pacjentami czujność oraz bliska współpraca reumatologa i pulmonologa — dodaje dr hab. Katarzyna Górska.

Dr hab. Katarzyna Górska

“Zapadalność na śródmiąższową chorobę płuc w przebiegu twardziny układowej może być niedoszacowana”.

Niedostateczny dostęp do nowoczesnego leczenia

Jak ocenia dr Marcin Stajszczyk, mimo wielu pozytywnych zmian, dostęp do nowoczesnych terapii w obszarze reumatologii nadal pozostaje niewystarczający.

– Obecnie w kilku wskazaniach klinicznych, takich jak RZS, zesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa, łuszczycowe zapalenie stawów oraz nieradiograficzna postać spondyloartropatii, dostęp do nowoczesnego leczenia ma w Polsce ok. 15-16 tys. pacjentów. Wydaje się, że nie jest to mała liczba, ale musimy mieć świadomość, że populacja osób cierpiących na zapalne choroby stawów liczy w naszym kraju nawet kilkaset tysięcy. W zależności od wskazania, dostęp do leczenia ma więc 2-3 proc. chorych. Dla porównania, w większości krajów europejskich co najmniej 20-30 proc. chorych jest nowocześnie leczonych z wykorzystaniem leków biologicznych lub inhibitorów kinaz podawanych doustnie — podaje dr Stajszczyk.

Byłyby pieniądze na rozszerzenie programów lekowych

Według danych obejmujących okres ostatnich kilku lat, koszt realizacji programów lekowych — jak wskazuje dr Stajszczyk — w wymienionych wyżej wskazaniach to ok. 200 mln zł. Ostatnie lata przyniosły też stopniowy, sięgający kilkudziesięciu mln zł rocznie, spadek nakładów na terapie prowadzone w ramach programów lekowych.

Dlaczego nakłady na programy lekowe w obszarze reumatologii spadają?

– Wynika to z faktu objęcia refundacją leków biologicznych biopodobnych i ich szerokiego stosowania w praktyce, a tym samym obniżenia kosztów terapii. Pokazuje to też jednak, że w systemie istnieją środki, które można byłoby przeznaczyć na poszerzenie dostępu do leczenia w ramach programów lekowych. Warto także dodać, że aby zwiększyć do poziomu 20-30 proc. odsetek chorych korzystających z nowoczesnych terapii, należałoby stopniowo poszerzać możliwość prowadzenia leczenia w warunkach ambulatoryjnych — postuluje dr Stajszczyk.

Poprawie dostępu do skutecznych terapii w ramach programów lekowych powinna towarzyszyć poprawa wyceny świadczeń oraz stworzenie takich warunków, które pozwalałby leczyć możliwie jak najwięcej pacjentów zgodnie z międzynarodowymi standardami oraz wiedzą medyczną.

– Zaoszczędzone środki powinny być także przeznaczane na refundację nowych leków we wskazaniach, dla których nie są obecnie dostępne innowacyjne terapie. Mam tu na myśli również chorych z rozwijającą się chorobą śródmiąższową płuc w przebiegu układowych i zapalnych chorób reumatycznych, takich jak twardzina układowa czy RZS — mówi reumatolog.

W jego ocenie, programy lekowe w coraz większym stopniu spełniają swoją rolę.

– Nadal jednak nie możemy w ich ramach leczyć takiej liczby chorych, by osiągnąć pełny efekt populacyjny we wskazaniach, o których mówiłem. Natomiast w przypadku niewielkiej populacji pacjentów program lekowy może być bardzo efektywny. Dobrym przykładem jest grupa pacjentów z twardziną układową z towarzyszącym włóknieniem płuc, którzy w najbliższym czasie mogą uzyskać dostęp do skutecznej terapii w ramach programu lekowego prowadzonego przez specjalistyczne ośrodki. Wykorzystując nasze doświadczenie, udało nam się uzgodnić z regulatorem taki kształt programu, który będzie w jak największym stopniu służył pacjentom — dodał dr Stajszczyk.

Dr Marcin Stajszczyk

“Aby zwiększyć do poziomu 20-30 proc.odsetek chorych korzystających z nowoczesnych terapii, należałoby stopniowo poszerzać możliwość prowadzenia leczenia w warunkach ambulatoryjnych”.

Efektywne opcje terapeutyczne

Jak zauważyli eksperci, główną przyczyną śmiertelności w populacji pacjentów z twardziną układową pozostaje postępująca śródmiąższowa choroba płuc. Jak dobrać optymalną strategię terapeutyczną, która pozwoli na wydłużenie życia i poprawę czynności płuc?

– Kluczowa jest wczesna diagnostyka. Im wcześniej postawione zostanie rozpoznanie i włączone leczenie, tym lepsze rokowanie pacjenta. Wydłużymy jego życie i zabezpieczymy chorego przed pogorszeniem czynności płuc. W tej chwili dysponujemy lekami immunosupresyjnymi, których skuteczność pozostaje ograniczona. Optymalnym rozwiązaniem mogłoby być włączeniem leków antyfibrotycznych stosowanych obecnie w terapii idiopatycznego włóknienia płuc, przede wszystkim nintedanibu. Badania kliniczne dowiodły skuteczności tych leków w spowalnianiu progresji choroby śródmiąższowej płuc u chorych z twardziną układową. Najbardziej efektywne mogłoby być połączenie leczenia immunosupresyjnego z antyfibrotycznym — wskazuje prof. Piotrowski.

Jak zgodziła się dr hab. Katarzyna Górska, nie wszyscy chorzy reagują prawidłowo na leczenie immunosupresyjne, jest to bowiem terapia agresywna i obciążona wieloma działaniami niepożądanymi.

– W ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej już teraz włączamy do terapii nintedanib. Badania kliniczne potwierdzają, że spowalnia nawet o 50 proc. utratę natężonej pojemności życiowej, redukuje więc tempo pogarszania się czynności płuc. Bezpośrednio przekłada się to na poziom śmiertelności. Środowisko i pacjenci oczekują więc na szersze udostępnienie leczenia w ramach programu lekowego — dodaje dr hab. Katarzyna Górska.

Modyfikacje w kryteriach dostępu do terapii

Jak zauważa dr Stajszczyk, w 2021 r. Polskiemu Towarzystwu Reumatologicznemu i konsultantowi krajowemu udało się we współpracy z Ministerstwem Zdrowia wprowadzić bardzo ważne zmiany w opisach programów lekowych. Najważniejszą z nich było zniesienie administracyjnego ograniczenia czasu leczenia.

– Co więcej, w zasadzie we wszystkich programach lekowych w obszarze reumatologii udało się zmienić kryteria włączenia na zbieżne z aktualną wiedzą medyczną i międzynarodowymi rekomendacjami. Kryteria leczenie antyfibrotycznego u pacjentów reumatologicznych z chorobą śródmiąższową płuc będą także z nimi zgodne — zwraca uwagę ekspert PTR.

Wyspecjalizowany ośrodek, interdyscyplinarna opieka

Poza ułatwieniem dostępu do leczenia, obszarem wymagającym poprawy jest też rehabilitacja dla osób z chorobami reumatycznymi. Zdaniem prof. Kwiatkowskiej, ze względu na ich specyfikę należałoby ją wyodrębnić z rehabilitacji ogólnoustrojowej.

– Pacjenci z twardziną układową są w szczególnie trudnej sytuacji. Wielu oddziałom rehabilitacji brakuje po prostu narzędzi, by wprowadzić skuteczne postępowanie rehabilitacyjne u osób z tak złożonymi zmianami, obejmującymi wiele różnych narządów i układów organizmu — wyjaśnia prof. Kwiatkowska.

Czy zasadne byłoby stworzenie centrów referencyjnych, sprofilowanych na potrzeby chorych z twardziną i pozostałymi chorobami tkanki łącznej?

– Zdecydowanie jest to rozwiązanie warte rozważenia. Podniosłoby poziom współpracy reumatologów ze specjalistami z innych dziedzin, w tym pulmonologii, z wielką korzyścią dla chorych. Pacjenci z układowymi chorobami tkanki łącznej i współistniejącą chorobą śródmiąższową płuc potrzebują interdyscyplinarnej opieki. Wspólnie ze środowiskiem reumatologów opracowaliśmy wytyczne postępowania w diagnostyce i leczeniu postępującej choroby śródmiąższowej płuc w przebiegu chorób tkanki łącznej. Jedną z rekomendacji jest zalecenie, by proces diagnostyczny i terapeutyczny odbywał się w ramach dyskusji i współpracy pomiędzy reumatologiem i pulmonologiem — podsumował prof. Piotrowski.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Dr hab. Katarzyna Górska: populacja pacjentów z twardziną układową będzie rosła

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.