Pierwszy inhibitor IDH1 na ostrą białaczkę szpikową zatwierdzony w USA

MMD
23-07-2018, 12:48

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła pierwszą ukierunkowaną terapię dla chorych na nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczkę szpikową, u których występuje mutacja genu IDH1. Jednocześnie zarejestrowała test RealTime IDH1, który tę mutację wykrywa.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Iwosidenib (nazwa handlowa Tibsovo) jest pierwszym w swojej klasie inhibitorem dehydrogenazy-1 (IDH1), który ogranicza u chorych nieprawidłowe wytwarzanie 2-hydroksyglutaranu onkometabolitu (2-HG). Do leczenia tym lekiem kwalifikują się pacjenci, u których we krwi lub szpiku kostnym zatwierdzony przez FDA test RealTime IDH1 wykryje mutację IDH1. 

Skuteczność tego leku badano w pojedynczej próbie u 174 dorosłych pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową (AML) z mutacją IDH1. Czas obserwacji wyniósł ponad osiem miesięcy. U 32,8 proc. pacjentów doszło do całkowitej remisji choroby, natomiast w grupie 110 pacjentów, którzy na początku badania wymagali transfuzji krwi lub podania płytek krwi, 37 proc. wskutek leczenia przez co najmniej 56 dni nie potrzebowało przetoczenia krwi.

„Tibsovo jest celowaną terapią, która wychodzi naprzeciw niezaspokojonym potrzebom pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie AML, którzy mają mutację IDH1. Stosowanie tego leku wiąże się z całkowitą remisją u niektórych pacjentów i zmniejszeniem zapotrzebowania na transfuzję czerwonych krwinek i płytek krwi” – powiedział Richard Pazdur, dyrektor Onkologicznego Centrum Doskonałości FDA i pełniący obowiązki dyrektor Biura Produktów Hematologicznych i Onkologicznych w Centrum Oceny i Badań Leków FDA. 

Częstymi działaniami niepożądanymi iwosidenibu były: zmęczenie, zwiększenie liczby leukocytów, ból stawów, biegunka, zadyszka, obrzęk rąk lub nóg, nudności, ból lub owrzodzenie jamy ustnej lub gardła, nieregularne bicie serca, wysypka, gorączka, kaszel i zaparcia. Kobiety karmiące piersią nie powinny zażywać tego leku, ponieważ może zaszkodzić ich dziecku.

 

 

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: MMD

Puls Medycyny
Hematologia / Pierwszy inhibitor IDH1 na ostrą białaczkę szpikową zatwierdzony w USA
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.