Pierwsza terapia rzadkich guzów nadnerczy zatwierdzona przez FDA

MMD
01-08-2018, 12:28

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła pierwszy lek do stosowania dożylnego u pacjentów od 12. roku życia z rzadkimi guzami nadnerczy (chromochłonnymi), których nie można usunąć chirurgicznie, przekroczyły już barierę narządu i wymagają systemowej terapii przeciwnowotworowej. Tym lekiem jest Azedra – radioaktywny środek leczniczy.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Guzy chromochłonne (pheochromocytoma) zwiększają produkcję hormonów wytwarzanych przez gruczoły nadnerczy, prowadząc do nadciśnienia i wielu innych dolegliwości, takich jak: bóle głowy, drażliwość, poty, szybkie bicie serca, nudności, wymioty, utrata masy ciała, osłabienie, ból w klatce piersiowej, lęk. W sytuacji, gdy ten typ guza występuje poza gruczołem nadnerczy, nazywany jest paragangymomą.

"Wielu pacjentów z tymi ultrarzadkimi nowotworami może być leczonych chirurgicznie lub miejscowymi terapiami, ale nie ma skutecznych systemowych terapii dla pacjentów, którzy doświadczają objawów związanych z nowotworem, takich jak wysokie ciśnienie krwi - powiedział Richard Pazdur, MD, dyrektor Centrum Doskonałości Onkologii FDA i pełniący obowiązki dyrektora Biura Hematologii i Produktów Onkologicznych w Centrum Oceny i Badań Leków FDA. - Zatwierdzona właśnie terapia zmniejsza zapotrzebowanie na leki obniżające ciśnienie krwi i zmniejsza rozmiar guza u niektórych pacjentów” - dodał.

Skuteczność preparatu Azedra wykazano w pojedynczej, otwartej próbie klinicznej u 68 pacjentów. Pierwszorzędowym punktem było uzyskanie 50-procentowego lub większego ograniczenia stosowania wszystkich leków na nadciśnienie przez okres co najmniej sześciu miesięcy. Ten punkt był wspierany przez drugorzędowy punkt końcowy, tj. ogólną odpowiedź guza mierzoną metodami obrazowania. Okazało się, że u 17 (25 procent) z 68 ocenianych pacjentów doświadczyło udało się ograniczyć o 50 i więcej procent zużycie wszystkich leków hipotensyjnych przez co najmniej sześć miesięcy, a całkowitą odpowiedź nowotworu uzyskano w przypadku 15 (22 proc.) uczestników badania.

Najczęstsze poważne działania niepożądane zgłaszane przez pacjentów otrzymujących lek Azedra w badaniach klinicznych obejmowały: limfopenię, neutropenię, małopłytkowość, zmęczenie, niedokrwistość, nudności, zawroty głowy, nadciśnienie i wymioty.

 

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: MMD

Puls Medycyny
Onkologia / Pierwsza terapia rzadkich guzów nadnerczy zatwierdzona przez FDA
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.