W Polsce obowiązują obecnie 33 programy lekowe, w których są stosowane innowacyjne i kosztochłonne substancje czynne, niefinansowane z innych źródeł. Programy lekowe są adresowane do ściśle określonej grupy chorych. Istnieje 19 programów dla pacjentów z nowotworami litymi oraz 11 dla cierpiących na choroby hematoonkologiczne. Jeśli chodzi o nowotwory lite, to najwięcej programów dotyczy raka płuca (11), nerki (8) oraz czerniaka skóry (7). Po 5 innowacyjnych cząsteczek wprowadzono w leczeniu chorych na raka jelita grubego i piersi. Trzy programy lekowe dotyczą np. mielofibrozy, stwardnienia guzowatego i zespołów mielodysplastycznych. Leki stosowane w programach lekowych są refundowane w różnych sytuacjach klinicznych, w zależności od wskazań: jako neoadiuwant, adiuwant, a także w chorobie zaawansowanej/rozsianej — tutaj też w różnych liniach leczenia, a czasem w połączeniu z innymi lekami/chemioterapią.

Czy wśród chorób nowotworowych są takie, których mogłyby dotyczyć nowe programy lekowe?

Nowe obszary zwiększania dostępu do terapii lekowych mogą dotyczyć nie tylko nowych leków, ale także dotychczas refundowanych. Toczące się badania wykazują czasami wyższą skuteczność niektórych cząsteczek we wcześniejszych liniach leczenia w porównaniu z dotychczasowym schematem postępowania.

Innym przykładem, gdzie są jeszcze możliwości zwiększenia dostępności, jest program lekowy w raku płuca. Obecnie dotyczy on tylko niedrobnokomórkowego raka płuca, brak jest natomiast programu terapeutycznego dla chorych na raka drobnokomórkowego. Przez wiele lat brakowało nowych, skuteczniejszych terapii. Obecnie zarejestrowano leczenie połączone z immunoterapią i jest to pierwsza propozycja dla tych chorych.

Kolejną możliwością jest zwiększenie dostępności do terapii w nowotworach litych ukierunkowanych na cele molekularne, np. na obecność mutacji NTRK czy na obecność wysokiej niestabilności mikrosatelitarnej w guzie. Takie terapie są już w Europie zarejestrowane.

Kto w Polsce zajmuje się tworzeniem programów lekowych i według jakich kryteriów się je konstruuje?

Firma farmaceutyczna składa do Ministerstwa Zdrowia wniosek o ustanowienie refundacji leku w ramach programu lekowego. Proces refundacyjny odbywa się przy wsparciu Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). W ramach procesu ustalane są: populacja chorych, którym będzie przysługiwać refundacja, kryteria włączenia pacjenta do programu i monitorowania leczenia (najczęściej oparte na kryteriach, jakie obowiązywały w danych badaniach klinicznych). Następnie odbywają się negocjacje cenowe i zapada ostateczna decyzja ministra zdrowia o refundacji oraz obwieszczenie tego postanowienia. W podejmowaniu decyzji refundacyjnych uwzględnia się takie kryteria, jak: wpływ na zdrowie obywateli, analizę skuteczności nowej technologii/terapii oraz wpływ na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych (NFZ).

Czy do leczenia może zostać włączony każdy pacjent cierpiący na dany typ nowotworu? Jak odbywa się kwalifikacja chorych do udziału w programie lekowym?

Program lekowy ma ścisłe kryteria kwalifikacji w zakresie:

• rozpoznania lokalizacji danego nowotworu — mogą to być nie tylko nowotwory narządowe, ale też patomorfologiczne (typ nowotworu w danym narządzie, np. rak gruczołowy, czy płaskonabłonkowy, jak w raku płuca);
• stopnia zaawansowania — do programu może być zakwalifikowany pacjent z określonym typem nowotworu w określonym stadium.

Ponadto pacjent musi spełniać odpowiednie kryteria wydolności narządowej. Lekarz musi przy tym stwierdzić brak przeciwwskazań, np. chorób współistniejących, które nie pozwalają na podanie pacjentowi danego leku ze względu na bardzo duże ryzyko powikłań zagrażających życiu i zdrowiu. Oznacza to, że nie każdy pacjent z danym typem nowotworu kwalifikuje się do programu lekowego. Zwykle wykonuje się również aktualne badania obrazowe, aby móc po określonym czasie stosowania leku (najczęściej 12 tygodniach, ale nie zawsze) sprawdzić odpowiedź na leczenie — czy jest poprawa, czy nie i czy trzeba zmienić leczenie. Nie każde leczenie w programie lekowym, pomimo prawidłowej kwalifikacji, okazuje się skuteczne dla danego pacjenta. Wynika to z faktu, iż kryteria kwalifikacji do programu są najczęściej podobne do tych, które były ustalone w badaniu klinicznym oceniającym skuteczność danego leku.

Czy na efektywność programów lekowych ma wpływ współpraca ze specjalistami? Czy w Polsce ona występuje i spełnia oczekiwania pacjentów oraz lekarzy?

Wiedza medyczna się zmienia, postępuje stan wiedzy lekarzy i zdarza się, że pewne kryteria w programie lekowym tracą znaczenie lub pojawiają się nowe wymogi. Wówczas brakuje konsultacji ze środowiskiem specjalistów co do pewnej korekty programu lekowego, która powinna być sprawnie wprowadzona. Skutkuje to np. wykonywaniem niepotrzebnych badań, a czasem nawet problemami w kwalifikacji pacjenta do leczenia. Ostatnie lata przyniosły bardzo gwałtowny przyrost badań klinicznych na świecie, a co za tym idzie wzrost nowych wskazań terapeutycznych, dlatego od strony administracyjno-technicznej programów lekowych powinno się na to elastycznie reagować.

Czy Narodowa Strategia Onkologiczna reguluje w jakiś sposób funkcjonowanie programów lekowych? Jakich pozytywnych zmian w tym obszarze możemy się spodziewać w związku z jej wprowadzeniem?

W Narodowej Strategii Onkologicznej znajdziemy rozdział o inwestycjach w naukę i innowacje, w ramach których Ministerstwo Zdrowia przewiduje zwiększenie udziału pacjentów onkologicznych w badaniach klinicznych, ułatwienie dostępu do innowacyjnych terapii oraz wzrost liczby leków refundowanych w onkologii.

Środowisko onkologiczne z nadzieją patrzy na zapowiadane zmiany, oczekując w szczególności ustalenia jasnych, przejrzystych kryteriów wprowadzania nowych/innowacyjnych technologii, które mogą być refundowane. Ponadto musi być rozwiązany problem prawnego dostępu pacjentów w publicznych placówkach onkologicznych do leków/technologii, które nie są refundowane przez państwo, w przypadku, gdy pacjent chce sam zapłacić za leczenie. Taką funkcję spełnia obecnie RDTL (ratunkowy dostęp do technologii lekowych), ale idea tych wniosków powinna być raczej oparta na dostępie do rzadkich terapii, często nie popartych wynikami badań klinicznych (np. rzadkie nowotwory), gdy brak jest innych możliwości leczenia.

Liczymy również na to, że konsultacje ze specjalistami (ekspertami) w zakresie programów lekowych/narządowych, zarówno pod kątem ich wprowadzania, jak i refundowania, a także późniejszej weryfikacji, staną się powszechnie stosowanym standardem. Szczególnie istotne jest wprowadzenie weryfikacji, np. po 2 latach funkcjonowania programów w zakresie skuteczności prowadzonego przez dane ośrodki leczenia.

Leczenie refundowane w programach lekowych

Nowotwory lite: 19 programów:

• rak płuca (11 leków)
• rak jelita grubego (5 leków)
• rak piersi (5 leków)
• rak nerki (8 leków)
• czerniak skóry — 3 programy lekowe (7 leków)
• rak głowy i szyi (2 leki)
• mięsaki tkanek miękkich (3 leki)
• rak jajnika (1 lek)
• rak jajnika, jajowodu i otrzewnej (1 lek)
• rak gruczołu krokowego (3 leki)
• nowotwór wysoko zróżnicowany neuroendokrynny trzustki (2 leki)
• GIST — nowotwór podścieliska przewodu pokarmowego (3 leki)
• HCC — rak wątrobowokomórkowy (1 lek)
• rak żołądka (1 lek)
• rak trzustki (1 lek)
• rak podstawnokomórkowy skóry (1 lek)
• rak tarczycy (1 lek)

Nowotwory hematologiczne: 11 programów:

• szpiczak mnogi (1 program)
• białaczka (5 programów)
• chłoniaki (5 programów)

Inne nowotwory: 3 programy:

• mielofibroza, stwardnienie guzowate, zespół mielodysplastyczny