Nowy lek na hipercholesterolemię

O skuteczności inhibitorów PCSK9 w obniżaniu stężenia cholesterolu oraz możliwości ich wykorzystania w przyszłości rozmawiamy z prof. dr. hab. n. med. Zbigniewem Gaciongiem, kierownikiem Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych, Nadciśnienia Tętniczego i Angiologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Czy w polskim społeczeństwie hipercholesterolemia stanowi obecnie duży problem?

Według wyników badań, którymi dysponujemy, około 60 procent społeczeństwa w Polsce cierpi na hipercholesterolemię. Rzadziej występującym problemem jest hipercholesterolemia rodzinna. (Hipercholesterolemia rodzinna jest chorobą uwarunkowaną genetycznie, dziedziczoną autosomalnie dominująco — przyp. red.). Nie mamy dokładnych danych dotyczących Polski, jednak na podstawie informacji z Holandii, gdzie takie badania przeprowadzono, szacuje się, że hipercholesterolemia rodzinna występuje w 1 przypadku na 500 mieszkańców, a nawet częściej (1:250 — przyp. red.). Wykorzystując bardzo prosty algorytm, pozwalający z dużym prawdopodobieństwem określić ryzyko występowania hipercholesterolemii rodzinnej na podstawie stężenia cholesterolu całkowitego bądź cholesterolu LDL oraz wieku badanego, oceniliśmy potencjalną liczbę nosicieli w grupie 500 000 osób, którym badano profil lipidowy. Uzyskaliśmy wyniki bardzo zbliżone do holenderskich, mianowicie 1 na 204 przebadane osoby spełnia te kryteria. Nie była to oczywiście losowo dobrana grupa chorych, ale pacjenci z oznaczonym stężeniem cholesterolu, nie uwzględniający prowadzonej terapii hipolipemizującej.

Możliwości terapii w hipercholesterolemii są obecnie ograniczone, bo choć grup preparatów jest wiele, nie zawsze zapewniają one skuteczne obniżenie stężenia cholesterolu. Pojawiła się jednak nowa grupa preparatów — inhibitory PCSK9.

Czym wyróżnia się mechanizm działania nowych leków w stosunku do statyn?

Terapia statynami jest stosowana od wielu lat, dysponujemy więc bardzo dobrymi danymi dotyczącymi ich skuteczności i bezpieczeństwa. Bardzo duże jest także doświadczenie lekarzy ze stosowaniem leków z tej grupy. Można więc powiedzieć, że znamy wszystkie dobre i złe strony statyn. W ostatnim czasie pojawiły się jednak nowe leki do stosowania w hipercholesterolemii, co jest ogromnym przełomem w leczeniu tego schorzenia. Są to przeciwciała przeciw białku PCSK9, czyli prekursorowi konwertazy subtylizyny i keksyny typu 9. Białko to jest ważne dla metabolizmu receptora dla cząsteczek LDL, można powiedzieć, że sprzyja utrzymywaniu cholesterolu w krążeniu.

Ewolucyjnie patrząc, nasz gatunek spożywał mało cholesterolu, organizm wytworzył więc mechanizmy „oszczędzające”. Cholesterol jest bowiem niezbędny między innymi do syntezy błon komórkowych i niektórych hormonów. Nasza obecna dieta sprawia jednak, że nadmiar cholesterolu „wylewa się” do naczyń. Zablokowanie tego mechanizmu przez inhibitory białka PCSK9 powoduje, że cholesterol nie jest uwalniany z wątroby do naczyń. Leki z tej grupy są niezwykle skuteczne w obniżaniu stężenia cholesterolu, przy czym działają również u osób z defektem genetycznym powodującym rodzinną hipercholesterolemię. Choć dotychczas uzyskane dane na temat ich stosowania są ograniczone ze względu na czas obserwacji, to wydaje się, że leki z tej grupy nie powodują groźnych działań niepożądanych. Takie powikłania, w postaci uszkodzenia mięśni i pojawienia się cukrzycy, zaobserwowano podczas stosowania statyn.

Cały wywiad przeczytasz w internetowym wydaniu Pulsu Medycyny Premium >>>