Nowe wytyczne w hemofilii

Agnieszka Katrynicz
opublikowano: 13-02-2013, 16:04
aktualizacja: 28-06-2018, 16:14

Indywidualizacja terapii, w tym monitorowanie rocznego wskaźnika krwawień (annual bleed rate, ABR), oraz terapia profilaktyczna dostosowana do indywidualnej farmakokinetyki — takie są najnowsze wytyczne w leczeniu hemofilii.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Dane przedstawione na VI Kongresie Europejskiego Stowarzyszenia Hemofilii i Chorób Towarzyszących (EAHAD), który odbywał się 6-8 lutego w Warszawie, wskazują, że dzieci chore na hemofilię A, których roczny wskaźnik krwawienia wynosi zero, mogą prowadzić taki sam tryb życia jak ich zdrowi rówieśnicy. Jednocześnie chorzy ci byl poddani leczeniu profilaktycznemu, mającemu na celu zapobieganie krwawieniom

Leczenie profilaktyczne jest najważniejsze

Kluczowym problemem u chorych na hemofilię są samoistne wewnętrzne krwawienia do stawów, mięśni i tkanek miękkich. Nawracające krwawienia mogą prowadzić do trwałych zmian (szczególnie w stawach), które są bolesne, a z czasem mogą także doprowadzić do kalectwa. „Dlatego tak ważna jest profilaktyka. Najlepsze efekty leczenia osiągamy u tych pacjentów, u których rozpoczęliśmy podawanie czynników krzepnięcia przed wystąpieniem zmian w stawach” — mówi dr hab. n. med. Anna Klukowska z Katedry i Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

W Polsce od 2008 roku mamy program „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”, dzięki któremu chorzy mają ułatwiony dostęp do czynników. „Umożliwia to domowe dostawy koncentratów, co jest dużym ułatwieniem dla chorych i ich rodzin” — uważa dr hab. Klukowska.

Terapia indywidualna hemofilii

Eksperci od dawna zastanawiali się na doborem dawek dla pacjentów. Obecnie obowiązującym schematem jest przyjmowanie leków co drugi dzień, a ich dawki są ustalane na pod stawie pomiarów masy ciała pacjenta. Leczenie nie zapobiega jednak występowaniu krwawień — średnio u chorych notuje się 2-5 takich zdarzeń rocznie. Badania przeprowadzone m.in. w Mediolanie i Bonn dowiodły jednak, że ryzyko krwawień do stawów można całkowicie wyeliminować. Takie wyniki osiągnięto dzięki indywidualizacji terapii hemofilii, co wymagało m.in. monitorowania rocznego wskaźnika krwawień, tzn. liczby krwawień występujących u danej osoby w ciągu roku.

„Roczny wskaźnik krwawień jest kluczowym pomiarem w celu ustalenia optymalnego leczenia chorych na hemofilię, pozwalającym na oszacowanie skuteczności leczenia i dostosowanie go do indywidualnych potrzeb” — tłumaczy dr Elena Santagostino z Centrum Leczenia Hemofilii „Angelo Bianchi Bonomi” w Mediolanie.

Każdy pacjent jest inny, a terapia hemofilii powinna być zindywidualizowana w zależności od wieku, częstotliwości krwawień oraz trybu życia chorego. „Warto też pamiętać, że nie mamy do czynienia z tym samym pacjentem przez całe życie, inna jest przecież aktywność dziecka, inna młodego człowieka, a jeszcze inna osoby dorosłej pracującej w biurze” — mówi dr Santagostino. Jak wynika z jej doświadczeń klinicznych aktywne osoby, uprawiające często sport, powinny przyjmować czynniki krzepnięcia codziennie, tyle że w mniejszych dawkach. Takie podejście nazwano dawkowaniem farmakokinetycznym.

Dawkowanie w zależności od farmakokinetyki

Tego rodzaju leczenie opiera się na założeniu, że występuje duże zróżnicowanie, jeśli chodzi o działanie suplementacji czynników krzepnięcia u różnych pacjentów. Leczenie profilaktyczne może więc zostać dostosowane do potrzeb chorego, zgodnie z działaniem leku w organizmie (farmakokinetyką). W połączeniu z innymi informacjami (wskaźnikiem krwawień, wiekiem, trybem życia) znajomość farmakokinetyki leku u danego pacjenta pomaga w zindywidualizowaniu leczenia profilaktycznego, a tym samym przyczynia się do zwiększenia jego efektywności oraz poprawy jakości życia pacjenta.

Ostatnie badanie (Valentino LA, et al. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management. J Thromb Haemost. 2012 Mar; 10 (3):359-367) wskazało, że leczenie profilaktyczne, przy wykorzystaniu między innymi schematu dawkowania farmakokinetycznego raz na trzy dni, pozwoliło na zredukowanie epizodów krwawienia do 0-1 rocznie, z czego 42 proc. pacjentów nie miało ich wcale. „Ta terapia wymaga jednak ścisłej współpracy lekarza z pacjentem” — podkreśla Elena Santagostino.

TO WARTO WIEDZIEĆ

Hemofilia - rzadka choroba genetyczna

Hemofilia jest chorobą uwarunkowaną genetycznie i, jak na razie, nieuleczalną. Występuje prawie wyłącznie u mężczyzn. Spowodowana jest brakiem lub obniżeniem poziomu białka osocza uczestniczącego w procesie krzepnięcia krwi, zwanego czynnikiem krzepnięcia. Osoba zdrowa ma wszystkie czynniki krzepnięcia, oznaczone symbolami od I do XIII. U osób chorych na hemofilię brak jest jednego z czynników lub jego poziom jest niewystarczający. W zależności od czynnika, którego brakuje w organizmie, wyróżniamy hemofilię A(VIII), B(IX) i C(XI).

 

BADANIA KLINICZNE

Czy czynnik krzepnięcia III generacji pomoże zredukować liczbę infuzji?

W trakcie badań klinicznych jest nowa terapia BAX 855 — pełnocząsteczkowy, długo działający czynnik rekombinowany VIII (rFVIII). Badania wieloośrodkowe II/III fazy, nazwane PROLONG-ATE, prowadzone są metodą otwartą, a bierze w nich udział ponad 100 leczonych już dorosłych pacjentów z ciężką postacią hemofilii A. Mają one odpowiedzieć na pytanie, czy ten czynnik krzepnięcia III generacji pozwoli istotnie zredukować liczbę infuzji. Pierwsze wyniki wskazują, że można go podawać rzadziej (dwa razy w tygodniu) i w znacznie mniejszych dawkach niż obecnie stosowane czynniki. Na razie żaden z polskich ośrodków nie zgłosił chęci udziału w tym badaniu.

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: Agnieszka Katrynicz

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.