Nowe nadzieje dla pacjentów z SMA

Julia Majewska
22-02-2018, 17:32

Najnowsze wyniki badań III fazy nad preparatem nusinersen wskazują, że lek może prowadzić do stabilizacji lub poprawy czynności ruchowych u pacjentów zmagających się z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Wyniki badania CHERISH stanowiącego III fazę prób klinicznych dla leku nusinersen, opublikowano na łamach czasopisma "The New England Journal od Medicine". W ocenie lek. med. Eugenio Mercuri, głównego badacza pracującego dla rzymskiego ośrodka U.O.C. Neuropsichiatria Infantile – Policlinico Universitario A. Gemelli, analiza podkreśla zachodzącą pod wpływem terapii istotną poprawę czynności ruchowych i czynności kończyn górnych u pacjentów z SMA o późniejszym początku. Zdaniem eksperta poprawa ta jest zjawiskiem rzadko obserwowanym w trakcie naturalnego przebiegu choroby, który to dotychczas manifestował się stałym pogarszaniem czynności ruchowych wraz z upływem czasu

„W trakcie badania niektórzy pacjenci leczeni lekiem nusinersen osiągnęli kamienie milowe rozwoju ruchowego obejmujące raczkowanie lub stanie bez wsparcia, lub stabilizację, bądź zwolnienie progresji choroby. Stwierdziliśmy także poprawę czynności kończyn górnych obejmującą unoszenie przedmiotów”- podkreślił główny badacz.

Lekarze wskazali, że pierwszorzędowym i określonym z góry punktem końcowym analizy CHERISH była poprawa czynności ruchowych zdefiniowana punktacją w skali HFMSE. Pacjencie przyjmujący lek oceniani byli względem stanu wyjściowego. W analizie końcowej wykazano u pacjentów leczonych lekiem nusinersen znamiennie istotną statystycznie i klinicznie, poprawę czynności ruchowych w porównaniu z kontrolą leczeniem pozorowanym. Stwierdzona różnica między grupami leczonymi w średniej zmianie wyjściowej punktacji HFMSE w 15-tym miesiącu wynosiła 4,9 punktu (p=0,0000001). Dodatkowo w porównaniu ze stanem wyjściowym pacjenci leczeni lekiem nusinersen (n=84) osiągnęli średnio 3,9-punktową poprawę w 15-tym miesiącu, natomiast pacjenci nieotrzymujący leczenia (n=42) doświadczyli średnio 1,0-punktowego pogorszenia. Wyniki w zakresie pierwszorzędowego punktu końcowego w analizie końcowej były zgodne z wynikami analizy okresowej.

„Dane opublikowane w "The New England Journal of Medicine" dodatkowo podkreślają korzyści, jakie lek nusinersen może przynieść chorym na SMA o późniejszym początku, jako pierwszy i jedyny zarejestrowany lek na SMA. Wyniki badania CHERISH stanowią element największego z dotychczas przeprowadzonych programów badań klinicznych w leczeniu SMA” - ocenił dr med. Alfred Sandrock, wiceprezes i główny specjalista ds. medycznych.

Dotychczas przeprowadzone próby kliniczne wykazały również dodatni profil korzyści do ryzyka, a uzyskane dane odnoszące się do bezpieczeństwa farmakoterapii były zgodne z danymi oczekiwanymi dla całej populacji chorych cierpiących na SMA.

„Opublikowane w dniu dzisiejszym wyniki badania CHERISH wraz z wynikami badania 3 fazy ENDEAR u pacjentów z wczesnoniemowlęcą postacią SMA, które zostały opublikowane w The New England Journal of Medicine w listopadzie ubiegłego roku, podkreślają potencjał terapeutyczny leku nusinersen u pacjentów z SMA” - powiedział dr C. Frank Bennett, pierwszy wiceprezes ds. badań i kierownik działu chorób neurologicznych w firmie Ionis. Jego zdaniem obie te publikacje dowodzą wszechstronności prowadzonych przez spółkę badań klinicznych w SMA.

 

Światowa dostępność leku
Pacjenci z wszystkimi typami SMA mają dostęp do nusinersenu w Niemczech, Austrii, Luksemburgu, Izraelu oraz we Włoszech i na Węgrzech. Tymczasowy dostęp do leku mają wszyscy chorzy na SMA we Francji. W Szwecji nusinersen jest refundowany dla chorych na SMA typu 1, 2 oraz 3a poniżej 18. roku życia. Z kolei w Grecji — dla chorych na SMA typu 1 i 2 oraz trwają negocjacje odnośnie do SMA typu 3. W Danii lek jest dostępny dla pacjentów z SMA typu 1 oraz dzieci przedobjawowych. Niedawno (12 lutego) decyzję o refundacji nusinersenu podjęły Norwegia i Hiszpania.
Są kraje, w których lek jest finansowany przez ubezpieczalnie w ramach programów indywidualnego dostępu. Tak jest w: Szwajcarii, Finlandii, Czechach, Chorwacji, Turcji, Katarze, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Kuwejcie, Arabii Saudyjskiej.
Źródło: Fundacja SMA

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: Julia Majewska

Puls Medycyny
Choroby rzadkie / Nowe nadzieje dla pacjentów z SMA
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.