Nowa refundacja w padaczce lekoopornej

Ile nowych przypadków padaczki jest rozpoznawanych każdego roku w Polsce?

Szacuje się, że rocznie padaczka diagnozowana jest u ok. 30 tys. osób. Obecnie w systemie mamy ok. 300 tys. chorych korzystających aktywnie z opieki medycznej. Jest to więc ogromny problem, zarówno medyczny, jak i społeczny, wymagający odpowiedniej diagnostyki i leczenia.

Pamiętajmy, że szybkie rozpoznanie i włączenie odpowiedniej terapii jest bardzo ważne, ponieważ każdy kolejny napad padaczkowy niesie za sobą nie tylko ryzyko urazów, ale może też powodować nieodwracalne zmiany w obrębie ośrodkowego układu nerwowego.

Jaki odsetek chorych można skutecznie leczyć?

Ogólne prognozy w padaczce są dość dobre. Szacuje się, że ponad 70 proc. pacjentów ma szansę na długoletnią remisję choroby. Warunkiem jest odpowiednie dobranie pierwszego leku w zależności od typu napadów czy charakterystyki zespołu padaczkowego. W przypadku, gdy pierwszy lek jest źle tolerowany, możne zostać zmieniony na inny, co często pozwala na kontrolę choroby u kolejnych 5-10 proc. chorych. Niestety, istnieje znaczny , sięgający 20-30 proc., odsetek pacjentów, którzy wykazują lekooporność, czyli brak odpowiedzi na co najmniej dwie kolejne interwencje terapeutyczne. W Polsce jest to ok. 100 tys. osób, a więc bardzo duża grupa chorych.

Co lekarze w Polsce mogą zaoferować tym pacjentom?

Przede wszystkim ci chorzy powinni pozostawać pod stałą opieką poradni neurologicznej. Niestety, mimo że w Polsce mamy nieźle funkcjonującą sieć takich ośrodków, są one traktowane przez system jednakowo. Nie ma podziału na różne stopnie referencyjności, czyli poradnie neurologiczne ogólne oraz wysokospecjalistyczne ukierunkowane na konkretne jednostki chorobowe. W przypadku padaczki lekoopornej pierwszym problemem jest więc znalezienie poradni, która specjalizuje się w diagnostyce i leczeniu tej choroby.

Poza tym specjaliści mają do dyspozycji grupę leków wykazujących różne mechanizmy działania. Często odpowiednie połączenia lekowe przynoszą spodziewany efekt terapeutyczny w postaci zmniejszenia odsetka lekooporności. Należy przy tym pamiętać, że lekooporność może mieć charakter czasowy. Niestety, jest grupa chorych, którzy przez całe życie cierpią na ciężkie, nawracające napady. Często stwierdzane są u nich zespoły padaczkowe, którym towarzyszą inne zaburzenia, np. ograniczenie rozwoju umysłowego. Zdarza się przy tym, że zmiany strukturalne różnych okolic mózgu wywołują złożone napady, które bardzo trudno zahamować.

Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało, że w marcu można się spodziewać refundacji kolejnego leku. Czy jest szansa, że zmieni on sytuację chorych z lekoopornością?

Fakt, że lek cenobamat znalazł się na marcowej liście refundacyjnej, to bardzo dobra wiadomość. Jako środowisko neurologów bardzo cieszymy się, że Ministerstwo Zdrowia przychyliło się do naszych rekomendacji, bo cząsteczka ta dopełnia wachlarz leków, które dają nadzieję chorym z lekoopornością. Jej skuteczność wynika ze złożonego mechanizmu działania, który obejmuje kilka molekularnych punktów uchwytu istotnych w leczeniu padaczki. Podczas badań klinicznych wykazano, że terapia skojarzona z zastosowaniem tego leku u pacjentów z padaczką lekooporną dawała efekt całkowitej remisji na poziomie ponad 20 proc. Jest to swojego rodzaju fenomen, ponieważ dotychczas odsetki całkowitej wolności od napadów padaczkowych sięgały co najwyżej kilku procent. Z reguły mówiło się o ponad 50-procentowej redukcji incydentów padaczkowych, a w tym przypadku u dużego odsetka chorych kontrola napadów jest na poziomie 100 proc. Może to całkowicie zmienić jakość życia wielu pacjentów.

Niedawno zostały opracowane nowe wytyczne Polskiego Towarzystwa Neurologicznego dotyczące diagnozowania i leczenia padaczki. Jakie są najważniejsze zmiany w tym obszarze?

Przede wszystkim została dokładnie opisana zalecana ścieżka diagnostyczno-terapeutyczna pacjenta od pierwszego napadu poprzez postawienie diagnozy, wybór optymalnego leczenia, aż do kwalifikacji chorego do zabiegu operacyjnego, który jest jedną z opcji leczenia padaczki lekoopornej. Poza tym zostały uaktualnione rekomendacje dotyczące terapii, w tym przedstawiona lista leków podstawowych i uzupełniających, obejmująca najnowocześniejsze preparaty, w tym m.in. cenobamat czy fenfluraminę. W nowych wytycznych leki zostały pogrupowane zgodnie z ich skutecznością popartą badaniami naukowymi. Na tej podstawie powstał nowy algorytm terapeutyczny, który zastąpił archaiczne, z dzisiejszego punktu widzenia, linie leczenia.

Przedstawiony schemat jest obwarowany pewnymi ograniczeniami systemowymi. Na razie wymienione nowości są stosowane jako terapia dodana po wcześniejszym wdrożeniu innych leków, dłużej obecnych na rynku, które mają też wskazania w monoterapii. W określonych sytuacjach klinicznych zastosowanie znajdują również tzw. leki uzupełniające, często starszej generacji, ale nadal dostępne i refundowane. Ich wadą jest jednak niekorzystny profil bezpieczeństwa.